Biohaven anunță acceptarea FDA și revizuirea prioritară a Troiluzolei noi cereri de medicamente pentru tratamentul ataxiei spinocerebelare

Urmăriți Drugslib pe

Tratament pentru: Ataxia spinocerebelară

Biohaven anunță acceptarea FDA și revizuirea prioritară a Toriluzolei noi cereri de medicamente pentru tratamentul ataxiei spinocerebelare

New Haven, Conn., 11 februarie 2025 / PrNewswire / - Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN) (Biohaven sau Compania), a anunțat astăzi că Administrația SUA pentru Alimente și Droguri (FDA) a acceptat pentru revizuirea noii cereri de medicamente a companiei (NDA) pentru Troriluzol pentru tratamentul pacienților adulți cu ataxia spinocerebelară (SCA) și a acordat revizuire prioritară. Această desemnare este atribuită aplicațiilor pentru medicamente care ar oferi o îmbunătățire semnificativă față de alte tratamente disponibile pentru o anumită tulburare sau ar oferi o opțiune de tratament acolo unde nu există. În cazul SCA, o boală rară, genetică, neurodegenerativă, troiluzolul ar fi primul și singurul tratament aprobat de FDA pentru această tulburare care poate pune viața în pericol. Decizia FDA cu privire la AND este de așteptat în termen de 6 luni de la depunere (în timpul 3Q2025). Pe baza termenelor de revizuire a priorităților FDA și dacă este aprobat în cele din urmă, Biohaven este pregătit să comercializeze Troriluzol pentru SCA în SUA în 2025.

Melissa Beiner, M.D., SCA Clinical Development Lead la Biohaven, a comentat: "Depunerea noastră NDA este punctul culminant al a peste 8 ani de cercetare clinică și reprezintă o colaborare importantă în cadrul comunității SCA. Grupuri, pacienți și familiile lor, experți clinici în SCA și Biohaven. Revizuirea demonstrează nevoia extrem de mare în această boală neurodegenerativă rară. vorbire și înghițire. " Dr. Beiner a adăugat: "Datele clinice robuste prezentate în NDA demonstrează un beneficiu de tratament susținut și convingător la pacienții SCA tratați cu Troriluzol, o pastilă orală o dată pe zi. Așteptăm cu nerăbdare să lucrăm îndeaproape cu FDA pe tot parcursul procesului de revizuire pentru a aduce procesul Primul tratament pentru pacienți și familii care suferă de SCA. "

depunerea NDA s -a bazat, în parte, pe rezultatele pozitive de topline din studiul de studiu BHV4157-206-RWE (NCT06529146), în care troiluzolul 200 mg dozat oral la pacienții cu SCA a întâlnit principalul punct de schimbare al studiului de la valoarea inițială la scara funcțională pentru evaluarea și evaluarea ataxiei (F-Sara), la toate genotipurile SCA SCA , la 3 ani, comparativ cu un braț de control extern. Troriluzolul a arătat superioritate semnificativă statistic pe 9 puncte finale primare și secundare consecutive, presepecificate, cu efecte de tratament extrem de consistente, susținute, robuste și clinic semnificative. Pacienții SCA tratați cu troiluzol au prezentat o rată de scădere mai lentă de 50-70%, reprezentând o întârziere de 1,5-2,2 ani în evoluția bolii, în perioada de studiu de 3 ani. NDA include, de asemenea, date de confirmare și de susținere din studiile BHV4157-201 și BHV4157-206, primele studii mari de înregistrare multi-centru în SCA. În special, aceste date includ stabilizarea bolii în genotipul SCA3 și o reducere a căderilor în toate genotipurile SCA, ambele comparativ cu placebo peste 48 de săptămâni în studiul BHV4157-206.

Jeremy Schmahmann, M.D., profesor de neurologie la Harvard Medical School și director fondator al Centrului Ataxia și Martha și Robert Fogelman, înzestrat în Ataxia și Neurologie cerebeloasă la Massachusetts General Hospital a comentat, "Acceptarea FDA pentru revizuirea acestui nda NDA a comente reprezintă o etapă critică pentru pacienții cu SCA. Afectată de SCA au urmărit generația după ce generarea suferă sever, dizabilități progresive și moarte prematură, fără opțiuni de tratament. Studiul mondial este un bazin hidrografic în istoria SCA -urilor. Efectele Troriluzole asupra reducerii căderilor la această populație de pacienți nu pot fi supraevaluate. Aplaud FDA pentru recunoașterea acestei urgențe, acordând o revizuire prioritară și aștept cu nerăbdare să folosesc Troriluzol în clinică, dacă este aprobat. -Pil de siguranță și a fost primul proces al industriei efectuat în SCA. Studiul BHV4157-206-RWE a fost furnizat de la datele obiective, terțe, culese din două cohorte independente de istorie naturală: una în Statele Unite și una în Europa (EuroSCA Natural History Studiu). Consorțiul pentru studiul ataxiei cerebeloase (CRC-SCA) care a servit ca bază pentru cohorta de istorie naturală a SUA. de către Institutul de Informatică pentru Sănătate din Florida de Sud. Conform instrucțiunilor de la FDA cu privire la proiectarea studiului de dovezi din lumea reală și a planului de analiză statistică, brațul de control extern a fost determinat folosind o metodă de potrivire a scorului de propensiune (PSM) pentru a se asigura că subiecții netratați din cohorta de istorie naturală comparatoare au fost riguros potriviți subiecților tratați tratați din brațul Troriluzol al studiului BHV4157-206. PSM a fost utilizat pe toate caracteristicile prognostice, demografice și de bază cunoscute a fi asociate cu evoluția bolii în SCA, inclusiv F-sara de bază, vârsta, sexul, vârsta la debutul simptomelor, genotipul și lungimea de repetare a trinucleotidelor (prin genotip).

Andrew Rosen, director executiv al Fundației Naționale Ataxia (NAF), a declarat: „Programul SCA al Biohaven reflectă ani de cercetare clinică dedicată și colaborare cu experți mondiali de top și grupuri de advocacy pentru a avansa domeniul Ataxia. Suntem mândri că ai noștri ai noștri Efortul de mai mulți ani pentru finanțarea și susținerea consorțiului de cercetare clinică pentru studiul ataxiei cerebeloase a jucat un rol atât de critic în furnizarea brațului de control extern al Studiul lui Biohaven. Domnul Rosen a adăugat: „În numele pacienților și familiilor, care au urmărit generații de membri ai familiei cedează la această boală devastatoare și au așteptat zeci de ani pentru un tratament care ar putea încetini evoluția bolii, mulțumesc FDA pentru că nu numai că a acceptat acest NDA Pentru revizuire, dar recunoașterea nevoii de urgență pentru comunitatea noastră sub forma unei revizuiri prioritare. de la FDA și ciudat de la Agenția Europeană pentru Medicamente, unde un Troriluzol MAA este în prezent în revizuire.

Un protocol de acces extins (EAP) este în prezent înscrierea pacienților cu SCA care sunt eligibili. EAP sunt concepute pentru a oferi acces timpuriu la terapii potențiale înainte de a fi aprobate de FDA. Mai multe informații despre pot fi găsite la https://clinicaltrials.gov/study/NCT06034886.

despre ataxia spinocerebelară (SCA) Ataxia spinocerebelară este un grup de afecțiuni neurodegenerative moștenite dominant caracterizate prin pierderea progresivă a controlului motor voluntar și a atrofiei cerebelului și Creier. SCA afectează aproximativ 15.000 de oameni în Statele Unite și 24.000 în Europa și Regatul Unit. Pacienții prezintă o morbiditate semnificativă, inclusiv mersul afectat care duce la căderi, pierderea ambulației și progresia către un scaun cu rotile, incapacitatea de a comunica din cauza deficienței de vorbire, a dificultăților de înghițire și a morții premature. În timp ce semnele și simptomele pot apărea oricând de la copilărie până la vârsta adultă târzie, SCA se prezintă de obicei la vârsta adultă timpurie și progresează de -a lungul mai multor ani. În prezent, nu există tratamente aprobate de FDA și nici un remediu pentru SCA.

despre Troriluzol Troriluzol este o nouă entitate chimică (NCE) și un produs nou de generație a treia, care modulează glutamatul, cel mai abundent neurotransmițător excitator din corpul uman. Modul principal de acțiune al troiluzolului este reducerea nivelurilor sinaptice de glutamat. Toriluzolul crește absorbția de glutamat din sinapsă, prin creșterea expresiei și funcției transportatorilor de aminoacizi excitatori localizați pe celulele gliale care joacă un rol cheie în eliminarea glutamatului de la sinapsă. Activitatea de modulare a glutamatului tloriluzolului abordează dereglarea glutamatului documentat pe scară largă care stă la baza neurodegenerației și disfuncției celulelor Purkinje la pacienții cu SCA. Tloriluzolul are, de asemenea, potențialul de a fi dezvoltat într -o serie de alte boli asociate cu glutamat excesiv. Mai multe informații despre troiluzol pot fi găsite pe site-ul Biohaven's: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/.

despre Biohaven Biohaven este un Compania biofarmaceutică s-a concentrat pe descoperirea, dezvoltarea și comercializarea tratamentelor care schimbă viața în cheie Zonele terapeutice, inclusiv imunologie, neuroștiință și oncologie. Compania avansează portofoliul său inovator de terapeutică, folosind experiența sa dovedită de dezvoltare a medicamentelor și multiple platforme de dezvoltare a medicamentelor proprii. Programele clinice și preclinice extinse ale Biohaven includ modularea canalului ion Kv7 pentru epilepsie și tulburări de dispoziție; degradarea proteinelor extracelulare pentru boli imunologice; Antagonism TRPM3 pentru migrenă și dureri neuropatice; Inhibarea TYK2/JAK1 pentru tulburări neuroinflamatorii; modularea glutamatului pentru TOC și SCA; Inhibarea miostatinei pentru boli neuromusculare și metabolice, inclusiv SMA și obezitate; Anticorp Recrutarea moleculelor bispecifice și a conjugatelor de medicamente pentru anticorpi pentru cancer. Pentru mai multe informații, vizitați www.biohaven.com.

declarații prospective Acest comunicat include declarații prospective în sensul Legii private de reformă a litigiilor private din 1995. Utilizarea anumitor cuvinte, inclusiv „Continuarea”, „Plan”, „Will”, „crede”, „May”, „așteaptă”, „anticipați” și expresii similare, este destinat să identifice declarații prospective. Investitorii sunt avertizați că orice declarații prospective, inclusiv declarații privind dezvoltarea viitoare, calendarul și aprobarea potențială de marketing și comercializarea candidaților pentru dezvoltare, inclusiv aprobarea potențială și comercializarea Troriluzolului pentru SCA, nu sunt garanții de performanță viitoare sau de rezultate și implică riscuri substanțiale și incertitudini. Rezultatele, evoluțiile și evenimentele reale pot diferi semnificativ de cele din declarațiile prospective ca urmare a diverșilor factori, inclusiv: calendarul, începerea și rezultatele preconizate ale studiilor clinice planificate și în curs de desfășurare ale Biohaven; calendarul interacțiunilor și înregistrărilor planificate cu FDA; calendarul și rezultatul înregistrărilor de reglementare preconizate; respectarea cerințelor de reglementare aplicabile din SUA; comercializarea potențială a candidaților la produsul Biohaven; potențialul pentru ca candidații la produsul Biohaven să fie pentru prima dată terapii aprobate; și eficacitatea și siguranța candidaților la produsul Biohaven. Factorii importanți suplimentari care trebuie luați în considerare în legătură cu declarațiile prospective sunt descriși în înregistrările lui Biohaven la Securities and Exchange Commission, inclusiv în secțiunile intitulate „Factorii de risc” și „Discuția și analiza conducerii privind starea financiară și rezultatele operațiunilor”. Declarațiile prospective sunt făcute de la data acestui comunicat de știri, iar Biohaven nu își asumă nicio obligație de a actualiza nicio declarație prospectivă, fie ca urmare a informațiilor noi, a evenimentelor viitoare sau a altfel, cu excepția cazului în care este solicitat de lege.

sursă Biohaven Ltd.

Postat : 2025-02-19 18:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare