Biohaven, spinoserebellar ataksi tedavisi için troriluzol yeni ilaç uygulamasının FDA kabulünü ve öncelik incelemesini duyurdu

Drugslib'i takip edin

için tedavi: spinoserebellar ataksi

Biohaven, spinoserebellar ataksi tedavisi için troriluzol yeni ilaç uygulamasının FDA kabulünü ve öncelik incelemesini duyurdu. >

New Haven, Conn., 11 Şubat 2025 / PRNewswire / - Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN) (Biohaven veya Şirket) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), spinoserebellar ataksi (SCA) olan yetişkin hastaların tedavisi için şirketin yeni ilaç uygulamasını (NDA) incelemek için kabul ettiğini açıkladı. ve öncelik incelemesi yaptı. Bu atama, belirli bir bozukluk için diğer mevcut tedavilere göre önemli bir iyileşme sağlayacak veya hiçbirinin bulunmadığı bir tedavi seçeneği sağlayacak ilaç uygulamalarına atanır. Nadir, genetik, nörodejeneratif bir hastalık olan SCA durumunda, bu yaşamı tehdit eden bozukluk için ilk ve tek FDA onaylı tedavi olacaktır. FDA'nın NDA ile ilgili kararı, dosyalamadan sonraki 6 ay içinde (3Ç2025 sırasında) bekleniyor. FDA Öncelik İnceleme Zaman Çizelgelerine dayanarak ve nihayetinde onaylanırsa, Biohaven 2025'te ABD'de SCA için troriluzolü ticarileştirmeye hazırlanır.

Melissa Beiner, M.D., Biohaven'deki SCA klinik gelişim kurumu, "NDA dosyalamamız 8 yılı aşkın klinik araştırmanın doruk noktasıdır ve SCA topluluğunda önemli bir işbirliğini temsil eder. Troriluzol NDA, danışmanlık arasındaki titiz bilimsel işbirliklerini yansıtıyor. Gruplar, Hastalar ve Aileleri, SCA ve Biohaven'deki klinik uzmanlar. Bu nadir nörodejeneratif hastalıkta son derece yüksek olmayan ihtiyacı gösterir. ve yutma. " Dr. Beiner, "NDA'da sunulan sağlam klinik veriler, günde bir kez, oral bir hap olan troriluzol, troriluzol ile tedavi edilen SCA hastalarında sürekli ve zorlayıcı tedavi avantajı gösteriyor. SCA'dan muzdarip hastalara ve ailelere ilk tedavi. " SCA'lı hastalarda troriluzol 200 mg dozda oral yoldan geçen troriluzol oral yolda olan BHV4157-206-rwe (NCT06529146), tüm SCA genotiplerinin değerlendirilmesi ve derecelendirmesi için fonksiyonel ölçekte başlangıçtaki değişimin birincil son noktasını karşıladı. , harici bir kontrol koluna kıyasla 3 yılda. Troriluzol, son derece tutarlı, sürekli, sağlam ve klinik olarak anlamlı tedavi etkileri ile 9 ardışık, önceden belirlenmiş birincil ve ikincil uç noktalarda istatistiksel olarak anlamlı üstünlük gösterdi. Troriluzol ile tedavi edilen SCA hastaları, 3 yıllık çalışma süresi boyunca hastalık ilerlemesinde 1.5-2.2 yıl gecikmeyi temsil eden% 50-70 daha yavaş bir düşüş oranı gösterdi. NDA ayrıca BHV4157-201 çalışmalarından ve SCA'daki ilk büyük, çok merkezli kayıt denemeleri olan BHV4157-206 çalışmalarından doğrulayıcı ve destekleyici verileri de içermektedir. Özellikle, bu veriler SCA3 genotipinde hastalık stabilizasyonu ve her ikisi de BHV4157-206 çalışmasında 48 haftadan fazla plaseboya kıyasla tüm SCA genotiplerinde düşmelerde bir azalma içerir.

Jeremy Schmahmann, M.D., Harvard Tıp Okulu'nda Nöroloji Profesörü ve Ataksi Merkezi Kurucu Direktörü ve Martha ve Robert Fogelman, Massachusetts Genel Hastanesi'nde Ataksi ve Serebellar Nöroloji'de Başkan Vakfı, "Bu NDA'nın gözden geçirilmesi için FDA kabulü SCA hastaları için kritik bir kilometre taşını temsil eder. SCA'dan etkilenen, nesilden sonra, tedavi seçeneği olmadan şiddetli, ilerici sakatlık ve erken ölüme maruz kaldı. Dünya Kanıt çalışması, SCAS tarihinde bir havza. Troriluzolün bu hasta popülasyonundaki düşüşleri azaltma üzerindeki etkileri abartılamaz. Öncelikli bir inceleme vererek bu aciliyeti tanıdığı için FDA'yı alkışlıyorum ve onaylanırsa klinikte troriluzol kullanmayı dört gözle bekliyorum. " -Term Güvenlik Profili ve SCA'da yapılan ilk endüstri denemesi idi. BHV4157-206-RWE çalışması, iki bağımsız doğal tarih kohortundan toplanan objektif, üçüncü taraf verilerden diğeri Avrupa'da (Eurosca Doğa Tarihi Çalışması) sponsor oldu. ABD Doğa Tarihi Kohortu için temel olarak hizmet veren serebellar ataksi (CRC-SCA) çalışması için konsorsiyum. South Florida Üniversitesi Sağlık Bilişim Enstitüsü tarafından toplam 35 klinik alan ve BHV4157-206-RWE'de dış kontroller olarak hizmet veren Avrupa doğal tarihi kohortlarında veri sağladı. FDA'dan gerçek dünyadaki kanıt çalışması tasarımı ve istatistiksel analiz planı hakkındaki talimatlara göre, dış kontrol kolu, karşılaştırıcı doğal tarih kohortundan tedavi edilmemiş konuların tedavi edilen deneklerle titizlikle eşleştirilmesini sağlamak için bir eğilim skoru eşleştirme (PSM) yöntemi kullanılarak belirlendi. BHV4157-206 çalışmasının troriluzol kolundan. PSM, SCA'da hastalık ilerlemesi ile ilişkili olduğu bilinen tüm prognostik, demografik ve başlangıç ​​özelliklerinde, başlangıç ​​F-Sara, yaş, cinsiyet, yaş, semptom başlangıcı, genotip ve trinükleotid tekrar uzunluğu (genotip ile).

Ulusal Ataksi Vakfı (NAF) İcra Kurulu Başkanı Andrew Rosen, "Biohaven'in SCA programı, ataksi alanını ilerletmek için önde gelen dünya uzmanları ve savunuculuk gruplarıyla yıllarca özel klinik araştırmaları ve işbirliğini yansıtıyor. Serebellar ataksi çalışması için klinik araştırma konsorsiyumunu finanse etmek ve desteklemek için çok yıllı çaba, Biohaven'in dış kontrol kolunu sağlamada böyle kritik bir rol oynadı. CRC-SCA'nın amacı, SCA hastalığı ilerlemesi anlayışımızı geliştirmek ve SCA için hastalık modifiye edici tedavilerin gelişimini teşvik etmektir. " Bay Rosen ekledi, "Bu yıkıcı hastalığa yenik düşmüş ve hastalığın ilerlemesini yavaşlatabilecek bir tedavi için onlarca yıldır bekleyen nesiller boyu aile üyelerini izleyen hastalar ve aileler adına, FDA'ya sadece bu NDA'yı kabul etmediği için teşekkür ediyorum. Gözden geçirme için, ancak toplumumuz için aciliyet ihtiyacının öncelikli bir inceleme şeklinde farkına varmak. " (Odd) FDA'dan ve bir troriluzol maa'nın şu anda incelendiği Avrupa İlaç Ajansı'ndan tuhaf.

Genişletilmiş bir erişim protokolü (EAP) şu anda SCA hastalarını uygun olan hastaları kaydettiriyor. EAP'ler, FDA tarafından onaylanmadan önce potansiyel tedavilere erken erişim sağlamak için tasarlanmıştır. Hakkında daha fazla bilgi https://clinicaltrials.gov/study/nct06034886. Gönüllü motor kontrolünün aşamalı kaybı ve beyincik ve beyin sapının atrofisi ile. SCA, Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 15.000, Avrupa ve Birleşik Krallık'ta 24.000 kişiyi etkilemektedir. Hastalar, düşüşlere yol açan bozulmuş yürüyüş, ambulasyon kaybı ve tekerlekli sandalyeye ilerleme, konuşma bozukluğu, yutma zorluğu ve erken ölüm gibi iletişim kuramama da dahil olmak üzere önemli morbidite yaşarlar. Belirtiler ve semptomlar çocukluktan geç yetişkinliğe kadar herhangi bir zamanda ortaya çıkabilirken, SCA tipik olarak erken yetişkinlikte sunar ve birkaç yıl boyunca ilerler. Şu anda, FDA onaylı tedavi yok ve SCA için tedavi yok.

Troriluzol hakkında

Troriluzol, insan vücudundaki en bol uyarıcı nörotransmitter olan glutamatı modüle eden yeni bir kimyasal varlık (NCE) ve üçüncü nesil roman ön ilaçtır. Troriluzolün birincil etki şekli, sinaptik glutamat seviyelerini azaltmaktır. Troriluzol, sinapstattan glutamatın temizlenmesinde önemli bir rol oynayan glial hücreler üzerinde bulunan uyarıcı amino asit taşıyıcılarının ekspresyonunu ve işlevini artırarak sinapstan glutamat alımını arttırır. Troriluzolün glutamat modülasyon aktivitesi, SCA hastalarında nörodejenerasyon ve Purkinje hücre disfonksiyonunun altında yatan yaygın olarak belgelenmiş glutamat deregülasyonunu ele alır. Troriluzol ayrıca aşırı glutamat ile ilişkili bir dizi diğer hastalıkta geliştirilme potansiyeline sahiptir. Troriluzol hakkında daha fazla bilgi Biohaven'in web sitesinde bulunabilir: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/.

Biohaven hakkında biohaven Biyofarmasötik Şirketi, kilit terapötik alanlarda hayat değiştiren tedavilerin keşfi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine odaklandı, immünoloji, sinirbilim ve onkoloji dahil. Şirket, kanıtlanmış ilaç geliştirme deneyiminden ve çoklu tescilli ilaç geliştirme platformlarından yararlanarak yenilikçi terapötik portföyünü ilerletiyor. Biohaven'in kapsamlı klinik ve klinik öncesi programları arasında epilepsi ve ruh hali bozuklukları için KV7 iyon kanalı modülasyonu; immünolojik hastalıklar için hücre dışı protein bozulması; Migren ve nöropatik ağrı için TRPM3 antagonizmi; Nöroinflamatuar bozukluklar için TYK2/JAK1 inhibisyonu; OKB ve SCA için glutamat modülasyonu; SMA ve obezite dahil olmak üzere nöromüsküler ve metabolik hastalıklar için miyostatin inhibisyonu; Kanser için bispesifik moleküller ve antikor ilaç konjugatları antikor alımı. Daha fazla bilgi için www.biohaven.com adresini ziyaret edin.

İleriye dönük beyanlar Bu haber bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Davası Reformu Yasası anlamında ileriye dönük beyanlar içerir. "Devam", "Plan" dahil olmak üzere belirli kelimelerin kullanımı, "Will", "İnan", "Mayıs", "Beklemek", "Beklenti" ve benzer ifadeler, ileriye dönük ifadeleri tanımlamayı amaçlamaktadır. Yatırımcılar, SCA için troriluzolün potansiyel onayı ve ticarileştirilmesi de dahil olmak üzere, gelecekteki gelişme, zamanlama ve potansiyel pazarlama onayı ve kalkınma adaylarının ticarileştirilmesi ile ilgili ifadeler de dahil olmak üzere, gelecekteki performans veya sonuçların garantisi olmadığı ve önemli riskler ve belirsizlikler. Gerçek sonuçlar, gelişmeler ve olaylar, çeşitli faktörlerin bir sonucu olarak ileri görünümlü ifadelerden önemli ölçüde farklı olabilir: Biohaven'in planlanan ve devam eden klinik çalışmalarının beklenen zamanlaması, başlangıcı ve sonuçları; FDA ile planlanan etkileşimlerin ve başvuruların zamanlaması; beklenen düzenleyici başvuruların zamanlaması ve sonucu; geçerli ABD düzenleyici gerekliliklerine uymak; Biohaven ürün adaylarının potansiyel ticarileştirilmesi; Biohaven'in ürün adaylarının ilk onaylı tedaviler olma potansiyeli; ve Biohaven ürün adaylarının etkinliği ve güvenliği. İleriye dönük beyanlar ile bağlantılı olarak dikkate alınması gereken ek önemli faktörler, Biohaven'in Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na "Risk Faktörleri" ve "Yönetimin Finansal Durum Tartışması ve Analizi ve Operasyon Sonuçları" başlıklı bölümler dahil olmak üzere açıklanmıştır. İleriye dönük beyanlar, bu haber bülteninin tarihi itibariyle yapılır ve Biohaven, yeni bilgiler, gelecekteki olaylar veya yasaların gerektirdiği durumlar dışında, herhangi bir ileriye dönük beyanı güncelleme yükümlülüğü almaz.

Kaynak Biohaven Ltd.

Gönderildi : 2025-02-19 18:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler