bluebird bio annuncia l'approvazione da parte della FDA di LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) per pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da anemia falciforme e con una storia di eventi vaso-occlusivi
bluebird bio annuncia l'approvazione da parte della FDA di LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) per pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da anemia falciforme e con una storia di eventi vaso-occlusivi
SOMERVILLE, Massachusetts .--(BUSINESS WIRE)--Dic. 8, 2023-- bluebird bio, Inc. (Nasdaq: BLUE) (“bluebird bio” o “bluebird”) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato LYFGENIA™ (pronunciato come 'lif-JEN-ee- uh') (lovotibeglogene autotemcel), noto anche come lovo-cel, per il trattamento dell'anemia falciforme in pazienti di età pari o superiore a 12 anni che hanno una storia di eventi vaso-occlusivi (VOE). LYFGENIA è una terapia genica monouso che ha il potenziale di risolvere eventi vaso-occlusivi ed è progettata su misura per trattare la causa alla base dell'anemia falciforme.
"Portare LYFGENIA alle persone che vivono con l'anemia falciforme è una pietra miliare alla quale bluebird ha lavorato per quasi un decennio e che i membri della comunità dell'anemia falciforme aspettavano da molto più tempo", ha affermato Andrew Obenshain, amministratore delegato di bluebird bio. "LYFGENIA ha il potenziale per avere un impatto trasformativo per i pazienti che attualmente vivono all'ombra di eventi vaso-occlusivi imprevedibili e debilitanti.Questa approvazione segna anche la terza terapia genica ex vivo di bluebird approvata dalla FDA per una malattia genetica rara e la seconda approvazione della FDA per un disturbo ereditario dell'emoglobina, consolidando la nostra posizione di leader nella terapia genica."
"Noi della Sickle Cell Disease Association of America Inc. siamo entusiasti dell'approvazione da parte della FDA di questa terapia, che potrebbe cambiare la vita delle persone e delle famiglie colpite dall'anemia falciforme", ha affermato Regina Hartfield, presidente e amministratore delegato della Sickle Cell Disease Association of America Inc. "In qualità di organizzazione nazionale di difesa delle persone affette da anemia falciforme, sosteniamo fortemente la nuova opzione potenzialmente curativa per il trattamento ed siamo entusiasti per il futuro."
"Le persone che vivono con l'anemia falciforme affrontano conseguenze potenzialmente devastanti per la salute, una ridotta qualità della vita e uno stigma dannoso a causa della loro malattia", ha affermato Julie Kanter, M.D., ricercatrice LYFGENIA e direttore della Clinica per le cellule falciformi degli adulti di Birmingham dell'Università dell'Alabama e professore associato nella Divisione di Ematologia e Oncologia. "Oggi possiamo celebrare la disponibilità di una nuova opzione terapeutica potenzialmente trasformativa, resa possibile dall'incredibile coraggio dei pazienti e delle famiglie che hanno partecipato agli studi clinici."
"L'anemia falciforme è stata la prima malattia genetica ad essere caratterizzata a livello molecolare mezzo secolo fa e oggi – dopo decenni di attesa – abbiamo finalmente una terapia che affronta la causa alla base di questa malattia devastante”, ha affermato John Tisdale, MD, Capo del dipartimento di terapia cellulare e molecolare del National Heart , Lung, and Blood Institute (NHLBI), che ha servito come ricercatore principale nello studio HGB-206 ed è stato un collaboratore chiave durante tutto il programma di sviluppo clinico. “Lo sviluppo di questa terapia è stato caratterizzato da trasparenza e collaborazione che hanno gettato le basi per altre tecnologie che seguiranno”. NHLBI fa parte del National Institutes of Health.
L'anemia falciforme è una malattia genetica complessa e progressiva associata a eventi vaso-occlusivi (VOE) imprevedibili e debilitanti.1,2,3,4 Nell'anemia falciforme malattia, alte concentrazioni di emoglobina falciforme (HbS) nei globuli rossi (RBC) li rendono deformi, appiccicosi e rigidi, con una durata di vita più breve, che si manifesta acutamente come anemia emolitica, vasculopatia e vaso-occlusione. Il peso associato alle VOE è pervasivo e può influenzare ogni aspetto della vita dei pazienti, delle loro famiglie e degli operatori sanitari.
LYFGENIA funziona aggiungendo in modo permanente un gene funzionale della β-globina alle cellule staminali ematopoietiche (del sangue) dei pazienti. (HSC). Dopo l'attecchimento riuscito è prevista una produzione duratura di emoglobina adulta con proprietà anti-falce (HbAT87Q). L'HbAT87Q ha un'affinità di legame dell'ossigeno simile all'HbA di tipo selvaggio, limita la falcizzazione dei globuli rossi e ha il potenziale di ridurre gli eventi vaso-occlusivi (VOE).
LYFGENIA sarà disponibile presso lo stabilimento consolidato di bluebird bio rete di centri di trattamento qualificati (QTC), che ricevono una formazione specializzata per somministrare terapie geniche complesse come LYFGENIA. Le informazioni sulla rete QTC di bluebird, nonché il supporto personalizzato incentrato sulle esigenze di ciascun paziente durante tutto il percorso terapeutico, sono disponibili tramite il programma di supporto ai pazienti di bluebird, my bluebird support. I pazienti possono chiamare il numero 833-888-NEST (833-888-6378) o visitare mybluebirdsupport.com per ulteriori informazioni informazioni. bluebird prevede di rendere la terapia disponibile all'inizio del 2024.
LYFGENIA ha ottenuto la revisione prioritaria nel giugno 2023. La Società non ha ricevuto un voucher di revisione prioritaria per le malattie pediatriche rare come parte della revisione. A LYFGENIA era stata precedentemente concessa la designazione di farmaco orfano, la designazione fast track, la designazione di terapia avanzata di medicina rigenerativa (RMAT) e la designazione di malattia pediatrica rara.
Dati clinici a supporto dell'approvazione di LYFGENIAL'approvazione di LYFGENIA da parte della FDA si basa su decenni di ricerca sulla terapia di aggiunta genica di vettori lentivirali e sul più grande programma di sviluppo clinico di qualsiasi terapia genica per l'anemia falciforme.
L'etichetta si basa sui dati dei pazienti dello studio di Fase 1/2 HGB-206. I dati sulla sicurezza a supporto della domanda includono dati di 54 pazienti che hanno avviato la raccolta di cellule staminali. L'efficacia di LYFGENIA è stata supportata dai dati di 36 pazienti nello studio di Fase 1/2 HGB-206 Gruppo C a seguito dei miglioramenti ai processi di trattamento e produzione apportati nel corso del programma di sviluppo clinico. 32 pazienti erano valutabili per gli endpoint di risoluzione completa delle VOE e delle VOE gravi nei 6-18 mesi successivi all’infusione, inclusi 8 pazienti adolescenti. In questa coorte:
Negli studi, le VOE sono definite come episodi di dolore acuto senza alcuna causa clinicamente determinata se non una vaso-occlusione, della durata di più di due ore e abbastanza gravi da richiedere cure a livello una struttura medica. Ciò include la sindrome toracica acuta che richiede trattamento con ossigeno e/o trasfusione di sangue, sequestro epatico acuto, priapismo acuto della durata di 2 ore e che richiede cure presso una struttura medica e sequestro splenico acuto. Gli sVOE richiedono una degenza ospedaliera di 24 ore o una visita al pronto soccorso, o almeno due visite in ospedale o al pronto soccorso nell'arco di 72 ore, entrambe le visite richiedono un trattamento endovenoso; anche tutti i VOE di priapismo sono considerati sVOE.
Le reazioni avverse più comuni di grado ≥ 3 (incidenza ≥ 20%) sono state stomatite, trombocitopenia, neutropenia, neutropenia febbrile, anemia e leucopenia. Come riportato in precedenza, tre pazienti sono morti durante gli studi clinici su LYFGENIA; uno per morte cardiaca improvvisa dovuta a una malattia di base e due per leucemia mieloide acuta che sono stati trattati con una versione precedente di LYFGENIA utilizzando un processo di produzione e una procedura di trapianto diversi. Si prega di consultare le informazioni importanti sulla sicurezza di LYFGENIA di seguito, incluso un avviso in scatola per neoplasie ematologiche.
I pazienti trattati con LYFGENIA negli studi clinici sponsorizzati da bluebird saranno monitorati per un totale di 15 anni attraverso una sicurezza a lungo termine e studio di follow-up sull'efficacia (LTF-307).
Dettagli della teleconferenzabluebird bio terrà una teleconferenza per analisti e investitori oggi 8 dicembre alle 16:15. ET.
Per accedere al bando telefonicamente, registrarsi a questo link: https://register.vevent.com/register/BI50feb64355294f899507004a73e5ffb8 per ricevere un numero da comporre e un PIN univoco per accedere alla teleconferenza dal vivo.
È possibile accedere al webcast in diretta della chiamata visitando la pagina "Eventi e presentazioni" nella sezione Investitori e media del sito Web bluebird all'indirizzo http ://investor.bluebirdbio.com. Una replica del webcast sarà disponibile sul sito Web bluebird per 90 giorni dopo l'evento.
Informazioni su LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) o lovo-celLYFGENIA è un ex -terapia genica con vettore lentivirale vivo approvata per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni con anemia falciforme e una storia di eventi vaso-occlusivi (VOE). LYFGENIA agisce aggiungendo un gene funzionale della β-globina alle cellule staminali ematopoietiche (del sangue) (HSC) dei pazienti. Una volta attecchito con successo, è possibile una produzione duratura di emoglobina adulta con proprietà anti-falce (HbAT87Q). L'HbAT87Q ha un'affinità di legame dell'ossigeno simile all'HbA di tipo selvaggio, limita la drepanocitosi dei globuli rossi e ha il potenziale di ridurre le VOE.
È in corso lo studio di Fase 1/2 HGB-206 su LYFGENIA iscrizione e trattamento completati; ed è in corso lo studio di fase 3 HGB-210 che valuta LYFGENIA. bluebird bio sta inoltre conducendo uno studio di follow-up sulla sicurezza e sull'efficacia a lungo termine (LTF-307) per pazienti affetti da anemia falciforme che sono stati trattati con LYFGENIA in studi clinici sponsorizzati da bluebird bio.
IndicazioneLYFGENIA è indicato per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni con anemia falciforme e una storia di eventi vaso-occlusivi (VOE).
Limiti d'usoIn seguito al trattamento con LYFGENIA, i pazienti con tratto α-talassemico (α3,7/α3,7) possono manifestare anemia con displasia eritroide che può richiedere trasfusioni croniche di globuli rossi. LYFGENIA non è stato studiato in pazienti con più di due delezioni del gene α-globina.
Informazioni importanti sulla sicurezza
AVVERTENZA in scatola: MALIGNA EMATOLOGICA
Si sono verificati tumori maligni ematologici in pazienti trattati con LYFGENIA. Monitorare attentamente i pazienti per evidenziare eventuali tumori maligni attraverso l'emocromo completo almeno ogni 6 mesi e attraverso l'analisi del sito di integrazione ai mesi 6, 12 e come garantito. /p> Tumori ematologici Tumori ematologici si sono verificati in pazienti trattati con LYFGENIA (Studio 1, Gruppo A). Al momento dell’approvazione iniziale del prodotto, due pazienti trattati con una versione precedente di LYFGENIA utilizzando un processo di produzione e una procedura di trapianto diversi (Studio 1, Gruppo A) hanno sviluppato leucemia mieloide acuta (LMA). A un paziente con tratto α-talassemico (Studio 1, Gruppo C) è stata diagnosticata la sindrome mielodisplastica (MDS). L'ulteriore stress ematopoietico associato alla mobilizzazione, al condizionamento e all'infusione di LYFGENIA, inclusa la necessità di rigenerare il sistema ematopoietico, può aumentare il rischio di una neoplasia ematologica. I pazienti affetti da anemia falciforme presentano un rischio maggiore di neoplasie ematologiche rispetto alla popolazione generale. I pazienti trattati con LYFGENIA possono sviluppare neoplasie ematologiche e devono essere sottoposti a monitoraggio permanente. Monitorare le neoplasie ematologiche con un emocromo completo (con differenziale) almeno ogni 6 mesi per almeno 15 anni dopo il trattamento con LYFGENIA e analisi del sito di integrazione ai mesi 6, 12 e come garantito. In nel caso in cui si verifichi un tumore maligno, contattare bluebird bio al numero 1-833-999-6378 per segnalare e ottenere istruzioni sulla raccolta di campioni per i test. Studio di follow-up a lungo termine post-marketing: i pazienti che intendono ricevere un trattamento con LYFGENIA sono incoraggiati ad arruolarsi nello studio, se disponibile, per valutare la sicurezza a lungo termine di LYFGENIA e il rischio di neoplasie maligne che si verificano dopo il trattamento con LYFGENIA chiamando bluebird bio al numero 1-833-999-6378. Lo studio include il monitoraggio (a intervalli prestabiliti) dell'espansione clonale. Attecchimento piastrinico ritardato Con LYFGENIA è stato osservato un attecchimento piastrinico ritardato. Il rischio di sanguinamento aumenta prima dell’attecchimento piastrinico e può continuare dopo l’attecchimento nei pazienti con trombocitopenia prolungata. Due pazienti (4%) hanno impiegato più di 100 giorni dopo il trattamento con LYFGENIA per ottenere l'attecchimento piastrinico. I pazienti devono essere informati del rischio di sanguinamento fino al raggiungimento del recupero piastrinico. Monitorare i pazienti per trombocitopenia e sanguinamento secondo le linee guida standard. Condurre frequenti conte piastriniche fino al raggiungimento dell'attecchimento piastrinico e del recupero piastrinico. Eseguire la determinazione della conta delle cellule ematiche e altri test appropriati ogni volta che si presentano sintomi clinici suggestivi di sanguinamento. Mancato attecchimento dei neutrofili Esiste un potenziale rischio di fallimento dell'attecchimento dei neutrofili dopo il trattamento con LYFGENIA. Il fallimento dell’attecchimento dei neutrofili è definito come il mancato raggiungimento di tre conte assolute consecutive dei neutrofili (ANC) ≥ 0,5 × 109 cellule/L ottenute in giorni diversi entro il giorno 43 dopo l’infusione di LYFGENIA. Monitorare la conta dei neutrofili fino al raggiungimento dell'attecchimento. Se si verifica un fallimento dell'attecchimento dei neutrofili in un paziente trattato con LYFGENIA, fornire un trattamento di salvataggio con la raccolta di riserva di cellule CD34+. Oncogenesi inserzionale Esiste un potenziale rischio di oncogenesi inserzionale mediata da vettori lentivirali dopo il trattamento con LYFGENIA. Reazioni di ipersensibilità Con l'infusione di LYFGENIA possono verificarsi reazioni allergiche. Il dimetilsolfossido (DMSO) o il destrano 40 in LYFGENIA possono causare reazioni di ipersensibilità, inclusa l'anafilassi. Uso antiretrovirale I pazienti non devono assumere farmaci antiretrovirali profilattici per l'HIV per almeno un mese prima della mobilizzazione e fino al completamento di tutti i cicli di aferesi. Esistono alcuni farmaci antiretrovirali a lunga durata d'azione che possono richiedere un periodo di interruzione più lungo per l'eliminazione del farmaco. Se un paziente sta assumendo antiretrovirali per la profilassi dell'HIV, confermare un test negativo per l'HIV prima di iniziare la mobilizzazione e l'aferesi delle cellule CD34+. Uso di idrossiurea I pazienti non devono assumere idrossiurea per almeno 2 mesi prima della mobilizzazione e fino al completamento di tutti i cicli di aferesi. Se l'idrossiurea viene somministrata tra la mobilizzazione e il condizionamento, interrompere 2 giorni prima dell'inizio del condizionamento. Chelazione del ferro Interazioni farmacologiche tra chelanti del ferro e devono essere presi in considerazione il processo di mobilizzazione e l'agente condizionante mieloablativo. La sospensione dei chelanti del ferro deve essere effettuata almeno 7 giorni prima dell’inizio della mobilizzazione o del condizionamento. Non somministrare chelanti del ferro mielosoppressori (ad esempio deferiprone) per 6 mesi dopo il trattamento con LYFGENIA. La chelazione del ferro non mielosoppressiva deve essere riavviata non prima di 3 mesi dopo l'infusione di LYFGENIA. Il salasso può essere utilizzato al posto della chelazione del ferro, quando appropriato. Interferenza con i test basati sulla PCR È probabile che i pazienti che hanno ricevuto LYFGENIA risultino positivi mediante test di reazione a catena della polimerasi (PCR) per l'HIV a causa del DNA provirale BB305 LVV integrato, con conseguente possibile risultato falso positivo del test PCR per l'HIV. Pertanto, i pazienti che hanno ricevuto LYFGENIA non devono essere sottoposti a screening per l'infezione da HIV utilizzando un test basato sulla PCR. Reazioni avverse Le reazioni avverse più comuni ≥ Il grado 3 (incidenza ≥ 20%) era stomatite, trombocitopenia, neutropenia, neutropenia febbrile, anemia e leucopenia. Tre pazienti sono morti durante gli studi clinici su LYFGENIA; uno per morte cardiaca improvvisa dovuta a una malattia di base e due per leucemia mieloide acuta che sono stati trattati con una versione precedente di LYFGENIA utilizzando un processo di produzione e una procedura di trapianto diversi (Studio 1, Gruppo A). Gravidanza/allattamento Informare i pazienti dei rischi associati agli agenti di condizionamento mieloablativi, inclusi gravidanza e fertilità. LYFGENIA non deve essere somministrato a donne in gravidanza e la gravidanza dopo l'infusione di LYFGENIA deve essere discussa con il medico curante. LYFGENIA non è raccomandata per le donne che allattano e l'allattamento al seno dopo l'infusione di LYFGENIA deve essere discussa con il medico curante. Femmine e maschi con potenziale riproduttivo Un test di gravidanza su siero negativo deve essere confermato prima dell'inizio della mobilizzazione e riconfermato prima delle procedure di condizionamento e prima della somministrazione di LYFGENIA. Le donne in età fertile e gli uomini in grado di generare un figlio devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace (dispositivo intrauterino o combinazione di contraccettivi ormonali e di barriera) dall'inizio della mobilizzazione fino ad almeno 6 mesi dopo la somministrazione di LYFGENIA. Informare i pazienti sulle opzioni per la preservazione della fertilità. Pubblicato : 2023-12-11 06:15 È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. 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