bluebird bio объявляет об одобрении FDA препарата LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) для пациентов в возрасте 12 лет и старше с серповидноклеточной анемией и историей вазоокклюзионных явлений

Bluebird bio объявляет об одобрении FDA препарата LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) для пациентов в возрасте 12 лет и старше с серповидно-клеточной анемией и вазоокклюзионными явлениями в анамнезе

СОМЕРВИЛЛ, Массачусетс .--(ДЕЛОВОЙ ПРОВОД)--Дек. 8, 2023 г. — компания bluebird bio, Inc. (Nasdaq: BLUE) («bluebird bio» или «bluebird») сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат LYFGENIA™ (произносится как «lif-JEN-ee-»). uh') (lovotibeglogene autotemcel), также известный как lovo-cel, для лечения серповидно-клеточной анемии у пациентов в возрасте 12 лет и старше, у которых в анамнезе есть вазоокклюзивные явления (ВОЭ). LYFGENIA — это одноразовая генная терапия, которая потенциально может устранить вазоокклюзионные явления и специально разработана для лечения основной причины серповидноклеточной анемии.

«Привнесение LYFGENIA людям, живущим с серповидноклеточной анемией. «Это веха, над которой bluebird работала почти десять лет, и которую члены сообщества серповидно-клеточных анемий ждали гораздо дольше», — сказал Эндрю Обеншайн, генеральный директор Bluebird Bio. «LYFGENIA имеет потенциал, чтобы Это одобрение также означает третью генную терапию Bluebird ex vivo, одобренную FDA для редкого генетического заболевания, и второе одобрение FDA для наследственного нарушения гемоглобина. укрепляя нашу позицию лидера в области генной терапии».

«Мы в Американской ассоциации серповидноклеточной анемии с энтузиазмом воспринимаем одобрение FDA этой терапии, которая может изменить жизнь людей и семей, пострадавших от этой терапии. серповидноклеточной анемией», — сказала Регина Хартфилд, президент и генеральный директор Американской ассоциации серповидноклеточных заболеваний. на будущее».

«Люди, живущие с серповидно-клеточной анемией, сталкиваются с потенциально разрушительными последствиями для здоровья, снижением качества жизни и вредной стигматизацией в результате своего заболевания», – сказала Джули Кантер, доктор медицинских наук, исследователь LYFGENIA. и директор клиники серповидноклеточной терапии у взрослых Университета Алабамы в Бирмингеме и доцент отделения гематологии и онкологии. «Сегодня мы можем праздновать появление потенциально преобразующего нового терапевтического варианта, ставшего возможным благодаря невероятному мужеству пациентов и их семей, принимавших участие в клинических исследованиях».

«Серповидноклеточная анемия была первым генетическим заболеванием, которое было охарактеризовано на молекулярном уровне полвека назад, и сегодня – после десятилетий ожидания – у нас наконец-то есть терапия, которая устраняет основную причину этой разрушительной болезни», – сказал Джон Тисдейл, доктор медицинских наук, руководитель отделения клеточной и молекулярной терапии в Национальном кардиологическом центре США. , Институт легких и крови (NHLBI), который был главным исследователем исследования HGB-206 и был ключевым сотрудником на протяжении всей программы клинических разработок. «Развитие этой терапии было отмечено прозрачностью и сотрудничеством, которые заложили основу для других технологий». НХЛБИ является частью Национальных институтов здравоохранения.

Серповидноклеточная анемия — это сложное и прогрессирующее генетическое заболевание, связанное с непредсказуемыми и изнурительными вазоокклюзионными событиями (ВОЭ).1,2,3,4 В серповидноклеточной анемии При этом заболевании высокие концентрации серповидного гемоглобина (HbS) в эритроцитах (эритроцитах) приводят к тому, что они становятся деформированными, липкими и жесткими, что приводит к сокращению продолжительности жизни, что остро проявляется в виде гемолитической анемии, васкулопатии и вазоокклюзии. Бремя, связанное с VOE, является всеобъемлющим и может повлиять на каждый аспект жизни пациентов, их семей и лиц, осуществляющих уход.

LYFGENIA работает путем постоянного добавления функционального гена β-глобина к собственным гемопоэтическим (кровяным) стволовым клеткам пациентов. (ВСК). После успешного приживления ожидается устойчивое производство взрослого гемоглобина с противосерповидными свойствами (HbAT87Q). HbAT87Q имеет такое же сродство к связыванию кислорода, что и HbA дикого типа, ограничивает серповидность эритроцитов и потенциально снижает вазоокклюзивные события (VOE).

LYFGENIA будет доступна в установленных биомагазинах Bluebird. сеть квалифицированных лечебных центров (QTC), которые проходят специальную подготовку по проведению комплексной генной терапии, такой как LYFGENIA. Информацию о сети QTC bluebird, а также индивидуальную поддержку, ориентированную на потребности каждого пациента на протяжении всего пути лечения, можно получить в рамках программы поддержки пациентов bluebird, моей поддержки bluebird. Пациенты могут позвонить по номеру 833-888-NEST (833-888-6378) или посетить сайт mybluebirdsupport.com подробнее информация. bluebird планирует сделать эту терапию доступной в начале 2024 года.

LYFGENIA получила приоритетную проверку в июне 2023 года. В рамках проверки компания не получила ваучер на приоритетную проверку редких детских заболеваний. Ранее LYFGENIA получила статус орфанного препарата, статус ускоренного режима, статус передовой терапии регенеративной медицины (RMAT) и статус редкого педиатрического заболевания.

Клинические данные, подтверждающие одобрение LYFGENIAОдобрение LYFGENIA FDA основано на десятилетиях исследований в области терапии с добавлением лентивирусных векторных генов и крупнейшей программе клинических разработок любой генной терапии серповидно-клеточной анемии.

Этикетка основана на данных пациентов из исследования фазы 1/2 HGB-206. Данные о безопасности, подтверждающие применение, включают данные 54 пациентов, которые начали сбор стволовых клеток. Эффективность LYFGENIA была подтверждена данными 36 пациентов в исследовании фазы 1/2 HGB-206 группы C после усовершенствований в процессах лечения и производства, внесенных в ходе программы клинических разработок. 32 пациента подлежали оценке на предмет полного разрешения ВОЭ и тяжелых ВОЭ через 6–18 месяцев после инфузии, включая 8 пациентов-подростков. В этой когорте:

Тяжелые вазоокклюзивные явления разрешились у 30 из 32 пациентов (94%)

28 из 32 пациентов (88,2%) не имели вазоокклюзионных явлений. событий вообще

В исследованиях ВОЭ определяются как эпизоды острой боли без какой-либо медицинской причины, кроме вазоокклюзии, длящиеся более двух часов и достаточно тяжелые, чтобы требовать медицинской помощи при медицинское учреждение. Сюда входят острый грудной синдром, требующий кислородной терапии и/или переливания крови, острая секвестрация печени, острый приапизм длительностью 2 часа, требующий лечения в медицинском учреждении, а также острая секвестрация селезенки. sVOE требуют 24-часового пребывания в больнице или посещения отделения неотложной помощи или как минимум двух посещений больницы или отделения неотложной помощи в течение 72 часов, причем оба посещения требуют внутривенного лечения; все ВОЭ приапизма также считаются sVOE.

Наиболее частыми побочными реакциями ≥ 3 степени (частота ≥ 20%) были стоматит, тромбоцитопения, нейтропения, фебрильная нейтропения, анемия и лейкопения. Как сообщалось ранее, во время клинических исследований LYFGENIA умерли три пациента; один от внезапной сердечной смерти из-за основного заболевания и двое от острого миелоидного лейкоза, которых лечили более ранней версией препарата LYFGENIA с использованием другого производственного процесса и процедуры трансплантации. Пожалуйста, ознакомьтесь с важной информацией о безопасности LYFGENIA ниже, включая предупреждение о гематологических злокачественных новообразованиях в рамке.

Пациенты, получавшие LYFGENIA в клинических исследованиях, спонсируемых компанией Bluebird, будут находиться под наблюдением в общей сложности 15 лет на основе долгосрочной безопасности и последующее исследование эффективности (LTF-307).

Подробности телеконференцииbluebird bio проведет телеконференцию для аналитиков и инвесторов сегодня, 8 декабря, в 16:15 по тихоокеанскому времени. ET.

Чтобы получить доступ к звонку по телефону, зарегистрируйтесь по этой ссылке: https://register.vevent.com/register/BI50feb64355294f899507004a73e5ffb8, чтобы получить номер дозвона и уникальный PIN-код для доступа к конференц-связи в реальном времени.

Доступ к прямой веб-трансляции телеконференции можно получить, посетив страницу «Мероприятия и презентации» в разделе «Инвесторы и СМИ» веб-сайта bluebird по адресу http ://investor.bluebirdbio.com. Повтор веб-трансляции будет доступен на веб-сайте bluebird в течение 90 дней после мероприятия.

О LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) или lovo-cellLYFGENIA — одноразовая бывшая -vivo генная терапия лентивирусным вектором одобрена для лечения пациентов в возрасте 12 лет и старше с серповидноклеточной анемией и вазоокклюзионными событиями в анамнезе (ВОЭ). LYFGENIA работает путем добавления функционального гена β-глобина к собственным гемопоэтическим (кровяным) стволовым клеткам (СКК) пациентов. После успешного приживления возможно длительное производство взрослого гемоглобина с противосерповидными свойствами (HbAT87Q). HbAT87Q имеет такое же сродство к связыванию кислорода, что и HbA дикого типа, ограничивает серповидность эритроцитов и может снижать VOE.

Исследование фазы 1/2 HGB-206 LYFGENIA продолжается с регистрация и лечение завершены; и исследование фазы 3 HGB-210 по оценке LYFGENIA продолжается. bluebird bio также проводит долгосрочное исследование безопасности и эффективности (LTF-307) для пациентов с серповидно-клеточной анемией, которые лечились препаратом LYFGENIA в клинических исследованиях, спонсируемых Bluebird.

ПоказанияLYFGENIA показана для лечения пациентов в возрасте 12 лет и старше с серповидно-клеточной анемией и вазоокклюзионными явлениями (ВОЭ) в анамнезе.

Ограничения использованияПосле лечения LYFGENIA у пациентов с признаком α-талассемии (α3.7/α3.7) может возникнуть анемия с эритроидной дисплазией, что может потребовать хронического переливания эритроцитов. LYFGENIA не изучалась у пациентов с более чем двумя делециями гена α-глобина.

Важная информация по безопасности

ВНИМАНИЕ в рамке: ГЕМАТОЛОГИЧЕСКИЕ ЗЛОКАЧЕСТВЕННЫЕ РАБОТЫ

У пациентов, принимавших препарат LYFGENIA, наблюдались гематологические злокачественные новообразования. Внимательно наблюдайте за пациентами на наличие признаков злокачественного новообразования с помощью общего анализа крови не реже одного раза в 6 месяцев и с помощью анализа места интеграции через 6, 12 месяцев и по мере необходимости.

Гематологические злокачественные новообразования

У пациентов, получавших LYFGENIA, возникали гематологические злокачественные новообразования (исследование 1, группа A). На момент первоначального одобрения продукта у двух пациентов, получавших более раннюю версию препарата LYFGENIA с использованием другого производственного процесса и процедуры трансплантации (исследование 1, группа A), развился острый миелоидный лейкоз (ОМЛ). У одного пациента с признаком α-талассемии (исследование 1, группа C) был диагностирован миелодиспластический синдром (МДС).

Дополнительный гемопоэтический стресс, связанный с мобилизацией, кондиционированием и введением LYFGENIA, включая необходимость регенерировать систему кроветворения, может увеличить риск гематологических злокачественных новообразований. Пациенты с серповидно-клеточной анемией имеют повышенный риск гематологических злокачественных новообразований по сравнению с общей популяцией.

У пациентов, получающих LYFGENIA, могут развиться гематологические злокачественные опухоли, и они должны находиться под пожизненным наблюдением. Мониторируйте наличие гематологических злокачественных новообразований с помощью общего анализа крови (с дифференциальным анализом) не реже одного раза в 6 месяцев в течение как минимум 15 лет после лечения препаратом LYFGENIA и анализа места интеграции через 6, 12 месяцев и по мере необходимости.

В В случае возникновения злокачественного новообразования обратитесь в компанию Bluebird Bio по телефону 1-833-999-6378, чтобы сообщить об этом и получить инструкции по сбору образцов для тестирования.

Постмаркетинговое долгосрочное последующее исследование: Пациентам, которые планируют получать лечение препаратом LYFGENIA, рекомендуется принять участие в исследовании, если таковое имеется, для оценки долгосрочной безопасности препарата LYFGENIA и риска возникновения злокачественных новообразований после лечения препаратом LYFGENIA. LYFGENIA, позвонив в биографию Bluebird по телефону 1-833-999-6378. Исследование включает мониторинг (с заранее заданными интервалами) клональной экспансии.

Замедленное приживление тромбоцитов

При применении LYFGENIA наблюдалось отсроченное приживление тромбоцитов. Риск кровотечения увеличивается до приживления тромбоцитов и может продолжаться после приживления у пациентов с длительной тромбоцитопенией. Двум пациентам (4%) потребовалось более 100 дней после лечения LYFGENIA для достижения приживления тромбоцитов.

Пациентов следует информировать о риске кровотечения до тех пор, пока не будет достигнуто восстановление тромбоцитов. Мониторируйте пациентов на предмет тромбоцитопении и кровотечений в соответствии со стандартными рекомендациями. Проводите частый подсчет тромбоцитов до тех пор, пока не будет достигнуто приживление тромбоцитов и восстановление тромбоцитов. При возникновении клинических симптомов, указывающих на кровотечение, проводите определение количества клеток крови и другие соответствующие анализы.

Неудачное приживление нейтрофилов

Существует потенциальный риск неудачного приживления нейтрофилов. после лечения препаратом ЛИФГЕНИЯ. Неудача приживления нейтрофилов определяется как неспособность достичь трех последовательных абсолютных показателей нейтрофилов (ANC) ≥ 0,5 × 109 клеток/л, полученных в разные дни к 43-му дню после инфузии LYFGENIA. Мониторируйте количество нейтрофилов до тех пор, пока не будет достигнуто приживление. Если у пациента, получающего препарат LYFGENIA, происходит неудачное приживление нейтрофилов, обеспечьте спасательное лечение с помощью резервного сбора CD34+ клеток.

Инсерционный онкогенез

Существует потенциальный риск инсерционного онкогенеза, опосредованного лентивирусным вектором, после лечения LYFGENIA.

Реакции гиперчувствительности

При введении LYFGENIA могут возникнуть аллергические реакции. Диметилсульфоксид (ДМСО) или декстран 40 в составе LYFGENIA могут вызывать реакции гиперчувствительности, включая анафилаксию.

Применение антиретровирусных препаратов

Пациентам не следует принимать профилактические антиретровирусные препараты против ВИЧ в течение как минимум одного месяца до мобилизации и до завершения всех циклов афереза. Существуют некоторые антиретровирусные препараты длительного действия, для выведения которых может потребоваться более длительный период прекращения приема. Если пациент принимает антиретровирусные препараты для профилактики ВИЧ, подтвердите отрицательный результат теста на ВИЧ перед началом мобилизации и афереза CD34+ клеток.

Использование гидроксимочевины

Пациентам не следует принимать гидроксимочевину в течение как минимум 2 месяцев до мобилизации и до завершения всех циклов афереза. Если гидроксимочевину вводят между мобилизацией и кондиционированием, прекратите ее за 2 дня до начала кондиционирования.

Хелирование железа

Взаимодействие между хелаторами железа и препаратом Необходимо учитывать процесс мобилизации и миелоаблативный кондиционирующий агент. Хелаторы железа следует прекратить по крайней мере за 7 дней до начала мобилизации или кондиционирования. Не применяйте миелосупрессивные хелаторы железа (например, деферипрон) в течение 6 месяцев после лечения препаратом LYFGENIA. Немиелосупрессивное хелирование железа следует возобновить не ранее, чем через 3 месяца после инфузии LYFGENIA. При необходимости вместо хелатирования железа можно использовать кровопускание.

Вмешательство в тестирование на основе ПЦР

Пациенты, получившие LYFGENIA, скорее всего, будут иметь положительный результат теста с помощью полимеразной цепной реакции (ПЦР) на ВИЧ из-за интегрированной провирусной ДНК BB305 LVV, что приводит к возможному ложноположительному результату ПЦР-теста на ВИЧ. Поэтому пациентов, получивших LYFGENIA, не следует проверять на ВИЧ-инфекцию с использованием метода ПЦР.

Побочные реакции

Наиболее распространенные побочные реакции ≥ 3 степень (заболеваемость ≥ 20%) включала стоматит, тромбоцитопению, нейтропению, фебрильную нейтропению, анемию и лейкопению.

Три пациента умерли во время клинических исследований LYFGENIA; один от внезапной сердечной смерти из-за основного заболевания и двое от острого миелолейкоза, которых лечили более ранней версией LYFGENIA с использованием другого производственного процесса и процедуры трансплантации (Исследование 1, Группа A).

Беременность/Лактация

Сообщите пациентам о рисках, связанных с применением миелоаблативных кондиционирующих средств, в том числе в отношении беременности и фертильности.

LYFGENIA не следует назначать беременным женщинам и беременность после инфузии LYFGENIA следует обсудить с лечащим врачом.

LYFGENIA не рекомендуется кормящим женщинам, а кормление грудью после инфузии LYFGENIA следует обсудить с лечащим врачом.

Женщины и мужчины с репродуктивным потенциалом

Отрицательный сывороточный тест на беременность должен быть подтвержден до начала мобилизации и повторно подтвержден перед процедурами кондиционирования и перед введением LYFGENIA.

Женщинам детородного возраста и мужчинам, способным стать отцом, следует использовать эффективный метод контрацепции (внутриматочное средство или комбинацию гормональной и барьерной контрацепции) с момента начала мобилизации и в течение как минимум 6 месяцев после применения препарата ЛИФГЕНИЯ.

Консультируйте пациентов о вариантах сохранения фертильности.

Опубликовано : 2023-12-11 06:15

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Читать далее

Отказ от ответственности

Популярные ключевые слова