Biohaven оголошує FDA прийняття та пріоритетний огляд трорілузолу нове застосування лікарських засобів для лікування спіноцеребеллярної атаксії

Підпишіться на Drugslib

Лікування: spinocerebellar ataxia

Biohaven оголошує про прийняття FDA та пріоритетний огляд нової застосування лікарських засобів Troriluzole для лікування спінокеребеларної атаксії

New Haven, Conn., 11 лютого 2025 р. / Prnewswire / - Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN) (Biohaven або компанія), сьогодні оголосив, що Американська адміністрація з харчових продуктів та лікарських засобів (FDA) прийняла для розгляду нової програми компанії (NDA) для трорілузолу для лікування дорослих пацієнтів спіноцеребеллярною атаксією (SCA) і надав пріоритетний перегляд. Це позначення призначається застосуванню для наркотиків, які б запропонували значне поліпшення в порівнянні з іншими доступними методами лікування для певного розладу або забезпечили б варіант лікування, де жодного не існує. У випадку SCA рідкісне, генетичне, нейродегенеративне захворювання, трорілузол був би першим і єдиним схваленим FDA лікування цього порушення, що загрожує життю. Рішення FDA щодо НДА очікується протягом 6 місяців після подання (протягом 3 кварталів2025). На основі термінів перегляду пріоритетів FDA, і якщо в кінцевому підсумку затверджено, Biohaven готовий комерціалізувати трорілузол для SCA в США в 2025 році.

Melissa Beiner, M.D., SCA клінічний розвиток в Biohaven, прокоментувала: "Наша подача NDA є кульмінацією понад 8 років клінічних досліджень і є важливою співпрацею в спільноті SCA. Трорілузол НДА відображає сувору наукову співпрацю між адвокатською діяльністю Групи, пацієнти та їхні сім'ї, клінічні експерти в SCA та Biohaven. Надзвичайно висока потреба в цьому рідкісному нейродегенеративному захворюванні. ковтання ". Доктор Бейнер додав: "Надійні клінічні дані, представлені в НДА Перше лікування пацієнтів та сімей, які страждають на SCA ". BHV4157-206-RWE (NCT06529146), в якому трорілузузол 200 мг дозував перорально у пацієнтів із первинною кінцевою точкою зміни дослідження від базової лінії за функціональною шкалою для оцінки та оцінки атаксії (F-SARA) у всіх генотипах SCA , через 3 роки порівняно із зовнішньою контрольною рукою. Трорілузол показав статистично значущу перевагу в 9 послідовних, попередньо визначених первинних та вторинних кінцевих точках з дуже послідовними, стійкими, надійними та клінічно значущими наслідками лікування. Пацієнти SCA, які отримували трорілузол, показали 50-70% повільніший темп зниження, що становить 1,5-2,2 роки затримки прогресування захворювання протягом 3-річного періоду дослідження. NDA також включає підтверджуючі та підтримуючі дані досліджень BHV4157-201 та BHV4157-206, перші великі багатоцентрові реєстраційні випробування в SCA. Зокрема, ці дані включають стабілізацію захворювання в генотипі SCA3 та зменшення падіння всіх генотипів SCA, обидва порівняно з плацебо протягом 48 тижнів у дослідженні BHV4157-206.

Джеремі Шмахманн, доктор наук, професор неврології Гарвардського медичного училища та засновник Центру Атаксії та Марта та Роберт Фогельман, наділений головою в Атаксії та мозочковому нейрології в Массачусетсі Загальної лікарні, прокоментували: "Прийняття FDA для розгляду цього NDA NDA являє собою критичну віху для пацієнтів з SCA. і сім’ї, які постраждали від СКА, спостерігали за тим, як покоління страждає на важку, прогресуючу інвалідність та передчасну смерть без варіантів лікування. Дослідження в реальному світі-це вододіл в історії SCAS. Вплив трорілузолу на зменшення падіння цього пацієнта не може бути завищена. Я аплодую FDA за визнання цієї терміновості, надавши пріоритетний огляд і з нетерпінням чекаю використання трорілузолу в клініці, якщо це затверджено. " -Попорушення профілю, і це було першим галузевим випробуванням, проведеним у SCA. Дослідження BHV4157-206-RWE було надано з об'єктивних, сторонніх даних, зібраних з двох незалежних громадських груп природи: один у Сполучених Штатах та один у Європі (дослідження природничих історій Eurosca). Консорціум для вивчення мозочкової атаксії (CRC-SCA), який послужив основою для природознавства США. Керується Інститутом інформатики охорони здоров'я Південної Флориди. Відповідно до інструкцій з FDA щодо проектування досліджень та плану статистичного аналізу реального світу, зовнішній контрольний група визначали за допомогою методу відповідності показника схильності (PSM), щоб переконатися, що неліковані суб'єкти з когорти природної історії компаратора були суворо відповідні для оброблених суб'єктів з трорілузолу з дослідження BHV4157-206. PSM використовувались для всіх прогностичних, демографічних та базових характеристик, які, як відомо, пов'язані з прогресуванням захворювання в SCA, включаючи базову F-сара, вік, стать, вік при виникненні симптомів, генотипу та тринуклеотидну довжину повторення (за генотипом). 4 Багаторічні зусилля щодо фінансування та підтримки консорціуму клінічних досліджень для вивчення мозочкової атаксії відіграли таку вирішальну роль у забезпеченні зовнішнього контролю Biohaven's Дослідження. Містер Розен додав: "Від імені пацієнтів та сімей, які спостерігали за поколіннями членів сім'ї, піддаються цій руйнівній хворобі і чекали десятиліть на лікування, яке може уповільнити прогресування захворювання, я дякую FDA за те, що вони не лише прийняли цю НДА Для розгляду, але визнання необхідності терміновості для нашої спільноти у вигляді пріоритетного огляду. "

Біохейвен раніше отримував як швидку, так і позначення наркотиків-сиріт (непарно) від FDA та непарні від Європейського агентства з лікарських засобів, де зараз переглядається трорілузол Маа.

Розширений протокол доступу (EAP) в даний час зараховує пацієнтів із СКА, які мають право. EAP розроблені для того, щоб надати ранній доступ до потенційних методів терапії, перш ніж вони будуть затверджені FDA. Більше інформації про те, що можна знайти на веб -сайті https://clinicaltrials.gov/study/nct06034886.

про спінокербелларну атаксію (SCA) спіноцеребеллярна атаксія - це група домінуючої спадкової нейродегенеративної розлади, що характеризуються Прогресивною втратою добровільного рухового контролю та атрофії мозочка та стовбура мозку. SCA впливає на приблизно 15 000 людей у ​​США та 24 000 у Європі та Великобританії. Пацієнти відчувають значну захворюваність, включаючи порушення ходи, що призводить до падіння, втрати амбуляції та прогресування на інвалідному візку, неможливість спілкування через порушення мови, труднощі ковтання та передчасну смерть. Хоча ознаки та симптоми можуть з'являтися в будь -який час від дитинства до пізнього віку, SCA, як правило, представляє в ранньому віці та прогресує протягом багатьох років. В даний час не існує затверджених FDA лікування та вилікування для SCA.

4 Первинний спосіб дії трорілузолу - це зниження синаптичних рівнів глутамату. Трорілузол збільшує поглинання глутамату з синапсу, збільшуючи експресію та функцію збудливих транспортерів амінокислот, розташованих на гліальних клітинах, які відіграють ключову роль у очищенні глутамату з синапсу. Глутамат модулююча активність трорілузолу стосується широко задокументованої дерегуляції глутамату, яка лежить в основі нейродегенерації та дисфункції клітин Пуркіньє у пацієнтів із СКА. Трорілузол також може розвиватися при ряді інших захворювань, пов’язаних із надмірним глутаматом. Більше інформації про трорілузол можна знайти на веб-сайті Biohaven: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/.

про Biohaven Biohaven-це Біофармацевтична компанія, орієнтована на відкриття, розвиток та комерціалізацію життєвих процедур у ключових терапевтичних районах, включаючи імунологію, нейрологію та онкологію. Компанія просуває своє інноваційне портфоліо Therapeutics, використовуючи свій перевірений досвід розробки наркотиків та численні фірмові платформи з розробки наркотиків. Широкі клінічні та доклінічні програми Biohaven включають модуляцію іонних каналів KV7 при епілепсії та розладах настрою; Позаклітинна деградація білка при імунологічних захворюваннях; Антагонізм TRPM3 при мігрені та невропатичний біль; Інгібування TYK2/JAK1 для нейрозапальних розладів; Модуляція глутамату для OCD та SCA; Інгібування міостатину при нервово -м’язових та метаболічних захворюваннях, включаючи SMA та ожиріння; Набір антитіл біспецифічних молекул та кон'югатів наркотиків антитіл для раку. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.biohaven.com.

4 "Will", "ViRE", "MAI", "Очікуйте", "Передбачайте" та подібні вирази, покликані визначити перспективні заяви. Інвестори застерігають, що будь-які перспективні заяви, включаючи заяви щодо майбутнього розвитку, термінів та потенційного затвердження маркетингу та комерціалізації кандидатів у розвиток, включаючи потенційне схвалення та комерціалізацію трорілузолу для SCA, не є гарантіями майбутніх результатів чи результатів та залучають значні ризики та невизначеності. Фактичні результати, розробки та події можуть істотно відрізнятися від результатів перспективних тверджень внаслідок різних факторів, включаючи: очікувані терміни, початок та результати запланованих та триваючих клінічних випробувань Біохейвена; терміни запланованих взаємодій та подання з FDA; терміни та результат очікуваних регуляторних подач; дотримання застосовних нормативних вимог США; потенційна комерціалізація кандидатів на продукцію Biohaven; Потенціал для кандидатів на продукцію Biohaven вперше затверджено терапію; та ефективність та безпека кандидатів на продукцію Biohaven. Додаткові важливі фактори, які слід враховувати у зв'язку з перспективними заявами, описані в поданнях Biohaven до Комісії з цінних паперів та бірж, включаючи в розділах під назвою "Фактори ризику" та "обговорення та аналіз фінансового стану та результати операцій". Прогнозні заяви зроблені на дату цього випуску новин, і Biohaven не бере на себе жодного зобов'язання оновлювати будь-які попередні заяви, будь то в результаті нової інформації, майбутніх подій чи іншим чином, за винятком випадків, як це вимагається законодавство.

Джерело Biohaven Ltd.

Опубліковано : 2025-02-19 18:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова