블루버드바이오, 혈관폐색증 병력이 있고 낫적혈구병이 있는 12세 이상 환자를 위한 LYFGENIA™(lovotibeglogene autotemcel) FDA 승인 발표

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bluebird bio, 혈관 폐쇄성 질환 이력이 있고 겸상 적혈구 질환이 있는 12세 이상 환자를 위한 LYFGENIA™(lovotibeglogene autotemcel)의 FDA 승인 발표

소머빌, 매사추세츠 .--(Business Wire)--12월 2023년 9월 8일 -- bluebird bio, Inc.(Nasdaq: BLUE)("bluebird bio" 또는 "bluebird")는 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 LYFGENIA™('lif-JEN-ee-로 발음)를 승인했다고 발표했습니다. 어')(lovotibeglogene autotemcel), lovo-cel로도 알려져 있으며, 혈관 폐쇄 사건(VOE) 병력이 있는 12세 이상 환자의 겸상 적혈구 질환 치료에 사용됩니다. LYFGENIA는 혈관 폐쇄 문제를 해결할 가능성이 있는 일회성 유전자 치료법으로 겸상 적혈구 질환의 근본 원인을 치료하도록 맞춤 설계되었습니다.

"겸상 적혈구 질환을 앓고 있는 사람들에게 LYFGENIA 도입 블루버드 바이오의 앤드류 오벤샤인(Andrew Obenshain) 최고경영자(CEO)는 “이번 연구는 블루버드가 거의 10년 동안 노력해온 이정표이자 겸상 적혈구 질환 커뮤니티 구성원들이 훨씬 더 오랫동안 기다려온 이정표”라고 말했다. 또한, 이번 승인은 블루버드의 희귀 유전 질환에 대한 세 번째 생체 외 유전자 치료법과 유전성 헤모글로빈 장애에 대한 두 번째 FDA 승인을 의미한다. 유전자 치료 리더로서의 입지를 확고히 하고 있습니다.”

“우리는 미국 겸상 적혈구 질환 협회(Sickle Cell Disease Association of America Inc.)에서 이 치료법에 대한 FDA의 승인에 열광하고 있습니다. 이 치료법은 영향을 받는 사람과 가족의 삶을 변화시킬 수 있습니다. 겸상 적혈구 질환에 의한 것입니다.”라고 미국 겸상 적혈구 질환 협회의 회장 겸 CEO인 Regina Hartfield가 말했습니다. “겸상 적혈구 환자를 위한 전국 옹호 단체로서 우리는 치료를 위한 새로운 잠재적인 치료 옵션을 강력히 지지하며 기대하고 있습니다.

"겸상 적혈구 질환을 앓고 있는 사람들은 질병으로 인해 잠재적으로 파괴적인 건강상의 결과, 삶의 질 저하, 해로운 낙인에 직면해 있습니다."라고 LYFGENIA 조사관인 Julie Kanter 의학박사는 말했습니다. 앨라배마 대학교 버밍엄 성인 낫적혈구 클리닉 소장이자 혈액종양학과 부교수입니다. “오늘 우리는 임상 연구에 참여한 환자와 가족의 놀라운 용기를 통해 가능해진 잠재적으로 변화를 가져올 수 있는 새로운 치료 옵션의 가용성을 축하할 수 있습니다.”

“낫적혈구병은 특징이 밝혀진 최초의 유전 질환이었습니다. 반세기 전 분자 수준에서 그리고 오늘날 수십 년의 기다림 끝에 우리는 마침내 이 파괴적인 질병의 근본 원인을 해결하는 치료법을 갖게 되었습니다.”라고 National Heart의 세포 및 분자 치료학 부문 책임자인 John Tisdale 박사는 말했습니다. , 폐 및 혈액 연구소(NHLBI)는 HGB-206 연구의 수석 연구원으로 활동했으며 임상 개발 프로그램 전반에 걸쳐 핵심 협력자였습니다. "이 치료법의 개발은 다른 기술이 뒤따를 수 있는 토대를 마련한 투명성과 협력으로 특징지어졌습니다." NHLBI는 국립 보건원(National Institutes of Health)의 일부입니다.

겸상 적혈구 질환은 예측 불가능하고 쇠약하게 만드는 혈관 폐쇄 사건(VOE)과 관련된 복잡하고 진행성 유전 질환입니다.1,2,3,4 겸상 적혈구에서 적혈구(RBC)에 고농도의 겸상 헤모글로빈(HbS)이 있으면 기형이 생기고 끈적거리고 단단해지며 수명이 짧아지고 용혈성 빈혈, 혈관병증 및 혈관 폐쇄로 급격하게 나타납니다. VOE와 관련된 부담은 만연하며 환자와 그 가족, 간병인의 삶의 모든 측면에 영향을 미칠 수 있습니다.

LYFGENIA는 환자 자신의 조혈(혈액) 줄기 세포에 기능적인 β-글로빈 유전자를 영구적으로 추가하는 방식으로 작동합니다. (HSC). 성공적인 이식 후에는 항병합 특성을 지닌 성인 헤모글로빈(HbAT87Q)의 지속적인 생산이 예상됩니다. HbAT87Q는 야생형 HbA와 유사한 산소 결합 친화성을 갖고 적혈구의 겸상을 제한하며 혈관 폐쇄 사건(VOE)을 감소시킬 가능성이 있습니다.

LYFGENIA는 블루버드 바이오의 설립된 공장에서 판매될 예정입니다. LYFGENIA와 같은 복합 유전자 치료법을 관리하기 위한 전문 교육을 받는 자격을 갖춘 치료 센터(QTC) 네트워크입니다. 블루버드의 QTC 네트워크에 대한 정보와 치료 여정 전반에 걸쳐 각 환자의 요구에 초점을 맞춘 맞춤형 지원은 블루버드의 환자 지원 프로그램인 my bluebird support를 통해 제공됩니다. 환자는 833-888-NEST(833-888-6378)로 전화하거나 자세한 정보. 블루버드는 2024년 초에 해당 치료법을 출시할 계획입니다.

LYFGENIA는 2023년 6월에 우선 심사를 받았습니다. 회사는 심사의 일부로 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처를 받지 못했습니다. 리프제니아는 앞서 희귀의약품 지정, 신속심사 지정, 재생의학 첨단치료제(RMAT) 지정, 희귀소아질환 지정을 받은 바 있다.

LYFGENIA 승인을 뒷받침하는 임상 데이터LYFGENIA의 FDA 승인은 렌티바이러스 벡터 유전자 추가 치료법에 대한 수십 년간의 연구와 겸상 적혈구 질환에 대한 모든 유전자 치료법 중 최대 규모의 임상 개발 프로그램을 기반으로 합니다.

이 라벨은 1/2상 HGB-206 연구의 환자 데이터를 기반으로 합니다. 애플리케이션을 뒷받침하는 안전성 데이터에는 줄기세포 수집을 시작한 54명의 환자로부터 얻은 데이터가 포함됩니다. LYFGENIA의 효능은 임상 개발 프로그램 과정을 통해 치료 및 제조 공정이 개선된 후 진행된 1/2상 HGB-206 그룹 C 연구에서 36명의 환자로부터 얻은 데이터에 의해 뒷받침되었습니다. 8명의 청소년 환자를 포함하여 32명의 환자를 주입 후 6~18개월 동안 VOE 및 중증 VOE의 완전한 해소에 대한 평가가 가능했습니다. 이 코호트에서:

  • 심각한 혈관 폐쇄 사건은 30/32명의 환자(94%)에서 해결되었습니다.
  • 28/32명의 환자(88.2%)는 혈관 폐쇄를 경험하지 않았습니다.

    • 연구에서 VOE는 혈관 폐쇄 외에 의학적으로 결정된 원인이 없는 급성 통증의 에피소드로 정의되며, 2시간 이상 지속되고 병원에서 치료가 필요할 정도로 심각합니다. 의료 시설. 여기에는 산소 치료 및/또는 수혈이 필요한 급성 흉부 증후군, 급성 간 격리, 2시간 동안 지속되고 의료 시설에서 치료가 필요한 급성 지속발기증 및 급성 비장 격리가 포함됩니다. sVOE에는 24시간 입원 또는 응급실 방문이 필요하거나 72시간 동안 최소 2회 병원 또는 응급실 방문이 필요하며 두 방문 모두 정맥 주사 치료가 필요합니다. 지속발기증의 모든 VOE도 sVOE로 간주됩니다.

    3등급 이상(발생률 ≥ 20%) 가장 흔한 이상반응은 구내염, 혈소판 감소증, 호중구 감소증, 열성 호중구 감소증, 빈혈 및 백혈구 감소증이었습니다. 이전에 보고된 바와 같이, LYFGENIA 임상 시험 중 3명의 환자가 사망했습니다. 한 명은 기저 질환으로 인한 심장 돌연사로 인한 것이고, 두 명은 다른 제조 공정과 이식 절차를 사용하여 이전 버전의 LYFGENIA로 치료받은 급성 골수성 백혈병이었습니다. 혈액암에 대한 박스형 경고를 포함하여 아래의 LYFGENIA 중요한 안전성 정보를 참조하십시오.

    블루버드 바이오 후원 임상 연구에서 LYFGENIA로 치료받은 환자는 장기적인 안전성 및 효능 후속 연구(LTF-307).

    컨퍼런스콜 세부정보블루버드바이오는 오늘 12월 8일 오후 4시 15분에 애널리스트 및 투자자를 대상으로 컨퍼런스콜을 개최합니다. ET.

    전화를 통해 통화에 액세스하려면 다음 링크에서 등록하십시오: https://register.vevent.com/register/BI50feb64355294f899507004a73e5ffb8 전화번호와 고유 PIN을 받아 실시간 전화 회의에 액세스할 수 있습니다.

    블루버드 웹사이트 http //investor.bluebirdbio.com. 웹캐스트 다시보기는 이벤트 후 90일 동안 블루버드 웹사이트에서 제공됩니다.

    LYFGENIA™ 정보(lovotibeglogene autotemcel) 또는 lovo-cel 정보LYFGENIA는 일회성 전직 프로그램입니다. - 혈관 폐쇄 사건(VOE) 병력이 있고 겸상 적혈구 질환이 있는 12세 이상의 환자 치료용으로 승인된 생체 렌티바이러스 벡터 유전자 치료법. LYFGENIA는 환자 자신의 조혈(혈액) 줄기세포(HSC)에 기능성 베타-글로빈 유전자를 추가함으로써 작동합니다. 성공적인 이식 후에는 항병합 특성을 지닌 성인 헤모글로빈(HbAT87Q)의 지속적인 생산이 가능합니다. HbAT87Q는 야생형 HbA와 산소 결합 친화력이 유사하고 적혈구의 병상 현상을 제한하며 VOE를 감소시킬 수 있는 가능성이 있습니다.

    LYFGENIA에 대한 1/2상 HGB-206 연구가 진행 중입니다. 등록 및 치료가 완료되었습니다. LYFGENIA를 평가하는 3상 HGB-210 연구가 진행 중입니다. 블루버드바이오는 블루버드 바이오가 후원하는 임상시험에서 LYFGENIA로 치료받은 겸상적혈구질환 환자를 대상으로 장기 안전성·유효성 추적연구(LTF-307)도 진행하고 있다.

    적응증LYFGENIA는 혈관 폐쇄 사건(VOE) 병력이 있고 겸상 적혈구 질환이 있는 12세 이상의 환자 치료에 사용됩니다.

    사용 제한LYFGENIA 치료 후 α-지중해빈혈 특성(α3.7/α3.7)을 가진 환자는 만성 적혈구 수혈이 필요할 수 있는 적혈구 이형성증을 동반한 빈혈을 경험할 수 있습니다. LYFGENIA는 2개 이상의 α-글로빈 유전자 결실 환자를 대상으로 연구되지 않았습니다.

    중요한 안전 정보

    박스 경고: 혈액학적 악성 종양

    LYFGENIA로 치료받은 환자에게서 혈액학적 악성종양이 발생했습니다. 최소 6개월마다 전체 혈구수를 측정하고 6개월, 12개월 및 필요한 경우 통합 부위 분석을 통해 악성 종양의 증거가 있는지 환자를 면밀히 모니터링하십시오.

    혈액 악성 종양

    LYFGENIA로 치료받은 환자에게서 혈액 악성 종양이 발생했습니다(연구 1, 그룹 A). 최초 제품 승인 당시, 다른 제조 공정과 이식 절차를 사용하여 이전 버전의 LYFGENIA로 치료받은 환자 2명(연구 1, 그룹 A)에서 급성 골수성 백혈병(AML)이 발생했습니다. α-지중해빈혈 특성을 지닌 환자 1명(연구 1, 그룹 C)은 골수이형성증후군(MDS) 진단을 받았습니다.

    LYFGENIA의 동원, 조절 및 주입과 관련된 추가적인 조혈 스트레스는 다음과 같습니다. 조혈 시스템을 재생하면 혈액 악성 종양의 위험이 높아질 수 있습니다. 겸상 적혈구 질환 환자는 일반 인구에 비해 혈액 악성 종양의 위험이 높습니다.

    LYFGENIA로 치료받은 환자는 혈액 악성 종양이 발생할 수 있으므로 평생 모니터링해야 합니다. LYFGENIA 치료 후 최소 15년 동안 최소 6개월마다 전체 혈구 수치(감별 포함)를 통해 혈액학적 악성 종양을 모니터링하고 6개월, 12개월 및 타당한 경우 통합 부위 분석을 수행합니다.

    In 악성 종양이 발생하는 경우 1-833-999-6378로 블루버드 바이오에 문의하여 보고하고 테스트용 샘플 수집에 대한 지침을 얻으세요.

    시판 후 장기 추적 연구: LYFGENIA로 치료를 받을 의향이 있는 환자는 가능한 경우 연구에 등록하여 LYFGENIA의 장기적인 안전성과 치료 후 악성 종양 발생 위험을 평가하는 것이 좋습니다. 1-833-999-6378로 bluebird bio에 전화하여 LYFGENIA를 방문하세요. 이 연구에는 클론 확장에 대한 모니터링(사전 지정된 간격)이 포함됩니다.

    지연된 혈소판 생착

    LYFGENIA에서 지연된 혈소판 생착이 관찰되었습니다. 출혈 위험은 혈소판 생착 전에 증가하며 장기간 혈소판 감소증이 있는 환자의 경우 생착 후에도 계속될 수 있습니다. 2명의 환자(4%)는 혈소판 생착을 달성하기 위해 LYFGENIA 치료 후 100일 이상이 필요했습니다.

    혈소판이 회복될 때까지 환자에게 출혈 위험에 대해 알려야 합니다. 표준 지침에 따라 환자의 혈소판 감소증 및 출혈을 모니터링하십시오. 혈소판 생착 및 혈소판 회복이 이루어질 때까지 혈소판 수를 자주 측정하십시오. 출혈을 암시하는 임상 증상이 나타날 때마다 혈구 수 측정 및 기타 적절한 검사를 수행하십시오.

    호중구 생착 실패

    호중구 생착 실패의 잠재적 위험이 있습니다. LYFGENIA 치료 후. 호중구 생착 실패는 LYFGENIA 주입 후 43일째까지 서로 다른 날에 얻은 3회 연속 절대 호중구 수(ANC) ≥ 0.5 × 109 세포/L를 달성하지 못하는 것으로 정의됩니다. 생착이 달성될 때까지 호중구 수를 모니터링합니다. LYFGENIA로 치료받은 환자에서 호중구 생착 실패가 발생한 경우 CD34+ 세포의 백업 수집으로 구조 치료를 제공합니다.

    삽입 종양 발생

    LYFGENIA 치료 후 렌티바이러스 벡터 매개 삽입 종양발생의 잠재적 위험이 있습니다.

    과민 반응

    LYFGENIA 주입 시 알레르기 반응이 발생할 수 있습니다. LYFGENIA의 디메틸설폭사이드(DMSO) 또는 덱스트란 40은 아나필락시스를 포함한 과민 반응을 일으킬 수 있습니다.

    항레트로바이러스 사용

    환자는 이동 전 최소 한 달 동안 그리고 성분채집술의 모든 주기가 완료될 때까지 예방적 HIV 항레트로바이러스 약물을 복용해서는 안 됩니다. 약물을 제거하기 위해 더 오랜 기간의 중단 기간이 필요할 수 있는 일부 지속성 항레트로바이러스 약물이 있습니다. 환자가 HIV 예방을 위해 항레트로바이러스제를 복용하고 있는 경우, CD34+ 세포의 동원 및 성분채집술을 시작하기 전에 HIV에 대한 음성 테스트를 확인하십시오.

    하이드록시우레아 사용

    환자는 동원 전 최소 2개월 동안 그리고 모든 성분채집술 주기가 완료될 때까지 수산화요소를 복용해서는 안 됩니다. 가동화와 컨디셔닝 사이에 수산화요소를 투여하는 경우 컨디셔닝 시작 2일 전에 중단하십시오.

    철 킬레이트화

    철 킬레이트제와 수산화요소 간의 약물 상호작용 동원 과정과 골수 파괴 조절제를 고려해야 합니다. 철 킬레이터는 동원 또는 조절을 시작하기 최소 7일 전에 중단해야 합니다. LYFGENIA 치료 후 6개월 동안 골수억제성 철 킬레이트제(예: 데페리프론)를 투여하지 마십시오. 비골수억제성 철 킬레이트화는 LYFGENIA 주입 후 3개월 이내에 재개되어야 합니다. 적절한 경우 철 킬레이트화 대신 정맥 절개술을 사용할 수 있습니다.

    PCR 기반 검사에 대한 간섭

    LYFGENIA를 투여받은 환자는 양성 반응을 보일 가능성이 높습니다. 통합된 BB305 LVV 프로바이러스 DNA로 인해 HIV에 대한 중합효소 연쇄 반응(PCR) 분석을 통해 HIV에 대한 위양성 PCR 분석 테스트 결과가 나올 수 있습니다. 따라서 LYFGENIA를 투여받은 환자는 PCR 기반 분석을 사용하여 HIV 감염 여부를 선별해서는 안됩니다.

    이상 반응

    가장 흔한 이상 반응 ≥ 3등급(발생률 20% 이상)은 구내염, 혈소판 감소증, 호중구 감소증, 열성 호중구 감소증, 빈혈 및 백혈구 감소증이었습니다.

    LYFGENIA 임상 시험 중 3명의 환자가 사망했습니다. 한 명은 기저질환으로 인한 심장 돌연사로 인한 것이고 두 명은 다른 제조 공정과 이식 절차를 사용하여 이전 버전의 LYFGENIA로 치료받은 급성 골수성 백혈병에서 발생한 것입니다(연구 1, 그룹 A).

    임신/수유

    임신과 출산을 포함하여 골수파괴 조절제와 관련된 위험에 대해 환자에게 조언하십시오.

    LYFGENIA는 임신 중인 여성에게 투여해서는 안 됩니다. LYFGENIA 주입 후 임신에 대해서는 담당 의사와 논의해야 합니다.

    LYFGENIA는 모유수유 중인 여성에게 권장되지 않으며, LYFGENIA 주입 후 모유수유에 대해서는 담당 의사와 논의해야 합니다.

    < Strong>가임기 여성 및 남성

    음성 혈청 임신 테스트는 동원 시작 전 확인되어야 하며, 컨디셔닝 절차 전과 LYFGENIA 투여 전에 다시 확인되어야 합니다.

    가임 여성과 아이를 가질 수 있는 남성은 가동 시작부터 LYFGENIA 투여 후 최소 6개월까지 효과적인 피임 방법(자궁 내 장치 또는 호르몬과 장벽 피임의 조합)을 사용해야 합니다.

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    환자에게 생식능력 보존 옵션에 대해 조언합니다.

    게시됨 : 2023-12-11 06:15

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