Bluerock Therapeutics annonce une publication dans la nature des données de 18 mois de l'essai clinique de phase 1 pour Bemdaneprocel, une thérapie cellulaire étudiante pour la maladie de Parkinson

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Cambridge MA, États-Unis, 16 avril 2025 - Bluerock Therapeutics LP, une société de thérapie cellulaire à un stade clinique et une filiale en propriété A été perdu dans la maladie est convaincant ", a déclaré Claire Henchcliffe, MD, présidente du Département de neurologie de l'Université de Californie de l'Université de Californie et l'un des principaux chercheurs de l'étude," Les résultats de cet essai clinique de la phase précoce démontrent la promesse de médecine régénérative et devraient donner de l'espoir aux patients atteints de la maladie de Parkinson et à leurs familles. " La publication, qui est disponible en ligne , confirme que 18 mois après la chirurgie, le traitement avec Bemdaneprocel n'a pas provoqué d'événements indésirables graves liés à la thérapie cellulaire. De plus, les techniques d'imagerie de la tomographie par émission de positron (TEP) ont démontré une greffe de cellules de neurone soutenue dans les cohortes à dose élevée et à faible dose de l'essai après l'arrêt de l'immunosuppression après un an après le traitement. La publication rapporte également des tendances encourageantes dans les critères d'évaluation subjectifs et objectifs secondaires et exploratoires liés à la fonction motrice. Ces données ont été présentées pour la première fois en mars 2024 lors de la conférence sur les maladies d'Alzheimer et de Parkinson à Lisbonne, au Portugal. «La thérapie cellulaire est une nouvelle option de traitement potentielle pour les personnes atteintes de la maladie de Parkinson et notre équipe est extrêmement fier d'avoir des données de phase 1 de 18 mois de Bemdaneprocel publiées dans une revue aussi prestigieuse comme Nature», a déclaré Amit Rakhit, MD, chef de développement du MBA et médecin-chef chez Bluerock Therapeutics. "Nos efforts sont désormais axés sur le maintien de notre élan avant pour initier et inscrire l'essai de phase 3 alors que nous avançons le développement de Bemdaneprocel à cette prochaine étape passionnante." L'essai de phase 3, appelé EXPDITE-2, devrait être initié au premier semestre de 2025. sur le bemdaneprocel (BRT-DA01) bemdaneprocel (BRT-DA01) est une thérapie cellulaire étudiée conçue pour remplacer les neurones dopaminés productrices de dopamine qui sont perdus dans la maladie de Parkinson. Ces précurseurs de neurones dopaminergiques sont dérivés de cellules souches embryonnaires humaines, se transformant en neurones dopaminés matures après implantation. Dans une procédure chirurgicale, ces précurseurs de neurones sont implantés dans le cerveau d'une personne atteinte de la maladie de Parkinson. Lorsqu'ils sont transplantés, ils ont le potentiel de reformuler les réseaux de neurones qui ont été gravement affectés par la maladie de Parkinson et de restaurer potentiellement la fonction motrice et non moteur pour les patients. En 2021, Bemdaneprocel a reçu une désignation rapide suivi en 2024 par une désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) de la FDA. Les données des 12 participants de l'essai de phase 1 présentées lors du Congrès international de la maladie et des troubles du mouvement (MDS) de la maladie et du mouvement de Parkinson ont démontré une bonne tolérabilité, sans événements indésirables graves liés au produit médicamenteux à 24 mois après la chirurgie. De plus, des tendances encourageantes ont été observées dans les critères d'évaluation secondaires liés aux déficiences motrices à 24 mois après la chirurgie. Ces participants restent dans une étude d'évaluation continue à long terme. BEMDANEPROCEL n'a été approuvé pour le traitement d'une maladie ou d'une condition médicale par aucune autorité de santé. sur la maladie de Parkinson La maladie de Parkinson (PD) est une maladie neurodégénérative progressive. Cela a un impact significatif sur la vie quotidienne d'une personne. Dans la MP, la mort de la dopamine produisant des cellules nerveuses dans le cerveau entraîne la perte continue de la fonction motrice. Les symptômes comprennent des tremblements, la rigidité musculaire et la lenteur du mouvement. De plus, les personnes atteintes de MP présentent des symptômes non moteurs, y compris la fatigue et le manque d'énergie, les problèmes cognitifs et la dépression. Les symptômes s'intensifient généralement au fil du temps et rendent les tâches quotidiennes exigeantes. La prévalence de la MP a doublé au cours des 25 dernières années. Aujourd'hui, plus de 10 millions de personnes dans le monde sont estimées à vivre avec PD. Cela en fait la deuxième maladie neurodégénérative la plus répandue au monde. C'est également le trouble de mouvement le plus fréquent. À l'heure actuelle, il n'y a pas de remède et les options de traitement actuelles n'ont pas la gestion holistique des symptômes, donc de nouvelles thérapies sont nécessaires. À propos de Bluerock Therapeutics LP Bluerock Therapeutics LP est une entreprise de thérapie cellulaire clinique axée sur la création de médicaments cellulaires pour traiter les maladies dévastatrices. Nous exploitons le pouvoir de la thérapie cellulaire pour créer un pipeline de nouveaux médicaments pour les personnes souffrant de maladies neurologiques, ophtalmiques, cardiovasculaires et immunologiques. Deux de nos nouvelles thérapies cellulaires d'enquête, Bemdaneprocel (BRT-DA01) pour le traitement de la maladie de Parkinson et OPCT-001 pour le traitement de la maladie des photorécepteurs primaires sont les programmes de scène clinique. BEMDANEPROCEL a un RMAT (régénération en médecine avancée en thérapie) et une désignation accélérée de la FDA américaine (Food and Drug Administration) et devrait commencer un essai clinique de phase 3 dans H1 2025. OPCT-001 devrait commencer la phase 1 des tests cliniques dans H1 2025. investit dans l'innovation révolutionnaire transformant le paradigme. Fin 2019, Bluerock est devenu une filiale en propriété exclusive et indemne de Bayer AG en tant que pierre angulaire de sa plateforme de thérapie cellulaire et génique nouvellement formée. Notre culture est définie par le courage de persister, quel que soit le défi, l'urgence de transformer la médecine et de fournir de l'espoir, de l'intégrité guidée par la mission et de l'esprit communautaire en comprenant que nous faisons tous partie de quelque chose de plus grand que nous-mêmes. Pour plus d'informations, visitez www.bluerocktx.com. À propos de Bayer Bayer est une entreprise mondiale avec des compétences de base dans les domaines des sciences de la vie des soins de santé et de la nutrition. Conformément à sa mission, «Santé pour tous, faim de nul», les produits et services de l'entreprise sont conçus pour aider les gens et la planète à prospérer en soutenant les efforts pour maîtriser les principaux défis présentés par une population mondiale croissante et vieillissante. Bayer s'engage à stimuler le développement durable et à générer un impact positif avec ses entreprises. Dans le même temps, le groupe vise à augmenter sa puissance de gains et à créer de la valeur grâce à l'innovation et à la croissance. La marque Bayer signifie la confiance, la fiabilité et la qualité du monde entier. Au cours de l'exercice 2024, le groupe a employé environ 93 000 personnes et a réalisé 46,6 milliards d'euros. Les dépenses de R&D s'élevaient à 6,2 milliards d'euros. Pour plus d'informations, rendez-vous sur www.bayer.com.

Trouvez des informations sur www.bluerocktx.com Instructions prospectives Certaines déclarations de ce communiqué de presse sont des apparences qui peuvent être identifiées par l'utilisation de mots prospectives tels que «anticipé», entre autres. Ces déclarations prospectives sont basées sur les attentes actuelles de Bluerock et les résultats réels pourraient différer matériellement. Il existe un certain nombre de facteurs qui pourraient faire en sorte que les événements réels diffèrent matériellement de ceux indiqués par de telles déclarations prospectives. Ces facteurs comprennent, sans s'y limiter, les résultats de nos essais cliniques et de la FDA en cours et d'autres exigences réglementaires, et l'interprétation des données par la FDA. Comme pour tout pharmaceutique en cours de développement, il existe des risques importants dans le développement, l'approbation réglementaire et la commercialisation de nouveaux produits, et l'incertitude dans le résultat des essais cliniques ne peut être évitée. Sauf disposition expressément requise par la loi, Bluerock n'engage pas l'obligation de mettre à jour ou de réviser une déclaration prospective. Toutes les déclarations prospectives de Bluerock sont expressément qualifiées par tous ces facteurs de risque et autres déclarations de précursation. Les informations indiquées ici ne parlent qu'à la date des présentes.

Source: Bluerock Therapeutics LP

Publié : 2025-04-22 12:00

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