Η Bluerock Therapeutics ανακοινώνει τη δημοσίευση των δεδομένων 18 μηνών από την κλινική δοκιμή φάσης 1 για το Bemdaneprocel, μια ερευνητική κυτταρική θεραπεία για τη νόσο του Parkinson

Ακολουθήστε το Drugslib

Cambridge MA, ΗΠΑ, 16 Απριλίου 2025-Η Bluerock Therapeutics LP, μια κλινική σταθμό Cell Therapy Company. Η ασθένεια είναι επιτακτική ", δήλωσε η Claire Henchcliffe, MD, πρόεδρος της Υπηρεσίας Νευρολογίας της Σχολής Ιατρικής του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια, του Irvine και ενός από τους κύριους ερευνητές της μελέτης:" Τα αποτελέσματα αυτής της πρώιμης κλινικής δοκιμής καταδεικνύουν την υπόσχεση της αναγεννητικής ιατρικής και θα πρέπει να παρέχουν ελπίδα για τους ασθενείς με νόσο του Parkinson και τις οικογένειές τους ". Η δημοσίευση, η οποία είναι διαθέσιμη online , επιβεβαιώνει ότι 18 μήνες μετά τη χειρουργική επέμβαση, η θεραπεία με Bemdaneprocel δεν προκάλεσε σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με την κυτταρική θεραπεία. Επιπλέον, οι τεχνικές απεικόνισης εκπομπής ποζιτρονίων (PET) έδειξαν παρατεταμένη ενσωμάτωση κυττάρων νευρώνων στις υψηλές και χαμηλές ομάδες δόσης της δοκιμής μετά τη διακοπή της ανοσοκαταστολής μετά από ένα έτος μετά τη θεραπεία. Η δημοσίευση αναφέρει επίσης την ενθαρρυντική τάση σε δευτεροβάθμια και διερευνητικά υποκειμενικά και αντικειμενικά τελικά σημεία που σχετίζονται με τη λειτουργία του κινητήρα. Αυτά τα δεδομένα παρουσιάστηκαν για πρώτη φορά τον Μάρτιο του 2024 στο συνέδριο ασθενειών του Alzheimer και Parkinson στη Λισαβόνα της Πορτογαλίας. "Η κυτταρική θεραπεία είναι μια πιθανή νέα θεραπευτική επιλογή για άτομα με νόσο του Parkinson και η ομάδα μας είναι εξαιρετικά περήφανη για την ύπαρξη 18 μηνών φάσης 1 του Bemdaneprocel, που δημοσιεύθηκε σε ένα τόσο αναγνωρισμένο περιοδικό όπως η Φύση", δήλωσε ο Amit Rakhit, MD, επικεφαλής της ανάπτυξης και επικεφαλής ιατρικής στο Bluerock Therapeutics. "Οι προσπάθειές μας επικεντρώνονται τώρα στη διατήρηση της δυναμικής μας προς τα εμπρός για να ξεκινήσουμε και να εγγραφούμε στη δοκιμή φάσης 3 καθώς προωθούμε την ανάπτυξη του Bemdaneprocel σε αυτό το συναρπαστικό επόμενο στάδιο". Η δοκιμή φάσης 3, που ονομάζεται expdite-2, αναμένεται να ξεκινήσει το πρώτο εξάμηνο του 2025. Σχετικά με το Bemdaneprocel (BRT-DA01) Το Bemdaneprocel (BRT-DA01) είναι μια ερευνητική κυτταρική θεραπεία που σχεδιάστηκε για να αντικαταστήσει τους νευρώνες που παράγουν ντοπαμίνη που χάνονται στη νόσο του Πάρκινσον. Αυτοί οι πρόδρομοι ντοπαμινεργικών νευρώνων προέρχονται από ανθρώπινα εμβρυϊκά βλαστοκύτταρα, αναπτύσσονται σε ώριμους νευρώνες ντοπαμίνης μετά την εμφύτευση. Σε μια χειρουργική επέμβαση, αυτοί οι πρόδρομοι νευρώνων εμφυτεύονται στον εγκέφαλο ενός ατόμου με νόσο του Πάρκινσον. Όταν μεταμοσχεύονται, έχουν τη δυνατότητα να επαναπροσδιορίσουν τα νευρωνικά δίκτυα που έχουν επηρεαστεί σοβαρά από τη νόσο του Parkinson και να αποκαταστήσουν ενδεχομένως τη λειτουργία κινητικής και μη κινητικής λειτουργίας σε ασθενείς. Το 2021 ο Bemdaneprocel έλαβε γρήγορη ονομασία που ακολούθησε το 2024 από την ονομασία Advanced Therapy (RMAT) από την FDA. Τα δεδομένα από τους 12 συμμετέχοντες της δοκιμής της Φάσης 1 που παρουσιάστηκαν στο Διεθνές Συνέδριο της Νόσου και των Κινητικών Διαταραχών του 2024 (MDS) έδειξαν καλή ανεκτικότητα, χωρίς σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με το φαρμακευτικό προϊόν σε 24 μήνες μετά τη χειρουργική επέμβαση. Περαιτέρω, παρατηρήθηκαν ενθαρρυντικές τάσεις σε δευτερεύοντα τελικά σημεία που σχετίζονται με κινητικές βλάβες σε 24 μήνες μετά τη χειρουργική επέμβαση. Αυτοί οι συμμετέχοντες παραμένουν σε μια μακροπρόθεσμη μελέτη συνεχούς αξιολόγησης. Το Bemdaneprocel δεν έχει εγκριθεί για θεραπεία οποιασδήποτε ασθένειας ή ιατρικής κατάστασης από οποιαδήποτε υγειονομική αρχή. Σχετικά με τη νόσο του Parkinson Η νόσος του Parkinson (PD) είναι μια προοδευτική νευροεκφυλιστική ασθένεια. Έχει σημαντικό αντίκτυπο στην καθημερινή ζωή ενός ατόμου. Στο PD, ο θάνατος των νευρικών κυττάρων που παράγει ντοπαμίνη στον εγκέφαλο οδηγεί στη συνεχή απώλεια της κινητικής λειτουργίας. Τα συμπτώματα περιλαμβάνουν τρόμο, μυϊκή ακαμψία και βραδύτητα της κίνησης. Επιπλέον, τα άτομα με PD αντιμετωπίζουν συμπτώματα μη κινητήριας, συμπεριλαμβανομένης της κόπωσης και της έλλειψης ενέργειας, γνωστικών ζητημάτων και κατάθλιψης. Τα συμπτώματα συνήθως εντείνονται με την πάροδο του χρόνου και καθιστούν απαιτητικές καθημερινές εργασίες. Ο επιπολασμός του PD έχει διπλασιαστεί τα τελευταία 25 χρόνια. Σήμερα, περισσότεροι από 10 εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως εκτιμάται ότι ζουν με PD. Αυτό το καθιστά τη δεύτερη πιο διαδεδομένη νευροεκφυλιστική ασθένεια στον κόσμο. Είναι επίσης η πιο συχνή διαταραχή κίνησης. Προς το παρόν δεν υπάρχει θεραπεία και οι τρέχουσες επιλογές θεραπείας δεν διαθέτουν την ολιστική διαχείριση των συμπτωμάτων, ώστε να απαιτούνται νέες θεραπείες. Σχετικά με το Bluerock Therapeutics LP Bluerock Therapeutics LP είναι μια κλινική εταιρεία θεραπείας κυττάρων που επικεντρώνεται στη δημιουργία κυτταρικών φαρμάκων για τη θεραπεία των καταστροφικών ασθενειών. Χρησιμοποιούμε τη δύναμη της κυτταρικής θεραπείας για να δημιουργήσουμε έναν αγωγό νέων φαρμάκων για άτομα που πάσχουν από νευρολογικές, οφθαλμικές, καρδιαγγειακές και ανοσολογικές ασθένειες. Δύο από τις νέες ερευνητικές θεραπείες κυττάρων, Bemdaneprocel (BRT-DA01) για τη θεραπεία της νόσου του Parkinson και του OPCT-001 για τη θεραπεία της πρωτοβάθμιας νόσου των φωτοϋποδοχικών είναι προγράμματα κλινικών σταδίων. Το Bemdaneprocel έχει RMAT (αναγεννητική ιατρική προχωρημένη θεραπεία) και γρήγορη ονομασία από την αμερικανική FDA (Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων) και αναμένεται να ξεκινήσει μια κλινική δοκιμή φάσης 3 στο H1 2025. Το OPCT-001 αναμένεται να ξεκινήσει την κλινική δοκιμή Φάσης 1 σε H1 2025. στην καινοτομία της μετατόπισης του παραδείγματος. Στα τέλη του 2019, η Bluerock έγινε μια εξ ολοκλήρου ιδιοκτησία, ανεξάρτητα θυγατρική της Bayer AG ως ακρογωνιαίος λίθος της νεοσυσταθείσας πλατφόρμας Cell & Gene Therapy. Ο πολιτισμός μας ορίζεται από το θάρρος να επιμείνει ανεξάρτητα από την πρόκληση, την επείγουσα ανάγκη να μεταμορφώσουμε την ιατρική και να παραδώσουμε ελπίδα, ακεραιότητα που καθοδηγείται από την αποστολή και κοινοτική νοοτροπία με την κατανόηση ότι είμαστε όλοι μέρος κάτι μεγαλύτερο από τον εαυτό μας. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.bluerocktx.com. Σύμφωνα με την αποστολή της, η "Υγεία για όλους, η πείνα για κανένα", τα προϊόντα και οι υπηρεσίες της εταιρείας έχουν σχεδιαστεί για να βοηθήσουν τους ανθρώπους και τον πλανήτη να ευδοκιμούν υποστηρίζοντας τις προσπάθειες για να κυριαρχήσουν τις κύριες προκλήσεις που παρουσιάζονται από έναν αυξανόμενο και γήρανση παγκόσμιου πληθυσμού. Η Bayer δεσμεύεται να οδηγήσει σε βιώσιμη ανάπτυξη και να δημιουργεί θετικό αντίκτυπο στις επιχειρήσεις της. Ταυτόχρονα, ο όμιλος στοχεύει να αυξήσει την εξουσία κερδών και να δημιουργήσει αξία μέσω της καινοτομίας και της ανάπτυξης. Η μάρκα Bayer αντιπροσωπεύει την εμπιστοσύνη, την αξιοπιστία και την ποιότητα σε όλο τον κόσμο. Στο οικονομικό έτος 2024, η ομάδα απασχολούσε περίπου 93.000 άτομα και είχε πωλήσεις 46,6 δισ. Ευρώ. Τα έξοδα Ε & Α ανήλθαν σε 6,2 δισ. Ευρώ. Για περισσότερες πληροφορίες, μεταβείτε στη διεύθυνση www.bayer.com.

Βρείτε πληροφορίες στο www.bluerocktx.com Δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης Ορισμένες δηλώσεις σε αυτό το δελτίο τύπου είναι προς τα εμπρός που μπορούν να προσδιοριστούν με τη χρήση των μελλοντικών λέξεων, όπως το "Πρόβλεψη". Αυτές οι δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες του Bluerock και τα πραγματικά αποτελέσματα θα μπορούσαν να διαφέρουν ουσιαστικά. Υπάρχουν διάφοροι παράγοντες που θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιαστικά τα πραγματικά γεγονότα από εκείνους που υποδεικνύονται από τέτοιες δηλώσεις μελλοντικής εμφάνισης. Αυτοί οι παράγοντες περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε, τα αποτελέσματα από τις κλινικές δοκιμές μας και τις συνεχιζόμενες FDA και άλλες κανονιστικές απαιτήσεις και την ερμηνεία των δεδομένων από τον FDA. Όπως συμβαίνει με κάθε φαρμακευτική υπό ανάπτυξη, υπάρχουν σημαντικοί κίνδυνοι για την ανάπτυξη, την έγκριση των ρυθμιστικών ρυθμίσεων και την εμπορευματοποίηση νέων προϊόντων και δεν μπορεί να αποφευχθεί η αβεβαιότητα στο αποτέλεσμα των κλινικών δοκιμών. Εκτός από τις οποίες απαιτείται ρητά από το νόμο, η Bluerock δεν αναλαμβάνει υποχρέωση να ενημερώσει ή να αναθεωρήσει οποιαδήποτε δήλωση. Όλες οι μελλοντικές δηλώσεις του Bluerock χαρακτηρίζονται ρητά από όλους αυτούς τους παράγοντες κινδύνου και άλλες προειδοποιητικές δηλώσεις. Οι πληροφορίες που αναφέρονται εδώ μιλάνε μόνο από την ημερομηνία του παρόντος.

Πηγή: Bluerock Therapeutics LP

Δημοσιεύτηκε : 2025-04-22 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά