bluebird bio anuncia aprovação da FDA do LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) para pacientes com 12 anos ou mais com doença falciforme e histórico de eventos vaso-oclusivos

Siga Drugslib em

bluebird bio anuncia aprovação da FDA do LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) para pacientes com 12 anos ou mais com doença falciforme e histórico de eventos vaso-oclusivos

SOMERVILLE, Massachusetts .--(BUSINESS WIRE)--Dez. (Nasdaq: BLUE) (“bluebird bio” ou “bluebird”) anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o LYFGENIA™ (pronunciado como 'lif-JEN-ee- uh') (lovotibeglogene autotemcel), também conhecido como lovo-cel, para o tratamento da doença falciforme em pacientes com 12 anos ou mais com histórico de eventos vaso-oclusivos (VOEs). LYFGENIA é uma terapia genética única que tem o potencial de resolver eventos vaso-oclusivos e é personalizada para tratar a causa subjacente da doença falciforme.

"Trazendo LYFGENIA para pessoas que vivem com doença falciforme. é um marco pelo qual o bluebird vem trabalhando há quase uma década - e um marco pelo qual os membros da comunidade da doença falciforme esperam há muito mais tempo", disse Andrew Obenshain, diretor executivo da bluebird bio. "LYFGENIA tem o potencial de têm um impacto transformacional para pacientes que atualmente vivem sob a sombra de eventos vaso-oclusivos imprevisíveis e debilitantes.Esta aprovação também marca a terceira terapia genética ex vivo do bluebird aprovada pela FDA para uma doença genética rara e a segunda aprovação da FDA para um distúrbio hereditário de hemoglobina, consolidando nossa posição como líder em terapia genética.”

“Estamos entusiasmados com a Sickle Cell Disease Association of America Inc. com a aprovação desta terapia pelo FDA, que pode mudar a vida das pessoas e famílias afetadas pela doença falciforme”, disse Regina Hartfield, presidente e CEO da Sickle Cell Disease Association of America Inc. “Como organização nacional de defesa de pessoas com anemia falciforme, apoiamos fortemente a nova opção potencialmente curativa de tratamento e estamos entusiasmados para o futuro.”

“As pessoas que vivem com a doença falciforme enfrentam consequências potencialmente devastadoras para a saúde, diminuição da qualidade de vida e estigma prejudicial como resultado da sua doença”, disse Julie Kanter, M.D., investigadora do LYFGENIA e diretor da Clínica de Falciformes Adultas da Universidade do Alabama em Birmingham e professor associado da Divisão de Hematologia e Oncologia. “Hoje podemos comemorar a disponibilidade de uma nova opção terapêutica potencialmente transformadora, tornada possível pela incrível coragem dos pacientes e familiares que participaram de estudos clínicos.”

“A doença falciforme foi a primeira doença genética a ser caracterizada em nível molecular há meio século e hoje – depois de décadas de espera – finalmente temos uma terapia que aborda a causa subjacente desta doença devastadora”, disse John Tisdale, MD, Chefe do Ramo de Terapêutica Celular e Molecular do National Heart , Lung, and Blood Institute (NHLBI), que atuou como investigador principal no estudo HGB-206 e foi um colaborador importante em todo o programa de desenvolvimento clínico. “O desenvolvimento desta terapia foi marcado pela transparência e colaboração que lançou as bases para outras tecnologias que se seguiriam.” O NHLBI faz parte dos Institutos Nacionais de Saúde.

A doença falciforme é uma doença genética complexa e progressiva associada a eventos vaso-oclusivos (VOEs) imprevisíveis e debilitantes.1,2,3,4 Na doença falciforme doença, altas concentrações de hemoglobina falciforme (HbS) nas hemácias (hemácias) fazem com que elas se tornem deformadas, pegajosas e rígidas, com vida útil mais curta, o que se manifesta de forma aguda como anemia hemolítica, vasculopatia e vaso-oclusão. A carga associada aos VOEs é generalizada e pode afetar todos os aspectos da vida dos pacientes, seus familiares e cuidadores.

LYFGENIA funciona adicionando permanentemente um gene funcional da β-globina às células-tronco hematopoiéticas (sangue) dos próprios pacientes. (HSC). Espera-se uma produção durável de hemoglobina adulta com propriedades antifalciformes (HbAT87Q) após um enxerto bem-sucedido. HbAT87Q tem uma afinidade de ligação ao oxigênio semelhante à HbA de tipo selvagem, limita a falcização dos glóbulos vermelhos e tem o potencial de reduzir eventos vaso-oclusivos (VOEs).

LYFGENIA estará disponível nas lojas estabelecidas da bluebird bio rede de Centros de Tratamento Qualificados (QTCs), que recebem treinamento especializado para administrar terapias genéticas complexas como LYFGENIA. Informações sobre a rede QTC da bluebird, bem como suporte personalizado focado nas necessidades de cada paciente ao longo de sua jornada de tratamento, estão disponíveis através do programa de suporte ao paciente da bluebird, meu suporte bluebird. Os pacientes podem ligar para 833-888-NEST (833-888-6378) ou visitar https://register.vevent.com/register/BI50feb64355294f899507004a73e5ffb8 para receber um número de discagem e um PIN exclusivo para acessar a teleconferência ao vivo.

O webcast ao vivo da teleconferência pode ser acessado visitando a página “Eventos e Apresentações” na seção Investidores e Mídia do site da bluebird em http ://investor.bluebirdbio.com. Um replay do webcast estará disponível no site do bluebird por 90 dias após o evento.

Sobre LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) ou lovo-celLYFGENIA é um ex-namorado de uma só vez Terapia genética com vetor lentiviral -vivo aprovada para o tratamento de pacientes com 12 anos de idade ou mais com doença falciforme e histórico de eventos vaso-oclusivos (VOEs). LYFGENIA funciona adicionando um gene funcional da β-globina às células-tronco hematopoiéticas (do sangue) (HSCs) dos próprios pacientes. A produção durável de hemoglobina adulta com propriedades antifalciformes (HbAT87Q) é possível após um enxerto bem-sucedido. HbAT87Q tem uma afinidade de ligação ao oxigênio semelhante à HbA de tipo selvagem, limita a falcização dos glóbulos vermelhos e tem o potencial de reduzir VOEs.

O estudo de Fase 1/2 HGB-206 do LYFGENIA está em andamento com inscrição e tratamento concluídos; e o estudo de Fase 3 HGB-210 que avalia o LYFGENIA está em andamento. A bluebird bio também está conduzindo um estudo de acompanhamento de segurança e eficácia de longo prazo (LTF-307) para pacientes com doença falciforme que foram tratados com LYFGENIA em estudos clínicos patrocinados pela bluebird bio.

IndicaçãoLYFGENIA é indicado para o tratamento de pacientes com 12 anos de idade ou mais com doença falciforme e histórico de eventos vaso-oclusivos (VOEs).

Limitações de uso Após o tratamento com LYFGENIA, pacientes com traço α-talassemia (α3.7/ α3.7) podem apresentar anemia com displasia eritróide que pode exigir transfusões crônicas de glóbulos vermelhos. LYFGENIA não foi estudado em pacientes com mais de duas deleções do gene α-globina.

Informações importantes de segurança

AVISO em caixa: MALIGNIDADE HEMATOLOGICA

Ocorreu malignidade hematológica em pacientes tratados com LYFGENIA. Monitore os pacientes de perto em busca de evidências de malignidade por meio de hemogramas completos pelo menos a cada 6 meses e por meio da análise do local de integração nos meses 6, 12 e conforme necessário.

Malignidade hematológica

Ocorreu malignidade hematológica em pacientes tratados com LYFGENIA (Estudo 1, Grupo A). No momento da aprovação inicial do produto, dois pacientes tratados com uma versão anterior de LYFGENIA usando um processo de fabricação e procedimento de transplante diferentes (Estudo 1, Grupo A) desenvolveram leucemia mieloide aguda (LMA). Um paciente com traço α-talassemia (Estudo 1, Grupo C) foi diagnosticado com síndrome mielodisplásica (SMD).

O estresse hematopoiético adicional associado à mobilização, condicionamento e infusão de LYFGENIA, incluindo a necessidade de regenerar o sistema hematopoiético, pode aumentar o risco de malignidade hematológica. Pacientes com doença falciforme têm um risco aumentado de malignidade hematológica em comparação com a população em geral.

Os pacientes tratados com LYFGENIA podem desenvolver malignidades hematológicas e devem ser monitorados por toda a vida. Monitore malignidades hematológicas com hemograma completo (com diferencial) pelo menos a cada 6 meses por pelo menos 15 anos após o tratamento com LYFGENIA e análise do local de integração nos meses 6, 12 e conforme necessário.

Em caso ocorra uma doença maligna, entre em contato com a bluebird bio pelo telefone 1-833-999-6378 para relatar e obter instruções sobre a coleta de amostras para teste.

Estudo de acompanhamento de longo prazo pós-comercialização: os pacientes que pretendem receber tratamento com LYFGENIA são incentivados a se inscrever no estudo, conforme disponível, para avaliar a segurança a longo prazo de LYFGENIA e o risco de ocorrência de malignidades após o tratamento com LYFGENIA ligando para bluebird bio em 1-833-999-6378. O estudo inclui monitoramento (em intervalos pré-especificados) da expansão clonal.

Enxerto tardio de plaquetas

O enxerto tardio de plaquetas foi observado com LYFGENIA. O risco de sangramento aumenta antes do enxerto de plaquetas e pode continuar após o enxerto em pacientes com trombocitopenia prolongada. Dois pacientes (4%) necessitaram de mais de 100 dias após o tratamento com LYFGENIA para conseguir o enxerto de plaquetas.

Os pacientes devem ser informados do risco de sangramento até que a recuperação das plaquetas seja alcançada. Monitore os pacientes quanto a trombocitopenia e sangramento de acordo com as diretrizes padrão. Realizar contagens plaquetárias frequentes até que o enxerto plaquetário e a recuperação plaquetária sejam alcançados. Realize a determinação da contagem de células sanguíneas e outros testes apropriados sempre que surgirem sintomas clínicos sugestivos de sangramento.

Falha no enxerto de neutrófilos

Existe um risco potencial de falha no enxerto de neutrófilos após o tratamento com LYFGENIA. A falha do enxerto de neutrófilos é definida como falha em atingir três contagens absolutas consecutivas de neutrófilos (ANC) ≥ 0,5 × 109 células/L obtidas em dias diferentes até o dia 43 após a infusão de LYFGENIA. Monitore a contagem de neutrófilos até que o enxerto seja alcançado. Se ocorrer falha no enxerto de neutrófilos em um paciente tratado com LYFGENIA, forneça tratamento de resgate com coleta de backup de células CD34+.

Oncogênese de inserção

Há um risco potencial de oncogênese de inserção mediada por vetor lentiviral após o tratamento com LYFGENIA.

Reações de hipersensibilidade

Reações alérgicas podem ocorrer com a infusão de LYFGENIA. O dimetilsulfóxido (DMSO) ou dextrano 40 em LYFGENIA pode causar reações de hipersensibilidade, incluindo anafilaxia.

Uso de antirretrovirais

Os pacientes não devem tomar medicamentos antirretrovirais profiláticos para HIV por pelo menos um mês antes da mobilização e até que todos os ciclos de aférese sejam concluídos. Existem alguns medicamentos antirretrovirais de ação prolongada que podem exigir uma interrupção mais longa para eliminação do medicamento. Se um paciente estiver tomando antirretrovirais para profilaxia do HIV, confirme um teste negativo para HIV antes de iniciar a mobilização e aférese de células CD34+.

Uso de hidroxiureia

Os pacientes não devem tomar hidroxiureia durante pelo menos 2 meses antes da mobilização e até que todos os ciclos de aférese sejam concluídos. Se a hidroxiureia for administrada entre a mobilização e o condicionamento, interrompa 2 dias antes do início do condicionamento.

Quelação de Ferro

Interações medicamentosas entre quelantes de ferro e o processo de mobilização e agente condicionante mieloablativo devem ser considerados. Os quelantes de ferro devem ser descontinuados pelo menos 7 dias antes do início da mobilização ou condicionamento. Não administre quelantes mielossupressores de ferro (por exemplo, deferiprona) por 6 meses após o tratamento com LYFGENIA. A quelação de ferro não mielossupressora não deve ser reiniciada antes de 3 meses após a infusão de LYFGENIA. A flebotomia pode ser usada em vez da quelação de ferro, quando apropriado.

Interferência com testes baseados em PCR

Os pacientes que receberam LYFGENIA provavelmente terão resultados positivos por ensaios de reação em cadeia da polimerase (PCR) para HIV devido ao DNA proviral BB305 LVV integrado, resultando em um possível resultado de teste de PCR falso-positivo para HIV. Portanto, os pacientes que receberam LYFGENIA não devem ser testados para infecção por HIV usando um ensaio baseado em PCR.

Reações adversas

As reações adversas mais comuns ≥ Grau 3 (incidência ≥ 20%) foram estomatite, trombocitopenia, neutropenia, neutropenia febril, anemia e leucopenia.

Três pacientes morreram durante os ensaios clínicos do LYFGENIA; um por morte cardíaca súbita devido a doença subjacente e dois por leucemia mieloide aguda que foram tratados com uma versão anterior do LYFGENIA usando um processo de fabricação e procedimento de transplante diferentes (Estudo 1, Grupo A).

Gravidez/Aleitamento

Aconselhe os pacientes sobre os riscos associados aos agentes condicionantes mieloablativos, inclusive na gravidez e na fertilidade.

LYFGENIA não deve ser administrado a mulheres grávidas e a gravidez após a infusão de LYFGENIA deve ser discutida com o médico assistente.

LYFGENIA não é recomendado para mulheres que estão amamentando, e a amamentação após a infusão de LYFGENIA deve ser discutida com o médico assistente.

Mulheres e homens com potencial reprodutivo

Um teste sérico de gravidez negativo deve ser confirmado antes do início da mobilização e reconfirmado antes dos procedimentos de condicionamento e antes da administração de LYFGENIA.

Mulheres com potencial para engravidar e homens capazes de gerar filhos devem usar um método contraceptivo eficaz (dispositivo intrauterino ou combinação de contracepção hormonal e de barreira) desde o início da mobilização até pelo menos 6 meses após a administração de LYFGENIA.

Aconselhe os pacientes sobre as opções para preservação da fertilidade.

Postou : 2023-12-11 06:15

Consulte Mais informação

Isenção de responsabilidade

Todos os esforços foram feitos para garantir que as informações fornecidas por Drugslib.com sejam precisas, atualizadas -date e completo, mas nenhuma garantia é feita nesse sentido. As informações sobre medicamentos aqui contidas podem ser sensíveis ao tempo. As informações do Drugslib.com foram compiladas para uso por profissionais de saúde e consumidores nos Estados Unidos e, portanto, o Drugslib.com não garante que os usos fora dos Estados Unidos sejam apropriados, a menos que especificamente indicado de outra forma. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com não endossam medicamentos, diagnosticam pacientes ou recomendam terapia. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com são um recurso informativo projetado para ajudar os profissionais de saúde licenciados a cuidar de seus pacientes e/ou para atender os consumidores que veem este serviço como um complemento, e não um substituto, para a experiência, habilidade, conhecimento e julgamento dos cuidados de saúde. profissionais.

A ausência de uma advertência para um determinado medicamento ou combinação de medicamentos não deve de forma alguma ser interpretada como indicação de que o medicamento ou combinação de medicamentos é seguro, eficaz ou apropriado para qualquer paciente. Drugslib.com não assume qualquer responsabilidade por qualquer aspecto dos cuidados de saúde administrados com a ajuda das informações fornecidas por Drugslib.com. As informações aqui contidas não se destinam a cobrir todos os possíveis usos, instruções, precauções, advertências, interações medicamentosas, reações alérgicas ou efeitos adversos. Se você tiver dúvidas sobre os medicamentos que está tomando, consulte seu médico, enfermeiro ou farmacêutico.

Palavras-chave populares