Bluerock Therapeutics dostává označení FDA rychlé dráhy pro OPCT-001 pro léčbu primárních onemocnění fotoreceptoru

Sledujte Drugslib

Berlín, Německo a Cambridge, MA, USA 27. února 2025-Bayer AG a Bluerock Therapeutics LP, klinická staditost buněčné terapie a zcela vlastněná dceřiná společnost Bayer AG, dnes oznámila, že americká podávání potravin a léčiv) má v rámci OPCT-001, indukovanou Pluripotentní celusci) (FDA) (FDA) (FDA) (FDA) (FDA) (FDA) (FDA) (FDA) (FDA) (FDA) (FDA) (FDA) (FDA) (FDA) (FDA) (FDA) (FDA) (FDA) (FDA) (FDA) (FDA) (FDA) (FDA) (FDA) (FDA) (FDA) (FDA). Léčba primárních fotoreceptorových chorob. OPCT-001 je první vyšetřovací buněčná terapie odvozená od IPSC, která má být klinicky testována na léčbu primárních fotoreceptorových onemocnění, která jsou podskupinou zděděných poruch sítnice, která zahrnuje revizi retinitis pigmentosa a dystrofie kužele a dystrofie, které zacházejí s vážnými podmínkami, které léčba léčba, a to, že se zacházejí se závažnými podmínkami, a zacházení se závažnými podmínkami, které léčba léčba, a zacházení se závažnými podmínkami, které léčba léčba a zacházení s nimi, a zacházení se závažnými podmínkami. Kandidát na drogy, který dostává rychlé označení, může být způsobilý pro častější interakci s FDA, aby prodiskutoval plán rozvoje kandidáta na drogy a způsobilost k urychlenému schválení a přezkumu priorit, pokud jsou splněna příslušná kritéria.

„Jsme nadšeni, že můžeme dostávat rychlé označení od FDA pro OPCT-001,“ řekl Amit Rakhit, MD, MBA, hlavní rozvoj Bluerock a lékař. „Lidé žijící s onemocněním receptoru s primárním foto receptorem potřebují novou léčbu, která má potenciál obnovit vidění, a těšíme se na úzkou spolupráci s FDA na pokroku v tomto programu prostřednictvím klinických studií.“

Primární fotoreceptorové onemocnění ovlivňují strukturu a funkci fotoreceptorových buněk v retině v represitelnosti u dětí i dospělých. Cílem OPCT-001 je obnovit vidění u pacientů s primárními fotoreceptorovými chorobami nahrazením degenerovaných buněk v sítnici funkčními buňkami. V současné době existují omezené možnosti léčby pro léčbu primárních onemocnění fotoreceptoru, která ovlivňují odhadované 110 000¹ lidé v USA.

„Přijímání FDA Fast Track označení pro OPCT-001 ukazuje naléhavou potřebu inovativních ošetření v oblasti primárních onemocnění fotoreceptorů,“ řekl Christian Rommel, výkonný viceprezident pro globální vedoucí výzkumu a vývoje a člen vedoucího týmu farmaceutik v Bayer. „Jsme hrdí na to, že můžeme splnit náš závazek k rozvíjejícím se terapiím průkopnických buněk tím, že se snažíme vyvinout první vyšetřovací buněčnou terapii odvozenou od IPSC u pacientů, kteří čelí devastujícím důsledkům z primárních fotoreceptorových onemocnění.“

OPCT-001 v lednu byla v lednu 2024 v lednu 2024 v lednu 2024 v lednu 2024 s a d a d a d a d a d a d a d a d a d a d a d a d a d a d a d a d a d a d a d a d a d a d a d a d a d a d a d Bluerock Therapeutics, Fujifilm Cellular Dynamics a OPSIS Therapeutics kovaná v roce 2021. V rámci spolupráce podporovala Fujifilm Cellular Dynamics Bluerockovou terapeutikou prostřednictvím výzkumu, vývoje a provádění kritických Ind-enabling aktivit, včetně klinické výroby OPCT-001.

OPCT-001 je vyšetřovací buněčná terapie, která nebyla schválena žádným regulačním orgánem, a její účinnost a bezpečnost nebyla stanovena ani plně vyhodnocena.

¹ https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/nbk519518/ ; https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/pmc1808442/ ; https://www.nidcd.nih.gov/health/usher-syndrome#b o Bluerock Therapeutic léky k léčbě devastujících nemocí. Využíváme sílu buněčné terapie k vytvoření potrubí nových léčivých přípravků pro lidi trpící neurologickými, oftalmickými, kardiovaskulárními a imunologickými onemocněními. Dvě z našich nových vyšetřovacích buněčných terapií, Bemdaneprocel (BRT-DA01) pro léčbu Parkinsonovy choroby a OPCT-001 pro léčbu primárního fotoreceptorového onemocnění jsou programy klinického stádia. Bemdaneprocel má RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) a rychlé označení od americké FDA (Food and Drug Administration); dokončil klinickou hodnocení fáze 1 a postupuje do další fáze klinického vývoje. OPCT-001 byl FDA vyčištěn k zahájení klinického testování fáze 1. Bluerock byl založen v roce 2016 jako společný podnik Versant Ventures a Leaps od Bayera, dopadu investujícího rameno Bayer AG, který investuje do průlomové inovace posunu paradigmatu. Na konci roku 2019 se Bluerock stal zcela vlastněnou, nezávisle provozovanou dceřinou společností Bayer AG jako základní kámen její nově vytvořené platformy Cell & Gene Therapy. Naše kultura je definována odvahou přetrvávat bez ohledu na výzvu, naléhavost transformovat medicínu a poskytovat naději, integritu vedenou posláním a komunitní smyslet s pochopením, že jsme všichni součástí něčeho většího než my sami. Pro více informací navštivte www.bluerocktx.com.

o Bayer Bayer je globální podnik s klíčovými kompetencemi v oblasti vědy o vědeckém vědě o zdravotní péči a výživě. V souladu se svým posláním „Zdraví pro všechny, Hunger for None“ jsou produkty a služby společnosti navrženy tak, aby pomohly lidem a planetě prosperovat tím, že podporují úsilí o zvládnutí hlavních výzev, které představuje rostoucí a stárnoucí globální populace. Bayer se zavazuje řídit udržitelný rozvoj a vytvářet pozitivní dopad s jeho podniky. Cílem skupiny je zároveň zvýšit svou výdělečnou sílu a vytvořit hodnotu prostřednictvím inovací a růstu. Značka Bayer znamená důvěru, spolehlivost a kvalitu po celém světě. Ve fiskálním roce 2023 skupina zaměstnávala kolem 100 000 lidí a měla prodej 47,6 miliardy EUR. Výdaje na výzkum a vývoj před zvláštními položkami činily 5,8 miliardy EUR. Další informace naleznete na adrese www.bayer.com. "Zamýšlel," mimo jiné. Tato výhledová prohlášení jsou založena na současných očekáváních Bluerocku a skutečných výsledcích by se mohly významně lišit. Existuje celá řada faktorů, které by mohly způsobit, že se skutečné události významně liší od faktorů naznačených takovými výhledovými prohlášeními. Mezi tyto faktory patří, ale nejsou omezeny na, zahájení, načasování, pokrok, činnosti, cíle a vykazování výsledků jakýchkoli předklinických programů a klinických pokusů a výzkumných a vývojových programů, potenciální výhody, načasování a budoucí provoz dohod s Fujifilm Cellular Dynamic Cesta a načasování nebo pravděpodobnost jakýchkoli regulačních podání a schválení pro jakékoli kandidáty na produkt a schopnost a rozsah potenciálně komercializace jakéhokoli kandidáta na produkt se dívají. Stejně jako u jakéhokoli vývoje farmaceutiky existují i ​​významná rizika ve vývoji, regulačním schválení a komercializaci nových produktů. S výjimkou případů, kdy se zákon výslovně vyžaduje, Bluerock nepřijímá povinnost aktualizovat nebo revidovat žádné výhledové prohlášení. Všechna výhledová prohlášení Bluerock jsou výslovně kvalifikována všemi takovými rizikovými faktory a dalšími opatrnými prohlášeními. Informace zde uvedené zde hovoří pouze k datu této smlouvy. Různá známá a neznámá rizika, nejistoty a další faktory by mohly vést k významným rozdílům mezi skutečnými budoucími výsledky, finanční situací, vývojem nebo výkonem společnosti a zde uvedenými odhady. Mezi tyto faktory patří ty, které jsou diskutovány ve veřejných zprávách Bayeru, které jsou k dispozici na webových stránkách Bayer na adrese www.bayer.com. Společnost nepředpokládá žádnou odpovědnost za aktualizaci těchto výhledových prohlášení nebo přizpůsobení se jejich na budoucí události nebo vývoj.

Vyslán : 2025-03-01 18:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova