bluebird bio anunță aprobarea de către FDA a LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) pentru pacienții cu vârsta de 12 ani și peste cu siclemie și antecedente de evenimente vaso-ocluzive
bluebird bio anunță aprobarea de către FDA a LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) pentru pacienții cu vârsta de 12 ani și peste cu boală de celule falciforme și antecedente de evenimente vaso-ocluzive
SOMERVILLE, Mass .--(BUSINESS WIRE)--Dec. 8, 2023 -- bluebird bio, Inc. (Nasdaq: BLUE) („bluebird bio” sau „bluebird”) a anunțat astăzi că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat LYFGENIA™ (pronunțat ca „lif-JEN-ee- uh') (lovotibeglogene autotemcel), cunoscut și sub denumirea de lovo-cel, pentru tratamentul drepaniei la pacienții cu vârsta de 12 ani și peste care au antecedente de evenimente vaso-ocluzive (VOE). LYFGENIA este o terapie genetică unică, care are potențialul de a rezolva evenimentele vaso-ocluzive și este concepută special pentru a trata cauza de bază a drepaniei.
„Aducerea LYFGENIA persoanelor care trăiesc cu drepanocită. este o piatră de hotar spre care Bluebird lucrează de aproape un deceniu – și una pe care membrii comunității siclemice o așteptau de mult mai mult”, a declarat Andrew Obenshain, director executiv, Bluebird bio. „LYFGENIA are potențialul de a au un impact de transformare pentru pacienții care trăiesc în prezent sub umbra unor evenimente vaso-ocluzive imprevizibile și debilitante. Această aprobare marchează, de asemenea, a treia terapie genetică ex vivo a Bluebird, aprobată de FDA pentru o boală genetică rară și a doua aprobare FDA pentru o tulburare moștenită a hemoglobinei, cimentându-ne poziția de lider al terapiei genice.”
„Suntem entuziasmați la Sickle Cell Disease Association of America Inc. de aprobarea de către FDA a acestei terapii, care ar putea schimba viețile persoanelor și familiilor afectate. de boală secerată”, a declarat Regina Hartfield, președinte și CEO al Asociației Sickle Cell Disease Association of America Inc. „În calitate de organizație națională de advocacy pentru persoanele cu drepanocită, susținem cu tărie noua opțiune potențial curativă pentru tratament și suntem entuziasmați pentru viitor.”
„Oamenii care trăiesc cu drepanitate se confruntă cu consecințe potențial devastatoare asupra sănătății, scăderea calității vieții și stigmatizarea dăunătoare ca urmare a bolii lor”, a spus Julie Kanter, MD, investigator LYFGENIA și director al Clinicii de celule falciforme pentru adulți de la Universitatea din Alabama Birmingham și profesor asociat în Divizia de Hematologie și Oncologie. „Astăzi putem sărbători disponibilitatea unei noi opțiuni terapeutice potențial transformatoare, făcută posibilă de curajul incredibil al pacienților și familiilor care au participat la studii clinice.”
„Drepanocitoarea a fost prima tulburare genetică care a fost caracterizată. la nivel molecular acum o jumătate de secol și astăzi – după zeci de ani de așteptare – avem în sfârșit o terapie care abordează cauza de bază a acestei boli devastatoare”, a spus John Tisdale, MD, șef, Filiala de terapie celulară și moleculară la National Heart. , Lung, and Blood Institute (NHLBI), care a servit ca investigator principal în studiul HGB-206 și a fost un colaborator cheie pe tot parcursul programului de dezvoltare clinică. „Dezvoltarea acestei terapii a fost marcată de transparență și colaborare care a pus bazele pentru ca alte tehnologii să urmeze.” NHLBI face parte din National Institutes of Health.
Drepanocitoarea este o boală genetică complexă și progresivă asociată cu evenimente vaso-ocluzive (VOE) imprevizibile și debilitante.1,2,3,4 În celulele falciforme. boală, concentrațiile mari de hemoglobină falcioasă (HbS) în globulele roșii (RBC) le determină să devină deformate, lipicioase și rigide, cu o durată de viață mai scurtă, care se manifestă acut ca anemie hemolitică, vasculopatie și vaso-ocluzie. Povara asociată cu VOE este omniprezentă și poate afecta fiecare aspect al vieții pacienților, familiilor și îngrijitorilor acestora.
LYFGENIA funcționează prin adăugarea permanentă a unei gene funcționale de β-globină la celulele stem hematopoietice (sânge) ale pacienților. (HSC-uri). O producție durabilă de hemoglobină adultă cu proprietăți anti-falciformă (HbAT87Q) este de așteptat după grefarea cu succes. HbAT87Q are o afinitate de legare a oxigenului similară cu HbA de tip sălbatic, limitează formarea celulelor roșii din sânge și are potențialul de a reduce evenimentele vaso-ocluzive (VOE).
LYFGENIA va fi disponibilă la Bluebird bio's stabilit. rețeaua de centre de tratament calificate (QTC), care primesc pregătire specializată pentru a administra terapii genetice complexe precum LYFGENIA. Informațiile despre rețeaua QTC a Bluebird, precum și asistența personalizată axată pe nevoile fiecărui pacient de-a lungul călătoriei sale de tratament, sunt disponibile prin programul de asistență pentru pacienți Bluebird, My Bluebird Support. Pacienții pot suna 833-888-NEST (833-888-6378) sau pot vizita rebird="nowfollow">remylbirrectesheet=1&md5=1ad3d4dd369632c94ca5c71438b7973a" > pentru mai multe informatii. bluebird intenționează să pună terapia la dispoziție la începutul anului 2024.
LYFGENIA a primit evaluare prioritară în iunie 2023. Compania nu a primit un voucher de evaluare prioritară pentru bolile rare la copii ca parte a evaluării. LYFGENIA a primit anterior denumirea de medicament orfan, desemnarea rapidă, denumirea de terapie avansată pentru medicină regenerativă (RMAT) și denumirea de boală rara pediatrică.
Date clinice care susțin aprobarea LYFGENIAAprobarea LYFGENIA de către FDA se bazează pe zeci de ani de cercetare în terapia de adăugare a genelor cu vectori lentivirali și pe cel mai mare program de dezvoltare clinică a oricărei terapii genice pentru drepanocitoarea.
Eticheta se bazează pe datele de la pacienți din studiul de fază 1/2 HGB-206. Datele de siguranță care susțin aplicația includ date de la 54 de pacienți care au inițiat colectarea de celule stem. Eficacitatea pentru LYFGENIA a fost susținută de datele de la 36 de pacienți din studiul de fază 1/2 HGB-206 Grupa C, în urma îmbunătățirilor aduse proceselor de tratament și de fabricație realizate pe parcursul programului de dezvoltare clinică. 32 de pacienți au fost evaluabili pentru obiectivele de rezoluție completă a VOE și VOE severe în 6-18 luni după perfuzie, inclusiv 8 pacienți adolescenți. În această cohortă:
În studii, VOE sunt definite ca episoade de durere acută fără o cauză determinată medical, alta decât o vaso-ocluzie, care durează mai mult de două ore și suficient de severe pentru a necesita îngrijire la o unitate medicală. Aceasta include sindromul toracic acut care necesită tratament cu oxigen și/sau transfuzie de sânge, sechestrare hepatică acută, priapism acut care durează 2 ore și care necesită îngrijire într-o unitate medicală și sechestrare acută a splinei. sVOE necesită o spitalizare de 24 de ore sau o vizită la camera de urgență sau cel puțin două vizite la un spital sau la camera de urgență pe o perioadă de 72 de ore, ambele vizite necesitând tratament intravenos; toate VOE ale priapismului sunt, de asemenea, considerate VOE.
Cele mai frecvente reacții adverse ≥ Grad 3 (incidență ≥ 20%) au fost stomatita, trombocitopenia, neutropenia, neutropenia febrilă, anemia și leucopenia. După cum sa raportat anterior, trei pacienți au murit în timpul studiilor clinice LYFGENIA; unul de la moarte subită cardiacă din cauza bolii subiacente și doi de la leucemie mieloidă acută care au fost tratați cu o versiune anterioară a LYFGENIA folosind un proces de fabricație și o procedură de transplant diferit. Vă rugăm să consultați informațiile importante privind siguranța LYFGENIA de mai jos, inclusiv o avertizare în casetă pentru afecțiuni hematologice maligne.
Pacienții tratați cu LYFGENIA în studii clinice sponsorizate de Bluebird vor fi monitorizați pentru un total de 15 ani printr-o siguranță pe termen lung și studiul de urmărire a eficacității (LTF-307).
Detalii Conference Callbluebird bio va organiza o conferință telefonică pentru analiști și investitori astăzi, 8 decembrie, la 16:15. ET.
Pentru a accesa apelul prin telefon, vă rugăm să vă înregistrați la acest link: https://register.vevent.com/register/BI50feb64355294f899507004a73e5ffb8 pentru a primi un număr de apelare și un PIN unic pentru a accesa apelul conferință live.
Transmisiunea web live a apelului poate fi accesată vizitând pagina „Evenimente și prezentări” din secțiunea Investitori și media a site-ului web bluebird la http ://investor.bluebirdbio.com. O reluare a webcast-ului va fi disponibilă pe site-ul web Bluebird timp de 90 de zile de la eveniment.
Despre LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) sau lovo-celLYFGENIA este un ex. -terapie genică vector lentiviral vivo aprobată pentru tratamentul pacienților cu vârsta de 12 ani sau mai mari cu drepano și antecedente de evenimente vaso-ocluzive (VOE). LYFGENIA funcționează prin adăugarea unei gene funcționale de β-globină la propriile celule stem hematopoietice (sânge) ale pacienților (HSC). Producția durabilă de hemoglobină adultă cu proprietăți anti-falciformă (HbAT87Q) este posibilă după grefarea cu succes. HbAT87Q are o afinitate de legare a oxigenului similară cu HbA de tip sălbatic, limitează formarea celulelor roșii din sânge și are potențialul de a reduce și VOE.
Studiul de fază 1/2 HGB-206 al LYFGENIA este în curs de desfășurare cu înscrierea și tratamentul complet; iar studiul de fază 3 HGB-210 care evaluează LYFGENIA este în desfășurare. bluebird bio desfășoară, de asemenea, un studiu de urmărire privind siguranța și eficacitatea pe termen lung (LTF-307) pentru pacienții cu boală secerată care au fost tratați cu LYFGENIA în studii clinice sponsorizate de Bluebird.
IndicațieLYFGENIA este indicată pentru tratamentul pacienților cu vârsta de 12 ani sau mai mare cu drepano și antecedente de evenimente vaso-ocluzive (VOE).
Limitări de utilizareÎn urma tratamentului cu LYFGENIA, pacienții cu trăsătură de α-talasemie ( α3.7/ α3.7) pot prezenta anemie cu displazie eritroidă care poate necesita transfuzii cronice de globule roșii. LYFGENIA nu a fost studiat la pacienții cu mai mult de două deleții ale genei α-globinei.
Informații importante privind siguranța
În cutie AVERTISMENT: MALIGNE HEMATOLOGICĂ
La pacienţii trataţi cu LYFGENIA a apărut tumori hematologice maligne. Monitorizați îndeaproape pacienții pentru dovezi de malignitate prin hemoleucograma completă cel puțin o dată la 6 luni și prin analiza locului de integrare în lunile 6, 12 și după cum este justificat. /p> Malignitate hematologică La pacienţii trataţi cu LYFGENIA a apărut o malignitate hematologică (Studiul 1, Grupa A). La momentul aprobării inițiale a produsului, doi pacienți tratați cu o versiune anterioară a LYFGENIA folosind un proces de fabricație și o procedură de transplant diferit (Studiul 1, Grupa A) au dezvoltat leucemie mieloidă acută (AML). Un pacient cu trăsătură de α-talasemie (Studiul 1, Grupa C) a fost diagnosticat cu sindrom mielodisplazic (SMD). Stresul hematopoietic suplimentar asociat cu mobilizarea, condiționarea și perfuzia de LYFGENIA, inclusiv nevoia de a regenerează sistemul hematopoietic, poate crește riscul unei malignități hematologice. Pacienții cu drepanocitoză au un risc crescut de apariție a malignității hematologice în comparație cu populația generală. Pacienții tratați cu LYFGENIA pot dezvolta tumori maligne hematologice și ar trebui să fie monitorizați pe tot parcursul vieții. Monitorizați afecțiunile hematologice maligne cu o hemoleucogramă completă (cu diferențial) cel puțin la fiecare 6 luni timp de cel puțin 15 ani după tratamentul cu LYFGENIA și analiza locului de integrare în lunile 6, 12 și după cum este justificat. În. în cazul în care apare o afecțiune malignă, contactați Bluebird Bio la 1-833-999-6378 pentru raportare și pentru a obține instrucțiuni privind colectarea probelor pentru testare. Studiu de urmărire pe termen lung post-marketing: Pacienții care intenționează să primească tratament cu LYFGENIA sunt încurajați să se înscrie în studiu, după cum este disponibil, pentru a evalua siguranța pe termen lung a LYFGENIA și riscul de apariție a afecțiunilor maligne după tratamentul cu LYFGENIA sunând Bluebird bio la 1-833-999-6378. Studiul include monitorizarea (la intervale prestabilite) pentru expansiunea clonală. Grefare întârziată a trombocitelor Grefarea întârziată a trombocitelor a fost observată cu LYFGENIA. Riscul de sângerare este crescut înainte de grefarea trombocitelor și poate continua după grefare la pacienții cu trombocitopenie prelungită. Doi pacienți (4%) au avut nevoie de mai mult de 100 de zile după tratamentul cu LYFGENIA pentru a obține grefarea trombocitelor. Pacienții trebuie informați cu privire la riscul de sângerare până la recuperarea trombocitelor. Monitorizați pacienții pentru trombocitopenie și sângerare conform ghidurilor standard. Efectuați numărătoarea frecventă a trombocitelor până când se realizează grefarea trombocitelor și recuperarea trombocitelor. Efectuați determinarea numărului de celule sanguine și alte teste adecvate ori de câte ori apar simptome clinice care sugerează sângerare. Eșecul grefei de neutrofile Există un risc potențial de eșec al grefei de neutrofile. după tratamentul cu LYFGENIA. Eșecul grefei de neutrofile este definit ca eșecul de a realiza trei numere absolute consecutive de neutrofile (ANC) ≥ 0,5 × 109 celule/L, obținute în zile diferite până în ziua 43 după perfuzia cu LYFGENIA. Monitorizați numărul de neutrofile până la obținerea grefei. Dacă la un pacient tratat cu LYFGENIA apare eșecul grefei neutrofile, asigurați un tratament de salvare cu o colecție de rezervă de celule CD34+. Oncogeneză inserțională Există un risc potențial de oncogeneză inserțională mediată de vectori lentivirali după tratamentul cu LYFGENIA. Reacții de hipersensibilitate La perfuzia de LYFGENIA pot apărea reacții alergice. Dimetilsulfoxidul (DMSO) sau dextranul 40 din LYFGENIA pot provoca reacții de hipersensibilitate, inclusiv anafilaxie. Utilizarea antiretrovirale Pacienții nu trebuie să ia medicamente antiretrovirale profilactice pentru HIV timp de cel puțin o lună înainte de mobilizare și până la finalizarea tuturor ciclurilor de afereză. Există unele medicamente antiretrovirale cu acțiune prelungită care pot necesita o durată mai lungă de întrerupere pentru eliminarea medicamentului. Dacă un pacient ia antiretrovirale pentru profilaxia HIV, confirmați un test negativ pentru HIV înainte de a începe mobilizarea și afereza celulelor CD34+. Utilizarea hidroxiureei Pacienții nu trebuie să ia hidroxiuree timp de cel puțin 2 luni înainte de mobilizare și până la finalizarea tuturor ciclurilor de afereză. Dacă hidroxiureea este administrată între mobilizare și condiționare, întrerupeți tratamentul cu 2 zile înainte de inițierea condiționării. Chelarea fierului Interacțiunile medicament-medicament dintre chelatorii de fier și trebuie luate în considerare procesul de mobilizare și agentul de condiționare mieloablativ. Chelatorii de fier trebuie întrerupt cu cel puțin 7 zile înainte de inițierea mobilizării sau condiționării. Nu administrați chelatori mielosupresori ai fierului (de exemplu, deferipronă) timp de 6 luni după tratamentul cu LYFGENIA. Chelarea fierului non-mielosupresivă trebuie reluată nu mai devreme de 3 luni după perfuzia cu LYFGENIA. Flebotomia poate fi utilizată în locul chelarii fierului, atunci când este cazul. Interferența cu testarea bazată pe PCR Pacienții cărora li s-a administrat LYFGENIA sunt susceptibili să fie testați pozitivi. prin teste de reacție în lanț a polimerazei (PCR) pentru HIV datorită ADN-ului proviral BB305 LVV integrat, rezultând un posibil rezultat fals pozitiv al testului PCR pentru HIV. Prin urmare, pacienții cărora li s-a administrat LYFGENIA nu trebuie să fie testați pentru infecția cu HIV folosind un test bazat pe PCR. Reacții adverse Cele mai frecvente reacții adverse ≥ Gradul 3 (incidență ≥ 20%) au fost stomatită, trombocitopenie, neutropenie, neutropenie febrilă, anemie și leucopenie. Trei pacienți au murit în timpul studiilor clinice LYFGENIA; unul de la moarte subită cardiacă din cauza bolii subiacente și doi de la leucemie mieloidă acută, care au fost tratați cu o versiune anterioară a LYFGENIA folosind un alt proces de fabricație și procedură de transplant (Studiul 1, Grupa A). Sarcina/Alăptarea Consiliați pacienții cu privire la riscurile asociate cu agenții de condiționare mieloablativă, inclusiv cu privire la sarcină și fertilitate. LYFGENIA nu trebuie administrat femeilor însărcinate și sarcina după perfuzia cu LYFGENIA trebuie discutată cu medicul curant. LYFGENIA nu este recomandat femeilor care alăptează, iar alăptarea după perfuzia cu LYFGENIA trebuie discutată cu medicul curant. Femei și bărbați cu potențial de reproducere Un test de sarcină seric negativ trebuie confirmat înainte de începerea mobilizării și reconfirmat înainte de procedurile de condiționare și înainte de administrarea LYFGENIA. Femeile aflate la vârsta fertilă și bărbații capabili să aibă un copil ar trebui să utilizeze o metodă eficientă de contracepție (dispozitiv intrauterin sau combinație de contracepție hormonală și de barieră) de la începutul mobilizării până la cel puțin 6 luni după administrarea LYFGENIA. Consiliați pacienții cu privire la opțiunile de conservare a fertilității. Postat : 2023-12-11 06:15 S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni. Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.Citeşte mai mult
Declinare de responsabilitate
Cuvinte cheie populare