bluebird bio Ngumumake Persetujuan FDA kanggo LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) kanggo Pasien Umur 12 lan Luwih Kanthi Penyakit Sel Sabit lan Sejarah Acara Vaso-Oklusif

Tindakake Drugslib ing

bio bluebird Ngumumake Persetujuan FDA kanggo LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) kanggo Pasien Umur 12 lan Luwih Kanthi Penyakit Sel Sabit lan Riwayat Kejadian Vaso-Oklusif

SOMERVILLE, Mass .--(KABEL USAHA)--Dis. 8, 2023-- bluebird bio, Inc. (Nasdaq: BLUE) ("bio bluebird" utawa "bluebird") dina iki ngumumake US Food and Drug Administration (FDA) wis nyetujoni LYFGENIA™ (diucapake minangka 'lif-JEN-ee- uh') (lovotibeglogene autotemcel), uga dikenal minangka lovo-cel, kanggo perawatan penyakit sel sabit ing pasien umur 12 lan luwih sing duwe riwayat acara vaso-occlusive (VOEs). LYFGENIA minangka terapi gen siji-wektu sing duweni potensi kanggo ngatasi kedadeyan vaso-oklusif lan dirancang khusus kanggo nambani panyebab penyakit sel sabit.

"Nggawa LYFGENIA kanggo wong sing nandhang penyakit sel arit. minangka tonggak sejarah sing wis ditindakake bluebird meh sepuluh taun-lan salah sawijining anggota komunitas penyakit sel arit wis ngenteni luwih suwe," ujare Andrew Obenshain, direktur eksekutif, bio bluebird. "LYFGENIA duweni potensi kanggo duwe pengaruh transformasi kanggo pasien sing saiki manggon ing bayangan saka acara vaso-occlusive sing ora bisa diprediksi lan debilitating. Persetujuan iki uga menehi tandha terapi gen ex vivo katelu bluebird sing disetujoni dening FDA kanggo penyakit genetik langka lan persetujuan FDA kapindho kanggo kelainan hemoglobin sing diwarisake, nguatake posisi kita minangka pimpinan terapi gen."

"Kita antusias ing Asosiasi Penyakit Sickle Cell of America Inc. babagan persetujuan FDA kanggo terapi iki, sing bisa ngganti urip wong lan kulawarga sing kena pengaruh. dening penyakit sel sabit, "ujare Regina Hartfield, presiden lan CEO Asosiasi Penyakit Sickle Cell of America Inc. kanggo masa depan."

"Wong sing nandhang penyakit sel arit ngadhepi konsekuensi kesehatan sing bisa ngrusak, nyuda kualitas urip, lan stigma sing mbebayani amarga penyakite," ujare Julie Kanter, M.D., peneliti LYFGENIA. lan direktur Klinik Sel Sabit Dewasa Universitas Alabama Birmingham lan profesor asosiasi ing Divisi Hematologi lan Onkologi. "Dina iki, kita bisa ngrayakake kasedhiyan pilihan terapi anyar sing potensial transformatif sing bisa ditindakake kanthi wani pasien lan kulawarga sing luar biasa sing melu studi klinis."

"Penyakit sel sabit minangka kelainan genetik pisanan sing ditondoi. ing tingkat molekuler setengah abad kepungkur lan saiki - sawise pirang-pirang dekade ngenteni - pungkasane kita duwe terapi sing ngatasi panyebab penyakit sing ngancurake iki, "ujare John Tisdale, MD, Kepala Cabang Terapi Seluler lan Molekul ing Jantung Nasional. , Lung, and Blood Institute (NHLBI), sing dadi peneliti utama ing studi HGB-206 lan dadi kolaborator utama ing saindhenging program pangembangan klinis. "Pengembangan terapi iki wis ditandhani kanthi transparansi lan kolaborasi sing nggawe landasan kanggo teknologi liyane." NHLBI minangka bagéyan saka Institut Kesehatan Nasional.

Penyakit sel sabit minangka penyakit genetik sing kompleks lan progresif sing ana hubungane karo acara vaso-occlusive (VOEs) sing ora bisa diprediksi lan ngrusak.1,2,3,4 Ing sel sabit. penyakit, konsentrasi dhuwur saka hemoglobin arit (HbS) ing sel getih abang (RBCs) njalari wong-wong mau dadi misshapen, caket lan kaku, karo umur luwih cendhek, kang manifests acutely minangka anemia hemolitik, vasculopathy lan vaso-occlusion. Beban sing digandhengake karo VOEs nyebar lan bisa mengaruhi saben aspek urip kanggo pasien lan kulawargane lan pengasuh.

LYFGENIA kerjane kanthi nambahake gen β-globin fungsional kanthi permanen menyang sel stem hematopoietik (getih) pasien dhewe. (HSC). Produksi tahan hemoglobin diwasa kanthi sifat anti-sickling (HbAT87Q) samesthine sawise engraftment sukses. HbAT87Q duweni afinitas ngiket oksigen sing padha karo HbA tipe liar, mbatesi sickling sel getih abang, lan duweni potensi kanggo nyuda kedadeyan vaso-occlusive (VOEs).

LYFGENIA bakal kasedhiya ing bluebird bio's establish. jaringan Pusat Perawatan Kualifikasi (QTC), sing nampa pelatihan khusus kanggo ngatur terapi gen kompleks kaya LYFGENIA. Informasi babagan jaringan QTC bluebird, uga dhukungan pribadi sing fokus ing kabutuhan saben pasien sajrone perjalanan perawatan, kasedhiya liwat program dhukungan pasien bluebird, dhukungan bluebird saya. Pasien bisa nelpon 833-888-NEST (833-888-6378) utawa ngunjungi nofollowmy" relrect="bluebird">kanggo informasi liyane. . bluebird ngrancang supaya terapi kasebut kasedhiya ing awal taun 2024.

LYFGENIA diwenehi Tinjauan Prioritas ing wulan Juni 2023. Perusahaan ora nampa Voucher Tinjauan Prioritas Penyakit Anak Langka minangka bagean saka review kasebut. LYFGENIA sadurunge diwenehi sebutan obat yatim piatu, sebutan jalur cepet, sebutan terapi lanjutan obat regeneratif (RMAT), lan sebutan penyakit pediatrik langka.

Data Klinis Dhukungan Persetujuan LYFGENIAPersetujuan FDA kanggo LYFGENIA dibangun ing dekade riset babagan terapi tambahan gen vektor lentiviral lan program pangembangan klinis paling gedhe saka sembarang terapi gen kanggo penyakit sel sabit.

Label kasebut adhedhasar data saka pasien saka studi Phase 1/2 HGB-206. Data safety sing ndhukung aplikasi kasebut kalebu data saka 54 pasien sing miwiti koleksi sel stem. Khasiat kanggo LYFGENIA didhukung dening data saka 36 pasien ing fase 1/2 HGB-206 Group C sinau sawise paningkatan proses perawatan lan manufaktur sing ditindakake liwat program pangembangan klinis. Pasien 32 bisa dievaluasi kanggo titik pungkasan resolusi lengkap VOEs lan VOEs abot ing 6-18 sasi sawise infus kalebu 8 pasien remaja. Ing kelompok iki:

  • Kedadeyan vaso-occlusive sing abot ditanggulangi ing 30/32 pasien (94%)
  • 28/32 pasien (88.2%) ora ngalami vaso-occlusive kabeh kedadeyan

    • Ing studi kasebut, VOE ditetepake minangka episode nyeri akut tanpa sabab sing ditemtokake sacara medis kajaba vaso-occlusion, tahan luwih saka rong jam lan cukup abot kanggo mbutuhake perawatan ing fasilitas medis. Iki kalebu sindrom dada akut sing mbutuhake perawatan oksigen lan / utawa transfusi getih, sekuestrasi hepatik akut, priapism akut sing tahan 2 jam lan mbutuhake perawatan ing fasilitas medis lan sekuestrasi splenik akut. sVOEs mbutuhake nginep ing rumah sakit 24 jam utawa kunjungan kamar darurat, utawa paling ora rong kunjungan menyang rumah sakit utawa kamar darurat sajrone wektu 72 jam, kanthi loro kunjungan kasebut mbutuhake perawatan intravena; kabeh VOE saka priapism uga dianggep sVOEs.

    Reaksi salabetipun sing paling umum ≥ Grade 3 (insiden ≥ 20%) yaiku stomatitis, trombositopenia, neutropenia, neutropenia febrile, anemia, lan leukopenia. Kaya sing dilaporake sadurunge, telung pasien mati sajrone uji klinis LYFGENIA; siji saka mati jantung dadakan amarga penyakit ndasari lan loro saka leukemia myeloid akut sing diobati karo versi sadurungé saka LYFGENIA nggunakake proses manufaktur beda lan prosedur transplantasi. Mangga deleng LYFGENIA Informasi Penting Safety ing ngisor iki, kalebu Peringatan Kotak kanggo Keganasan Hematologi.

    Pasien sing diobati karo LYFGENIA ing studi klinis sing disponsori bio bluebird bakal dipantau kanthi total 15 taun liwat safety jangka panjang lan studi tindak lanjut khasiat (LTF-307).

    Rincian Telpon Konferensibio bluebird bakal nganakake telpon konferensi kanggo analis lan investor dina iki 8 Desember, jam 16:15. ET.

    Kanggo ngakses telpon liwat telpon, mangga ndhaftar ing link iki: https://register.vevent.com/register/BI50feb64355294f899507004a73e5ffb8 kanggo nampa nomer telpon lan PIN unik kanggo ngakses telpon konferensi langsung.

    Siaran web langsung telpon bisa diakses kanthi ngunjungi kaca "Acara & Presentasi" ing bagean Investor & Media situs web bluebird ing http ://investor.bluebirdbio.com. Muter maneh siaran web bakal kasedhiya ing situs web bluebird suwene 90 dina sawise acara kasebut.

    Babagan LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) utawa lovo-celLYFGENIA iku mantan mantan - Terapi gen vektor lentiviral vivo disetujoni kanggo perawatan pasien umur 12 taun utawa luwih kanthi penyakit sel sabit lan riwayat acara vaso-occlusive (VOEs). LYFGENIA kerjane kanthi nambahake gen β-globin fungsional menyang sel stem hematopoietik (getih) (HSC) pasien dhewe. Produksi tahan hemoglobin diwasa kanthi sifat anti-sickling (HbAT87Q) bisa ditindakake sawise engraftment sukses. HbAT87Q nduweni afinitas ngiket oksigen sing padha karo HbA tipe liar, mbatesi sickling sel getih abang lan duweni potensi kanggo ngurangi lan VOEs.

    Panaliten Phase 1/2 HGB-206 babagan LYFGENIA lagi ditindakake. enrollment lan perawatan lengkap; lan Phase 3 HGB-210 sinau ngevaluasi LYFGENIA lagi. bluebird bio uga nganakake studi tindak lanjut safety lan khasiat jangka panjang (LTF-307) kanggo pasien sing nandhang penyakit sel arit sing wis diobati karo LYFGENIA ing studi klinis sing disponsori bio bluebird.

    IndikasiLYFGENIA dituduhake kanggo perawatan pasien umur 12 taun utawa luwih karo penyakit sel sabit lan riwayat acara vaso-occlusive (VOEs).

    Watesan PanggunaanSawise perawatan karo LYFGENIA, pasien kanthi sifat α-thalassemia (α3.7 / α3.7) bisa ngalami anemia kanthi displasia erythroid sing mbutuhake transfusi sel getih abang kronis. LYFGENIA durung diteliti ing pasien kanthi luwih saka rong pambusakan gen α-globin.

    Informasi Keamanan Penting

    PÈNGET ing kothak: HEMATOLOGIC MALIGNANCY

    Keganasan hematologis wis kedadeyan ing pasien sing diobati karo LYFGENIA. Ngawasi pasien kanthi rapet kanggo bukti ganas liwat count getih lengkap paling sethithik saben 6 sasi lan liwat analisis situs integrasi ing Sasi 6, 12, lan minangka dijamin.

    Keganasan Hematologi

    Keganasan hematologis wis kedadeyan ing pasien sing diobati karo LYFGENIA (Studi 1, Kelompok A). Nalika disetujoni produk awal, loro pasien sing diobati karo versi LYFGENIA sadurungé nggunakake proses manufaktur lan prosedur transplantasi sing beda (Studi 1, Grup A) ngembangake leukemia myeloid akut (AML). Siji pasien kanthi sipat α-thalassemia (Studi 1, Grup C) wis didiagnosis sindrom myelodysplastic (MDS).

    Stress hematopoietik tambahan sing ana gandhengane karo mobilisasi, kahanan, lan infus LYFGENIA, kalebu kabutuhan regenerasi sistem hematopoietik, bisa nambah risiko keganasan hematologi. Pasien sing nandhang penyakit sel arit duwe risiko tambah ganas hematologis dibandhingake karo populasi umum.

    Pasien sing diobati karo LYFGENIA bisa ngalami ganas hematologis lan kudu ngawasi seumur hidup. Monitor ganas hematologis kanthi jumlah getih lengkap (kanthi diferensial) paling sethithik saben 6 sasi paling sethithik 15 taun sawise perawatan karo LYFGENIA, lan analisis situs integrasi ing Sasi 6, 12, lan kaya sing dijanjekake.

    Ing. yen kedadeyan ganas, hubungi bio bluebird ing 1-833-999-6378 kanggo nglaporake lan entuk instruksi babagan koleksi conto kanggo dites.

    Studi Tindak Lanjut Jangka Panjang Pasca-Marketing: Pasien sing arep nampa perawatan karo LYFGENIA disaranake ndhaptar sinau, yen kasedhiya, kanggo netepake safety jangka panjang LYFGENIA lan risiko kanker sing kedadeyan sawise perawatan karo LYFGENIA kanthi nelpon bio bluebird ing 1-833-999-6378. Panliten kasebut kalebu ngawasi (ing interval sing wis ditemtokake) kanggo ekspansi klonal.

    Tundha Platelet Engraftment

    Tundha platelet engraftment wis diamati karo LYFGENIA. Resiko pendarahan mundhak sadurunge engraftment trombosit lan bisa terus sawise engraftment ing pasien karo trombositopenia sing dawa. Loro pasien (4%) mbutuhake luwih saka 100 dina sawise perawatan karo LYFGENIA kanggo entuk engraftment trombosit.

    Pasien kudu dielingake babagan risiko pendarahan nganti pemulihan trombosit wis rampung. Ngawasi pasien kanggo trombositopenia lan getihen miturut pedoman standar. Tindakake count platelet sing kerep nganti engraftment platelet lan pemulihan trombosit bisa diraih. Nindakake penentuan jumlah sel getih lan tes liyane sing cocog yen ana gejala klinis sing nuduhake pendarahan.

    Gagal Engraftment Neutrofil

    Ana risiko potensial gagal engraftment neutrofil. sawise perawatan karo LYFGENIA. Gagal engraftment neutrofil ditetepake minangka gagal nggayuh telung jumlah neutrofil absolut (ANC) ≥ 0,5 × 109 sel / L sing dipikolehi ing dina sing beda-beda ing dina 43 sawise infus LYFGENIA. Monitor jumlah neutrofil nganti engraftment wis rampung. Yen gagal engraftment neutrofil dumadi ing pasien sing diobati karo LYFGENIA, nyedhiyakake perawatan nylametake kanthi koleksi cadangan sel CD34+.

    Onkogenesis Insersional

    Ana risiko potensial onkogenesis insersi sing dimediasi vektor lentiviral sawise perawatan karo LYFGENIA.

    Reaksi Hipersensitivitas

    Reaksi alergi bisa kedadeyan kanthi infus LYFGENIA. Dimetil sulfoksida (DMSO) utawa dextran 40 ing LYFGENIA bisa nyebabake reaksi hipersensitivitas, kalebu anafilaksis.

    Panganggone Anti-retroviral

    Pasien ora kena njupuk obat anti-retroviral HIV profilaksis paling sethithik sak wulan sadurunge mobilisasi lan nganti kabeh siklus aferesis rampung. Ana sawetara obat anti-retroviral sing tumindak dawa sing mbutuhake wektu mandeg sing luwih suwe kanggo ngilangi obat kasebut. Yen pasien njupuk anti-retroviral kanggo profilaksis HIV, konfirmasi tes negatif kanggo HIV sadurunge miwiti mobilisasi lan aferesis sel CD34+.

    Panganggone Hydroxyurea

    Pasien ora kudu njupuk hydroxyurea paling sethithik 2 sasi sadurunge mobilisasi lan nganti kabeh siklus apheresis rampung. Yen hidroksiurea diwenehake antarane mobilisasi lan kahanan, mandheg 2 dina sadurunge wiwitan kahanan.

    Khelasi Besi

    Interaksi obat-obatan antarane chelator wesi lan proses mobilisasi lan agen kahanan myeloablative kudu dianggep. Chelator wesi kudu dihentikan paling ora 7 dina sadurunge wiwitan mobilisasi utawa kahanan. Aja menehi chelator wesi myelosuppressive (contone, deferiprone) sajrone 6 wulan sawise perawatan karo LYFGENIA. Khelasi besi non-myelosupresif kudu diwiwiti maneh ora luwih saka 3 sasi sawise infus LYFGENIA. Phlebotomy bisa digunakake minangka pengganti khelasi wesi, yen cocok.

    Gangguan karo Tes berbasis PCR

    Pasien sing wis nampa LYFGENIA cenderung positif. dening polymerase chain reaction (PCR) assays kanggo HIV amarga terpadu BB305 LVV DNA proviral, asil ing kamungkinan asil test PCR assay palsu-positif kanggo HIV. Mula, pasien sing wis nampa LYFGENIA ora kena disaring kanggo infeksi HIV nggunakake tes berbasis PCR.

    Reaksi Saleh

    Reaksi salabetipun sing paling umum ≥ Kelas 3 (insiden ≥ 20%) yaiku stomatitis, trombositopenia, neutropenia, neutropenia febrile, anemia, lan leukopenia.

    Telung pasien tiwas sajrone uji klinis LYFGENIA; siji saka mati jantung dadakan amarga penyakit sing ndasari lan loro saka leukemia myeloid akut sing diobati karo versi LYFGENIA sadurunge nggunakake proses manufaktur lan prosedur transplantasi sing beda (Studi 1, Grup A).

    Kandhutan/Laktasi

    Anjurake pasien babagan risiko sing ana gandhengane karo agen kondisioner myeloablative, kalebu babagan meteng lan kesuburan.

    LYFGENIA ora kudu diwenehake marang wanita sing lagi ngandhut, lan meteng sawise infus LYFGENIA kudu dirembug karo dokter sing nambani.

    LYFGENIA ora dianjurake kanggo wanita sing lagi nyusoni, lan nyusoni sawise infus LYFGENIA kudu dirembug karo dokter sing nambani.

    < kuwat>Wanita lan Lanang Potensi Reproduksi

    Tes kehamilan serum negatif kudu dikonfirmasi sadurunge wiwitan mobilisasi lan dikonfirmasi maneh sadurunge prosedur kahanan lan sadurunge administrasi LYFGENIA.

    Wong wadon sing bisa nglairake anak lan wong lanang sing bisa nglairake anak kudu nggunakake cara kontrasepsi sing efektif (piranti intrauterine utawa kombinasi kontrasepsi hormonal lan penghalang) saka wiwitan mobilisasi nganti paling sethithik 6 sasi sawise administrasi LYFGENIA.

    p>

    Pituturake pasien babagan pilihan kanggo njaga kesuburan.

    Dikirim : 2023-12-11 06:15

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer