bluebird bio annonce l'approbation par la FDA de LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) pour les patients âgés de 12 ans et plus atteints de drépanocytose et ayant des antécédents d'événements vaso-occlusifs
bluebird bio annonce l'approbation par la FDA de LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) pour les patients âgés de 12 ans et plus atteints de drépanocytose et ayant des antécédents d'événements vaso-occlusifs
SOMERVILLE, Massachusetts .--(BUSINESS WIRE)--Déc. 8 décembre 2023-- bluebird bio, Inc. (Nasdaq : BLUE) (« bluebird bio » ou « bluebird ») a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé LYFGENIA™ (prononcé « lif-JEN-ee- euh') (lovotibeglogene autotemcel), également connu sous le nom de lovo-cel, pour le traitement de la drépanocytose chez les patients âgés de 12 ans et plus qui ont des antécédents d'événements vaso-occlusifs (VOE). LYFGENIA est une thérapie génique unique qui a le potentiel de résoudre les événements vaso-occlusifs et est conçue sur mesure pour traiter la cause sous-jacente de la drépanocytose.
"Apporter LYFGENIA aux personnes vivant avec la drépanocytose. est une étape vers laquelle bluebird travaille depuis près d’une décennie et que les membres de la communauté de la drépanocytose attendent depuis bien plus longtemps », a déclaré Andrew Obenshain, directeur général de bluebird bio. « LYFGENIA a le potentiel de avoir un impact transformationnel pour les patients qui vivent actuellement dans l'ombre d'événements vaso-occlusifs imprévisibles et débilitants. Cette approbation marque également la troisième thérapie génique ex vivo de bluebird approuvée par la FDA pour une maladie génétique rare et la deuxième approbation de la FDA pour un trouble héréditaire de l'hémoglobine, consolidant notre position de leader en thérapie génique. »
« Nous sommes enthousiasmés, à la Sickle Cell Disease Association of America Inc., par l'approbation par la FDA de cette thérapie, qui pourrait changer la vie des personnes et des familles touchées. par la drépanocytose », a déclaré Regina Hartfield, présidente et directrice générale de la Sickle Cell Disease Association of America Inc. « En tant qu'organisation nationale de défense des personnes atteintes de drépanocytose, nous soutenons fermement cette nouvelle option de traitement potentiellement curative et nous sommes enthousiasmés. pour l'avenir. »
« Les personnes atteintes de drépanocytose sont confrontées à des conséquences potentiellement dévastatrices sur leur santé, à une qualité de vie diminuée et à une stigmatisation néfaste en raison de leur maladie », a déclaré Julie Kanter, M.D., chercheuse de LYFGENIA. et directeur de la clinique de drépanocytose pour adultes de l'Université d'Alabama à Birmingham et professeur agrégé à la division d'hématologie et d'oncologie. "Aujourd'hui, nous pouvons célébrer la disponibilité d'une nouvelle option thérapeutique potentiellement transformatrice rendue possible grâce à l'incroyable courage des patients et des familles qui ont participé aux études cliniques."
"La drépanocytose a été la première maladie génétique à être caractérisée. au niveau moléculaire il y a un demi-siècle et aujourd'hui – après des décennies d'attente – nous disposons enfin d'une thérapie qui s'attaque à la cause sous-jacente de cette maladie dévastatrice », a déclaré John Tisdale, MD, chef de la branche thérapeutique cellulaire et moléculaire du National Heart. , Lung, and Blood Institute (NHLBI), qui a été chercheur principal de l'étude HGB-206 et a été un collaborateur clé tout au long du programme de développement clinique. « Le développement de cette thérapie a été marqué par la transparence et la collaboration qui ont jeté les bases d’autres technologies à suivre. » NHLBI fait partie des National Institutes of Health.
La drépanocytose est une maladie génétique complexe et progressive associée à des événements vaso-occlusifs (VOE) imprévisibles et débilitants.1,2,3,4 Dans la drépanocytose Dans le cadre de la maladie, des concentrations élevées d'hémoglobine falciforme (HbS) dans les globules rouges (GR) les rendent déformés, collants et rigides, avec une durée de vie plus courte, ce qui se manifeste de manière aiguë par une anémie hémolytique, une vasculopathie et une vaso-occlusion. Le fardeau associé aux VOE est omniprésent et peut affecter tous les aspects de la vie des patients, de leurs familles et de leurs soignants.
LYFGENIA agit en ajoutant de manière permanente un gène de β-globine fonctionnel aux cellules souches hématopoïétiques (sanguines) des patients. (HSC). Une production durable d'hémoglobine adulte dotée de propriétés anti-falciformes (HbAT87Q) est attendue après une greffe réussie. L'HbAT87Q a une affinité de liaison à l'oxygène similaire à celle de l'HbA de type sauvage, limite la falciformation des globules rouges et a le potentiel de réduire les événements vaso-occlusifs (VOE).
LYFGENIA sera disponible dans les magasins Bluebird Bio établis. réseau de centres de traitement qualifiés (QTC), qui reçoivent une formation spécialisée pour administrer des thérapies géniques complexes comme LYFGENIA. Des informations sur le réseau QTC de bluebird, ainsi qu'un accompagnement personnalisé axé sur les besoins de chaque patient tout au long de son parcours de traitement, sont disponibles via le programme de soutien aux patients de bluebird, my bluebird support. Les patients peuvent appeler le 833-888-NEST (833-888-6378) ou visiter pour plus d'informations. bluebird prévoit de rendre le traitement disponible début 2024.
LYFGENIA a obtenu un examen prioritaire en juin 2023. La Société n'a pas reçu de bon d'examen prioritaire pour les maladies pédiatriques rares dans le cadre de l'examen. LYFGENIA a déjà obtenu la désignation de médicament orphelin, la désignation de procédure accélérée, la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) et la désignation de maladie pédiatrique rare.
Données cliniques appuyant l'approbation de LYFGENIAL'approbation de LYFGENIA par la FDA s'appuie sur des décennies de recherche sur la thérapie par addition de gènes à vecteurs lentiviraux et sur le plus grand programme de développement clinique de thérapie génique pour la drépanocytose.
L'étiquette est basée sur les données des patients de l'étude de phase 1/2 HGB-206. Les données de sécurité à l'appui de l'application comprennent les données de 54 patients qui ont initié la collecte de cellules souches. L'efficacité de LYFGENIA a été étayée par les données de 36 patients de l'étude de phase 1/2 HGB-206 Groupe C suite aux améliorations apportées aux processus de traitement et de fabrication au cours du programme de développement clinique. 32 patients étaient évaluables pour les critères de résolution complète des VOE et des VOE sévères dans les 6 à 18 mois suivant la perfusion, dont 8 patients adolescents. Dans cette cohorte :
Dans les études, les VOE sont définis comme des épisodes de douleur aiguë sans cause médicalement déterminée autre qu'une vaso-occlusion, durant plus de deux heures et suffisamment graves pour nécessiter des soins au un établissement médical. Cela comprend le syndrome thoracique aigu nécessitant un traitement à l'oxygène et/ou une transfusion sanguine, une séquestration hépatique aiguë, un priapisme aigu durant 2 heures et nécessitant des soins dans un établissement médical et une séquestration splénique aiguë. Les sVOE nécessitent un séjour à l'hôpital ou une visite aux urgences de 24 heures, ou au moins deux visites à l'hôpital ou aux urgences sur une période de 72 heures, les deux visites nécessitant un traitement intraveineux ; tous les VOE du priapisme sont également considérés comme des sVOE.
Les effets indésirables les plus courants ≥ Grade 3 (incidence ≥ 20 %) étaient la stomatite, la thrombocytopénie, la neutropénie, la neutropénie fébrile, l'anémie et la leucopénie. Comme indiqué précédemment, trois patients sont décédés au cours des essais cliniques LYFGENIA ; un d'une mort cardiaque subite due à une maladie sous-jacente et deux d'une leucémie myéloïde aiguë qui ont été traités avec une version antérieure de LYFGENIA en utilisant un processus de fabrication et une procédure de transplantation différents. Veuillez consulter les informations de sécurité importantes sur LYFGENIA ci-dessous, y compris un avertissement encadré concernant les hémopathies malignes.
Les patients traités par LYFGENIA dans le cadre des études cliniques bio-parrainées par Bluebird seront surveillés pendant un total de 15 ans dans le cadre d'un contrôle de sécurité et de sécurité à long terme. étude de suivi d'efficacité (LTF-307).
Détails de la conférence téléphoniquebluebird bio tiendra une conférence téléphonique pour les analystes et les investisseurs aujourd'hui 8 décembre à 16h15. ET.
Pour accéder à l'appel par téléphone, veuillez vous inscrire sur ce lien : https://register.vevent.com/register/BI50feb64355294f899507004a73e5ffb8 pour recevoir un numéro à composer et un code PIN unique pour accéder à la conférence téléphonique en direct.
La diffusion Web en direct de l'appel est accessible en visitant la page « Événements et présentations » dans la section Investisseurs et médias du site Web Bluebird à l'adresse http ://investor.bluebirdbio.com. Une rediffusion de la webdiffusion sera disponible sur le site Web de Bluebird pendant 90 jours après l'événement.
À propos de LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) ou lovo-cellLYFGENIA est un ex unique -thérapie génique à vecteur lentiviral vivo approuvée pour le traitement des patients âgés de 12 ans ou plus atteints de drépanocytose et ayant des antécédents d'événements vaso-occlusifs (VOE). LYFGENIA agit en ajoutant un gène fonctionnel de β-globine aux cellules souches hématopoïétiques (sanguines) (CSH) des patients. La production durable d’hémoglobine adulte dotée de propriétés anti-falciformes (HbAT87Q) est possible après une greffe réussie. L'HbAT87Q a une affinité de liaison avec l'oxygène similaire à celle de l'HbA de type sauvage, limite la falciformation des globules rouges et a le potentiel de réduire les VOE.
L'étude de phase 1/2 HGB-206 de LYFGENIA est en cours avec inscription et traitement terminés ; et l'étude de phase 3 HGB-210 évaluant LYFGENIA est en cours. bluebird bio mène également une étude de suivi à long terme sur l'innocuité et l'efficacité (LTF-307) pour les patients atteints de drépanocytose qui ont été traités par LYFGENIA dans le cadre d'études cliniques sponsorisées par bluebird bio.
IndicationLYFGENIA est indiqué pour le traitement des patients âgés de 12 ans ou plus atteints de drépanocytose et ayant des antécédents d'événements vaso-occlusifs (VOE).
Restrictions d'utilisationAprès un traitement par LYFGENIA, les patients présentant le trait α-thalassémie (α3,7/α3,7) peuvent souffrir d'anémie avec dysplasie érythroïde pouvant nécessiter des transfusions chroniques de globules rouges. LYFGENIA n'a pas été étudié chez les patients présentant plus de deux délétions du gène α-globine.
Informations de sécurité importantes
AVERTISSEMENT encadré : HÉMATOLOGIQUE MALIGNITÉ
Des hémopathies malignes sont survenues chez des patients traités par LYFGENIA. Surveiller de près les patients pour déceler des signes de malignité grâce à une formule sanguine complète au moins tous les 6 mois et à l'aide d'une analyse du site d'intégration aux mois 6, 12 et selon les besoins. /p> Hémopathie maligne Une hémopathie maligne est survenue chez des patients traités par LYFGENIA (étude 1, groupe A). Au moment de l'approbation initiale du produit, deux patients traités avec une version antérieure de LYFGENIA utilisant un procédé de fabrication et une procédure de transplantation différents (étude 1, groupe A) ont développé une leucémie myéloïde aiguë (LMA). Un patient présentant le trait α-thalassémie (étude 1, groupe C) a reçu un diagnostic de syndrome myélodysplasique (SMD). Le stress hématopoïétique supplémentaire associé à la mobilisation, au conditionnement et à la perfusion de LYFGENIA, y compris la nécessité de régénérer le système hématopoïétique, peut augmenter le risque d'hémopathie maligne. Les patients atteints de drépanocytose présentent un risque accru d'hémopathie maligne par rapport à la population générale. Les patients traités par LYFGENIA peuvent développer des hémopathies malignes et doivent faire l'objet d'une surveillance tout au long de leur vie. Surveiller les hémopathies malignes avec une formule sanguine complète (avec différentiel) au moins tous les 6 mois pendant au moins 15 ans après le traitement par LYFGENIA et une analyse du site d'intégration aux mois 6, 12 et selon les besoins. Dans En cas d'apparition d'une tumeur maligne, contactez bluebird bio au 1-833-999-6378 pour signaler et obtenir des instructions sur la collecte d'échantillons à des fins de test. Étude de suivi à long terme post-commercialisation : les patients qui ont l'intention de recevoir un traitement par LYFGENIA sont encouragés à s'inscrire à l'étude, dans la mesure où elle est disponible, pour évaluer l'innocuité à long terme de LYFGENIA et le risque de tumeurs malignes survenant après un traitement par LYFGENIA en appelant bluebird bio au 1-833-999-6378. L'étude comprend une surveillance (à intervalles prédéfinis) de l'expansion clonale. Greffe de plaquettes retardée Une greffe de plaquettes retardée a été observée avec LYFGENIA. Le risque hémorragique est augmenté avant la greffe de plaquettes et peut persister après la greffe chez les patients présentant une thrombocytopénie prolongée. Deux patients (4 %) ont eu besoin de plus de 100 jours après le traitement par LYFGENIA pour obtenir une greffe de plaquettes. Les patients doivent être informés du risque de saignement jusqu'à ce que la récupération des plaquettes soit obtenue. Surveiller les patients pour déceler une thrombocytopénie et des saignements conformément aux directives standard. Effectuer des numérations plaquettaires fréquentes jusqu’à ce que la greffe de plaquettes et la récupération des plaquettes soient obtenues. Effectuez une détermination de la numération globulaire et d'autres tests appropriés chaque fois que des symptômes cliniques évocateurs d'un saignement apparaissent. Échec de la greffe de neutrophiles Il existe un risque potentiel d'échec de la greffe de neutrophiles. après un traitement par LYFGENIA. L'échec de la greffe de neutrophiles est défini comme l'incapacité à atteindre trois comptes absolus consécutifs de neutrophiles (ANC) ≥ 0,5 × 109 cellules/L obtenus à différents jours au jour 43 après la perfusion de LYFGENIA. Surveiller le nombre de neutrophiles jusqu’à ce que la greffe soit réalisée. Si un échec de greffe de neutrophiles survient chez un patient traité par LYFGENIA, administrez un traitement de secours avec une collection de secours de cellules CD34+. Oncogenèse insertionnelle Il existe un risque potentiel d'oncogenèse insertionnelle médiée par un vecteur lentiviral après un traitement par LYFGENIA. Réactions d'hypersensibilité Des réactions allergiques peuvent survenir lors de la perfusion de LYFGENIA. Le diméthylsulfoxyde (DMSO) ou le dextrane 40 contenu dans LYFGENIA peut provoquer des réactions d'hypersensibilité, y compris l'anaphylaxie. Utilisation d'antirétroviraux Les patients ne doivent pas prendre de médicaments antirétroviraux prophylactiques contre le VIH pendant au moins un mois avant la mobilisation et jusqu'à ce que tous les cycles d'aphérèse soient terminés. Certains médicaments antirétroviraux à action prolongée peuvent nécessiter une interruption plus longue pour être éliminés. Si un patient prend des antirétroviraux pour la prophylaxie du VIH, confirmez un test négatif pour le VIH avant de commencer la mobilisation et l'aphérèse des cellules CD34+. Utilisation de l'hydroxyurée Les patients ne doivent pas prendre d'hydroxyurée pendant au moins 2 mois avant la mobilisation et jusqu'à ce que tous les cycles d'aphérèse soient terminés. Si l'hydroxyurée est administrée entre la mobilisation et le conditionnement, arrêtez-la 2 jours avant le début du conditionnement. Chélation du fer Interactions médicamenteuses entre les chélateurs du fer et le le processus de mobilisation et l’agent de conditionnement myéloablatif doivent être pris en compte. Les chélateurs du fer doivent être arrêtés au moins 7 jours avant le début de la mobilisation ou du conditionnement. Ne pas administrer de chélateurs myélosuppresseurs du fer (par exemple, la défériprone) pendant 6 mois après le traitement par LYFGENIA. La chélation du fer non myélosuppressive doit être reprise au plus tôt 3 mois après la perfusion de LYFGENIA. La phlébotomie peut être utilisée à la place de la chélation du fer, le cas échéant. Interférence avec les tests basés sur la PCR Les patients ayant reçu LYFGENIA sont susceptibles d'obtenir un test positif. par des tests de réaction en chaîne par polymérase (PCR) pour le VIH en raison de l'ADN proviral BB305 LVV intégré, ce qui entraîne un possible résultat de test PCR faussement positif pour le VIH. Par conséquent, les patients ayant reçu LYFGENIA ne doivent pas faire l'objet d'un dépistage de l'infection par le VIH à l'aide d'un test basé sur la PCR. Effets indésirables Les effets indésirables les plus courants ≥ Les grades 3 (incidence ≥ 20 %) étaient la stomatite, la thrombocytopénie, la neutropénie, la neutropénie fébrile, l'anémie et la leucopénie. Trois patients sont décédés au cours des essais cliniques LYFGENIA ; un d'une mort cardiaque subite due à une maladie sous-jacente et deux d'une leucémie myéloïde aiguë qui ont été traités avec une version antérieure de LYFGENIA en utilisant un processus de fabrication et une procédure de transplantation différents (étude 1, groupe A). Grossesse/Allaitement Informez les patientes des risques associés aux agents de conditionnement myéloablatifs, y compris sur la grossesse et la fertilité. LYFGENIA ne doit pas être administré aux femmes enceintes, et une grossesse après la perfusion de LYFGENIA doit être discutée avec le médecin traitant. LYFGENIA n'est pas recommandé chez les femmes qui allaitent, et l'allaitement après la perfusion de LYFGENIA doit être discuté avec le médecin traitant. Femelles et hommes à potentiel reproducteur Un test de grossesse sérique négatif doit être confirmé avant le début de la mobilisation et reconfirmé avant les procédures de conditionnement et avant l'administration de LYFGENIA. Les femmes en âge de procréer et les hommes capables de procréer doivent utiliser une méthode de contraception efficace (dispositif intra-utérin ou combinaison de contraception hormonale et barrière) dès le début de la mobilisation jusqu'à au moins 6 mois après l'administration de LYFGENIA. Informer les patients des options de préservation de la fertilité. Publié : 2023-12-11 06:15 Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. Les informations de Drugslib.com ont été compilées pour être utilisées par des professionnels de la santé et des consommateurs aux États-Unis et, par conséquent, Drugslib.com ne garantit pas que les utilisations en dehors des États-Unis sont appropriées, sauf indication contraire spécifique. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com ne cautionnent pas les médicaments, ne diagnostiquent pas les patients et ne recommandent pas de thérapie. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com sont une ressource d'information conçue pour aider les professionnels de la santé agréés à prendre soin de leurs patients et/ou pour servir les consommateurs qui considèrent ce service comme un complément et non un substitut à l'expertise, aux compétences, aux connaissances et au jugement des soins de santé. praticiens. L'absence d'avertissement pour un médicament ou une combinaison de médicaments donné ne doit en aucun cas être interprétée comme indiquant que le médicament ou la combinaison de médicaments est sûr, efficace ou approprié pour un patient donné. Drugslib.com n'assume aucune responsabilité pour aucun aspect des soins de santé administrés à l'aide des informations fournies par Drugslib.com. Les informations contenues dans le présent document ne sont pas destinées à couvrir toutes les utilisations, instructions, précautions, avertissements, interactions médicamenteuses, réactions allergiques ou effets indésirables possibles. Si vous avez des questions sur les médicaments que vous prenez, consultez votre médecin, votre infirmière ou votre pharmacien.En savoir plus
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