Biohaven Nyedhiyakake Update babagan Program Pengembangan Alfa Taldefgrobep kanggo Atrofi Otot Spinal lan Obesitas

Tindakake Drugslib ing

NEW HAVEN, Conn., 25 November 2024 /PRNewswire/ -- Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN) (Biohaven), perusahaan biofarmasi tahap klinis global sing fokus ing panemuan, pangembangan lan komersialisasi terapi sing ngganti urip kanggo ngobati macem-macem penyakit langka lan umum, nyedhiyakake nganyari saiki babagan taldefgrobep program pangembangan alfa ing SMA lan obesitas.

Ing studi SMA RESILIENT, taldefgrobep nuduhake perbaikan klinis sing signifikan ing fungsi motor ing kabeh wektu ing skala Pengukuran Fungsi Motorik-32 (MFM-32) nanging lengen perawatan ora sacara statistik misahake asil utama ing minggu 48 dibandhingake karo klompok plasebo + standar perawatan (SOC). Sinyal khasiat diamati ing subkelompok sing relevan sacara klinis lan biomarker kalebu sing ana hubungane karo umur, status ambulatori, terapi latar mburi, lan anané myostatin ing awal. Utamane, ana subklompok gedhe sing ora dikarepke (35%) saka subyek tanpa tingkat myostatin sing bisa diukur ing awal lan ora seimbang ing sawetara faktor genetik (nomer salinan SMN2, ras) ing antarane perawatan.

Populasi sing maneka warna kena pengaruh SMA, nanging epidemiologi genetik lan tarif operator beda-beda miturut ras utawa etnis, kanthi prevalensi luwih saka 2 kaping luwih dhuwur ing Kaukasia dibandhingake karo populasi non-Kaukasia1 . Analisis saka subkelompok sing wis ditemtokake miturut ras lan etnis nuduhake yen populasi sinau paling gedhe (87% Kaukasia; n = 180) nuduhake owah-owahan 2.2-titik-saka-dasar kanthi perawatan taldefgrobep ing MFM-32 ing Minggu 48 dibandhingake karo 1.1-. owah-owahan titik-saka-baseline dandan ing grup placebo + SOC sing cocog (p <0.039). Perbaikan sing ana gandhengane karo taldefgrobep ing subkelompok iki luwih tambah dadi 1.4-point placebo adjusted change-from-baseline (p = 0.02) nalika dianalisis dening subyek sing duwe tingkat myostatin sing bisa diukur ing awal (pirsani Gambar 1). Keuntungan kasebut ing MFM-32 terus nambah ing periode ekstensi open-label adhedhasar data awal liwat Extension Week 24. Menapa malih, analisis responder saka subkelompok myostatin-positif iki, kanthi respon ditetepake minangka owah-owahan ≥ 3-titik saka perbaikan baseline. ing MFM-32 ing Minggu 48, nuduhake yen 50% subyek sing diobati taldefgrobep nanggapi dibandhingake karo 30% ing plasebo + SOC lengan.

Subjek non-Kaukasia (n=26) nduweni respon plasebo sing luwih dhuwur tinimbang sing diarepake lan ora dipisahake saka plasebo ing MFM-32 ing Minggu 48 ( p=0,24). Pengayaan pinunjul saka polimorfisme genetik umum sing umum ing subyek non-Kaukasia, sing dianggep bisa menehi kamardikan myostatin-inhibitory kanggo terapi myostatin, bisa uga kanggo nerangake pemisahan etnis iki saka responsif marang terapi. Iki menehi biomarker potensial gampang kanggo ngenali patients SMA kamungkinan kanggo entuk manfaat saka taldefgrobep lan terapi myostatin liyane. Analisis luwih lanjut ditindakake kanggo luwih ngerti kemungkinan dampak potensial saka biomarker lan faktor genetik sing bisa dipantau iki, kalebu frekuensi alel myostatin, ing potensial respon sakabèhé sing luwih murah ing subyek sing diobati lan respon sing luwih dhuwur sakabèhé sing diamati ing subyek plasebo.

Ing populasi sinau sakabèhé, lan cocog karo aktivitas taldefgrobep ing otot lan lemak, ukuran asil sing wis ditemtokake sing nganalisa owah-owahan saka garis dasar ing komposisi awak ing Minggu 48 nuduhake pangurangan sing luwih gedhe ing persen owah-owahan ing total massa lemak awak ing lengen taldefgrobep dibandhingake lengen plasebo+SOC (p=0,008) sing diukur nganggo sinar x energi ganda absorptiometri (DXA). Lengen taldefgrobep uga nuduhake paningkatan massa otot lan kepadatan balung sing sacara numerik dibandhingake karo lengen plasebo + SOC. Jahwéh, variabel kayata lomba utawa tingkat myostatin baseline ora ngowahi impact saka taldefgrobep ing efek sarujuk ing massa lemak sak Course saka sinau. Asil kasebut nuduhake yen owah-owahan komposisi awak sing diamati ing subyek sing diobati karo taldefgrobep, kalebu massa lemak sing luwih murah, ora mung ditengahi dening efek taldefgrobep ing myostatin nanging uga liwat efek ing target liyane kayata activin A. Efek apik sing diamati ing komposisi awak sakabèhé. (massa lemak lan tanpa lemak) konsisten karo data non-klinis sing nuduhake yen taldefgrobep duweni efek langsung ing jaringan adipose sing dimediasi dening sinyal reseptor activin liwat macem-macem ligan, kalebu activin A, myostatin lan liya-liyane. Utamane, taldefgrobep minangka agen pamblokiran myostatin sing pertama lan mung sing nuduhake kemampuan kanggo ngganti massa lemak kanthi apik ing wong sing duwe SMA. Temuan iki nduweni implikasi penting kanggo potensial taldefgrobep minangka perawatan kanggo obesitas ing populasi sing akeh.

Adhedhasar data saka panliten iki sing nuduhake keterlibatan target (yaiku, myostatin pangurangan) lan owah-owahan sing ana gandhengane karo taldefgrobep ing komposisi awak (yaiku, massa lemak, massa otot tanpa lemak lan kapadhetan balung), Biohaven arep nyepetake rencana klinis taldefgrobep ing 4Q24, ngembangake autoinjector sing gampang digunakake kanggo wong diwasa kanthi bobot keluwih lan obesitas, kondisi medis sing ditemtokake dening keluwihan lemak awak sing ora normal.

Analisis biomarker nuduhake yen taldefgrobep entuk keterlibatan target sing kuat, nyuda tingkat myostatin ing kabeh subyek sing diobati ing sangisore tingkat deteksi ing kabeh titik wektu sing diukur liwat Minggu 48. Analisis khasiat post hoc ing subyek kanthi myostatin baseline sing bisa diukur (target farmakologis taldefgrobep) nuduhake sinyal khasiat sing luwih apik ing iki. populasi myostatin-positif.

Cliff Bechtold, Taldefgrobep Development Lead lan Presiden Biohaven Ireland, komentar, "SMA minangka penyakit langka sing ngrusak lan sanajan kita kuciwa yen taldefgrobep ora entuk prabédan sing signifikan sacara statistik ing populasi sinau sing amba ing MFM-32, kita disaranake manawa subkelompok mayoritas nuduhake keuntungan perawatan dibandhingake karo lengen plasebo. Efek perawatan sing diamati ing fungsi motor, sing nduweni magnitudo sing padha ing MFM-32 sawise perawatan 1 taun minangka terapi sing disetujoni (yaiku, risdiplam), bebarengan karo bukti biomarker sing kuat saka keterlibatan target, nuduhake yen taldefgrobep bisa uga duweni potensi sing migunani. peran ing populasi subkelompok mayoritas pasien SMA. Kajaba iku, taldefgrobep nuduhake efek migunani sing penting ing komposisi awak sing ndhukung rencana kita kanggo nyepetake pembangunan ing populasi sing luwih akeh kanthi obesitas."

Taldefgrobep ditrima kanthi apik ing uji coba RESILIENT kanthi 97% subyek terus menyang ekstensi jangka panjang opsional, sing bakal tetep mbukak lan diskusi sing isih ditundha karo FDA. Ora ana SAE sing gegandhengan karo perawatan taldefgrobep.

Evaluasi data klinis lan biomarker RESILIENT tambahan lagi ditindakake, lan Biohaven rencana kanggo melu FDA babagan data sing muncul kanggo ngrembug. dalan sing maju. Data topline lengkap bakal ditampilake ing rapat ilmiah sing bakal teka.

Lindsey Lair, MD, MBA, Wakil Presiden Neurologi lan Pimpinan Klinis kanggo SMA ing Biohaven nambahake, "Biohaven tetep setya nglawan penyakit langka lan bakal melu para ahli SMA lan panguwasa peraturan babagan kumpulan data lengkap saka sinau RESILIENT Kita matur nuwun banget marang komunitas SMA internasional - utamane para peserta lan kulawargane, peneliti lan tim, lan kelompok advokasi pasien sing nggawe uji coba. bisa."

Babagan Taldefgrobep alfaTaldefgrobep alfa minangka protein rekombinan manungsa kanthi khusus sing dirancang kanggo nyandhet sinyal reseptor myostatin lan activin. Kanthi ngalangi pambentukan kompleks reseptor myostatin-activin, taldefgrobep nyegah kegiatan hilir sing nyebabake atrofi otot lan akumulasi massa lemak. Informasi liyane babagan taldefgrobep alfa bisa ditemokake ing situs web Biohaven.

