Bluerock Therapeutics erhält FDA Fast Track Bezeichnung für OPCT-001 zur Behandlung von primären Photorezeptorkrankheiten

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Berlin, Deutschland und Cambridge, MA, USA, 27. Februar 2025-Bayer AG und Bluerock Therapeutics LP, ein Zelltherapieunternehmen in der klinischen Stufe, und die häufige Tochtergesellschaft von Bayer AG, heute kündigte die US-amerikanische Nahrungsmittel- und Arzneimittelverwaltung (FDA FDA) Fast-Track-Designation für OPCT-001-Investitions-Investitions-Investitionen, und Investitions-Investitionen für OPCT-001-Investitionen), die für OPCT-001-Investitionen im Investigativ-Investitionen im Investitionscon. Die Behandlung von primären Photorezeptorkrankheiten. OPCT-001 ist die erste von IPSC abgeleitete Investitionszelltherapie, die klinisch auf die Behandlung primärer Photorezeptorerkrankungen getestet wird, die eine Untergruppe von ererbten Netzhautstörungen sind, die Retinitis Pigmentosa und Kegel-Rod-Dystrophie umfassen. Ein Drogenkandidat, der eine schnelle Spurbezeichnung erhält, kann eine häufigere Wechselwirkung mit der FDA zur Erörterung des Entwicklungsplans des Arzneimittelkandidaten sowie für die Berechtigung zur Beschleunigung der Zulassung und der Prioritätsprüfung berechtigt sein, falls die relevanten Kriterien erfüllt sind.

"Wir freuen uns, von der FDA für OPCT-001 eine schnelle Spurbezeichnung zu erhalten", sagte Amit Rakhit, MD, MBA, Chief Development and Medical Officer von Blauerock. „Menschen, die mit primären Photo -Rezeptor -Erkrankungen leben, benötigen neue Behandlungen, die das Sehen wiederherstellen können, und wir freuen uns darauf, eng mit der FDA zusammenzuarbeiten, um dieses Programm durch klinische Studien voranzutreiben.“ APCC-001 zielt darauf ab, das Sehen bei Patienten mit primären Photorezeptorkrankheiten wiederherzustellen, indem degenerierte Zellen in der Retina durch funktionelle Zellen ersetzt werden. Derzeit gibt es begrenzte Behandlungsoptionen zur Behandlung primärer Photorezeptorerkrankungen, die schätzungsweise110.000 Menschen in den USA betreffen.

„Empfangen von FDA Fast Track-Bezeichnung für OPCT-001 zeigt den dringenden Bedarf an innovativen Behandlungen im Bereich der primären Photorezeptorkrankheiten“, sagte Christian Rommel, Executive Vice President, Global Head of Research and Development, und Mitglied des Pharmaceuticals Leadership-Teams bei Bayer. „Wir sind stolz darauf, unser Engagement für die Weiterentwicklung der bahnbrechenden Zelltherapien durchzuführen, indem wir die erste von IPSC abgeleitete Investigationszelltherapie für Patienten entwickeln, die durch verheerende Konsequenzen aus primären Photorezeptorkrankungen konfrontiert sind. Zwischen Bluerock-Therapeutika, Fujifilm-Zelldynamik und Opsis-Therapeutika, die 2021 geschmiedet wurden. Im Rahmen der Zusammenarbeit unterstützte die Fujifilm-Mobilfunkdynamik Bluerock-Therapeutika über Forschung, Entwicklung und die Ausführung kritischer Ind-auf-Aktivitäten, einschließlich der klinischen Herstellung von OPCT-001.

opt-001 ist eine Investigationszelltherapie, die von keiner regulatorischen Autorität zugelassen wurde, und ihre Wirksamkeit und Sicherheit wurde nicht festgestellt oder vollständig bewertet. class = "ck-anchor" href = "https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/nbk519518/" name = "https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/nbk519518/;"> https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/nbk519518/ ; id = "https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/pmc1808442/" class = "ck-anchor" href = "https name = "https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/pmc1808442/"> https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/Pmc1808442/ https://www.nidcd.nih.gov/Health/usher-Syndrome#b Über Bluerock Therapy Therapy Therapy Therapy Therapetics Lp. Zelluläre Medikamente zur Behandlung verheerender Krankheiten. Wir nutzen die Kraft der Zelltherapie, um eine Pipeline neuer Medikamente für Menschen mit neurologischen, ophthalmischen, kardiovaskulären und immunologischen Erkrankungen zu schaffen. Zwei unserer neuartigen Investigationszelltherapien, BemdaneProcel (BRT-DA01) für die Behandlung Parkinson und OPCT-001 zur Behandlung von primären Photorezeptor-Erkrankungen sind klinische Stadium-Programme. BemdaneProcel hat RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) und Fast Track -Bezeichnung von der US -amerikanischen FDA (Food and Drug Administration); hat eine klinische Phase -1 -Studie abgeschlossen und führt in die nächste Phase der klinischen Entwicklung. OPCT-001 wurde von der FDA geräumt, um die klinischen Phase-1-Tests zu beginnen. Bluerock wurde 2016 als Joint Venture von Versant Ventures gegründet und springt von Bayer, dem Impact Investing Arm von Bayer AG, der in die Durchbruch in Paradigmen investiert. Ende 2019 wurde Bluerock eine hundertprozentige, unabhängig betriebene Tochtergesellschaft von Bayer AG als Eckpfeiler seiner neu gebildeten Cell & Gentherapie -Plattform. Unsere Kultur wird durch den Mut definiert, unabhängig von der Herausforderung, der Dringlichkeit, die Medizin zu verändern und Hoffnung, Integrität, geleitet von Mission und Gemeinschaftsgesinnt, mit dem Verständnis zu verändern, dass wir alle Teil von etwas Größerem sind als uns selbst. Weitere Informationen finden Sie unter www.bluerocktx.com.

Über Bayer Bayer ist ein globales Unternehmen mit Kernkompetenzen in den Bereichen Gesundheitswesen und Ernährung von Life Science. In Übereinstimmung mit seiner Mission „Gesundheit für alle, Hunger for None“ sollen die Produkte und Dienstleistungen des Unternehmens Menschen helfen, und der Planet gedeihen, indem sie die Bemühungen unterstützen, die größten Herausforderungen einer wachsenden und alternden Weltbevölkerung zu meistern. Bayer ist verpflichtet, eine nachhaltige Entwicklung voranzutreiben und positive Auswirkungen auf seine Unternehmen zu erzielen. Gleichzeitig zielt die Gruppe darauf ab, ihre Verdienstleistung zu steigern und Wert durch Innovation und Wachstum zu schaffen. Die Marke Bayer steht in der ganzen Welt für Vertrauen, Zuverlässigkeit und Qualität. Im Geschäftsjahr 2023 beschäftigte die Gruppe rund 100.000 Mitarbeiter und erzielte einen Umsatz von 47,6 Milliarden Euro. F & E -Kosten vor Sonderposten belief sich auf 5,8 Milliarden Euro. Weitere Informationen finden Sie unter www.bayer.com. unter anderem. Diese zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den aktuellen Erwartungen von Bluerock, und die tatsächlichen Ergebnisse können sich wesentlich unterscheiden. Es gibt eine Reihe von Faktoren, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ereignisse wesentlich von denen unterscheiden, die durch solche zukunftsgerichteten Aussagen angegeben sind. These factors include, but are not limited to, the initiation, timing, progress, activities, goals and reporting of results of any preclinical programs and clinical trials and research and development programs, the potential benefits, timing and future operation of the agreements with FUJIFILM Cellular Dynamics and Opsis Therapeutics, the ability to advance therapies into, and successfully initiate, enroll and complete clinical trials, the potential clinical utility of product candidates, the regulatory Der Weg und das Timing oder die Wahrscheinlichkeit von regulatorischen Einreichungen und Zulassungen für Produktkandidaten und die Fähigkeit, potenziell für Produktkandidaten zu verstärken und möglicherweise zu steigern, sind vorausschauend. Wie bei allen in der Entwicklung in der Entwicklung stehenden pharmazeutischen Risiken besteht in der Entwicklung, der regulatorischen Zulassung und der Vermarktung neuer Produkte erhebliche Risiken. Sofern nicht gesetzlich ausdrücklich vorgeschrieben ist, übernimmt Bluerock keine Verpflichtung zur Aktualisierung oder Überarbeitung einer zukunftsgerichteten Erklärung. Alle zukunftsgerichteten Aussagen von Bluerock werden ausdrücklich durch all diese Risikofaktoren und andere warnende Aussagen qualifiziert. Die hier angegebenen Informationen sprechen nur zum Datum hierfür. Verschiedene bekannte und unbekannte Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren könnten zu materiellen Unterschieden zwischen den tatsächlichen zukünftigen Ergebnissen, der finanziellen Situation, der Entwicklung oder der Leistung des Unternehmens und den hier angegebenen Schätzungen führen. Zu diesen Faktoren gehören diejenigen, die in Bayer -öffentlichen Berichten erörtert werden, die auf der Bayer -Website unter www.bayer.com verfügbar sind. Das Unternehmen übernimmt keinerlei Haftung, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren oder an zukünftige Ereignisse oder Entwicklungen anzupassen.

Gesendet : 2025-03-01 18:00

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