bluebird bio anuncia la aprobación de la FDA de LYFGENIA ™ (lovotibeglogene autotemcel) para pacientes de 12 años o más con anemia de células falciformes y antecedentes de eventos vasooclusivos

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bluebird bio anuncia la aprobación de la FDA de LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) para pacientes de 12 años o más con anemia de células falciformes y antecedentes de eventos vasooclusivos

SOMERVILLE, Mass .--(BUSINESS WIRE)--Dic. 8 de diciembre de 2023: bluebird bio, Inc. (Nasdaq: BLUE) (“bluebird bio” o “bluebird”) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó LYFGENIA™ (pronunciado como 'lif-JEN-ee- uh') (lovotibeglogene autotemcel), también conocido como lovo-cel, para el tratamiento de la anemia de células falciformes en pacientes de 12 años o más que tienen antecedentes de eventos vasooclusivos (VOE). LYFGENIA es una terapia génica de una sola vez que tiene el potencial de resolver eventos vasooclusivos y está diseñada a medida para tratar la causa subyacente de la anemia de células falciformes.

"Llevando LYFGENIA a las personas que viven con la enfermedad de células falciformes "Es un hito por el que Bluebird ha estado trabajando durante casi una década, y uno que los miembros de la comunidad de anemia falciforme han estado esperando durante mucho más tiempo", dijo Andrew Obenshain, director ejecutivo de Bluebird Bio. "LYFGENIA tiene el potencial de "tener un impacto transformador para los pacientes que actualmente viven bajo la sombra de eventos vasooclusivos impredecibles y debilitantes. Esta aprobación también marca la tercera terapia génica ex vivo de bluebird aprobada por la FDA para una enfermedad genética rara y la segunda aprobación de la FDA para un trastorno hereditario de la hemoglobina. consolidando nuestra posición como líder en terapia genética”.

“Estamos entusiasmados en la Asociación de Enfermedades de Células Falciformes de América Inc. por la aprobación de esta terapia por parte de la FDA, que podría cambiar las vidas de las personas y familias afectadas. por la enfermedad de células falciformes”, dijo Regina Hartfield, presidenta y directora ejecutiva de la Asociación de Enfermedades de Células Falciformes de América Inc. “Como organización nacional de defensa de las personas con células falciformes, apoyamos firmemente la nueva opción de tratamiento potencialmente curativa y estamos entusiasmados para el futuro”.

“Las personas que viven con anemia falciforme enfrentan consecuencias para la salud potencialmente devastadoras, una calidad de vida disminuida y un estigma dañino como resultado de su enfermedad”, dijo Julie Kanter, M.D., investigadora de LYFGENIA. y director de la Clínica de células falciformes para adultos de Birmingham de la Universidad de Alabama y profesor asociado de la División de Hematología y Oncología. “Hoy podemos celebrar la disponibilidad de una nueva opción terapéutica potencialmente transformadora, posible gracias a la increíble valentía de los pacientes y sus familias que participaron en los estudios clínicos”.

“La anemia de células falciformes fue el primer trastorno genético caracterizado a nivel molecular hace medio siglo y hoy, después de décadas de espera, finalmente tenemos una terapia que aborda la causa subyacente de esta devastadora enfermedad”, dijo John Tisdale, MD, Jefe de la División de Terapéutica Celular y Molecular del National Heart , Lung, and Blood Institute (NHLBI), quien se desempeñó como investigador principal en el estudio HGB-206 y fue un colaborador clave durante todo el programa de desarrollo clínico. "El desarrollo de esta terapia ha estado marcado por la transparencia y la colaboración que sentaron las bases para que siguieran otras tecnologías". NHLBI es parte de los Institutos Nacionales de Salud.

La anemia de células falciformes es una enfermedad genética compleja y progresiva asociada con eventos vasooclusivos (VOE) impredecibles y debilitantes.1,2,3,4 En células falciformes En la enfermedad, las altas concentraciones de hemoglobina falciforme (HbS) en los glóbulos rojos hacen que estos se vuelvan deformes, pegajosos y rígidos, con una vida útil más corta, lo que se manifiesta de forma aguda como anemia hemolítica, vasculopatía y vasooclusión. La carga asociada con las VOE es generalizada y puede afectar todos los aspectos de la vida de los pacientes, sus familias y sus cuidadores.

LYFGENIA funciona agregando permanentemente un gen funcional de β-globina a las células madre hematopoyéticas (de la sangre) de los propios pacientes. (HSC). Se espera una producción duradera de hemoglobina adulta con propiedades antidrepanocíticas (HbAT87Q) después de un injerto exitoso. HbAT87Q tiene una afinidad de unión al oxígeno similar a la HbA de tipo salvaje, limita la formación de células falciformes de los glóbulos rojos y tiene el potencial de reducir los eventos vasooclusivos (VOE).

LYFGENIA estará disponible en las tiendas establecidas de bluebird bio Red de Centros de Tratamiento Cualificados (QTC), que reciben formación especializada para administrar terapias genéticas complejas como LYFGENIA. La información sobre la red QTC de bluebird, así como el apoyo personalizado centrado en las necesidades de cada paciente a lo largo de su tratamiento, está disponible a través del programa de apoyo al paciente de bluebird, my bluebird support. Los pacientes pueden llamar al 833-888-NEST (833-888-6378) o visitar mybluebirdsupport.com para obtener más información . bluebird planea que la terapia esté disponible a principios de 2024.

LYFGENIA recibió la revisión prioritaria en junio de 2023. La compañía no recibió un vale de revisión prioritaria para enfermedades pediátricas raras como parte de la revisión. LYFGENIA recibió anteriormente la designación de medicamento huérfano, la designación de vía rápida, la designación de terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT) y la designación de enfermedad pediátrica rara.

Datos clínicos que respaldan la aprobación de LYFGENIALa aprobación de LYFGENIA por parte de la FDA se basa en décadas de investigación sobre la terapia de adición de genes de vectores lentivirales y el mayor programa de desarrollo clínico de cualquier terapia génica para la anemia de células falciformes.

La etiqueta se basa en datos de pacientes del estudio de fase 1/2 HGB-206. Los datos de seguridad que respaldan la aplicación incluyen datos de 54 pacientes que iniciaron la recolección de células madre. La eficacia de LYFGENIA fue respaldada por datos de 36 pacientes en el estudio de Fase 1/2 HGB-206 Grupo C luego de las mejoras en el tratamiento y los procesos de fabricación realizadas a lo largo del programa de desarrollo clínico. 32 pacientes fueron evaluables para los criterios de valoración de resolución completa de VOE y VOE graves en los 6 a 18 meses posteriores a la infusión, incluidos 8 pacientes adolescentes. En esta cohorte:

  • Los eventos vasooclusivos graves se resolvieron en 30/32 pacientes (94%)
  • 28/32 pacientes (88,2%) no experimentaron vasooclusión ningún evento

    • En los estudios, los VOE se definen como episodios de dolor agudo sin causa médicamente determinada más que una vasooclusión, que duran más de dos horas y son lo suficientemente graves como para requerir atención en un centro médico. Esto incluye síndrome torácico agudo que requiere tratamiento con oxígeno y/o transfusión de sangre, secuestro hepático agudo, priapismo agudo que dura 2 horas y que requiere atención en un centro médico y secuestro esplénico agudo. Los sVOE requieren una estadía en el hospital o una visita a la sala de emergencias de 24 horas, o al menos dos visitas a un hospital o sala de emergencias durante un período de 72 horas, y ambas visitas requieren tratamiento intravenoso; todos los VOE del priapismo también se consideran sVOE.

    Las reacciones adversas más comunes ≥ Grado 3 (incidencia ≥ 20 %) fueron estomatitis, trombocitopenia, neutropenia, neutropenia febril, anemia y leucopenia. Como se informó anteriormente, tres pacientes murieron durante los ensayos clínicos de LYFGENIA; uno por muerte cardíaca súbita debido a una enfermedad subyacente y dos por leucemia mieloide aguda que fueron tratados con una versión anterior de LYFGENIA mediante un proceso de fabricación y un procedimiento de trasplante diferentes. Consulte la información de seguridad importante de LYFGENIA a continuación, incluido un recuadro de advertencia sobre neoplasias hematológicas malignas.

    Los pacientes tratados con LYFGENIA en estudios clínicos patrocinados biológicamente por bluebird serán monitoreados durante un total de 15 años a través de un análisis de seguridad y estudio de seguimiento de eficacia (LTF-307).

    Detalles de la conferencia telefónicabluebird bio realizará una conferencia telefónica para analistas e inversores hoy, 8 de diciembre, a las 4:15 p.m. ET.

    Para acceder a la llamada por teléfono, regístrese en este enlace: https://register.vevent.com/register/BI50feb64355294f899507004a73e5ffb8 para recibir un número de marcación y un PIN único para acceder a la conferencia telefónica en vivo.

    Se puede acceder a la transmisión web en vivo de la convocatoria visitando la página "Eventos y presentaciones" dentro de la sección Inversores y medios del sitio web de bluebird en http ://investor.bluebirdbio.com. Una repetición del webcast estará disponible en el sitio web de bluebird durante los 90 días siguientes al evento.

    Acerca de LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) o lovo-celLYFGENIA es una ex -Terapia génica con vectores lentivirales vivo aprobada para el tratamiento de pacientes de 12 años o más con anemia de células falciformes y antecedentes de eventos vasooclusivos (VOE). LYFGENIA funciona añadiendo un gen de β-globina funcional a las células madre hematopoyéticas (sangre) (HSC) de los propios pacientes. Después de un injerto exitoso, es posible una producción duradera de hemoglobina adulta con propiedades antidrepanocíticas (HbAT87Q). HbAT87Q tiene una afinidad de unión al oxígeno similar a la HbA de tipo salvaje, limita la formación de células falciformes en los glóbulos rojos y tiene el potencial de reducir los VOE.

    El estudio de fase 1/2 HGB-206 de LYFGENIA está en curso con inscripción y tratamiento completos; y el estudio de fase 3 HGB-210 que evalúa LYFGENIA está en curso. bluebird bio también está llevando a cabo un estudio de seguimiento de seguridad y eficacia a largo plazo (LTF-307) para pacientes con anemia falciforme que han sido tratados con LYFGENIA en estudios clínicos patrocinados por bluebird bio.

    IndicaciónLYFGENIA está indicado para el tratamiento de pacientes de 12 años de edad o mayores con anemia de células falciformes y antecedentes de eventos vasooclusivos (VOE).

    Limitaciones de usoDespués del tratamiento con LYFGENIA, los pacientes con rasgo de talasemia α (α3.7/α3.7) pueden experimentar anemia con displasia eritroide que puede requerir transfusiones crónicas de glóbulos rojos. LYFGENIA no se ha estudiado en pacientes con más de dos deleciones del gen de la α-globina.

    Información de seguridad importante

    Recuadro ADVERTENCIA: MALIGNIDAD HEMATOLOGICA

    Se han producido neoplasias hematológicas en pacientes tratados con LYFGENIA. Supervise de cerca a los pacientes para detectar evidencia de malignidad mediante recuentos sanguíneos completos al menos cada 6 meses y mediante análisis del sitio de integración en los meses 6, 12 y según sea necesario.

    Malignidad hematológica

    Se han producido neoplasias malignas hematológicas en pacientes tratados con LYFGENIA (Estudio 1, Grupo A). En el momento de la aprobación inicial del producto, dos pacientes tratados con una versión anterior de LYFGENIA utilizando un proceso de fabricación y un procedimiento de trasplante diferentes (Estudio 1, Grupo A) desarrollaron leucemia mieloide aguda (AML). A un paciente con rasgo de talasemia α (Estudio 1, Grupo C) se le diagnosticó síndrome mielodisplásico (MDS).

    El estrés hematopoyético adicional asociado con la movilización, el acondicionamiento y la infusión de LYFGENIA, incluida la necesidad de regenerar el sistema hematopoyético, puede aumentar el riesgo de una neoplasia maligna hematológica. Los pacientes con anemia de células falciformes tienen un mayor riesgo de sufrir tumores malignos hematológicos en comparación con la población general.

    Los pacientes tratados con LYFGENIA pueden desarrollar tumores malignos hematológicos y deben someterse a un seguimiento de por vida. Monitoree las neoplasias malignas hematológicas con un hemograma completo (con diferencial) al menos cada 6 meses durante al menos 15 años después del tratamiento con LYFGENIA y un análisis del sitio de integración en los meses 6, 12 y según sea necesario.

    En En caso de que se produzca una enfermedad maligna, comuníquese con Bluebird Bio al 1-833-999-6378 para informar y obtener instrucciones sobre la recolección de muestras para realizar pruebas.

    Estudio de seguimiento a largo plazo poscomercialización: se recomienda a los pacientes que deseen recibir tratamiento con LYFGENIA que se inscriban en el estudio, según esté disponible, para evaluar la seguridad a largo plazo de LYFGENIA y el riesgo de que se produzcan neoplasias malignas después del tratamiento con LYFGENIA llamando a bluebird bio al 1-833-999-6378. El estudio incluye el seguimiento (a intervalos preespecificados) de la expansión clonal.

    Retraso en el injerto de plaquetas

    Se ha observado un retraso en el injerto de plaquetas con LYFGENIA. El riesgo de hemorragia aumenta antes del injerto de plaquetas y puede continuar después del injerto en pacientes con trombocitopenia prolongada. Dos pacientes (4%) requirieron más de 100 días después del tratamiento con LYFGENIA para lograr el injerto de plaquetas.

    Se debe informar a los pacientes sobre el riesgo de sangrado hasta que se haya logrado la recuperación de plaquetas. Monitoree a los pacientes para detectar trombocitopenia y sangrado de acuerdo con las pautas estándar. Realice recuentos de plaquetas frecuentes hasta que se logre el injerto y la recuperación de las plaquetas. Realice una determinación del recuento de células sanguíneas y otras pruebas apropiadas siempre que surjan síntomas clínicos que sugieran sangrado.

    Fracaso del injerto de neutrófilos

    Existe un riesgo potencial de fallo del injerto de neutrófilos después del tratamiento con LYFGENIA. El fracaso del injerto de neutrófilos se define como la imposibilidad de alcanzar tres recuentos absolutos de neutrófilos (RAN) consecutivos ≥ 0,5 × 109 células/l obtenidos en días diferentes antes del día 43 después de la infusión de LYFGENIA. Monitoree los recuentos de neutrófilos hasta que se haya logrado el injerto. Si se produce un fallo del injerto de neutrófilos en un paciente tratado con LYFGENIA, proporcione tratamiento de rescate con una colección de respaldo de células CD34+.

    Oncogénesis de inserción

    Existe un riesgo potencial de oncogénesis de inserción mediada por vectores lentivirales después del tratamiento con LYFGENIA.

    Reacciones de hipersensibilidad

    Pueden ocurrir reacciones alérgicas con la infusión de LYFGENIA. El dimetilsulfóxido (DMSO) o el dextrano 40 en LYFGENIA pueden causar reacciones de hipersensibilidad, incluida anafilaxia.

    Uso de antirretrovirales

    Los pacientes no deben tomar medicamentos antirretrovirales profilácticos contra el VIH durante al menos un mes antes de la movilización y hasta que se completen todos los ciclos de aféresis. Hay algunos medicamentos antirretrovirales de acción prolongada que pueden requerir una suspensión más prolongada para eliminarlos. Si un paciente está tomando antirretrovirales para la profilaxis del VIH, confirme una prueba de VIH negativa antes de comenzar la movilización y aféresis de las células CD34+.

    Uso de hidroxiurea

    Los pacientes no deben tomar hidroxiurea durante al menos 2 meses antes de la movilización y hasta que se completen todos los ciclos de aféresis. Si se administra hidroxiurea entre la movilización y el acondicionamiento, suspenda 2 días antes del inicio del acondicionamiento.

    Quelación del hierro

    Interacciones farmacológicas entre los quelantes del hierro y el Se debe considerar el proceso de movilización y el agente acondicionador mieloablativo. Los quelantes de hierro deben suspenderse al menos 7 días antes del inicio de la movilización o el acondicionamiento. No administre quelantes mielosupresores del hierro (p. ej., deferiprona) durante los 6 meses posteriores al tratamiento con LYFGENIA. La quelación del hierro no mielosupresor se debe reiniciar no antes de 3 meses después de la infusión de LYFGENIA. Se puede utilizar la flebotomía en lugar de la quelación del hierro, cuando sea apropiado.

    Interferencia con las pruebas basadas en PCR

    Es probable que los pacientes que hayan recibido LYFGENIA den positivo en la prueba. mediante ensayos de reacción en cadena de la polimerasa (PCR) para el VIH debido al ADN proviral BB305 LVV integrado, lo que da como resultado un posible resultado falso positivo de la prueba de PCR para el VIH. Por lo tanto, los pacientes que han recibido LYFGENIA no deben ser examinados para detectar infección por VIH mediante un ensayo basado en PCR.

    Reacciones adversas

    Las reacciones adversas más comunes ≥ El grado 3 (incidencia ≥ 20 %) fue estomatitis, trombocitopenia, neutropenia, neutropenia febril, anemia y leucopenia.

    Tres pacientes murieron durante los ensayos clínicos de LYFGENIA; uno por muerte cardíaca súbita debido a una enfermedad subyacente y dos por leucemia mieloide aguda que fueron tratados con una versión anterior de LYFGENIA utilizando un proceso de fabricación y un procedimiento de trasplante diferentes (Estudio 1, Grupo A).

    Embarazo/Lactancia

    Informar a los pacientes sobre los riesgos asociados con los agentes acondicionadores mieloablativos, incluidos el embarazo y la fertilidad.

    LYFGENIA no debe administrarse a mujeres embarazadas y el embarazo después de la infusión de LYFGENIA debe discutirse con el médico tratante.

    LYFGENIA no se recomienda para mujeres que están amamantando, y la lactancia después de la infusión de LYFGENIA debe discutirse con el médico tratante.

    Mujeres y hombres con potencial reproductivo

    Se debe confirmar una prueba de embarazo en suero negativa antes del inicio de la movilización y volver a confirmarla antes de los procedimientos de acondicionamiento y antes de la administración de LYFGENIA.

    Las mujeres en edad fértil y los hombres capaces de engendrar un hijo deben utilizar un método anticonceptivo eficaz (dispositivo intrauterino o combinación de anticonceptivos hormonales y de barrera) desde el inicio de la movilización hasta al menos 6 meses después de la administración de LYFGENIA.

    Aconsejar a los pacientes sobre las opciones para la preservación de la fertilidad.

    Al corriente : 2023-12-11 06:15

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