Babagan SMASMA minangka kelainan neurodegeneratif genetik langka sing ditondoi kanthi mundhut neuron motorik, atrofi otot sukarela saka anggota awak lan awak lan otot progresif. kekirangan sing asring fatal lan biasane didiagnosis ing bocah cilik. Patologi sing ndasari SMA disebabake produksi protein SMN (survival motor neuron) sing ora cukup, penting kanggo kaslametané neuron motorik, lan dikode dening rong gen, SMN1 lan SMN2. Sacara global, SMA mengaruhi kira-kira 1 saka 10.000 lair, lan kira-kira 1 saka saben 50 individu minangka pembawa genetik.

Babagan Biohaven Biohaven yaiku perusahaan biofarmasi sing fokus ing panemuan, pangembangan, lan komersialisasi perawatan sing ngganti urip ing wilayah terapeutik utama, kalebu imunologi, neurosains, lan onkologi. Perusahaan kasebut ngembangake portofolio terapeutik sing inovatif, nggunakake pengalaman pangembangan obat sing wis kabukten lan macem-macem platform pangembangan obat eksklusif. Program klinis lan praklinis Biohaven sing ekstensif kalebu modulasi saluran ion Kv7 kanggo epilepsi lan gangguan swasana ati; degradasi protein ekstraselular kanggo penyakit imunologis; Antagonisme TRPM3 kanggo migren lan nyeri neuropatik; Inhibisi TYK2 / JAK1 kanggo gangguan neuroinflamasi; modulasi glutamat kanggo OCD lan SCA (ataxia spinocerebellar); inhibisi myostatin kanggo penyakit neuromuskular lan metabolik, kalebu SMA lan obesitas; antibodi recruiting molekul bispecific lan konjugat tamba antibodi kanggo kanker. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.biohaven.com.

Pernyataan MajuRilis warta iki kalebu pratelan ngarep-arep ing makna Private Securities Litigation Reform Act of 1995, kalebu statement babagan Biohaven Ltd . lan uji klinis sing direncanakake lan ditindakake, wektu lan kasedhiyan data saka uji coba kasebut (kalebu data RESILIENT Tahap 3 lengkap kanggo taldefgrobep alfa), wektu. lan keputusan kita karo pengajuan peraturan sing direncanakake, wektu lan kemampuan kanggo entuk persetujuan regulasi kanggo calon produk kita minangka sarana potensial klinis saka calon produk kita, mung lan dibandhingake karo opsi perawatan potensial liyane sing wis ana, lan potensial kemajuan awal kita. program fase. Panganggone tembung tartamtu, kalebu "terus", "rencana", "bakal", "pracaya", "bisa", "nyana", "ngantisipasi" lan ekspresi sing padha, dimaksudake kanggo ngenali pernyataan sing ngarepake. Investor dielingake manawa ana pratelan sing ngarep-arep, kalebu pratelan babagan pangembangan mangsa ngarep, wektu lan persetujuan marketing potensial lan komersialisasi calon pembangunan kita, ora njamin kinerja utawa asil ing mangsa ngarep lan nglibatake risiko lan kahanan sing durung mesthi. Asil nyata, pangembangan lan acara bisa beda-beda sacara material saka pratelan sing ana ing ngarep minangka asil saka macem-macem faktor kalebu: wektu samesthine, wiwitan lan asil uji klinis sing direncanakake lan ditindakake Biohaven (kalebu uji klinis luwih lanjut kanggo taldefgrobep alfa); wektu interaksi ngrancang lan filings karo FDA; netepi syarat peraturan AS sing ditrapake; komersialisasi potensial calon produk Biohaven, lan efektifitas lan safety saka calon produk Biohaven. Faktor-faktor penting tambahan sing kudu dipikirake ing hubungane karo pernyataan sing maju diterangake ing filing Biohaven karo Komisi Sekuritas lan Bursa, kalebu ing bagean kanthi judhul "Faktor Risiko" lan "Dhiskusi Manajemen lan Analisis Kahanan Keuangan lan Asil Operasi". Pernyataan sing ngarep-arep digawe wiwit tanggal rilis warta iki, lan Biohaven ora nindakake kewajiban kanggo nganyari pratelan sing ngarep-arep, apa amarga informasi anyar, acara ing mangsa ngarep utawa liya-liyane, kajaba sing dibutuhake dening hukum. Rilis warta iki bisa uga ngemot referensi kanggo sumber independen sing diterbitake sing diwenehake kanthi ati-ati.

(1: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK1352/)

SUMBER Biohaven Ltd.

Dikirim : 2024-11-26 06:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer