bluebird bio oznamuje schválení FDA pro LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) pro pacienty ve věku 12 let a starší se srpkovitou anémií a anamnézou vazookluzivních příhod

Sledujte Drugslib

bluebird bio oznamuje schválení FDA pro LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) pro pacienty ve věku 12 a více let se srpkovitou anémií a anamnézou vazookluzivních příhod

SOMERVILLE, Mass .--(BUSINESS WIRE)--Dec. 8, 2023 – společnost bluebird bio, Inc. (Nasdaq: BLUE) („bluebird bio“ nebo „bluebird“) dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil přípravek LYFGENIA™ (vyslovováno jako „lif-JEN-ee- uh') (lovotibeglogene autotemcel), také známý jako lovo-cel, k léčbě srpkovité anémie u pacientů ve věku 12 let a starších, kteří mají v anamnéze vazookluzivní příhody (VOE). LYFGENIA je jednorázová genová terapie, která má potenciál vyřešit vazookluzivní příhody a je navržena na míru k léčbě základní příčiny srpkovité anémii.

"Přinášení LYFGENIA lidem žijícím se srpkovitou anémií je milníkem, na kterém Bluebird pracuje již téměř deset let – a na který členové komunity srpkovitých anémie čekali mnohem déle,“ řekl Andrew Obenshain, generální ředitel společnosti Bluebird bio. „LYFGENIA má potenciál mají transformační dopad na pacienty, kteří v současnosti žijí ve stínu nepředvídatelných a vysilujících vazookluzivních příhod. Toto schválení také znamená třetí ex vivo genovou terapii Bluebird schválenou FDA pro vzácné genetické onemocnění a druhé schválení FDA pro dědičnou poruchu hemoglobinu, upevňujeme naši pozici lídra v genové terapii.“

„Jsme nadšeni v Asociaci pro srpkovitou anémii v Americe Inc., že FDA schválil tuto terapii, která by mohla změnit životy postižených lidí a rodin. srpkovitou anémií,“ řekla Regina Hartfield, prezidentka a generální ředitelka Asociace pro srpkovitou anémii v Americe Inc. pro budoucnost. a ředitel kliniky pro dospělé srpkovité anémii na University of Alabama Birmingham a docent na oddělení hematologie a onkologie. „Dnes můžeme oslavit dostupnost potenciálně transformativní nové terapeutické možnosti umožněné neuvěřitelnou odvahou pacientů a rodin, které se účastnily klinických studií.“

„Srpkovitá anémie byla první genetická porucha, která byla charakterizována na molekulární úrovni před půl stoletím a dnes – po desetiletích čekání – máme konečně terapii, která řeší základní příčinu této ničivé nemoci,“ řekl John Tisdale, MD, vedoucí oddělení buněčné a molekulární terapie v National Heart. , Lung and Blood Institute (NHLBI), který sloužil jako hlavní zkoušející na studii HGB-206 a byl klíčovým spolupracovníkem během celého programu klinického vývoje. "Vývoj této terapie se vyznačoval transparentností a spoluprací, které položily základy pro další technologie, které budou následovat." NHLBI je součástí Národního institutu zdraví.

Srpkovitá anémie je komplexní a progresivní genetické onemocnění spojené s nepředvídatelnými a vysilujícími vazookluzivními příhodami (VOE).1,2,3,4 U srpkovité anémie Vysoké koncentrace srpkovitého hemoglobinu (HbS) v červených krvinkách (RBC) způsobují, že se stávají zdeformované, lepkavé a tuhé, s kratší životností, což se akutně projevuje jako hemolytická anémie, vaskulopatie a vazookluze. Zátěž spojená s VOE je všudypřítomná a může ovlivnit každý aspekt života pacientů, jejich rodin a pečovatelů.

LYFGENIA funguje tak, že trvale přidává funkční gen β-globinu do vlastních hematopoetických (krevních) kmenových buněk pacientů (HSC). Po úspěšném přihojení se očekává trvalá produkce dospělého hemoglobinu s vlastnostmi proti srpkávání (HbAT87Q). HbAT87Q má podobnou afinitu k vazbě kyslíku jako HbA divokého typu, omezuje srpkovitost červených krvinek a má potenciál snižovat vazookluzivní události (VOE).

LYFGENIA bude k dispozici v zavedené bio společnosti bluebird síť kvalifikovaných léčebných center (QTC), která absolvují specializované školení pro podávání komplexních genových terapií, jako je LYFGENIA. Informace o síti QTC společnosti bluebird, stejně jako personalizovaná podpora zaměřená na potřeby každého pacienta během jeho léčebné cesty, jsou k dispozici prostřednictvím programu podpory pacientů společnosti bluebird, my bluebird support. Pacienti mohou zavolat na číslo 833-888-NEST (833-888-6378) nebo navštívit https://register.vevent.com/register/BI50feb64355294f899507004a73e5ffb8 a obdržíte vytáčené číslo a jedinečný PIN pro přístup k živému konferenčnímu hovoru.

Živý webový přenos výzvy je přístupný na stránce „Události a prezentace“ v části Investors & Media na webu bluebird na adrese http ://investor.bluebirdbio.com. Záznam webového vysílání bude k dispozici na webových stránkách bluebird po dobu 90 dnů po události.

O LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) nebo lovo-cellLYFGENIA je jednorázová ex - vivo genová terapie lentivirovým vektorem schválená pro léčbu pacientů ve věku 12 let nebo starších se srpkovitou anémií a anamnézou vazookluzivních příhod (VOE). LYFGENIA funguje tak, že k vlastním hematopoetickým (krevním) kmenovým buňkám (HSC) pacientů přidává funkční gen β-globinu. Po úspěšném přihojení je možná trvalá produkce dospělého hemoglobinu s vlastnostmi proti srpkávání (HbAT87Q). HbAT87Q má podobnou afinitu k vazbě kyslíku jako HbA divokého typu, omezuje srpkovitost červených krvinek a má potenciál snižovat a VOE.

Studie 1/2 HGB-206 LYFGENIA probíhá s registrace a léčba dokončena; a probíhá studie fáze 3 HGB-210 hodnotící LYFGENIA. bluebird bio také provádí dlouhodobou následnou studii bezpečnosti a účinnosti (LTF-307) pro pacienty se srpkovitou anémií, kteří byli léčeni přípravkem LYFGENIA v klinických studiích sponzorovaných bluebird bio.

IndikaceLYFGENIA je indikována k léčbě pacientů ve věku 12 let nebo starších se srpkovitou anémií a anamnézou vazookluzivních příhod (VOE).

Omezení použitíPo léčbě přípravkem LYFGENIA mohou pacienti s rysem α-talasémie (α3.7/ α3.7) trpět anémií s erytroidní dysplazií, která může vyžadovat chronické transfuze červených krvinek. LYFGENIA nebyla studována u pacientů s více než dvěma delecemi genu α-globinu.

Důležité bezpečnostní informace

Baleno VAROVÁNÍ: HEMATOLOGICKÁ MALIGNANITA

U pacientů léčených přípravkem LYFGENIA se vyskytla hematologická malignita. Pečlivě sledujte pacienty, a zda se u nich neprojeví malignita prostřednictvím kompletního krevního obrazu alespoň každých 6 měsíců a pomocíanalýzy místa integrace v 6., 12. měsíci a podle záruky.

Hematologická malignita

U pacientů léčených přípravkem LYFGENIA (studie 1, skupina A) se objevila hematologická malignita. V době počátečního schválení přípravku se u dvou pacientů léčených dřívější verzí LYFGENIA za použití odlišného výrobního procesu a transplantačního postupu (studie 1, skupina A) vyvinula akutní myeloidní leukémie (AML). U jednoho pacienta s rysem α-talasémie (studie 1, skupina C) byl diagnostikován myelodysplastický syndrom (MDS).

Další hematopoetický stres spojený s mobilizací, přípravou a infuzí LYFGENIA, včetně potřeby regenerovat hematopoetický systém, může zvýšit riziko hematologického maligního onemocnění. Pacienti se srpkovitou anémií mají zvýšené riziko hematologické malignity ve srovnání s běžnou populací.

U pacientů léčených přípravkem LYFGENIA se mohou rozvinout hematologické malignity a měli by být celoživotně sledováni. Monitorujte hematologické malignity pomocí kompletního krevního obrazu (s diferenciálem) alespoň každých 6 měsíců po dobu alespoň 15 let po léčbě přípravkem LYFGENIA a analýzu místa integrace v 6., 12. měsíci a podle záruky.

In. v případě výskytu zhoubného nádoru kontaktujte společnost bluebird bio na čísle 1-833-999-6378 pro nahlášení a pro získání pokynů k odběru vzorků pro testování.

Dlouhodobá následná studie po uvedení přípravku na trh: Pacientům, kteří mají v úmyslu podstoupit léčbu přípravkem LYFGENIA, se doporučuje, aby se zapsali do studie, pokud je to možné, aby se posoudila dlouhodobá bezpečnost přípravku LYFGENIA a riziko malignit vyskytujících se po léčbě přípravkem LYFGENIA. LYFGENIA zavoláním bluebird bio na číslo 1-833-999-6378. Studie zahrnuje monitorování (v předem stanovených intervalech) klonální expanze.

Opožděné přihojení krevních destiček

U LYFGENIA bylo pozorováno opožděné přihojení krevních destiček. Riziko krvácení je zvýšené před přihojením krevních destiček a může pokračovat po přihojení u pacientů s prodlouženou trombocytopenií. Dva pacienti (4 %) potřebovali více než 100 dní po léčbě přípravkem LYFGENIA, aby bylo dosaženo přihojení krevních destiček.

Pacienti by si měli být vědomi rizika krvácení, dokud nebude dosaženo zotavení krevních destiček. Monitorujte pacienty na trombocytopenii a krvácení podle standardních pokynů. Provádějte časté počty krevních destiček, dokud nedosáhnete přihojení krevních destiček a obnovení krevních destiček. Kdykoli se objeví klinické příznaky naznačující krvácení, proveďte stanovení počtu krvinek a další vhodná vyšetření.

Selhání přihojení neutrofilů

Existuje potenciální riziko selhání přihojení neutrofilů po léčbě přípravkem LYFGENIA. Selhání přihojení neutrofilů je definováno jako selhání při dosažení tří po sobě jdoucích absolutních počtů neutrofilů (ANC) ≥ 0,5 × 109 buněk/l získaných v různých dnech do 43. dne po infuzi LYFGENIA. Monitorujte počet neutrofilů, dokud nebude dosaženo přihojení. Pokud u pacienta léčeného přípravkem LYFGENIA dojde k selhání přihojení neutrofilů, poskytněte záchrannou léčbu se záložním odběrem buněk CD34+.

Inzerční onkogeneze

Existuje potenciální riziko inzerční onkogeneze zprostředkované lentivirovým vektorem po léčbě přípravkem LYFGENIA.

Reakce z přecitlivělosti

Při infuzi přípravku LYFGENIA se mohou objevit alergické reakce. Dimetylsulfoxid (DMSO) nebo dextran 40 v LYFGENIA může způsobit hypersenzitivní reakce, včetně anafylaxe.

Antiretrovirové použití

Pacienti by neměli užívat profylaktické HIV antiretrovirové léky alespoň jeden měsíc před mobilizací a dokud nejsou dokončeny všechny cykly aferézy. Existují některé dlouhodobě působící antiretrovirové léky, které mohou vyžadovat delší dobu přerušení pro eliminaci léku. Pokud pacient užívá antiretrovirotika k profylaxi HIV, potvrďte negativní test na HIV před zahájením mobilizace a aferézy CD34+ buněk.

Užívání hydroxymočoviny

Pacienti by neměli užívat hydroxyureu alespoň 2 měsíce před mobilizací a dokud nejsou dokončeny všechny cykly aferézy. Pokud je mezi mobilizací a přípravou podána hydroxymočovina, přerušte ji 2 dny před zahájením přípravy.

Chelace železa

Lékové interakce mezi chelátory železa a musí být zvážen mobilizační proces a myeloablativní kondicionér. Chelátory železa by měly být vysazeny alespoň 7 dní před zahájením mobilizace nebo kondicionování. Po dobu 6 měsíců po léčbě přípravkem LYFGENIA nepodávejte myelosupresivní chelátory železa (např. deferipron). Nemyelosupresivní chelace železa by měla být znovu zahájena nejdříve 3 měsíce po infuzi LYFGENIA. Pokud je to vhodné, lze místo chelace železa použít flebotomii.

Interference s testováním založeným na PCR

Pacienti, kteří dostali LYFGENIA, budou pravděpodobně mít pozitivní test pomocí testů polymerázové řetězové reakce (PCR) na HIV kvůli integrované provirové DNA BB305 LVV, což vede k možnému falešně pozitivnímu výsledku testu PCR na HIV. Pacienti, kteří dostali LYFGENIA, by proto neměli být vyšetřováni na infekci HIV pomocí testu založeného na PCR.

Nežádoucí účinky

Nejčastější nežádoucí účinky ≥ Stupeň 3 (incidence ≥ 20 %) byly stomatitida, trombocytopenie, neutropenie, febrilní neutropenie, anémie a leukopenie.

Tři pacienti zemřeli během klinických studií LYFGENIA; jeden z náhlé srdeční smrti v důsledku základního onemocnění a dva z akutní myeloidní leukémie, kteří byli léčeni dřívější verzí LYFGENIA za použití jiného výrobního procesu a transplantačního postupu (studie 1, skupina A).

Těhotenství/kojení

Poučte pacienty o rizicích spojených s myeloablativními kondicionéry, včetně rizik týkajících se těhotenství a fertility.

LYFGENIA by neměla být podávána těhotným ženám a těhotenství po infuzi LYFGENIA by mělo být konzultováno s ošetřujícím lékařem.

LYFGENIA se nedoporučuje kojícím ženám a kojení po infuzi LYFGENIA by mělo být konzultováno s ošetřujícím lékařem.

Ženy a muži s reprodukčním potenciálem

Negativní těhotenský test v séru musí být potvrzen před začátkem mobilizace a znovu potvrzen před kondicionačními procedurami a před podáním LYFGENIA.

Ženy ve fertilním věku a muži schopní zplodit dítě by měli používat účinnou metodu antikoncepce (nitroděložní tělísko nebo kombinaci hormonální a bariérové ​​antikoncepce) od zahájení mobilizace po dobu nejméně 6 měsíců po podání LYFGENIA.

p>

Poraďte pacientkám o možnostech zachování plodnosti.

Vyslán : 2023-12-11 06:15

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova