Biohaven объявляет о принятии FDA и приоритетном обзоре Troriluzole. Новое применение лекарств для лечения спиноцереолетной атаксии

Следите за Drugslib на

лечение для: spinocerebellar ataxia

Biohaven объявляет о принятии FDA и приоритетном обзоре нового применения трансора для лечения спиноцереокеллера

Нью -Хейвен, штат Коннектикут, 11 февраля 2025 года / PRNewswire / - Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN) (Biohaven или компания), сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарств США (FDA) приняло для рассмотрения новой применения компании (NDA) для трансляции для лечения взрослых пациентов со спиноцереллерой (SCA) и предоставил приоритетный обзор. Это обозначение назначено для приложений для лекарств, которые обеспечат значительное улучшение по сравнению с другими доступными методами лечения данного расстройства или предоставит вариант лечения, где их не существует. В случае SCA, редкого, генетического, нейродегенеративного заболевания, трорилузол будет первым и единственным одобренным FDA лечение для этого опасного для жизни заболевания. Решение FDA относительно NDA ожидается в течение 6 месяцев после подачи (в течение 3Q2025). Основываясь на сроках обзора приоритетов FDA и, если в конечном итоге одобрено, Biohaven готов коммерциализировать Troriluzole для SCA в США в 2025 году.

Мелисса Бейнер, доктор медицинских наук, ведущая клиническая разработка СКА в Biohaven, прокомментировала: «Наша заявка NDA является кульминацией более 8 лет клинических исследований и представляет собой важное сотрудничество по всему сообществу SCA. Трорилузол NDA отражает строгое научное сотрудничество Группы, пациенты и их семьи, клинические эксперты в SCA и Biohaven. Демонстрирует чрезвычайно высокую неудовлетворенную потребность в этом редком нейродегенеративном заболевании. и глотать ". Доктор Бейнер добавил: «Надежные клинические данные, представленные в NDA Самое первое лечение пациентам и семьям, страдающим от SCA. BHV4157-206-RWE (NCT06529146), в котором перорально дозировали трорилузол 200 мг у пациентов с SCA, соответствовали основной конечной точке исследования по сравнению с исходным уровнем по функциональной шкале для оценки и оценки атаксии (F-SARA), во всех генотипах SCA генотипы SCA. , через 3 года по сравнению с внешней контрольной рукой. Трорилузол продемонстрировал статистически значимое превосходство в течение 9 последовательных, предварительно определенных первичных и вторичных конечных точек с очень последовательными, устойчивыми, надежными и клинически значимыми эффектами лечения. Пациенты с SCA, получавшие трирорилузол, показали на 50-70% более медленную скорость снижения, что составляет 1,5-2,2 года задержки в прогрессировании заболевания в течение 3-летнего периода исследования. NDA также включает подтверждающие и поддерживающие данные исследований BHV4157-201 и BHV4157-206, первые крупные, многоцентровые регистрационные испытания в SCA. Примечательно, что эти данные включают стабилизацию заболевания в генотипе SCA3 и снижение падений во всех генотипах SCA, оба по сравнению с плацебо более 48 недель в исследовании BHV4157-206.

Джереми Шмахманн, доктор медицинских наук, профессор неврологии в Гарвардской медицинской школе и директор -основатель Атаксию Центра и Марта и Роберт Фогельман, председатели по атаксии и неврологии мозжечка в Массачусетской больнице общего профиля. » представляет собой критическую веху для пациентов с СКА. Семьи, затронутые SCA, наблюдали за поколением после поколения, прогрессируют, прогрессирующие инвалидность и преждевременная смерть без вариантов лечения. -Учебное пособие -это водоразделение в истории SCAS. Влияние Трорилузола на уменьшение падений в этой популяции пациентов не может быть переоценит. Я приветствую FDA за признание этой срочности, предоставив приоритетный обзор, и с нетерпением жду использования Troriluzole в клинике, если он одобрен. «

Biohaven's Troriluzole Программа развития в SCA собрала данные в течение 8 лет, включая надежную длинную -Профиль безопасности и был первым отраслевым испытанием, проведенным в SCA. Исследование BHV4157-206-RWE было предоставлено из объективных, сторонних данных, собранных из двух независимых когортов естественной истории: один в Соединенных Штатах и ​​один в Европе (исследование Eurosca Natural History). Консорциум для изучения атаксии мозжечка (CRC-SCA), которая послужила основой для когорты естественной истории США. Институт информатики Университета Южной Флориды. Согласно инструкциям FDA по проекту исследования и статистического анализа реального исследования, внешнее управляющее подразделение определяли с использованием метода сопоставления показателей склонности (PSM), чтобы обеспечить необработанные субъекты из когорты естественной истории компаратора, которые были строго сопоставлены с обращенными субъектами Из трерорилузола рука обучения BHV4157-206. PSM использовался во всех прогностических, демографических и базовых характеристиках, которые, как известно, связаны с прогрессированием заболевания в SCA, включая исходную F-Sara, возраст, пол, возраст в начале симптомов, генотип и тринуклеотидную длину (по генотипу).

Эндрю Розен, главный исполнительный директор Национального фонда атаксии (NAF), заявил: «Программа SCA Biohaven отражает годы посвященных клинических исследований и сотрудничества с ведущими мировыми экспертами и адвокационными группами для продвижения поля атаксии. Мы гордимся тем, что наши Многолетние усилия по финансированию и поддержке консорциума клинических исследований для изучения мозжечковой атаксии сыграли такую ​​важную роль в предоставлении внешнего контрольного подразделения Biohaven's Исследование. Г -н Розен добавил: «От имени пациентов и семей, которые наблюдали за поколениями членов семьи, поддаются этой разрушительной болезни и десятилетиями ждали лечения, которое могло бы замедлить прогрессирование заболевания, я благодарю FDA не только принятие этого NDA Для обзора, но признание необходимости срочности для нашего сообщества в форме приоритетного обзора ». из FDA, и Odd от Европейского агентства по лекарственным средствам, где в настоящее время находится на рассмотрении Troriluzole MAA.

Протокол расширенного доступа (EAP) в настоящее время зачисляет пациентов с SCA, которые имеют право. EAP предназначены для того, чтобы дать ранний доступ к потенциальной терапии, прежде чем они будут одобрены FDA. Более подробную информацию о том, что можно найти по адресу https://clinicaltrials.gov/study/nct06034886. посредством прогрессивной потери добровольного моторного управления и атрофии мозжечка и мозговой ствол. SCA поражает около 15 000 человек в Соединенных Штатах и ​​24 000 в Европе и Великобритании. Пациенты испытывают значительную заболеваемость, в том числе нарушенную походку, ведущую к падению, потерю передвижения и прогрессирования в инвалидную коляску, неспособность общаться из -за нарушений речи, трудностей с глотанием и преждевременной смертью. В то время как признаки и симптомы могут появляться в любое время от детства до позднего взрослого возраста, SCA обычно представляет в раннем взрослом возрасте и прогрессирует в течение нескольких лет. В настоящее время нет одобренных FDA методов лечения и никакого лекарства от SCA.

о Troriluzole Troriluzole-это новая химическая сущность (NCE) и роман третьего поколения, который модулирует глутамат, самый распространенный возбуждающий нейротрансмиттер в организме человека. Основным способом действия трорилузола является снижение синаптических уровней глутамата. Трорилузол увеличивает поглощение глутамата от синапса, увеличивая экспрессию и функцию возбуждающих аминокислотных транспортеров, расположенных на глиальных клетках, которые играют ключевую роль в очистке глутамата из синапса. Модулирующая активность глутамата трорилузола рассматривает широко документированную дерегуляцию глутамата, которая лежит в основе нейродегенерации и дисфункции клеток Пуркинье у пациентов с СКА. Трорилузол также может развиваться при ряде других заболеваний, связанных с чрезмерным глутаматом. Более подробную информацию о Troriluzole можно найти на веб-сайте Biohaven's: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/.

о биохавене biohaven Биофармацевтическая компания сосредоточена на открытии, развитии и коммерциализации изменяющих жизнь методов лечения в ключевых терапевтических условиях Области, включая иммунологию, нейробиологию и онкологию. Компания продвигает свой инновационный портфель терапевтических средств, используя свой проверенный опыт разработки лекарств и многочисленные проприетарные платформы разработки лекарств. Обширные клинические и доклинические программы Biohaven включают модуляцию ионного канала KV7 для эпилепсии и расстройств настроения; деградация внеклеточного белка при иммунологических заболеваниях; Антагонизм TRPM3 при мигрени и невропатической боли; Ингибирование TYK2/JAK1 при нейровоспалительных расстройствах; модуляция глутамата для ОКР и СКА; ингибирование миостатина при нервно -мышечных и метаболических заболеваниях, включая SMA и ожирение; Антитело, рекрутирующие биспецифические молекулы и конъюгаты антител для рака. Для получения дополнительной информации посетите www.biohaven.com.

прогнозные заявления В этом выпуске пресс-релизы включают в себя заявления о перспективе в значении Закона о реформе судебных разбирательств частных ценных бумаг 1995 года. Использование определенных слов, в том числе «Продолжение», «План», «Will», «поверьте», «может», «ожидайте», «ожидается» и аналогичные выражения, предназначено для определения прогнозных заявлений. Инвесторы предупреждают, что любые прогнозные заявления, в том числе заявления, касающиеся будущего развития, сроков и потенциального одобрения маркетинга и коммерциализации кандидатов на развитие, включая потенциальное одобрение и коммерциализацию Troriluzole для SCA, не являются гарантиями будущих результатов или результатов и вовлечены Существенные риски и неопределенности. Фактические результаты, события и события могут существенно отличаться от результатов, в которых представлены заявления, в результате различных факторов, в том числе: ожидаемое время, начало и результаты запланированных и продолжающихся клинических испытаний Biohaven; время запланированных взаимодействий и заявок с FDA; время и результаты ожидаемых регулирующих заявок; соблюдение применимых нормативных требований США; потенциальная коммерциализация кандидатов в продукт Biohaven; потенциал для кандидатов на продукцию Biohaven первой одобренной терапии; и эффективность и безопасность кандидатов в продукт Biohaven. Дополнительные важные факторы, которые следует учитывать в связи с прогнозными заявлениями, описаны в заявках Biohaven в Комиссии по ценным бумагам и биржам, в том числе в разделе под названием «Факторы риска» и «Обсуждение руководства и анализ финансового состояния и результаты операций». Передовые заявления делаются на дату этого пресс-релиза, и Biohaven не выполняет никаких обязательств по обновлению любых прогнозных заявлений, будь то в результате новой информации, будущих событий или иных, за исключением случаев, требуемых по закону.

source biohaven ltd.

Опубликовано : 2025-02-19 18:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова