Biohaven kondigt FDA -acceptatie en prioriteitsbeoordeling aan van Troriluzole nieuwe medicijnaanvraag voor de behandeling van spinocerebellaire ataxie

Volg Drugslib op

Behandeling voor: spinocerebellaire ataxia

Biohaven kondigt FDA-acceptatie en prioriteitsbeoordeling aan van troriluzol nieuwe medicijntoepassing voor de behandeling van spinocerebellar ataxia

New Haven, Conn., 11 februari 2025 / PRNewswire / - Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN) (Biohaven of het bedrijf), heeft vandaag aangekondigd dat de US Food and Drug Administration (FDA) heeft geaccepteerd voor het beoordelen van de nieuwe drugstoepassing (NDA) voor Troriluzole voor de behandeling van volwassen patiënten met spinocerebellar Ataxia (SCA) en heeft prioriteitsbeoordeling verleend. Deze aanduiding wordt toegewezen aan toepassingen voor geneesmiddelen die een aanzienlijke verbetering zouden bieden ten opzichte van andere beschikbare behandelingen voor een bepaalde aandoening of een behandelingsoptie zou bieden waar geen bestaat. In het geval van SCA, een zeldzame, genetische, neurodegeneratieve ziekte, zou troriluzol de eerste en enige door de FDA goedgekeurde behandeling zijn voor deze levensbedreigende aandoening. De beslissing van de FDA met betrekking tot de NDA wordt binnen 6 maanden na het indienen verwacht (tijdens 3Q2025). Op basis van de tijdlijnen van de FDA Priority Review en indien uiteindelijk goedgekeurd, is Biohaven bereid om Troriluzole voor SCA in de VS in 2025 te commercialiseren.

Melissa Beiner, M.D., SCA Clinical Development Lead in Biohaven, zei: "Onze NDA -aanvraag is het hoogtepunt van meer dan 8 jaar van klinisch onderzoek en vertegenwoordigt een belangrijke samenwerking in de SCA -gemeenschap. De Troriluzole NDA weerspiegelt rigoureuze wetenschappelijke samenwerking tussen advocacy Groepen, patiënten en hun families, klinische experts in SCA en Biohaven. toont de extreem hoge onvervulde behoefte in deze zeldzame neurodegeneratieve ziekte. en slikken. " Dr. Beiner voegde eraan toe: "De robuuste klinische gegevens die in de NDA worden gepresenteerd, vertonen duurzame en dwingende behandelingsvoordeel bij SCA-patiënten die worden behandeld met troriluzol, een eenmaal daags, orale pil. We kijken ernaar uit om nauw samen te werken met de FDA tijdens het beoordelingsproces om te brengen De allereerste behandeling voor patiënten en families die lijden aan SCA. "

De NDA -inzending was gedeeltelijk gebaseerd op positieve topline -resultaten van studie BHV4157-206-RWE (NCT06529146), waarin troriluzol 200 mg oraal gedoseerd bij patiënten met SCA voldoet aan het primaire eindpunt van de studie van verandering van basislijn op de functionele schaal voor de beoordeling en beoordeling van ataxie (F-Sara), in alle sca-genotypes, in alle sca-genotypes , na 3 jaar vergeleken met een externe controlearm. Troriluzol toonde statistisch significante superioriteit over 9 opeenvolgende, vooraf gespecificeerde primaire en secundaire eindpunten met zeer consistente, aanhoudende, robuuste en klinisch betekenisvolle behandelingseffecten. SCA-patiënten die met troriluzol werden behandeld, vertoonden een dalingspercentage van 50-70%, wat een vertraging van 1,5-2,2 jaar vertegenwoordigt in de ziekteprogressie, gedurende de 3-jarige studieperiode. De NDA bevat ook bevestigende en ondersteunende gegevens uit studies BHV4157-201 en BHV4157-206, de eerste grote, multi-center registratieproeven in SCA. Met name deze gegevens omvatten ziektestabilisatie in het SCA3-genotype en een vermindering van de valpartijen in alle SCA-genotypen, beide vergeleken met placebo gedurende 48 weken in studie BHV4157-206.

Jeremy Schmahmann, M.D., hoogleraar neurologie aan de Harvard Medical School en oprichter van het Ataxia Center en de Martha en Robert Fogelman Endowed Chair in Ataxia en Cerebellar Neurology in Massachusetts General Hospital becommentarieerde: "De FDA -acceptatie voor beoordeling van deze NDA vertegenwoordigt een kritische mijlpaal voor SCA -patiënten. Getroffen door SCA hebben de generatie na generatie ernstige, progressieve handicap en voortijdige dood gezien zonder behandelingsopties. World Evidence Study is een keerpunt in de geschiedenis van de SCA's. Dit is waar patiënten op hebben gewacht. De effecten van Troriluzol op het verminderen van de valpartijen in deze patiëntenpopulatie kunnen niet worden overschat. Ik juich de FDA toe voor het erkennen van deze urgentie door een prioriteitsbeoordeling te verlenen en kijk ernaar uit om Troriluzole in de kliniek te gebruiken indien goedgekeurd. "

Biohaven's Troriluzole Clinical Development Program in SCA verzamelde gegevens gedurende 8 jaar, inclusief een robuust lang -Veiligheidsprofiel, en was de eerste industriële proef die werd uitgevoerd in SCA. BHV4157-206-RWE-studie werd verstrekt uit objectieve gegevens van derden verzameld uit twee onafhankelijke natuurlijke geschiedeniscohorten: een in de Verenigde Staten en één in Europa (Eurosca Natural History Study). Consortium voor de studie van cerebellaire ataxie (CRC-SCA) die diende als basis voor het Amerikaanse natuurlijke geschiedeniscohort. door het University of South Florida Health Informatics Institute. Volgens de instructies van de FDA over het real-world bewijsmateriaalonderzoekontwerp en het statistische analyseplan werd de externe controle-arm bepaald met behulp van een propensity score matching (PSM) -methode om ervoor te zorgen dat onbehandelde proefpersonen van het Comparator Natural History-cohort waren gekoppeld aan behandelde onderwerpen Van de Troriluzolol-arm van de studie BHV4157-206. PSM werd gebruikt op alle prognostische, demografische en baseline-eigenschappen waarvan bekend is dat ze geassocieerd zijn met ziekteprogressie in SCA, inclusief baseline F-sara, leeftijd, geslacht, leeftijd bij het begin van de symptomen, genotype en trinucleotide herhaallengte (door genotype).

Andrew Rosen, Chief Executive Officer van de National Ataxia Foundation (NAF), verklaarde: "Het SCA -programma van Biohaven weerspiegelt jaren van toegewijd klinisch onderzoek en samenwerking met toonaangevende wereldexperts en belangengroepen om het Ataxia -veld te bevorderen. meerjarige inspanningen om het klinische onderzoeksconsortium te financieren en te ondersteunen voor de studie van cerebellaire ataxie speelde een dergelijke cruciale rol bij het verstrekken van de externe controle-arm van Biohaven's studie. De heer Rosen voegde eraan toe: "Namens patiënten en families, die hebben gekeken naar generaties familieleden die bezwijken voor deze verwoestende ziekte en al tientallen jaren wachten op een behandeling die de ziekteprogressie zou kunnen vertragen, bedank ik de FDA voor het niet alleen accepteren van deze NDA voor beoordeling, maar erkent de noodzaak van urgentie voor onze gemeenschap in de vorm van een prioriteitsreview. "

Biohaven ontving eerder zowel Fast-Track als Orphan Drug-aanduiding (ODD) van De FDA, en Odd van het European Medicines Agency, waar momenteel een Troriluzole MAA wordt beoordeeld.

Een uitgebreid toegangsprotocol (EAP) schrijft momenteel patiënten in bij SCA die in aanmerking komen. EAP's zijn ontworpen om vroege toegang tot potentiële therapieën te geven voordat ze worden goedgekeurd door de FDA. Meer informatie over is te vinden op https://clinicaltrials.gov/study/nct06034886.

over spinocerebellaire ataxie (SCA) spinocerebellaire ataxie is een groep dominant neurodegeneratieve stoornissen. door progressief verlies van vrijwillige motorische controle en atrofie van het cerebellum en de hersenstam. SCA treft ongeveer 15.000 mensen in de Verenigde Staten en 24.000 in Europa en het Verenigd Koninkrijk. Patiënten ervaren een significante morbiditeit, waaronder een verminderde looppatroon, wat leidt tot vallen, verlies van ambulatie en progressie naar een rolstoel, onvermogen om te communiceren als gevolg van spraakstoornissen, slikproblemen en voortijdige dood. Hoewel tekenen en symptomen op elk moment kunnen verschijnen, van kindertijd tot late volwassenheid, presenteert SCA meestal op de vroege volwassenheid en vordert gedurende een aantal jaren. Momenteel zijn er geen door de FDA goedgekeurde behandelingen en geen remedie voor SCA.

over troriluzole troriluzol is een nieuwe chemische entiteit (NCE) en een nieuwe generatie van de derde generatie die glutamaat moduleert, de meest voorkomende excitatoire neurotransmitter in het menselijk lichaam. De primaire werkingswijze van troriluzol is het verminderen van synaptische niveaus van glutamaat. Troriluzol verhoogt de opname van glutamaat uit de synaps, door de expressie en functie van excitatoire aminozuurtransporters te vergroten die zich op gliacellen bevinden die een sleutelrol spelen bij het verwijderen van glutamaat uit de synaps. De glutamaatmodulerende activiteit van troriluzol behandelt de veel gedocumenteerde glutamaatderegulatie die ten grondslag ligt aan neurodegeneratie en purkinje -celdisfunctie bij patiënten met SCA. Troriluzole kan ook worden ontwikkeld in een aantal andere ziekten geassocieerd met overmatig glutamaat. Meer informatie over troriluzole is te vinden op de website van de biohaven: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programms/glutamate/.

over biohaven biohaven is een Biofarmaceutisch bedrijf richtte zich op de ontdekking, ontwikkeling en commercialisering van levensveranderende behandelingen in sleuteltherapeutisch Gebieden, waaronder immunologie, neurowetenschappen en oncologie. Het bedrijf bevordert zijn innovatieve portfolio van therapeutica, maakt gebruik van zijn bewezen ervaring met geneesmiddelenontwikkeling en meerdere eigen drugsontwikkelingsplatforms. De uitgebreide klinische en preklinische programma's van Biohaven omvatten KV7 -ionkanaalmodulatie voor epilepsie en stemmingsstoornissen; extracellulaire eiwitafbraak voor immunologische ziekten; TRPM3 -antagonisme voor migraine en neuropathische pijn; TYK2/JAK1 -remming voor neuro -inflammatoire aandoeningen; Glutamaatmodulatie voor OCD en SCA; Myostatineremming voor neuromusculaire en metabole ziekten, waaronder SMA en obesitas; Antilichaam wervende bispecifieke moleculen en antilichaamgeneesmiddelconjugaten voor kanker. Voor meer informatie, bezoek www.biohaven.com.

toekomstgerichte verklaringen Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Het gebruik van bepaalde woorden, waaronder "doorgaan", "plan", "Will", "geloof", "May", "verwacht", "anticiperen op" en soortgelijke uitdrukkingen, is bedoeld om toekomstgerichte verklaringen te identificeren. Beleggers worden gewaarschuwd dat toekomstgerichte verklaringen, inclusief verklaringen met betrekking tot de toekomstige ontwikkeling, timing en potentiële marketinggoedkeuring en commercialisering van ontwikkelingskandidaten, inclusief de potentiële goedkeuring en commercialisering van troriluzole voor SCA, zijn geen garanties voor toekomstige prestaties of resultaten en betreffen substantiële risico's en onzekerheden. Werkelijke resultaten, ontwikkelingen en gebeurtenissen kunnen wezenlijk verschillen van die in de toekomstgerichte verklaringen als gevolg van verschillende factoren, waaronder: de verwachte timing, aanvang en resultaten van de geplande en voortdurende klinische proeven van Biohaven; de timing van geplande interacties en archieven bij de FDA; de timing en uitkomst van verwachte wettelijke archieven; naleven met de toepasselijke Amerikaanse wettelijke vereisten; de potentiële commercialisering van de productkandidaten van Biohaven; het potentieel voor de productkandidaten van Biohaven om eerst goedgekeurde therapieën te worden goedgekeurd; en de effectiviteit en veiligheid van de productkandidaten van Biohaven. Aanvullende belangrijke factoren waarmee rekening moet worden gehouden in verband met toekomstgerichte verklaringen worden beschreven in de archieven van Biohaven bij de Securities and Exchange Commission, inclusief binnen de secties getiteld "Risicofactoren" en "managementbespreking en analyse van financiële toestand en resultaten van activiteiten". De toekomstgerichte verklaringen worden afgelegd vanaf de datum van dit persbericht, en Biohaven neemt geen verplichting op zich om toekomstgerichte verklaringen bij te werken, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of anderszins, behalve zoals wettelijk vereist.

Bron Biohaven Ltd.

Geplaatst : 2025-02-19 18:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden