BlueRock Therapeutics оголошує про публікацію в природі 18-місячних даних з клінічного випробування фази 1 для BemdaneProcel, дослідницької клітинної терапії для хвороби Паркінсона

Підпишіться на Drugslib

Cambridge ma, США, 16 квітня 2025 р. Загублено хворобам є переконливою ", - сказала Клер Генккліфф, доктор медичних наук, голова кафедри неврології Медичної школи УК Ірвіна в Каліфорнійському університеті, Ірвіна та одного з головних дослідників дослідження," Результати цього клінічного випробування на ранній фазі демонструють обіцянку регенеративної медицини і повинні забезпечити надію на пацієнтів з хворобою Паркінсона ". Публікація, яка доступна в Інтернеті , підтверджує, що 18 місяців після хірургії, лікування BemdaneProcel не спричинило серйозних побічних явищ, пов’язаних з клітинною терапією. Крім того, методи візуалізації томографії позитрон (ПЕТ) продемонстрували постійну прищеплення клітин нейронів у великих та низьких дозахах випробування після припинення імуносупресії після року після лікування. Публікація також повідомляє про заохочення тенденцій у вторинних та дослідницьких суб'єктивних та об'єктивних кінцевих точках, пов'язаних з руховою функцією. Ці дані вперше були представлені в березні 2024 року на конференції хвороб Альцгеймера та Паркінсона в Лісабоні, Португалія. "Клітинна терапія є потенційним новим варіантом лікування для людей із хворобою Паркінсона, і наша команда надзвичайно пишається тим, що отримали 18-місячні дані фази BemdaneProcel, опубліковані в такому престижному журналі, як природа",-сказав Аміт Рахіт, доктор медичних наук, керівник відділу розвитку MBA та головний медичний директор компанії Bluerock Therapeutics. "Наші зусилля зараз зосереджені на підтримці нашого вперед, щоб ініціювати та записати випробування фази 3, коли ми просуваємо розвиток BemdaneProcel на цей захоплюючий наступний етап". Очікується, що випробування фази 3 під назвою Expdite-2 буде розпочато в першій половині 2025 року. про BemdaneProcel (BRT-DA01) BemdaneProcel (BRT-DA01)-це дослідницька терапія клітин, розроблена для заміни нейронів, що виробляють дофамін, які втрачаються в хворобі Паркінсона. Ці дофамінергічні попередники нейронів походять з ембріональних стовбурових клітин людини, що перетворюються на зрілі нейрони дофаміну після імплантації. У хірургічній процедурі ці попередники нейронів імплантуються в мозок людини з хворобою Паркінсона. При пересадці вони мають потенціал переформувати нейронні мережі, які сильно постраждали від хвороби Паркінсона та потенційно відновити рухову та немоторну функцію пацієнтам. У 2021 році BemdaneProcel отримав швидке позначення треку, яке було проведено в 2024 році за допомогою позначення передової терапії регенеративної медицини (RMAT) від FDA. Дані 12 учасників випробування фази 1, представлених на Міжнародному конгресі порушень хвороби та руху Паркінсона 2024 року (МДС), продемонстрували хорошу переносимість, не маючи серйозних побічних подій, пов'язаних з наркотиками за 24 місяці після операції. Крім того, заохочувальні тенденції спостерігалися у вторинних кінцевих точках, пов'язаних з порушеннями руху через 24 місяці після операції. Ці учасники залишаються в довгостроковому дослідженні тривалої оцінки. BemdaneProcel не був затверджений для лікування будь -якого захворювання чи медичного стану будь -яким органом охорони здоров'я. про хворобу Паркінсона хвороба Паркінсона (ПД) - прогресуюче нейродегенеративне захворювання. Це суттєво впливає на повсякденне життя людини. У ПД загибель дофаміну, що виробляє нервові клітини в мозку, призводить до постійної втрати рухової функції. Симптоми включають тремтіння, жорсткість м’язів та повільність руху. Крім того, люди з ПД відчувають немоторні симптоми, включаючи втому та відсутність енергії, когнітивні проблеми та депресію. Симптоми, як правило, посилюються з часом і роблять щоденні завдання вимогливими. Поширеність ПД подвоїлася за останні 25 років. Сьогодні понад 10 мільйонів людей у ​​всьому світі, за оцінками, живуть з ПД. Це робить його другим найбільш поширеним нейродегенеративним захворюванням у світі. Це також найчастіший розлад руху. В даний час не існує лікування, і нинішнім варіантам лікування не вистачає цілісного управління симптомами, щоб потрібні нові методи терапії. про BlueRock Therapeutics LP Bluerock Therapeutics LP - це компанія з клітинної терапії клінічної стадії, орієнтована на створення клітинних лікарських засобів для лікування руйнівних захворювань. Ми використовуємо силу клітинної терапії для створення трубопроводу нових лікарських засобів для людей, які страждають на неврологічні, офтальмологічні, серцево -судинні та імунологічні захворювання. Два наші нові досліджувані клітинні терапії, BemdaneProcel (BRT-DA01) для лікування хвороби Паркінсона та ОПКТ-001 для лікування первинної хвороби фоторецепторів-це клінічні програми стадії. BemdaneProcel має RMAT (регенеративна передова терапія медицини) та швидке позначення FDA США (введення харчових продуктів та лікарських засобів), і, як очікується, розпочнеться клінічне випробування фази в H1 2025. OPCT-001, як очікується, розпочне клінічне тестування фази в H1 2025. Інвестує в інноваційні інновації, що змінюють парадигму. Наприкінці 2019 року BlueRock став повністю власником, незалежною дочірньою компанією Bayer AG як наріжного каменю новоствореної платформи клітинної та генної терапії. Наша культура визначається сміливістю наполегливо, незалежно від виклику, терміновість перетворити медицину та надію, цілісність, керовану місією та налаштовано на громаду з розумінням того, що ми всі є частиною чогось більшого, ніж ми самі. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.bluerocktx.com. про Bayer Bayer - це глобальне підприємство з основними компетенціями в галузі науки про життя охорони здоров'я та харчування. Відповідно до своєї місії, "Здоров'я для всіх, голод за жодного", продукти та послуги компанії розроблені для того, щоб допомогти людям, а планета процвітала, підтримуючи зусилля, щоб освоїти основні проблеми, що виникають у зростаючому та старішому глобальному населенні. Байєр прагне сприяти сталому розвитку та генерувати позитивний вплив на його бізнес. У той же час група має на меті збільшити силу заробітку та створити цінність за допомогою інновацій та зростання. Бренд Bayer означає довіру, надійність та якість у всьому світі. У фіскальному 2024 році група зайняла близько 93 000 людей і отримала 46,6 мільярдів євро. Витрати на НДДКР склали 6,2 мільярда євро. Для отримання додаткової інформації перейдіть на www.bayer.com. 4 Ці перспективні заяви базуються на поточних очікуваннях BlueRock, і фактичні результати можуть суттєво відрізнятися. Існує ряд факторів, які можуть призвести до того, що фактичні події істотно відрізняються від тих, що вказують на такі перспективні заяви. Ці фактори включають, але не обмежуються цим, результати наших клінічних випробувань та постійних FDA та інших регуляторних вимог, а також інтерпретація даних FDA. Як і у будь -яких фармацевтичних препаратів, існують значні ризики в розробці, затвердження регуляторних норм та комерціалізація нових продуктів та невизначеність у результаті клінічних випробувань не можна уникнути. За винятком випадків, що вимагається законодавством, BlueRock не бере на себе зобов'язання оновлювати або переглянути будь-яку перспективну заяву. Усі перспективні заяви Bluerock прямо кваліфіковані всіма такими факторами ризику та іншими застережливими твердженнями. Інформація, викладена в цьому документі, говорить лише на дату Договору.

Джерело: BlueRock Therapeutics LP

Опубліковано : 2025-04-22 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова