Biohaven, 척수 근육 위축 및 비만을 위한 Taldefgrobep Alfa 개발 프로그램에 대한 업데이트 제공

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뉴헤이븐, 코네티컷, 2024년 11월 25일 /PRNewswire/ -- Biohaven Ltd.(NYSE: BHVN)(Biohaven)는 발견, 개발, 광범위한 희귀 및 일반 질병을 치료하기 위한 삶을 변화시키는 치료법의 상업화는 SMA 및 SMA의 taldefgrobep alfa 개발 프로그램에 관한 업데이트를 오늘 제공했습니다. 비만.

RESILIENT SMA 연구에서 taldefgrobep은 운동 기능 측정-32 척도(MFM-32)의 모든 시점에서 임상적으로 의미 있는 운동 기능 개선을 보여줬지만 치료군은 위약+표준 치료(SOC) 그룹과 비교하여 48주차 일차 결과에서 통계적으로 분리되지 않았습니다. 연령, 보행 상태, 배경 요법 및 기준선에서의 미오스타틴 존재와 관련된 하위그룹을 포함하여 임상적으로 관련 있고 바이오마커로 정의된 하위그룹에서 효능 신호가 관찰되었습니다. 특히, 기준선에서 측정 가능한 수준의 미오스타틴이 없고 치료군 전체에 걸쳐 일부 유전적 요인(SMN2 사본 수, 인종)의 불균형이 있는 피험자의 하위 그룹이 예상치 못하게 많았습니다(35%).

SMA는 다양한 인구 집단에 영향을 주지만 SMA의 유전 역학 및 보인자 비율은 인종이나 민족에 따라 다르며 백인이 아닌 인구에 비해 백인의 유병률이 2배 이상 높습니다1 . 인종 및 민족별로 사전 지정된 하위 그룹을 분석한 결과, 가장 큰 연구 집단(백인 87%, n=180)이 48주차에 MFM-32에서 taldefgrobep 치료를 통해 기준선 대비 2.2포인트 개선된 것으로 나타났습니다. 해당 위약+SOC 그룹에서 기준점 대비 개선 포인트 변경(p < 0.039). 이 하위군에서 taldefgrobep과 관련된 개선은 기준선에서 측정 가능한 미오스타틴 수준을 가진 피험자에 의해 분석되었을 때 1.4점 위약 조정 기준선 대비 변화(p=0.02)로 추가로 증가했습니다(그림 1 참조). MFM-32에 대한 이러한 이점은 연장 24주까지 예비 데이터를 기반으로 한 공개 라벨 연장 기간 동안 계속 증가했습니다. 또한 이 미오스타틴 양성 하위 그룹에 대한 반응자 분석에서는 기준 개선에서 ≥ 3점 변화로 정의된 반응이 있었습니다. 48주차 MFM-32에서 taldefgrobep 치료군에서는 50%가 반응한 반면 위약+SOC군에서는 30%가 반응한 것으로 나타났습니다.

비백인 피험자(n=26)는 예상보다 높은 위약 반응을 보였으며 48주차 MFM-32에서 위약과 분리되지 않았습니다(p=0.24). 미오스타틴 치료에 대한 미오스타틴 억제 독립성을 부여할 가능성이 있는 것으로 간주되는 비백인 피험자에서 알려진 공통 유전적 다형성의 상당한 강화는 치료에 대한 반응성의 인종적 분리를 설명하는 데 가능성이 있습니다. 이는 taldefgrobep 및 기타 미오스타틴 치료법으로 이익을 얻을 가능성이 있는 SMA 환자를 식별하기 위한 잠재적으로 손쉬운 바이오마커를 제공합니다. 쉽게 모니터링할 수 있는 이러한 바이오마커와 미오스타틴 대립유전자 빈도를 포함한 유전적 요인이 치료를 받은 피험자의 전체 반응이 더 낮을 가능성과 위약 피험자에서 관찰된 전반적으로 더 높은 반응 모두에 미칠 수 있는 잠재적 영향을 더 잘 이해하기 위한 추가 분석이 진행 중입니다.

전체 연구 모집단에서 근육 및 지방에 대한 taldefgrobep의 활성과 관련하여 48주차에 기준치로부터의 체성분 변화를 분석하는 사전 지정된 결과 측정은 이중 에너지 X-선 흡수계(DXA)로 측정한 위약+SOC 군과 비교한 taldefgrobep 군의 총 체지방량 변화율(p=0.008). 또한 taldefgrobep군은 위약+SOC군에 비해 순수 근육량과 골밀도가 수치적으로 더 크게 증가한 것으로 나타났습니다. 중요한 것은 인종이나 기준선 미오스타틴 수준과 같은 변수가 연구 과정에서 체지방에 대한 유리한 효과에 대한 taldefgrobep의 영향을 변경하지 않았다는 것입니다. 이러한 결과는 저지방량을 포함하여 taldefgrobep으로 치료받은 피험자에서 관찰된 신체 구성 변화가 미오스타틴에 대한 taldefgrobep의 효과뿐만 아니라 액티빈 A와 같은 다른 표적에 대한 효과를 통해서도 매개된다는 것을 시사합니다. 전반적인 신체 구성에서 관찰된 유리한 효과 (지방 및 제지방량)은 taldefgrobep이 액티빈 A를 포함한 여러 리간드를 통한 액티빈 수용체 신호 전달에 의해 매개되는 지방 조직에 직접적인 영향을 미친다는 것을 보여주는 비임상 데이터와 일치합니다. 미오스타틴 및 기타. 특히, taldefgrobep은 SMA 환자의 지방량을 유리하게 변화시키는 능력을 보여준 최초이자 유일한 미오스타틴 차단제입니다. 이 발견은 광범위한 인구 집단의 비만 치료제로서 taldefgrobep의 잠재력에 대해 중요한 의미를 갖습니다.

표적 참여(예: 미오스타틴)를 입증하는 이 연구의 데이터를 기반으로 합니다. 감소) 및 taldefgrobep 관련 체성분 변화(즉, 지방량, 제지방 근육량 및 골밀도)를 평가하기 위해 Biohaven은 taldefgrobep 임상 계획을 가속화할 계획입니다. 2024년 4분기에는 과잉, 비정상적인 체지방으로 정의되는 의학적 상태인 과체중 및 비만을 앓고 있는 성인을 위한 사용자 친화적인 자가 투여형 자동 주사기를 개발합니다.

바이오마커 분석에 따르면 taldefgrobep은 강력한 표적 참여를 달성하여 48주차까지 측정된 모든 시점에서 모든 치료 대상자의 미오스타틴 수치를 검출 수준 아래로 감소시켰습니다. 대상자의 사후 효능 분석 측정 가능한 기준선 미오스타틴(taldefgrobep의 약리학적 표적)을 사용하면 이 미오스타틴 양성 집단에서 향상된 효능 신호가 나타났습니다.

Taldefgrobep 개발 책임자이자 Biohaven Ireland 사장인 Cliff Bechtold는 "SMA는 파괴적인 희귀 질환이며 비록 taldefgrobep이 MFM-32에 대한 광범위한 연구 집단에서 통계적으로 유의미한 차이를 달성하지 못한 것에 실망했지만, 우리는 대다수의 하위 그룹이 위약군과 비교하여 치료 이점을 보여주었다는 사실에 고무되었습니다. 운동 기능에 대한 관찰된 치료 효과는 1년 후 MFM-32에서 비슷한 규모를 보였습니다. 표적 참여에 대한 강력한 바이오마커 증거와 함께 승인된 치료법(즉, 리스디플람)으로서의 치료는 taldefgrobep이 SMA 환자의 대다수 하위 집단 집단에서 잠재적으로 유익한 역할을 할 수 있음을 시사합니다. 또한, taldefgrobep은 더 광범위한 비만 인구 집단의 발달을 가속화하려는 우리의 계획을 뒷받침하는 신체 구성에 대한 중요하고 유익한 효과를 입증했습니다."

Taldefgrobep은 RESILIENT 임상시험에서 내약성이 좋았으며 피험자의 97%가 선택적 장기 연장을 계속했으며, 이는 FDA와의 논의가 진행 중인 상태로 공개 상태로 유지될 것입니다. taldefgrobep 치료 관련 SAE는 없었습니다.

추가 RESILIENT 임상 및 바이오마커 데이터에 대한 평가가 진행 중이며 Biohaven은 이러한 새로운 데이터와 관련하여 FDA와 협력하여 논의할 계획입니다. 앞으로 나아갈 길. 전체 톱라인 데이터는 다가오는 과학 회의에서 발표될 예정입니다.

Biohaven의 신경학 부사장이자 SMA 임상 책임자인 Lindsey Lair, MD, MBA는 다음과 같이 덧붙였습니다. "Biohaven은 희귀 질환 퇴치를 위해 계속 노력하고 있으며 다음과 같은 문제에 대해 SMA 전문가 및 규제 당국과 협력할 것입니다. RESILIENT 연구의 전체 데이터세트를 제공합니다. 우리는 국제 SMA 커뮤니티, 특히 임상시험을 가능하게 해준 참가자와 그 가족, 연구자와 팀, 환자 옹호 단체에 깊은 감사를 드립니다."

Taldefgrobep alfa 정보Taldefgrobep alfa는 미오스타틴과 액티빈 수용체 신호 전달을 모두 억제하도록 특별히 설계된 완전 인간 재조합 단백질입니다. taldefgrobep은 미오스타틴-액티빈 수용체 복합체의 형성을 차단함으로써 근육 위축과 지방 축적을 유발하는 하류 활동을 방지합니다. taldefgrobep alfa에 대한 자세한 내용은 Biohaven 웹사이트에서 확인할 수 있습니다.

SMA 정보SMA는 운동 뉴런의 손실, 사지와 몸통의 수의근 및 진행성 근육의 위축을 특징으로 하는 희귀 유전성 신경퇴행성 장애입니다. 종종 치명적이며 일반적으로 어린 아이들에게 진단되는 약점입니다. SMA의 근본적인 병리학은 운동 뉴런의 생존에 필수적인 SMN(운동 뉴런의 생존) 단백질의 불충분한 생산으로 인해 발생하며 SMN1과 SMN2라는 두 가지 유전자에 의해 암호화됩니다. 전 세계적으로 SMA는 출생아 10,000명 중 약 1명에게 영향을 미치며, 50명 중 약 1명은 유전적 보인자입니다.

바이오헤이븐 소개 바이오헤이븐은 면역학, 신경과학, 종양학 등 핵심 치료 분야에서 삶을 변화시키는 치료법의 발견, 개발, 상용화에 주력하는 바이오제약회사입니다. 회사는 입증된 약물 개발 경험과 다양한 독점 약물 개발 플랫폼을 활용하여 혁신적인 치료제 포트폴리오를 발전시키고 있습니다. Biohaven의 광범위한 임상 및 전임상 프로그램에는 간질 및 기분 장애에 대한 Kv7 이온 채널 조절; 면역 질환에 대한 세포외 단백질 분해; 편두통 및 신경병성 통증에 대한 TRPM3 길항작용; 신경염증성 장애에 대한 TYK2/JAK1 억제; OCD 및 SCA(척수소뇌 운동실조)에 대한 글루타메이트 조절; SMA 및 비만을 포함한 신경근 및 대사 질환에 대한 미오스타틴 억제; 암에 대한 이중특이적 분자를 모집하는 항체 및 항체 약물 접합체. 자세한 내용은 www.biohaven.com을 참조하세요.

미래 예측 진술이 보도 자료에는 Biohaven Ltd에 대한 진술을 포함하여 1995년 증권민사소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. 그리고 우리가 계획하고 진행 중인 임상 시험, 해당 시험의 데이터 시기 및 가용성(taldefgrobep alfa에 대한 전체 3상 RESILIENT 데이터 포함), 계획된 규제 서류 제출 시기 및 결정, 당사 제품 후보에 대한 규제 승인을 획득할 수 있는 시기와 당사의 능력 당사 제품 후보 단독 및 기존의 다른 잠재적 치료 옵션과 비교하여 당사 제품 후보의 임상적 잠재적 유용성 및 초기 단계 프로그램의 잠재적 발전. "계속하다", "계획하다", "할 것이다", "믿는다", "아마도", "기대하다", "예상하다" 및 이와 유사한 표현을 포함한 특정 단어의 사용은 미래예측 진술을 식별하기 위한 것입니다. 투자자들은 개발 후보의 향후 개발, 시기, 잠재적인 마케팅 승인, 상업화에 관한 진술을 포함한 모든 미래 예측 진술이 미래의 성과나 결과를 보장하지 않으며 상당한 위험과 불확실성을 수반한다는 점을 주의해야 합니다. 실제 결과, 개발 및 사건은 다음을 포함한 다양한 요인의 결과로 미래예측진술의 내용과 실질적으로 다를 수 있습니다. Biohaven의 계획 및 진행 중인 임상 시험(taldefgrobep alfa에 대한 추가 임상 시험 포함)의 예상 시기, 시작 및 결과; FDA와의 계획된 상호작용 및 서류 제출 시기; 해당 미국 규제 요건을 준수합니다. Biohaven 제품 후보의 잠재적인 상용화, Biohaven 제품 후보의 효과 및 안전성. 미래 예측 진술과 관련하여 고려해야 할 추가 중요한 요소는 "위험 요소" 및 "재무 상태 및 운영 결과에 대한 경영진의 논의 및 분석"이라는 제목의 섹션을 포함하여 증권거래위원회에 제출된 Biohaven의 서류에 설명되어 있습니다. 미래예측진술은 이 보도자료 발행일을 기준으로 작성되었으며, 바이오헤이븐은 법률에서 요구하는 경우를 제외하고 새로운 정보, 향후 사건 또는 기타 결과로 인해 미래예측진술을 업데이트할 의무를 지지 않습니다. 본 보도 자료에는 선의로 제공되는 독립 출판 출처에 대한 참조가 포함될 수도 있습니다.

(1: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK1352/)

출처 Biohaven Ltd.

게시됨 : 2024-11-26 06:00

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