Biohaven anuncia aceitação da FDA e revisão prioritária do novo pedido de drogas para o tratamento da ataxia spinocerebelar

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Tratamento para: ataxia spinocerebelar

biohaven anuncia a aceitação e a revisão prioritária do FDA do novo pedido de drogas para o tratamento da ataxia spinocerebelar

New Haven, Connecticut, 11 de fevereiro de 2025 / PRNewswire / - Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN) (Biohaven ou Companhia), anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aceitou para revisar o novo aplicativo de medicamentos da empresa (NDA) para troriluzol para o tratamento de pacientes adultos com ataxia espinocerebelar (SCA) e concedeu revisão prioritária. Essa designação é atribuída a pedidos de medicamentos que ofereçam uma melhoria significativa em relação a outros tratamentos disponíveis para um determinado distúrbio ou forneceriam uma opção de tratamento onde não existe. No caso da SCA, uma doença rara, genética e neurodegenerativa, o troriluzol seria o primeiro e único tratamento aprovado pela FDA para esse distúrbio com risco de vida. A decisão do FDA sobre a NDA é esperada dentro de 6 meses após o arquivamento (durante o 3T2025). Com base nos cronogramas de revisão prioritária da FDA e, se finalmente aprovados, o Biohaven está preparado para comercializar o troriluzol para SCA nos EUA em 2025.

Melissa Beiner, M.D., líder de desenvolvimento clínico da SCA em Biohaven, comentou: "Nosso arquivamento da NDA é o culminar de mais de 8 anos de pesquisa clínica e representa uma colaboração importante em toda a comunidade SCA. O troriluzol NDA reflete rigorosos colaborações científicas entre a advocacia grupos, pacientes e suas famílias, especialistas clínicos em SCA e biohaven. A revisão prioritária demonstra a necessidade extremamente alta não atendida nessa doença neurodegenerativa rara. , fala e engolir. " O Dr. Beiner acrescentou: "Os dados clínicos robustos apresentados na NDA demonstram benefício de tratamento sustentado e convincente em pacientes com SCA tratados com troriluzol, uma pílula oral e uma pílula oral. Esperamos trabalhar em estreita colaboração com o FDA durante todo o processo de revisão para trazer O primeiro tratamento para pacientes e famílias que sofrem de SCA. " BHV4157-206-RWE (NCT06529146), no qual o troriluzol 200 mg dosado por via oral em pacientes com SCA atendeu ao ponto principal de alteração do estudo em relação à escala funcional para a avaliação e classificação da ataxia (Sara), em todos os sca-genotipos , em 3 anos em comparação com um braço de controle externo. O troriluzol mostrou superioridade estatisticamente significativa em 9 pontos de extremidade primária e secundária consecutivos e pré -especificados com efeitos de tratamento altamente consistentes, sustentados, robustos e clinicamente significativos. Os pacientes com SCA tratados com troriluzol mostraram uma taxa de declínio de 50 a 70% mais lenta, representando 1,5-2,2 anos de atraso na progressão da doença, durante o período de estudo de três anos. O NDA também inclui dados confirmatórios e de suporte dos estudos BHV4157-201 e BHV4157-206, os primeiros grandes ensaios de registro de centros múltiplos no SCA. Notavelmente, esses dados incluem estabilização de doenças no genótipo SCA3 e uma redução nas quedas em todos os genótipos SCA, ambos em comparação com placebo em 48 semanas no estudo BHV4157-206.

Jeremy Schmahmann, M.D., Professor de Neurologia da Harvard Medical School e diretor fundador do Ataxia Center e Martha e Robert Fogelman dotaram a cadeira de ataxia e neurologia cerebelar em Massachusetts Hospital Comentou: "A aceitação da FDA para revisão deste NDA no NDA Representa um marco crítico para pacientes com SCA. E as famílias afetadas pelo SCA assistiram à geração após a geração sofrerem incapacidade grave e progressiva e morte prematura sem opções de tratamento. O estudo de evidências do mundo real é um divisor de águas na história dos SCAs A importância dos efeitos do troriluzol na redução de quedas nessa população de pacientes não pode ser exagerada. Aplaudo o FDA por reconhecer essa urgência, concedendo uma revisão prioritária e espero usar o troriluzol na clínica, se aprovado. " -Perfil de segurança e foi o primeiro teste do setor realizado no SCA. O estudo BHV4157-206-RWE foi fornecido a partir de dados objetivos e de terceiros coletados de duas coortes independentes de história natural: uma nos Estados Unidos e outro na Europa (Estudo de História Natural de Eurosca). Consórcio para o estudo da ataxia cerebelar (CRC-SCA) que serviu de base para a coorte de história natural dos EUA. Gerenciado pelo Instituto de Informática de Saúde da Universidade do Sul da Flórida. De acordo com as instruções do FDA sobre o plano de projeto e análise estatística do estudo do mundo real, o braço de controle externo foi determinado usando um método de correspondência de propensão (PSM) para garantir que indivíduos não tratados da coorte de histórico natural do comparador fossem rigorosamente correspondidos a sujeitos tratados do braço de estudo de troriluzol BHV4157-206. O PSM foi utilizado em todas as características prognósticas, demográficas e de linha de base conhecidas por estarem associadas à progressão da doença na SCA, incluindo F-Sara da linha de base, idade, sexo, idade no início dos sintomas, genótipo e comprimento de repetição de trinucleotídeos (por genótipo).

Andrew Rosen, diretor executivo da National Ataxia Foundation (NAF), afirmou: "O programa SCA da Biohaven reflete anos de pesquisa clínica dedicada e colaboração com os principais especialistas mundiais e grupos de defesa para avançar no campo da ataxia. Estamos orgulhosos de que nossos nossos Esforço de vários anos para financiar e apoiar o Consórcio de Pesquisa Clínica para o Estudo da Ataxia Cerebelar, desempenhou um papel tão crítico no fornecimento do braço de controle externo do Biohaven's Estudo. Rosen acrescentou: "Em nome de pacientes e famílias, que assistiram a gerações de membros da família sucumbirem a essa doença devastadora e aguardam décadas por um tratamento que poderia retardar a progressão da doença, agradeço ao FDA por não apenas aceitar esse NDA para revisão, mas reconhecendo a necessidade de urgência para a nossa comunidade na forma de uma revisão prioritária. " Do FDA e ímpar da Agência Europeia de Medicamentos, onde um Toriluzole Maa está atualmente sob revisão.

Um protocolo de acesso expandido (EAP) está atualmente inscrevendo pacientes com SCA que são elegíveis. Os EAPs são projetados para fornecer acesso precoce a terapias em potencial antes de serem aprovadas pelo FDA. Mais informações sobre podem ser encontradas em https://clinicaltrials.gov/study/nct06034886.

sobre ataxia spinocerebelar por perda progressiva de controle motor voluntário e atrofia do cerebelo e tronco cerebral. A SCA afeta aproximadamente 15.000 pessoas nos Estados Unidos e 24.000 na Europa e no Reino Unido. Os pacientes experimentam morbidade significativa, incluindo a marcha prejudicada que leva a quedas, perda de deambulação e progressão para uma cadeira de rodas, incapacidade de se comunicar devido a comprometimento da fala, dificuldade de engolir e morte prematura. Embora os sinais e sintomas possam aparecer a qualquer momento, desde a infância até o final da idade adulta, a SCA normalmente se apresenta no início da idade adulta e progride ao longo de vários anos. Atualmente, não há tratamentos aprovados pela FDA nem cura para SCA.

sobre troriluzol troriluzol é uma nova entidade química (NCE) e pró-fármaco de terceira geração que modula o glutamato, o neurotransmissor excitatório mais abundante no corpo humano. O modo primário de ação do troriluzol está reduzindo os níveis sinápticos de glutamato. O troriluzol aumenta a captação de glutamato da sinapse, aumentando a expressão e a função dos transportadores excitatórios de aminoácidos localizados em células gliais que desempenham um papel fundamental na limpeza do glutamato da sinapse. A atividade moduladora de glutamato do troriluzol aborda a desregulamentação de glutamato amplamente documentada subjacente à neurodegeneração e à disfunção celular de Purkinje em pacientes com SCA. O troriluzol também tem o potencial de ser desenvolvido em várias outras doenças associadas ao glutamato excessivo. Mais informações sobre o troriluzol podem ser encontradas no site da Biohaven: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/.

sobre biohaven biohaven é um Companhia biofarmacêutica focada na descoberta, desenvolvimento e comercialização de tratamentos de mudança de vida em terapêuticos-chave áreas, incluindo imunologia, neurociência e oncologia. A empresa está avançando seu portfólio inovador de terapêutica, aproveitando sua experiência comprovada de desenvolvimento de medicamentos e várias plataformas de desenvolvimento de medicamentos proprietários. Os extensos programas clínicos e pré -clínicos da Biohaven incluem modulação do canal de íons KV7 para epilepsia e transtornos do humor; Degradação da proteína extracelular para doenças imunológicas; Antagonismo TRPM3 para enxaqueca e dor neuropática; Inibição da TYK2/JAK1 para distúrbios neuroinflamatórios; modulação de glutamato para TOC e SCA; inibição da miostatina para doenças neuromusculares e metabólicas, incluindo SMA e obesidade; Moléculas biespecíficas de recrutamento de anticorpos e conjugados de medicamentos para anticorpos para câncer. Para mais informações, visite www.biohaven.com.

declarações prospectivas Este comunicado de imprensa inclui declarações prospectivas na aceção da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários de 1995. O uso de certas palavras, incluindo "Continuar", "Plan", "Will", "acredite", "pode", "esperar", "antecipar" e expressões semelhantes, pretende identificar declarações prospectivas. Os investidores são alertados de que quaisquer declarações prospectivas, incluindo declarações sobre o desenvolvimento futuro, o tempo e a aprovação potencial do marketing e a comercialização de candidatos ao desenvolvimento, incluindo a aprovação e comercialização potencial do troriluzol para SCA, não são garantias de desempenho ou resultados futuros e envolvem riscos e incertezas substanciais. Resultados reais, desenvolvimentos e eventos podem diferir materialmente daqueles nas declarações prospectivas como resultado de vários fatores, incluindo: o tempo esperado, o início e os resultados dos ensaios clínicos planejados e em andamento da Biohaven; o momento das interações e registros planejados com o FDA; o momento e o resultado dos registros regulatórios esperados; cumprir os requisitos regulatórios aplicáveis ​​dos EUA; a potencial comercialização dos candidatos a produtos da Biohaven; o potencial dos candidatos a produtos da Biohaven a serem primeiro terapias aprovadas; e a eficácia e a segurança dos candidatos a produtos da Biohaven. Fatores importantes adicionais a serem considerados em conexão com as declarações prospectivas são descritas nos registros da Biohaven na Comissão de Valores Mobiliários, inclusive dentro das seções intituladas "Fatores de Risco" e "Discussão e análise da administração sobre a condição financeira e os resultados das operações". As declarações prospectivas são feitas a partir da data deste comunicado à imprensa, e a Biohaven não assume nenhuma obrigação de atualizar quaisquer declarações prospectivas, seja como resultado de novas informações, eventos futuros ou outros, exceto conforme exigido por lei.

Fonte Biohaven Ltd.

Postou : 2025-02-19 18:00

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