Biohaven ogłasza akceptację FDA i priorytetowy przegląd Nowego leku troryluzolu do leczenia ataksji spinokerebellarnej

Śledź Drugslib na

Leczenie: Ataxia spinokerebellar

Biohaven ogłasza akceptację FDA i przegląd priorytetu nowej aplikacji troryluzolu do leczenia ataksji spinokrebelarnej

New Haven, Conn., 11 lutego 2025 / PRNewswire / - Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN) (Biohaven lub firma), ogłosiło dziś, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyjęła do przeglądu nowego wniosku o leki firmy (NDA) w przypadku troryluzolu w leczeniu dorosłych pacjentów z ataksją spinokebelarną (SCA) i przyznał priorytetowy przegląd. Oznaczenie to jest przypisywane do zastosowań leków, które zapewniłyby znaczną poprawę w stosunku do innych dostępnych metod leczenia danego zaburzenia lub zapewniłaby opcję leczenia, w której nie ma. W przypadku SCA rzadka, genetyczna, neurodegeneracyjna choroba troryluzol byłby pierwszym i jedynym leczeniem zatwierdzonym przez FDA tego zaburzenia zagrażającego życiu. Decyzja FDA dotycząca NDA jest oczekiwana w ciągu 6 miesięcy od złożenia (podczas 3 kw. 2025 r.). Na podstawie terminów przeglądu priorytetów FDA i jeśli ostatecznie zatwierdzona, Biohaven jest przygotowany do komercjalizacji troriluzolu dla SCA w USA w 2025 r.

Melissa Beiner, M.D., kierownik ds. Rozwoju klinicznego SCA w Biohaven, skomentował: „Nasze zgłoszenie NDA stanowi kulminację ponad 8 lat badań klinicznych i stanowi ważną współpracę między społecznością SCA. Troryluzole NDA odzwierciedla rygorystyczne wspólne wspólne wspólne wspólne wspólne wspólne wspólne wspólne wspólnotę. Grupy, pacjenci i ich rodziny, eksperci kliniczni w SCA i Biohaven. Pokazuje wyjątkowo niezaspokojoną potrzebę w tej rzadkiej chorobie neurodegeneracyjnej. i połykanie. " Dr Beiner dodał: „Solidne dane kliniczne przedstawione w NDA wykazują ciągłe i przekonujące korzyści z leczenia u pacjentów z SCA leczonych troryluzolem, pigułką doustną raz na dobę. Pierwsze leczenie pacjentów i rodzin cierpiących na SCA. ”

Zgłoszenie NDA było częściowo oparte na pozytywnych wynikach najlepszych z badań BHV4157-206-RWE (NCT06529146), w którym troriluzol 200 mg podawany doustnie u pacjentów z pierwotnym punktem końcowym badań od wartości wyjściowej w skali funkcjonalnej dla oceny i oceny ataksji (F-SARA), u wszystkich genotypów SCA, u wszystkich genotypów SCA, u wszystkich genotypów SCA SCA , po 3 latach w porównaniu do zewnętrznego ramienia kontrolnego. Troryluzol wykazywał statystycznie istotną przewagę w 9 kolejnych, określonych pierwotnych i wtórnych punktach końcowych z wysoce spójnymi, trwałymi, solidnymi i klinicznie znaczącymi efektami leczenia. Pacjenci SCA leczeni troryluzolami wykazali 50-70% wolniejszy spadek, co stanowi opóźnienie w postępu choroby o 1,5-2,2 roku w ciągu 3 lat. NDA obejmuje również dane potwierdzające i wspomagające z badań BHV4157-201 i BHV4157-206, pierwsze duże, wieloośrodkowe rejestracyjne próby w SCA. W szczególności dane te obejmują stabilizację choroby w genotypie SCA3 i zmniejszenie spadków we wszystkich genotypach SCA, oba w porównaniu z placebo w ciągu 48 tygodni w badaniu BHV4157-206.

Jeremy Schmahmann, M.D., profesor neurologii w Harvard Medical School i dyrektor założyciel Atkaxia Center oraz Martha i Robert Fogelman obdarzyło przewodniczącego w ataksji i neurologii móżdżku w Massachusetts General Hospital, skomentowały: „FDA do przeglądu tego NDA NDA Od czasu odkrycia pierwszego genu dla SCA stanowi krytyczny kamień milowy. Rodziny dotknięte SCA obserwowały pokolenie po pokoleniu, postępującą niepełnosprawność i przedwczesną śmierć bez zapotrzebowania na interwencję, która może spowolnić progresję choroby i pomóc pacjentom w utrzymaniu ich niezależności. Rzeczywiste badanie dowodów jest zlewnią w historii SCA. Wpływ troriluzolu na zmniejszenie upadków w tej populacji pacjentów nie można przecenić. Oklaskiwam FDA za uznanie tej pilności, udzielając priorytetu przeglądu i czekam na użycie troriluzolu w klinice, jeśli zostanie zatwierdzony. ” -Profil bezpieczeństwa i był pierwszym badaniem branżowym przeprowadzonym w SCA. Badanie BHV4157-206-RWE zostało dostarczone z obiektywnych danych stron trzecich zebranych z dwóch niezależnych kohortów historii naturalnej: jednej w Stanach Zjednoczonych i jednej w Europie (Eurosca Natural History Study). Konsorcjum do badań ataksji móżdżku (CRC-SCA), które służyło jako podstawa grupy historii naturalnej w USA. University of South Florida Health Institute Institute. Zgodnie z instrukcjami FDA na temat projektu badania i analizy statystycznej w rzeczywistym świecie, zewnętrzne ramię kontrolne określono metodą dopasowania wyniku skłonności (PSM), aby zapewnić, że nieleczeni pacjenci z kohorty Historii Naturalnej Komparatora byli rygorystycznie dopasowani do leczonych pacjentów z ramię troryluzolu badania BHV4157-206. PSM zastosowano we wszystkich cechach prognostycznych, demograficznych i wyjściowych, o których wiadomo, że jest związany z progresją choroby w SCA, w tym wyjściowym F-SARA, wiekiem, płci, wieku na początku objawów, genotypu i długości powtórzenia trinukleotydów (przez genotyp).

Andrew Rosen, dyrektor generalny National Ataxia Foundation (NAF), stwierdził: „Program SCA Biohaven odzwierciedla lata dedykowanych badań klinicznych i współpracy z wiodącymi światowymi ekspertami i grupami rzeczniczymi w celu rozwinięcia pola Ataxia. Jesteśmy dumni, że nasz Wieloletni wysiłki na rzecz finansowania i wsparcia konsorcjum badań klinicznych w badaniu ataksji móżdżku odegrało tak kluczową rolę w zapewnianiu zewnętrznego ramienia kontrolnego Badanie Biohaven. Pan Rosen dodał: „W imieniu pacjentów i rodzin, którzy obserwowali pokolenia członków rodziny ulegają tej niszczycielskiej chorobie i od dziesięcioleci czekają na leczenie, które mogło spowolnić postęp choroby, dziękuję FDA za nie tylko zaakceptowanie tej NDA do przeglądu, ale uznanie potrzeby pilności naszej społeczności w formie priorytetowej recenzji. ”

Biohaven wcześniej otrzymał zarówno szybkie, jak i leki na temat szybkiego, jak i sieroty (nieparzyste) FDA i dziwne z Europejskiej Agencji Leków, w której troryluzole MAA jest obecnie poddawany przeglądowi.

Rozszerzony protokół dostępu (EAP) obecnie rejestruje pacjentów z SCA, którzy są kwalifikujący się. EAP są zaprojektowane tak, aby zapewnić wczesny dostęp do potencjalnych terapii, zanim zostaną one zatwierdzone przez FDA. Więcej informacji o https://clinicaltrials.gov/study/nct06034886.

O ataksji spinokerebellar (SCA) Ataxia spinocerebellar jest atraksją spinokerebellar przez postępującą utratę dobrowolnej kontroli motorycznej i zanik móżdżku i pnia mózgu. SCA dotyka około 15 000 osób w Stanach Zjednoczonych i 24 000 w Europie i Wielkiej Brytanii. Pacjenci doświadczają znacznej zachorowalności, w tym zaburzenia chodu prowadzącego do upadków, utraty ambulacji i progresji na wózku inwalidzkim, niezdolność do komunikowania się z powodu upośledzenia mowy, trudności z połykaniem i przedwczesnej śmierci. Podczas gdy objawy i objawy mogą pojawiać się w dowolnym momencie od dzieciństwa do późnego dorosłości, SCA zwykle występuje we wczesnej dorosłości i postępuje przez wiele lat. Obecnie nie ma leczenia zatwierdzonych przez FDA i nie ma lekarstwa na SCA.

O troriluzole troriluzol jest nową jednostką chemiczną (NCE) i nowatorskim prolekiem trzeciej generacji, która moduluje glutaminian, najliczniejszy neuroprzekaźnik pobudzający w ludzkim ciele. Podstawowym sposobem działania troryluzolu jest zmniejszenie poziomów synaptycznych glutaminianu. Troryluzol zwiększa pobieranie glutaminianu z synapsy, poprzez zwiększenie ekspresji i funkcji pobudzających transporterów aminokwasowych znajdujących się na komórkach glejowych, które odgrywają kluczową rolę w usuwaniu glutaminianu z synapsy. Aktywność modulująca glutaminian troryluzolu dotyczy szeroko udokumentowanej deregulacji glutaminianowej, która leży u podstaw neurodegeneracji i dysfunkcji komórek Purkinjego u pacjentów z SCA. Troryluzol może również rozwinąć się w wielu innych chorobach związanych z nadmiernym glutaminianem. Więcej informacji o troriluzole można znaleźć na stronie internetowej Biohaven: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/.

O Biohaven biohaven to a Firma biofarmaceutyczna koncentrowała się na odkrywaniu, rozwoju i komercjalizacji zmieniających życie zabiegów w kluczowych terapeutycznych Obszary, w tym immunologia, neuronauka i onkologia. Firma rozwija swój innowacyjny portfolio terapeutyki, wykorzystując sprawdzone doświadczenie w zakresie rozwoju leków i wiele zastrzeżonych platform rozwoju leków. Rozległe programy kliniczne i przedkliniczne Biohaven obejmują modulację kanału jonowego KV7 dla padaczki i zaburzeń nastroju; Degradacja białka pozakomórkowego w chorobach immunologicznych; Antagonizm TRPM3 dla bólu migreny i neuropatycznego; TYK2/JAK1 hamowanie zaburzeń neuroinę; modulacja glutaminianu dla OCD i SCA; hamowanie miostatyny w chorobach nerwowo -mięśniowych i metabolicznych, w tym SMA i otyłość; Rekrutacja przeciwciał bispecyficznych cząsteczek i koniugatów przeciwciał do raka. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź www.biohaven.com.

oświadczenia dotyczące przyszłości Niniejsza komunikat zawiera oświadczenia dotyczące przyszłości w rozumieniu ustawy o reformie sądów prywatnych z 1995 r.. Użycie niektórych słów, w tym „kontynuuj”, „plan”, „Will”, „Uwierz”, „May”, „Oczekuj”, „przewidywanie” i podobne wyrażenia, mają na celu identyfikację stwierdzeń dotyczących przyszłości. Inwestorzy ostrzega się, że wszelkie oświadczenia dotyczące przyszłości, w tym oświadczenia dotyczące przyszłego rozwoju, terminu i potencjalnego zatwierdzenia marketingu i komercjalizacji kandydatów na rozwój, w tym potencjalne zatwierdzenie i komercjalizacja troriluzolu na SCA, nie są gwarancją przyszłych wyników lub wyników i obejmują i obejmują i obejmują i obejmują i obejmują wyniki i obejmują i obejmują wyniki i obejmują. znaczne ryzyko i niepewności. Rzeczywiste wyniki, rozwój i zdarzenia mogą się znacznie różnić od tych w wypowiedziach w przyszłości w wyniku różnych czynników, w tym: oczekiwany czas, rozpoczęcie i wyniki planowanych i trwających badań klinicznych Biohaven; czas planowanych interakcji i zgłoszeń z FDA; czas i wynik oczekiwanych zgłoszeń regulacyjnych; przestrzeganie obowiązujących wymogów regulacyjnych w USA; potencjalna komercjalizacja kandydatów na produkty Biohaven; Potencjał kandydatów na produkt Biohaven zostaną pierwszymi zatwierdzonymi terapiami; oraz skuteczność i bezpieczeństwo kandydatów na produkty Biohaven. Dodatkowe ważne czynniki, które należy wziąć pod uwagę w związku z oświadczeniami dotyczącymi przyszłości, opisano w dokumentach Biohaven do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd, w tym w sekcjach zatytułowanych „Czynniki ryzyka” oraz „Dyskusja i analiza zarządzania oraz wyniki operacji”. Oświadczenia o przyszłości są składane w dniu niniejszej wiadomości, a Biohaven nie zobowiązuje się do aktualizacji jakichkolwiek oświadczeń dotyczących przyszłości, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłych wydarzeń, czy innych, z wyjątkiem przypadków, które są wymagane.

Źródło Biohaven Ltd.

Wysłano : 2025-02-19 18:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe