ブルーバードバイオ、鎌状赤血球症および血管閉塞イベントの病歴のある12歳以上の患者を対象としたLYFGENIA™（lovotibeglogene autotemcel）のFDA承認を発表
ブルーバード バイオ、鎌状赤血球症および血管閉塞イベントの病歴のある 12 歳以上の患者を対象とした LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) の FDA 承認を発表
マサチューセッツ州サマービル.--(ビジネスワイヤ)--12 月2023 年 8 日 -- ブルーバード バイオ社 (ナスダック:ブルー) (「ブルーバード バイオ」または「ブルーバード」) は本日、米国食品医薬品局 (FDA) が LYFGENIA™ (「リフジェニア」と発音します) を承認したと発表しました。えー) (lovotibeglogene autotemcel)、lovo-cel としても知られ、血管閉塞現象 (VOE) の病歴がある 12 歳以上の患者の鎌状赤血球症の治療に使用されます。リフゲニアは、血管閉塞現象を解決する可能性がある 1 回限りの遺伝子治療であり、鎌状赤血球症の根本的な原因を治療するために特別に設計されています。
「鎌状赤血球症とともに生きる人々にリフゲニアをもたらす」 「これは、ブルーバードがほぼ10年にわたって取り組んできたマイルストーンであり、鎌状赤血球症コミュニティのメンバーがずっと長い間待ち望んでいたマイルストーンです」とブルーバード・バイオの最高経営責任者アンドリュー・オーベンシャイン氏は述べた。 「現在、予測不可能で衰弱させる血管閉塞現象の影の下で生活している患者にとって、変革的な影響を及ぼします。この承認はまた、ブルーバード社が稀な遺伝性疾患に対してFDAによって承認された3番目の生体外遺伝子治療であり、遺伝性ヘモグロビン疾患に対する2番目のFDA承認であることを示しています。
「米国鎌状赤血球症協会では、影響を受ける人々や家族の生活を変える可能性があるこの治療法の FDA の承認に熱心に取り組んでいます。」アメリカ鎌状赤血球症協会の社長兼最高経営責任者であるレジーナ・ハートフィールド氏は次のように述べています。
「鎌状赤血球症を抱えて生きる人々は、病気の結果として、潜在的に壊滅的な健康被害、生活の質の低下、有害な偏見に直面しています」とリフゲニア研究員ジュリー・カンター医師は述べた。アラバマ大学バーミンガム成人鎌状赤血球クリニックの院長であり、血液腫瘍科の准教授でもあります。 「今日、私たちは、臨床研究に参加した患者と家族の信じられないほどの勇気によって可能になった、変革をもたらす可能性のある新しい治療選択肢が利用可能になったことを祝うことができます。」
「鎌状赤血球症は、特徴づけられた最初の遺伝性疾患でした。」半世紀前に分子レベルで発見され、何十年も待ち続けた今日、私たちはついにこの壊滅的な病気の根本原因に対処する治療法を手に入れました」とナショナル・ハートの細胞・分子治療部門責任者のジョン・ティスデイル医学博士は述べた。 、肺血液研究所 (NHLBI)、HGB-206 研究の主任研究者を務め、臨床開発プログラム全体を通じて主要な協力者でした。 「この治療法の開発は、他の技術が後に続く基礎を築いた透明性と協力によって特徴づけられました。」 NHLBI は国立衛生研究所の一部です。
鎌状赤血球症は、予測不可能で衰弱性の血管閉塞現象 (VOE) を伴う複雑で進行性の遺伝病です。1,2,3,4 鎌状赤血球ではこの病気では、赤血球 (RBC) 内の鎌状ヘモグロビン (HbS) が高濃度になると、赤血球の形が崩れ、粘着性があり、硬くなり、寿命が短くなり、溶血性貧血、血管障害、血管閉塞として急性に現れます。 VOE に関連する負担は広範囲に及び、患者とその家族、介護者の生活のあらゆる側面に影響を与える可能性があります。
LYFGENIA は、患者自身の造血 (血液) 幹細胞に機能的な β グロビン遺伝子を永続的に追加することによって機能します。 (HSC)。生着の成功後は、抗シックリング特性を持つ成人ヘモグロビン (HbAT87Q) の持続的な産生が期待されます。 HbAT87Q は野生型 HbA と同様の酸素結合親和性を持ち、赤血球の鎌状赤血球を制限し、血管閉塞現象 (VOE) を軽減する可能性があります。
LYFGENIA はブルーバード バイオ社で入手可能になります。認定治療センター (QTC) のネットワーク。LYFGENIA のような複雑な遺伝子治療を施すための専門トレーニングを受けています。ブルーバードの QTC ネットワークに関する情報と、治療過程全体を通じて各患者のニーズに焦点を当てた個別のサポートは、ブルーバードの患者サポート プログラムである my bluebird サポートを通じて利用できます。患者さんは 833-888-NEST (833-888-6378) に電話するか、mybluebirdsupport.com をご覧ください。 。ブルーバードは、この治療法を 2024 年初めに利用可能にする予定です。
リフゲニアは 2023 年 6 月に優先審査の許可を受けました。当社は審査の一環として希少小児疾患優先審査券を受け取りませんでした。リフゲニアはこれまでに、希少疾病用医薬品指定、ファストトラック指定、再生医療先進療法（RMAT）指定、小児希少疾患指定を取得しています。
LYFGENIA の承認を裏付ける臨床データFDA による LYFGENIA の承認は、レンチウイルスベクター遺伝子追加療法に関する数十年にわたる研究と、鎌状赤血球症に対する遺伝子療法としては最大規模の臨床開発プログラムに基づいています。
このラベルは、第 1/2 相 HGB-206 研究の患者データに基づいています。この申請を裏付ける安全性データには、幹細胞採取を開始した54人の患者からのデータが含まれています。 LYFGENIA の有効性は、臨床開発プログラムの過程で行われた治療および製造プロセスの強化後の第 1/2 相 HGB-206 グループ C 研究における 36 人の患者からのデータによって裏付けられました。 32 人の患者は、8 人の青年患者を含む、注入後 6 ～ 18 か月の VOE および重度の VOE の完全な解消のエンドポイントについて評価可能でした。このコホートでは:
研究では、VOE は、血管閉塞以外に医学的に原因が特定されず、2 時間以上続き、治療が必要なほど重篤な急性疼痛のエピソードとして定義されています。医療施設。これには、酸素治療や輸血を必要とする急性胸部症候群、急性肝隔離、2 時間持続し医療施設での治療が必要な急性持続勃起症、および急性脾臓隔離が含まれます。 sVOE では、24 時間の入院または救急室への来院、または 72 時間以内に少なくとも 2 回の病院または救急室への来院が必要で、どちらの来院にも静脈内治療が必要です。持続勃起症のすべての VOE も sVOE とみなされます。
グレード 3 以上 (発生率 20% 以上) で最も一般的な副作用は、口内炎、血小板減少症、好中球減少症、発熱性好中球減少症、貧血、および白血球減少症でした。以前に報告されたように、LYFGENIA 臨床試験中に 3 人の患者が死亡しました。 1人は基礎疾患による心臓突然死、2人は急性骨髄性白血病で、異なる製造プロセスと移植手順を使用した初期バージョンのリフゲニアで治療を受けた。血液悪性腫瘍に関する四角囲みの警告を含む、以下のリフゲニアの重要な安全性情報をご覧ください。
ブルーバードのバイオスポンサーによる臨床研究でリフゲニアの治療を受けた患者は、長期的な安全性と安全性を確保するために合計 15 年間監視されます。有効性追跡調査 (LTF-307)。
電話会議の詳細ブルーバード バイオは、本日 12 月 8 日午後 4 時 15 分からアナリストと投資家向けに電話会議を開催します。 ET.
電話で通話にアクセスするには、次のリンクから登録してください: https://register.vevent.com/register/BI50feb64355294f899507004a73e5ffb8 にアクセスして、ライブ電話会議にアクセスするためのダイヤルイン番号と一意の PIN を受け取ります。
電話会議のライブ Web キャストには、Bluebird Web サイト (http ://investor.bluebirdbio.com。ウェブキャストのリプレイは、イベント後 90 日間、bluebird ウェブサイトでご覧いただけます。
LYFGENIA™ について (lovotibeglogene autotemcel) または lovo-celLYFGENIA は 1 回限りの元です- vivo レンチウイルス ベクター遺伝子治療は、鎌状赤血球症および血管閉塞現象 (VOE) の病歴を持つ 12 歳以上の患者の治療に承認されました。 LYFGENIA は、機能的な β-グロビン遺伝子を患者自身の造血 (血液) 幹細胞 (HSC) に追加することによって機能します。生着が成功した後は、抗シックリング特性を持つ成人ヘモグロビン (HbAT87Q) の持続的な生産が可能です。 HbAT87Q は野生型 HbA と同様の酸素結合親和性を持ち、赤血球の鎌状形成を制限し、VOE を減少させる可能性があります。
LYFGENIA の第 1/2 相 HGB-206 研究は現在進行中です。登録と治療が完了しました。 LYFGENIA を評価する第 3 相 HGB-210 研究が進行中です。また、bluebird bio は、bluebird bio が後援する臨床研究で LYFGENIA による治療を受けた鎌状赤血球症患者を対象とした長期安全性および有効性追跡調査 (LTF-307) も実施しています。
適応リフゲニアは、鎌状赤血球症および血管閉塞イベント (VOE) の病歴を持つ 12 歳以上の患者の治療に適応されます。
> 使用の制限リフゲニアによる治療後、α-サラセミア形質（α3.7/α3.7）を持つ患者は、赤血球異形成を伴う貧血を経験する可能性があり、慢性的な赤血球輸血が必要となる場合があります。リフゲニアは、α-グロビン遺伝子欠失が 2 つ以上ある患者では研究されていません。
重要な安全性情報
囲み警告: 血液悪性腫瘍
リフゲニアで治療を受けた患者では血液悪性腫瘍が発生しています。少なくとも 6 か月ごとの全血球検査と、6 か月目、12 か月目の組み込み部位分析および必要に応じて、 悪性腫瘍の証拠がないか患者を注意深く監視します。 /p> 血液悪性腫瘍 LYFGENIA で治療された患者で血液悪性腫瘍が発生しました (研究 1、グループ A)。最初の製品承認の時点で、異なる製造プロセスと移植手順を使用して以前のバージョンの LYFGENIA で治療を受けた 2 人の患者 (研究 1、グループ A) が急性骨髄性白血病 (AML) を発症しました。 α-サラセミア特性を持つ 1 人の患者 (研究 1、グループ C) は、骨髄異形成症候群 (MDS) と診断されました。 リフゲニアの動員、調整、注入に関連する追加の造血ストレス。造血系を再生し、血液悪性腫瘍のリスクを高める可能性があります。鎌状赤血球症患者は、一般集団と比較して血液悪性腫瘍のリスクが高くなります。 LYFGENIA で治療を受けた患者は血液悪性腫瘍を発症する可能性があるため、生涯モニタリングを受ける必要があります。リフゲニアによる治療後、少なくとも 15 年間、少なくとも 6 か月ごとに全血球計算（差分を含む）を行い、血液悪性腫瘍をモニタリングし、6 か月目、12 か月目、および保証されている場合には統合部位分析を行ってください。 悪性腫瘍が発生した場合は、bluebird bio（1-833-999-6378）に連絡して報告し、検査用サンプルの収集に関する指示を取得してください。 市販後の長期追跡調査: リフゲニアによる治療を受ける予定の患者は、可能な限りこの研究に参加し、リフゲニアの長期安全性と治療後に発生する悪性腫瘍のリスクを評価することが推奨されます。 LYFGENIA については、Bluebird Bio（1-833-999-6378）に電話してください。この研究には、クローン増殖のモニタリング（事前に指定された間隔で）が含まれています。 血小板生着の遅延 LYFGENIA では血小板生着の遅延が観察されています。出血リスクは血小板生着前に増加し、長期にわたる血小板減少症の患者では生着後も出血リスクが続く可能性があります。 2 人の患者 (4%) は、血小板の生着を達成するために、LYFGENIA による治療後 100 日以上を要しました。 血小板の回復が達成されるまで、患者には出血のリスクを認識させる必要があります。標準ガイドラインに従って、患者の血小板減少症と出血を監視します。血小板の生着と血小板の回復が達成されるまで、頻繁に血小板計数を実施します。出血を示唆する臨床症状が発生した場合は、必ず血球数の測定やその他の適切な検査を行ってください。 好中球生着不全 好中球生着不全の潜在的なリスクがあります。リフゲニアによる治療後。好中球生着不全は、LYFGENIA 注入後 43 日目までに異なる日に取得された 3 回連続の絶対好中球数 (ANC) ≥ 0.5 × 109 細胞/L に達しないことと定義されます。生着が達成されるまで好中球数を監視します。 LYFGENIA で治療された患者で好中球の生着不全が発生した場合は、CD34+ 細胞のバックアップコレクションによるレスキュー治療を提供します。 挿入腫瘍形成 LYFGENIA による治療後には、レンチウイルス ベクターを介した挿入腫瘍形成の潜在的なリスクがあります。 過敏症反応 LYFGENIA の注入によりアレルギー反応が発生する可能性があります。 LYFGENIA に含まれるジメチルスルホキシド (DMSO) またはデキストラン 40 は、アナフィラキシーを含む過敏症反応を引き起こす可能性があります。 抗レトロウイルス薬の使用 患者は動員前の少なくとも 1 か月間、アフェレーシスのすべてのサイクルが完了するまで、予防用の HIV 抗レトロウイルス薬を服用しないでください。長時間作用型の抗レトロウイルス薬の中には、薬を除去するためにより長い期間の中止を必要とするものもあります。患者が HIV 予防のために抗レトロウイルス薬を服用している場合は、CD34+ 細胞の動員とアフェレーシスを開始する前に、HIV 検査で陰性であることを確認してください。 ヒドロキシ尿素の使用 患者は動員前の少なくとも 2 か月間、アフェレーシスのすべてのサイクルが完了するまでヒドロキシ尿素を摂取すべきではありません。モビライゼーションとコンディショニングの間にヒドロキシ尿素を投与する場合は、コンディショニング開始の 2 日前に中止してください。 鉄キレート化 鉄キレート剤と鉄キレート剤との間の薬物間相互作用動員プロセスと骨髄破壊的コンディショニング剤を考慮する必要があります。鉄キレート剤は、動員またはコンディショニングを開始する少なくとも 7 日前に中止する必要があります。リフゲニアによる治療後 6 か月間は、骨髄抑制性鉄キレート剤 (デフェリプロンなど) を投与しないでください。非骨髄抑制性鉄キレート化は、リフゲニア注入後 3 か月以内に再開する必要があります。適切な場合、鉄キレート化の代わりに瀉血を使用できます。 PCR ベースの検査への干渉 リフゲニアの投与を受けた患者は、検査で陽性となる可能性が高くなります。 BB305 LVV プロウイルス DNA が組み込まれているため、ポリメラーゼ連鎖反応 (PCR) アッセイによる HIV の検査結果が偽陽性となる可能性があります。したがって、リフゲニアの投与を受けた患者は、PCR ベースの検査を使用して HIV 感染のスクリーニングを受けるべきではありません。 副作用 最も一般的な副作用 ≥グレード 3 (発生率 20% 以上) は、口内炎、血小板減少症、好中球減少症、発熱性好中球減少症、貧血、白血球減少症でした。 LYFGENIA 臨床試験中に 3 人の患者が死亡しました。 1 人は基礎疾患による心臓突然死、2 人は急性骨髄性白血病で、異なる製造プロセスと移植手順を使用した初期バージョンの LYFGENIA で治療を受けました (研究 1、グループ A)。 妊娠/ 授乳中 妊娠と生殖能力を含め、骨髄破壊的コンディショニング剤に関連するリスクについて患者にアドバイスしてください。 リフゲニアは、妊娠中の女性には投与すべきではありません。リフゲニア注入後の妊娠については、担当医師と相談する必要があります。 リフゲニアは授乳中の女性には推奨されず、リフゲニア注入後の授乳については担当医師と相談する必要があります。 生殖能力のある女性および男性 動員の開始前に血清妊娠検査が陰性であることを確認し、コンディショニング手順の前およびリフゲニアの投与前に再確認する必要があります。 妊娠の可能性のある女性および子どもの父親となる男性は、動員の開始からリフゲニア投与後少なくとも 6 か月まで、効果的な避妊方法（子宮内避妊具またはホルモン避妊薬とバリア避妊薬の組み合わせ）を使用する必要があります。 妊孕性温存の選択肢について患者にアドバイスします。 投稿しました : 2023-12-11 06:15 Drugslib.com によって提供される情報が正確であることを保証するためにあらゆる努力が払われています。 -日付、および完全ですが、その旨については保証されません。ここに含まれる医薬品情報は時間に敏感な場合があります。 Drugslib.com の情報は、米国の医療従事者および消費者による使用を目的として編集されているため、特に明記されていない限り、Drugslib.com は米国外での使用が適切であることを保証しません。 Drugslib.com の医薬品情報は、医薬品を推奨したり、患者を診断したり、治療法を推奨したりするものではありません。 Drugslib.com の医薬品情報は、認可を受けた医療従事者による患者のケアを支援すること、および/または医療の専門知識、スキル、知識、判断の代替ではなく補足としてこのサービスを閲覧している消費者にサービスを提供することを目的とした情報リソースです。 特定の薬物または薬物の組み合わせに対する警告がないことは、その薬物または薬物の組み合わせが特定の患者にとって安全、有効、または適切であることを示すものと決して解釈されるべきではありません。 Drugslib.com は、Drugslib.com が提供する情報を利用して管理される医療のいかなる側面についても責任を負いません。ここに含まれる情報は、考えられるすべての使用法、使用法、注意事項、警告、薬物相互作用、アレルギー反応、または副作用を網羅することを意図したものではありません。服用している薬について質問がある場合は、医師、看護師、または薬剤師に問い合わせてください。続きを読む
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