Bluerock Therapeutics annuncia la pubblicazione in natura dei dati di 18 mesi dalla sperimentazione clinica di Fase 1 per BemdaneProcel, una terapia cellulare studiata per la malattia di Parkinson

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Cambridge MA, USA, 16 aprile 2025-Bluerock Therapeutics LP, una società di terapia cellulare in fase clinica e una consociata interamente controllata di Bayer AG, ha annunciato oggi la pubblicazione dei dati di 18 mesi dal suo processo clinico in fase 1 per aver perso la natura della rivista. Per la malattia è avvincente ", ha affermato Claire Henchcliffe, MD, presidente del Dipartimento di Neurologia della UC Irvine School of Medicine presso l'Università della California, Irvine e uno dei principali investigatori dello studio," i risultati di questo studio clinico in fase iniziale dimostrano la promessa della medicina rigenerativa e dovrebbero fornire speranza per i pazienti con malattia di Parkinson. " La pubblicazione, disponibile online , conferma che 18 mesi dopo l'intervento chirurgico, il trattamento con BemdaneProcel non ha causato eventi avversi gravi legati alla terapia cellulare. Inoltre, le tecniche di imaging di emissione di positroni (PET) hanno dimostrato un innesto di cellule neuroni prolungate nelle coorti ad alte e basse dosi della sperimentazione dopo l'interruzione dell'immunosoppressione dopo un anno dopo il trattamento. La pubblicazione riporta anche le tendenze incoraggianti negli endpoint soggettivi e oggettivi secondari ed esplorativi relativi alla funzione motoria. Questi dati sono stati presentati per la prima volta nel marzo 2024 presso la conferenza sulle malattie di Alzheimer e Parkinson a Lisbona, in Portogallo. "La terapia cellulare è una potenziale nuova opzione di trattamento per le persone con malattia di Parkinson e il nostro team è immensamente orgoglioso di avere i dati di fase 1 di 18 mesi di Bemdaneprocel pubblicati in una rivista così prestigiosa come la natura", ha affermato Amit Rakhit, MD, capo dello sviluppo del MBA e Chief Medical Officer di Bluerock Therapeuts. "I nostri sforzi si concentrano ora sul mantenimento del nostro slancio in avanti per iniziare e iscrivere la prova di Fase 3 mentre avanziamo lo sviluppo di BemdaneProcel in questa entusiasmante fase successiva." Lo studio di Fase 3, chiamato Expdite-2, dovrebbe essere iniziato nella prima metà del 2025. Informazioni su BemdaneProcel (BRT-DA01) BemdaneProcel (BRT-DA01) è una terapia cellulare studiativa progettata per sostituire i neuroni produttori di dopamina che sono persi nella malattia di Parkinson. Questi precursori dei neuroni dopaminergici derivano da cellule staminali embrionali umane, che si sviluppano in neuroni dopaminici maturi dopo l'impianto. In una procedura chirurgica, questi precursori dei neuroni sono impiantati nel cervello di una persona con il morbo di Parkinson. Quando trapiantati, hanno il potenziale per rifornire le reti neurali che sono state gravemente colpite dalla malattia di Parkinson e per ripristinare potenzialmente la funzione motoria e non motoria ai pazienti. Nel 2021 BemdaneProcel ricevette una designazione rapida della pista seguita nel 2024 da una designazione di terapia avanzata di medicina rigenerativa (RMAT) dalla FDA. I dati dei 12 partecipanti della sperimentazione di fase 1 presentati al Congresso internazionale del 2024 per la malattia e i disturbi del movimento di Parkinson (MDS) hanno dimostrato una buona tollerabilità, senza eventi avversi gravi relativi al prodotto farmaceutico a 24 mesi dopo l'intervento chirurgico. Inoltre, sono state osservate tendenze incoraggianti negli endpoint secondari relativi alle menomazioni motorie a 24 mesi dopo l'intervento chirurgico. Questi partecipanti rimangono in uno studio di valutazione continua a lungo termine. BemdaneProcel non è stato approvato per il trattamento di alcuna malattia o condizione medica da parte di alcuna autorità sanitaria. La malattia di Parkinson di Parkinson (PD) è una malattia neurodegenerativa progressiva. Ha un impatto significativo sulla vita quotidiana di una persona. Nel PD, la morte della dopamina che produce cellule nervose nel cervello porta alla continua perdita della funzione motoria. I sintomi includono tremori, rigidità muscolare e lentezza del movimento. Inoltre, le persone con PD sperimentano sintomi non motori, tra cui affaticamento e mancanza di energia, problemi cognitivi e depressione. I sintomi in genere si intensificano nel tempo e rendono le attività quotidiane impegnative. La prevalenza di PD è raddoppiata negli ultimi 25 anni. Oggi, si stima che oltre 10 milioni di persone in tutto il mondo vivano con PD. Questo lo rende la seconda malattia neurodegenerativa più diffusa al mondo. È anche il disturbo del movimento più frequente. Al momento non esiste una cura e le attuali opzioni di trattamento mancano della gestione olistica dei sintomi, quindi sono necessarie nuove terapie. Informazioni su Bluerock Therapeutics LP Bluerock Therapeutics LP è una società di terapia cellulare in stadio clinico focalizzato sulla creazione di medicinali cellulari per trattare le malattie devastanti. Stiamo sfruttando il potere della terapia cellulare per creare una pipeline di nuovi medicinali per le persone che soffrono di malattie neurologiche, oftalmiche, cardiovascolari e immunologiche. Due delle nostre nuove terapie cellulari sperimentali, BemdaneProcel (BRT-DA01) per il trattamento della malattia di Parkinson e OPCT-001 per il trattamento della malattia dei fotorecettori primari sono programmi di stadio clinico. Bemdaneprocel has RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) and Fast Track designation from the US FDA (Food and Drug Administration) and is expected to begin a Phase 3 clinical trial in H1 2025. OpCT-001 is expected to begin Phase 1 clinical testing in H1 2025. BlueRock was founded in 2016 as a joint venture of Versant Ventures and Leaps by Bayer, the impact-investing arm of Bayer AG that Investe nell'innovazione rivoluzionaria che sposta il paradigma. Alla fine del 2019, Bluerock è diventato una consociata interamente gestita in modo indipendente di Bayer AG come pietra miliare della sua nuova piattaforma di terapia cellulare e genica. La nostra cultura è definita dal coraggio di persistere indipendentemente dalla sfida, dall'urgenza di trasformare la medicina e consegnare speranza, integrità guidata dalla missione e mentalità della comunità con la consapevolezza che facciamo tutti parte di qualcosa di più grande di noi stessi. Per ulteriori informazioni, visitare www.bluerocktx.com. Informazioni su Bayer Bayer è un'impresa globale con competenze chiave nei campi di scienze della vita dell'assistenza sanitaria e della nutrizione. In linea con la sua missione, "Health for All, Hunger for None", i prodotti e i servizi dell'azienda sono progettati per aiutare le persone e il pianeta a prosperare sostenendo gli sforzi per padroneggiare le principali sfide presentate da una popolazione globale in crescita e invecchiata. Bayer si impegna a guidare lo sviluppo sostenibile e generare un impatto positivo con le sue attività. Allo stesso tempo, il gruppo mira ad aumentare il potere di guadagno e creare valore attraverso l'innovazione e la crescita. Il marchio Bayer sta per fiducia, affidabilità e qualità in tutto il mondo. Nell'anno fiscale 2024, il gruppo impiegava circa 93.000 persone e aveva vendite per 46,6 miliardi di euro. Le spese di ricerca e sviluppo ammontavano a 6,2 miliardi di euro. Per ulteriori informazioni, visitare www.bayer.com.

Trova informazioni su www.bluerocktx.com Dichiarazioni previsionali Alcune dichiarazioni in questo comunicato stampa sono lungimiranti che possono essere identificate dall'uso di parole lungimiranti come "anticipare", "aspettarsi", "credi", "previsioni", "stima" e "intensità". Queste dichiarazioni previsionali si basano sulle attuali aspettative e risultati effettivi di Bluerock potrebbero differire materialmente. Esistono numerosi fattori che potrebbero far differire materialmente gli eventi reali da quelli indicati da tali dichiarazioni previsionali. Questi fattori includono, ma non si limitano a, i risultati dei nostri studi clinici e della FDA in corso e altri requisiti normativi e l'interpretazione dei dati da parte della FDA. Come con qualsiasi farmaceutico in fase di sviluppo, non possono essere evitati rischi significativi nello sviluppo, l'approvazione normativa e la commercializzazione di nuovi prodotti e l'incertezza nell'esito degli studi clinici. Salvo quanto espressamente richiesto dalla legge, Bluerock non assume l'obbligo di aggiornare o rivedere qualsiasi dichiarazione previsionale. Tutte le dichiarazioni previsionali di Bluerock sono espressamente qualificate da tutti questi fattori di rischio e altre dichiarazioni cautelative. Le informazioni indicate nel presente documento parlano solo alla data del presente documento.

Fonte: Bluerock Therapeutics LP

Pubblicato : 2025-04-22 12:00

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