bluebird bio Orak Hücre Hastalığı ve Vazo-Oklüzif Olay Geçmişi Olan 12 Yaş ve Üzeri Hastalar için LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) FDA Onayını Duyurdu

Drugslib'i takip edin

bluebird bio, Orak Hücre Hastalığı ve Vazo-Oklüzif Olay Geçmişi Olan 12 Yaş ve Üzeri Hastalar için LYFGENIA™'nın (lovotibeglogene autotemcel) FDA Onayını Duyurdu

SOMERVILLE, Mass .--(BUSINESS WIRE)--Aralık. 8 Kasım 2023-- bluebird bio, Inc. (Nasdaq: BLUE) (“bluebird bio” veya “bluebird”) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) LYFGENIA™'yı ('lif-JEN-ee- olarak telaffuz edilir) onayladığını duyurdu. uh') (lovotibeglogene autotemcel), aynı zamanda lovo-cel olarak da bilinir, vazo-tıkayıcı olaylar (VOE'ler) geçmişi olan 12 yaş ve üzeri hastalarda orak hücre hastalığının tedavisi için kullanılır. LYFGENIA, vazo-tıkayıcı olayları çözme potansiyeline sahip olan ve orak hücre hastalığının altta yatan nedenini tedavi etmek için özel olarak tasarlanmış tek seferlik bir gen terapisidir.

"LYFGENIA'yı orak hücre hastalığıyla yaşayan insanlara getirmek bluebird'in neredeyse on yıldır üzerinde çalıştığı ve orak hücre hastalığı topluluğunun üyelerinin çok daha uzun süredir beklediği bir dönüm noktası bu," dedi bluebird bio'nun CEO'su Andrew Obenshain. "LYFGENIA'nın potansiyeli var. halihazırda öngörülemeyen ve zayıflatıcı vazo-tıkayıcı olayların gölgesi altında yaşayan hastalar için dönüştürücü bir etkiye sahiptir.Bu onay aynı zamanda bluebird'ün nadir bir genetik hastalık için FDA tarafından onaylanan üçüncü ex vivo gen terapisine ve kalıtsal bir hemoglobin bozukluğu için ikinci FDA onayına da işaret etmektedir. gen terapisi lideri olarak konumumuzu sağlamlaştırıyoruz.”

“Amerika Orak Hücre Hastalığı Derneği olarak, etkilenen insanların ve ailelerin hayatlarını değiştirebilecek bu tedaviyi FDA'nın onaylaması konusunda heyecanlıyız. Amerika Orak Hücre Hastalığı Derneği Başkanı ve CEO'su Regina Hartfield şöyle konuştu: "Orak hücre hastalığı olan kişiler için ulusal savunuculuk kuruluşu olarak, tedavi için potansiyel olarak iyileştirici yeni seçeneği güçlü bir şekilde destekliyoruz ve heyecan duyuyoruz." LYFGENIA araştırmacısı Dr. Julie Kanter, "Orak hücre hastalığıyla yaşayan insanlar potansiyel olarak yıkıcı sağlık sonuçlarıyla, yaşam kalitelerinin azalmasıyla ve hastalıklarının bir sonucu olarak zararlı damgalanmayla karşı karşıya kalıyor" dedi. Alabama Üniversitesi Birmingham Yetişkin Orak Hücre Kliniği'nin direktörü ve Hematoloji ve Onkoloji Bölümü'nde doçenttir. "Bugün, klinik çalışmalara katılan hastaların ve ailelerinin inanılmaz cesaretiyle mümkün kılınan, potansiyel olarak dönüştürücü yeni bir tedavi seçeneğinin kullanılabilirliğini kutlayabiliriz."

"Orak hücre hastalığı, karakterize edilen ilk genetik bozukluktu. Yarım yüzyıl önce moleküler düzeyde ve bugün - onlarca yıllık bekleyişin ardından - nihayet bu yıkıcı hastalığın altında yatan nedeni ele alan bir terapiye sahibiz" dedi Ulusal Kalp Hücresel ve Moleküler Terapötikler Şubesi Şefi John Tisdale. , Akciğer ve Kan Enstitüsü (NHLBI), HGB-206 çalışmasında baş araştırmacı olarak görev yaptı ve klinik geliştirme programı boyunca önemli bir işbirlikçi oldu. "Bu terapinin gelişimi, diğer teknolojilerin takip edeceği zemini hazırlayan şeffaflık ve işbirliği ile belirlendi." NHLBI, Ulusal Sağlık Enstitüleri'nin bir parçasıdır.

Orak hücre hastalığı, öngörülemeyen ve zayıflatıcı vazo-oklüzif olaylarla (VOE'ler) ilişkili karmaşık ve ilerleyici bir genetik hastalıktır.1,2,3,4 Orak hücrede hastalığı, kırmızı kan hücrelerindeki (RBC'ler) yüksek orak hemoglobin (HbS) konsantrasyonları, bunların şekilsiz, yapışkan ve sert olmasına, daha kısa ömürlü olmasına neden olur ve bu durum akut olarak hemolitik anemi, vaskülopati ve vazo-oklüzyon olarak kendini gösterir. VOE'lerle ilişkili yük yaygındır ve hastalar, aileleri ve bakıcıları için yaşamın her yönünü etkileyebilir.

LYFGENIA, hastaların kendi hematopoietik (kan) kök hücrelerine kalıcı olarak işlevsel bir β-globin geni ekleyerek çalışır. (HSC'ler). Başarılı aşılamanın ardından oraklaşma önleyici özelliklere (HbAT87Q) sahip yetişkin hemoglobinin dayanıklı üretimi bekleniyor. HbAT87Q, vahşi tip HbA'ya benzer bir oksijen bağlama afinitesine sahiptir, kırmızı kan hücrelerinin oraklaşmasını sınırlar ve vazo-tıkayıcı olayları (VOE'ler) azaltma potansiyeline sahiptir.

LYFGENIA, bluebird bio'nun yerleşik tesislerinde satışa sunulacaktır. LYFGENIA gibi karmaşık gen terapilerini yönetmek için özel eğitim alan Nitelikli Tedavi Merkezleri (QTC'ler) ağı. Bluebird'ün QTC ağı hakkındaki bilgilerin yanı sıra her hastanın tedavi yolculukları boyunca ihtiyaçlarına odaklanan kişiselleştirilmiş desteğe bluebird'ün hasta destek programı my bluebird support aracılığıyla ulaşılabilir. Hastalar 833-888-NEST (833-888-6378) numaralı telefonu arayabilir veya mybluebirdsupport.com için daha fazla bilgi. bluebird, tedaviyi 2024'ün başlarında kullanıma sunmayı planlıyor.

LYFGENIA'ya Haziran 2023'te Öncelikli İnceleme verildi. Şirket, incelemenin bir parçası olarak Nadir Pediatrik Hastalık Öncelik İnceleme Kuponu almadı. LYFGENIA'ya daha önce yetim ilaç tanımı, hızlı yol tanımı, rejeneratif tıp ileri tedavisi (RMAT) tanımı ve nadir pediatrik hastalık tanımı verilmişti.

LYFGENIA Onayını Destekleyen Klinik VerilerLYFGENIA'nın FDA onayı, lentiviral vektör gen ekleme terapisine yönelik onlarca yıllık araştırmaya ve orak hücre hastalığına yönelik herhangi bir gen terapisinin en büyük klinik geliştirme programına dayanmaktadır.

Etiket, Faz 1/2 HGB-206 çalışmasındaki hastalardan alınan verilere dayanmaktadır. Uygulamayı destekleyen güvenlik verileri, kök hücre toplama işlemini başlatan 54 hastanın verilerini içermektedir. LYFGENIA'nın etkililiği, klinik geliştirme programı boyunca tedavi ve üretim süreçlerinde yapılan iyileştirmelerin ardından Faz 1/2 HGB-206 Grup C çalışmasındaki 36 hastadan alınan verilerle desteklenmiştir. 8 ergen hastayı da içeren 32 hasta, infüzyondan sonraki 6-18 ay içinde VOE'lerin ve şiddetli VOE'lerin tamamen çözüldüğü son noktalar açısından değerlendirilebilir durumdaydı. Bu grupta:

  • Şiddetli vazo-oklüzif olaylar 30/32 hastada (%94) çözüldü
  • 28/32 hastada (%88,2) vazo-oklüzif olay yaşanmadı herhangi bir olay

    • Çalışmalarda VOE'ler, vazo-oklüzyon dışında tıbbi olarak belirlenmiş bir nedeni olmayan, iki saatten uzun süren ve acil bakım gerektirecek kadar şiddetli akut ağrı atakları olarak tanımlanmaktadır. tıbbi bir tesis. Buna oksijen tedavisi ve/veya kan transfüzyonu gerektiren akut göğüs sendromu, akut hepatik sekestrasyon, 2 saat süren ve tıbbi bir tesiste bakım gerektiren akut priapizm ve akut dalak sekestrasyon dahildir. sVOE'ler, 24 saatlik hastanede kalmayı veya acil servis ziyaretini veya 72 saatlik bir süre içinde bir hastaneye veya acil servise en az iki ziyareti gerektirir; her iki ziyaret de intravenöz tedavi gerektirir; priapizmin tüm VOE'leri aynı zamanda sVOE olarak kabul edilir.

    En sık görülen ≥ Derece 3 (insidans ≥ %20) advers reaksiyonlar stomatit, trombositopeni, nötropeni, febril nötropeni, anemi ve lökopenidir. Daha önce bildirildiği gibi, LYFGENIA klinik çalışmaları sırasında üç hasta öldü; biri altta yatan hastalığa bağlı ani kardiyak ölümden, ikisi ise farklı bir üretim süreci ve nakil prosedürü kullanılarak LYFGENIA'nın önceki bir versiyonuyla tedavi edilen akut miyeloid lösemiden. Lütfen Hematolojik Maligniteye ilişkin Kutulu Uyarı da dahil olmak üzere aşağıdaki LYFGENIA Önemli Güvenlik Bilgilerine bakın.

    Bluebird biyo-sponsorlu klinik çalışmalarda LYFGENIA ile tedavi edilen hastalar, uzun vadeli güvenlik ve koruma yoluyla toplam 15 yıl boyunca izlenecektir. etkililik takip çalışması (LTF-307).

    Konferans Görüşmesi Ayrıntılarıbluebird bio, bugün 8 Aralık saat 16:15'te analistler ve yatırımcılar için bir konferans görüşmesi gerçekleştirecek. ET.

    Çağrıya telefon yoluyla erişmek için lütfen şu bağlantıdan kaydolun: https://register.vevent.com/register/BI50feb64355294f899507004a73e5ffb8.

    Çağrının canlı web yayınına, http ://investor.bluebirdbio.com. Web yayınının tekrarı, etkinliği takip eden 90 gün boyunca bluebird web sitesinde yayınlanacak.

    LYFGENIA™ hakkında (lovotibeglogene autotemcel) veya lovo-cellLYFGENIA, tek seferlik eski bir eski üyedir. -vivo lentiviral vektör gen terapisi, orak hücre hastalığı ve vazo-tıkayıcı olay (VOE) geçmişi olan 12 yaş ve üzeri hastaların tedavisi için onaylanmıştır. LYFGENIA, hastaların kendi hematopoietik (kan) kök hücrelerine (HSC'ler) fonksiyonel bir β-globin geni ekleyerek çalışır. Başarılı aşılamanın ardından oraklaşma önleyici özelliklere (HbAT87Q) sahip yetişkin hemoglobinin dayanıklı üretimi mümkündür. HbAT87Q, vahşi tip HbA ​​ile benzer bir oksijen bağlama afinitesine sahiptir, kırmızı kan hücrelerinin oraklaşmasını sınırlar ve VOE'leri azaltma potansiyeline sahiptir.

    LYFGENIA ile ilgili Faz 1/2 HGB-206 çalışması devam etmektedir. kayıt ve tedavi tamamlandı; ve LYFGENIA'yı değerlendiren Faz 3 HGB-210 çalışması devam etmektedir. bluebird bio ayrıca bluebird biyo-sponsorlu klinik çalışmalarda LYFGENIA ile tedavi edilen orak hücre hastalığı olan hastalar için uzun vadeli bir güvenlik ve etkililik takip çalışması (LTF-307) yürütmektedir.

    EndikasyonLYFGENIA, orak hücre hastalığı olan ve vazo-oklüzif olay (VOE'ler) geçmişi olan 12 yaş veya üzeri hastaların tedavisinde endikedir.

    Kullanımın SınırlamalarıLYFGENIA tedavisinin ardından, α-talasemi özelliği (α3.7/ α3.7) olan hastalar, kronik kırmızı kan hücresi transfüzyonu gerektirebilecek eritroid displazili anemi yaşayabilir. LYFGENIA, ikiden fazla α-globin gen delesyonu olan hastalarda araştırılmamıştır.

    Önemli Güvenlik Bilgileri

    Kutulu UYARI: HEMATOLOJİK Malignite

    LYFGENIA ile tedavi edilen hastalarda hematolojik malignite ortaya çıkmıştır. En az 6 ayda bir tam kan sayımı yoluyla ve 6, 12. Aylarda ve gerektiği şekilde entegrasyon bölgesi analizi yoluyla malignite kanıtı açısından hastaları yakından izleyin. /p>

    Hematolojik Malignite

    LYFGENIA ile tedavi edilen hastalarda hematolojik malignite meydana geldi (Çalışma 1, Grup A). İlk ürün onayı sırasında, farklı bir üretim süreci ve nakil prosedürü (Çalışma 1, Grup A) kullanılarak LYFGENIA'nın daha önceki bir versiyonuyla tedavi edilen iki hastada akut miyeloid lösemi (AML) gelişti. α-talasemi özelliği olan bir hastaya (Çalışma 1, Grup C) miyelodisplastik sendrom (MDS) tanısı konuldu.

    LYFGENIA'nın mobilizasyonu, koşullandırılması ve infüzyonu ile ilişkili ek hematopoietik stres; hematopoietik sistemi yenileyebilir, hematolojik malignite riskini artırabilir. Orak hücre hastalığı olan hastalarda genel popülasyonla karşılaştırıldığında hematolojik malignite riski yüksektir.

    LYFGENIA ile tedavi edilen hastalarda hematolojik maligniteler gelişebilir ve ömür boyu izlenmelidir. LYFGENIA tedavisinden sonra en az 15 yıl boyunca en az her 6 ayda bir tam kan sayımı (diferansiyel ile birlikte) ile hematolojik maligniteler açısından izleyin ve 6, 12. Aylarda ve garanti edildiği şekilde entegrasyon bölgesi analizi yapın.

    İçinde Kötü huylu bir hastalığın ortaya çıkması durumunda raporlama için 1-833-999-6378 numaralı telefondan bluebird bio ile iletişime geçin ve test için numune toplanmasına ilişkin talimatlar alın.

    Pazarlama Sonrası Uzun Süreli Takip Çalışması: LYFGENIA ile tedavi almayı planlayan hastaların, LYFGENIA'nın uzun vadeli güvenliğini ve LYFGENIA ile tedavi sonrasında ortaya çıkan malignite riskini değerlendirmek için mümkün olduğu kadar çalışmaya kaydolmaları teşvik edilir. LYFGENIA'ya 1-833-999-6378 numaralı telefondan bluebird bio'yu arayarak ulaşabilirsiniz. Çalışma, klonal genişlemenin izlenmesini (önceden belirlenmiş aralıklarla) içermektedir.

    Gecikmiş Trombosit Engraftmanı

    LYFGENIA ile gecikmiş trombosit engraftmanı gözlemlenmiştir. Kanama riski, trombosit engraftrasyonundan önce artar ve uzun süreli trombositopenisi olan hastalarda engraftrasyondan sonra da devam edebilir. Trombosit engraftrasyonunun sağlanması için iki hastada (%4) LYFGENIA tedavisinden sonra 100 günden fazla süre geçmesi gerekti.

    Hastalar, trombosit iyileşmesi sağlanana kadar kanama riski konusunda bilgilendirilmelidir. Hastaları standart kılavuzlara göre trombositopeni ve kanama açısından izleyin. Trombosit engraftmanı ve trombosit iyileşmesi sağlanana kadar sık ​​sık trombosit sayımı yapın. Kanamayı düşündüren klinik semptomlar ortaya çıktığında kan hücresi sayımı belirleme ve diğer uygun testleri yapın.

    Nötrofil Engraftman Başarısızlığı

    Potansiyel bir nötrofil engraftrasyon başarısızlığı riski vardır LYFGENIA ile tedaviden sonra. Nötrofil engraftrasyon başarısızlığı, LYFGENIA infüzyonundan sonraki 43. güne kadar farklı günlerde elde edilen ardışık üç mutlak nötrofil sayımı (ANC) ≥ 0,5 x 109 hücre/L'ye ulaşılamaması olarak tanımlanır. Engraftrasyon sağlanana kadar nötrofil sayımlarını izleyin. LYFGENIA ile tedavi edilen bir hastada nötrofil engraftrasyon başarısızlığı meydana gelirse, CD34+ hücrelerinin yedek toplanmasıyla kurtarma tedavisi sağlayın.

    Yerleştirme Onkogenezi

    Var LYFGENIA tedavisinden sonra lentiviral vektör aracılı ekleme onkogenezinin potansiyel riski.

    Aşırı Duyarlılık Reaksiyonları

    LYFGENIA infüzyonu ile alerjik reaksiyonlar meydana gelebilir. LYFGENIA'daki dimetil sülfoksit (DMSO) veya dekstran 40, anafilaksi de dahil olmak üzere aşırı duyarlılık reaksiyonlarına neden olabilir.

    Anti-retroviral Kullanım

    Hastalar, mobilizasyondan en az bir ay önce ve tüm aferez döngüleri tamamlanana kadar profilaktik HIV anti-retroviral ilaçları almamalıdır. İlacın eliminasyonu için daha uzun süre kesilmeyi gerektirebilecek bazı uzun etkili anti-retroviral ilaçlar vardır. Bir hasta HIV profilaksisi için anti-retroviraller alıyorsa, CD34+ hücrelerinin mobilizasyonuna ve aferezine başlamadan önce HIV testinin negatif olduğunu doğrulayın.

    Hidroksiüre Kullanımı

    Hastalar mobilizasyondan en az 2 ay önce ve tüm aferez siklusları tamamlanana kadar hidroksiüre almamalıdır. Mobilizasyon ve kondisyonlama arasında hidroksiüre uygulandıysa, kondisyonlamanın başlamasından 2 gün önce sonlandırın.

    Demir Şelasyonu

    Demir şelatörleri ve demir şelatörleri arasındaki ilaç-ilaç etkileşimleri. mobilizasyon süreci ve miyeloablatif kondisyonlama ajanı dikkate alınmalıdır. Demir şelatörleri, mobilizasyon veya kondisyonlamanın başlamasından en az 7 gün önce kesilmelidir. LYFGENIA tedavisinden sonra 6 ay boyunca miyelosüpresif demir şelatörleri (örn. deferipron) uygulamayın. Miyelosupresif olmayan demir şelasyonu, LYFGENIA infüzyonundan en geç 3 ay sonra yeniden başlatılmalıdır. Uygun olduğunda demir şelasyonu yerine flebotomi kullanılabilir.

    PCR bazlı Testlerle etkileşim

    LYFGENIA alan hastaların testinin pozitif çıkması muhtemeldir Entegre BB305 LVV proviral DNA'sı nedeniyle HIV için polimeraz zincir reaksiyonu (PCR) testleriyle, HIV için olası bir yanlış pozitif PCR testi sonucuyla sonuçlanır. Bu nedenle LYFGENIA alan hastalar, PCR bazlı bir test kullanılarak HIV enfeksiyonu açısından taranmamalıdır.

    Advers Reaksiyonlar

    En yaygın advers reaksiyonlar ≥ 3. Derece (insidans ≥ %20) stomatit, trombositopeni, nötropeni, febril nötropeni, anemi ve lökopenidir.

    LYFGENIA klinik çalışmaları sırasında üç hasta öldü; biri altta yatan hastalığa bağlı ani kardiyak ölümden, ikisi ise farklı bir üretim süreci ve nakil prosedürü kullanılarak LYFGENIA'nın önceki bir versiyonuyla tedavi edilen akut miyeloid lösemiden (Çalışma 1, Grup A).

    Hamilelik/Emzirme

    Hamilelik ve doğurganlık da dahil olmak üzere miyeloablatif iyileştirme ajanlarıyla ilişkili riskler konusunda hastalara tavsiyede bulunun.

    LYFGENIA hamile kadınlara uygulanmamalıdır ve LYFGENIA infüzyonundan sonra hamilelik, tedaviyi yapan doktorla görüşülmelidir.

    LYFGENIA'nın emziren kadınlar için önerilmez ve LYFGENIA infüzyonundan sonra emzirme, tedaviyi yapan doktorla tartışılmalıdır.

    < Strong>Üreme Potansiyeli Olan Kadınlar ve Erkekler

    Negatif bir serum gebelik testi, mobilizasyona başlamadan önce doğrulanmalı ve kondisyon prosedürlerinden önce ve LYFGENIA uygulamasından önce yeniden doğrulanmalıdır.

    Çocuk doğurma potansiyeli olan kadınlar ve çocuk sahibi olma yeteneğine sahip erkekler, mobilizasyonun başlangıcından LYFGENIA uygulamasından sonraki en az 6 ay boyunca etkili bir doğum kontrol yöntemi (rahim içi araç veya hormonal ve bariyer kontrasepsiyon kombinasyonu) kullanmalıdır.

    p>

    Hastalara doğurganlığın korunmasına yönelik seçenekler konusunda tavsiyede bulunun.

    Gönderildi : 2023-12-11 06:15

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler