Το Bluerock Therapeutics λαμβάνει τον ορισμό FDA Fast Track για το OPCT-001 για τη θεραπεία των πρωτογενών νόσων φωτοϋποδοχέα

Ακολουθήστε το Drugslib

Βερολίνο, Γερμανία και Cambridge, MA, ΗΠΑ 27 Φεβρουαρίου 2025-Η Bayer AG και η Bluerock Therapeutics LP, μια εταιρεία με κυτταρική θεραπεία με κλινική φάση και θυγατρική της Bayer AG, ανακοίνωσε σήμερα ότι η αμερικανική υπηρεσία τροφίμων και φαρμάκων (FDA) για τη θεραπεία των πρωτογενών ασθενειών φωτοϋποδοχέα. Το OPCT-001 είναι η πρώτη διερευνητική κυτταρική θεραπεία που προέρχεται από το IPSC που θα δοκιμαστεί κλινικά για τη θεραπεία των πρωτογενών ασθενειών φωτοϋποδοχέα, οι οποίες είναι μια υποομάδα κληρονομικών διαταραχών του αμφιβληστροειδούς που περιλαμβάνουν τις αποχρώσεις της αμφιβληστροειδούς χρωστικής ουσίας και της δυσκολίας του κώνου. Ένας υποψήφιος για τα ναρκωτικά που λαμβάνει γρήγορη ονομασία μπορεί να είναι επιλέξιμος για συχνότερη αλληλεπίδραση με το FDA για να συζητήσει το αναπτυξιακό σχέδιο του υποψηφίου φαρμάκων καθώς και την επιλεξιμότητα για επιταχυνόμενη έγκριση και αναθεώρηση προτεραιότητας, εάν πληρούνται τα σχετικά κριτήρια.

"Είμαστε ενθουσιασμένοι που λαμβάνουμε γρήγορη ονομασία Track από το FDA για το OPCT-001", δήλωσε ο Amit Rakhit, MD, MBA, κύριος ανάπτυξη και ιατρικός υπάλληλος του Bluerock. "Οι άνθρωποι που ζουν με ασθένειες πρωτογενούς υποδοχέα φωτογραφιών χρειάζονται νέες θεραπείες που έχουν τη δυνατότητα να αποκαταστήσουν την όραση και προσβλέπουμε στη στενή συνεργασία με το FDA για να προωθήσουμε αυτό το πρόγραμμα μέσω κλινικών δοκιμών." Το OPCT-001 στοχεύει στην αποκατάσταση της όρασης σε ασθενείς με ασθένειες πρωτογενούς φωτοϋποδοχέα αντικαθιστώντας τα εκφυλισμένα κύτταρα στον αμφιβληστροειδή με λειτουργικά κύτταρα. Περιορισμένες επιλογές θεραπείας υπάρχουν σήμερα για τη θεραπεία ασθενειών πρωτογενούς φωτοϋποδοχέα που επηρεάζουν περίπου110.000 άτομα στο U.S.

"Η λήψη του FDA Fast Track για το OPCT-001 καταδεικνύει την επείγουσα ανάγκη για καινοτόμες θεραπείες στον τομέα των πρωτοβάθμιων νόσων φωτοϋποδοτών", δήλωσε ο Christian Rommel, εκτελεστικός αντιπρόεδρος, επικεφαλής της έρευνας και ανάπτυξης και μέλος της ομάδας Leadership Pharmaceuticals στο Bayer. "Είμαστε υπερήφανοι που επιτύχουμε τη δέσμευσή μας στην προώθηση πρωτοποριακών κυτταρικών θεραπειών, επιδιώκοντας να αναπτύξουν την πρώτη κυτταρική θεραπεία που προέρχονται από το IPSC για τους ασθενείς που αντιμετωπίζουν καταστροφικές συνέπειες από τις πρωταρχικές ασθένειες των φωτοϋποδοτών." Η συνεργασία μεταξύ του Bluerock Therapeutics, της κυτταρικής δυναμικής της Fujifilm και της OPSIS Therapeutics σφυρηλατήθηκε το 2021. Στο πλαίσιο της συνεργασίας, η κυτταρική δυναμική Fujifilm υποστήριζε το Bluerock Therapeutics μέσω της έρευνας, της ανάπτυξης και της εκτέλεσης των κρίσιμων δραστηριοτήτων ενδυμασίας, συμπεριλαμβανομένης της κλινικής κατασκευής του OPCT-001.

Το OPCT-001 είναι μια ερευνητική κυτταρική θεραπεία που δεν έχει εγκριθεί από οποιαδήποτε ρυθμιστική αρχή και η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια δεν έχουν καθιερωθεί ή πλήρως αξιολογηθεί. class = "ck-anchor" href = "https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/nbk519518/" Όνομα = "https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/nbk519518/"> https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/nbk519518/ id = "https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/pmc1808442/" class = "ck-anchor" href = "https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/pmc180808442/" Όνομα = "https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/pmc180842/"> https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/pmc180842/ ; https://www.nidcd.nih.gov/health/usher-syndrome#b φάρμακα για τη θεραπεία καταστροφικών ασθενειών. Χρησιμοποιούμε τη δύναμη της κυτταρικής θεραπείας για να δημιουργήσουμε έναν αγωγό νέων φαρμάκων για άτομα που πάσχουν από νευρολογικές, οφθαλμικές, καρδιαγγειακές και ανοσολογικές ασθένειες. Δύο από τις νέες ερευνητικές θεραπείες κυττάρων, Bemdaneprocel (BRT-DA01) για τη θεραπευτική νόσο του Parkinson και το OPCT-001 για τη θεραπεία της πρωτοβάθμιας νόσου των φωτοϋποδοχέα είναι προγράμματα κλινικών σταδίων. Το BemdaneProcel έχει RMAT (αναγεννητική ιατρική προηγμένη θεραπεία) και γρήγορη ονομασία από την αμερικανική FDA (Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων). έχει ολοκληρώσει την κλινική δοκιμή Φάσης 1 και προχωράει στο επόμενο στάδιο της κλινικής ανάπτυξης. Το OPCT-001 έχει εκκαθαριστεί από το FDA για να ξεκινήσει κλινικές δοκιμές φάσης 1. Το Bluerock ιδρύθηκε το 2016 ως κοινοπραξία των Verant Ventures και των άλματα από την Bayer, το επενδυτικό βραχίονα της Bayer AG που επενδύει σε καινοτομία για μετατόπιση παραδείγματος. Στα τέλη του 2019, η Bluerock έγινε μια εξ ολοκλήρου ιδιοκτησία, ανεξάρτητα θυγατρική της Bayer AG ως ακρογωνιαίος λίθος της νεοσυσταθείσας πλατφόρμας Cell & Gene Therapy. Ο πολιτισμός μας ορίζεται από το θάρρος να επιμείνει ανεξάρτητα από την πρόκληση, την επείγουσα ανάγκη να μεταμορφώσουμε την ιατρική και να παραδώσουμε ελπίδα, ακεραιότητα που καθοδηγείται από την αποστολή και κοινοτική νοοτροπία με την κατανόηση ότι είμαστε όλοι μέρος κάτι μεγαλύτερο από τον εαυτό μας. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.bluerocktx.com.

Σχετικά με το Bayer Η Bayer είναι μια παγκόσμια επιχείρηση με βασικές ικανότητες στους τομείς της επιστήμης της ζωής της υγειονομικής περίθαλψης και της διατροφής. Σύμφωνα με την αποστολή της, η "Υγεία για όλους, η πείνα για κανένα", τα προϊόντα και οι υπηρεσίες της εταιρείας έχουν σχεδιαστεί για να βοηθήσουν τους ανθρώπους και τον πλανήτη να ευδοκιμούν υποστηρίζοντας τις προσπάθειες για να κυριαρχήσουν τις κύριες προκλήσεις που παρουσιάζονται από έναν αυξανόμενο και γήρανση παγκόσμιου πληθυσμού. Η Bayer δεσμεύεται να οδηγήσει σε βιώσιμη ανάπτυξη και να δημιουργεί θετικό αντίκτυπο στις επιχειρήσεις της. Ταυτόχρονα, ο όμιλος στοχεύει να αυξήσει την εξουσία κερδών και να δημιουργήσει αξία μέσω της καινοτομίας και της ανάπτυξης. Η μάρκα Bayer αντιπροσωπεύει την εμπιστοσύνη, την αξιοπιστία και την ποιότητα σε όλο τον κόσμο. Στο οικονομικό έτος 2023, η ομάδα απασχολούσε περίπου 100.000 άτομα και είχε πωλήσεις 47,6 δισ. Ευρώ. Τα έξοδα Ε & Α πριν από τα ειδικά στοιχεία ανήλθαν σε 5,8 δισ. Ευρώ. Για περισσότερες πληροφορίες, μεταβείτε στο www.bayer.com. "Προτίθεται", μεταξύ άλλων. Αυτές οι δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες του Bluerock και τα πραγματικά αποτελέσματα θα μπορούσαν να διαφέρουν ουσιαστικά. Υπάρχουν διάφοροι παράγοντες που θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιαστικά τα πραγματικά γεγονότα από εκείνους που υποδεικνύονται από τέτοιες δηλώσεις μελλοντικής εμφάνισης. Αυτοί οι παράγοντες περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε, την έναρξη, το χρονοδιάγραμμα, την πρόοδο, τις δραστηριότητες, τους στόχους και την αναφορά των αποτελεσμάτων οποιωνδήποτε προκλινικών προγραμμάτων και κλινικών δοκιμών και προγραμμάτων έρευνας και ανάπτυξης, πιθανές παροχές, χρονισμό και μελλοντική λειτουργία των συμφωνιών με το Fujifilm Cellular Dynamics και την Opsis Therapeutics, την ικανότητα να προωθούν τις θεραπείες και να ξεκινήσουν με επιτυχία, να ενισχύσουν και να ολοκληρώσουν τις κλινικές δοκιμές, τις πιθανές κλινικές ουσίες των προϊόντων του Cawidates, του regulatory, του enrollatory και της ολοκλήρωσης των κλινικών δοκιμών. και το χρονοδιάγραμμα ή την πιθανότητα οποιωνδήποτε ρυθμιστικών καταθέσεων και εγκρίσεων για κάθε υποψήφιους προϊόντων και η δυνατότητα και έκταση της ενδεχόμενης εμπορευματοποίησης οποιουδήποτε υποψηφίου προϊόντος, είναι προς τα εμπρός. Όπως και με κάθε φαρμακευτικό προϊόν υπό εξέλιξη, υπάρχουν σημαντικοί κίνδυνοι για την ανάπτυξη, την έγκριση κανονιστικής ρύθμισης και την εμπορευματοποίηση νέων προϊόντων. Εκτός από τις οποίες απαιτείται ρητά από το νόμο, η Bluerock δεν αναλαμβάνει υποχρέωση να ενημερώσει ή να αναθεωρήσει οποιαδήποτε δήλωση. Όλες οι μελλοντικές δηλώσεις του Bluerock χαρακτηρίζονται ρητά από όλους αυτούς τους παράγοντες κινδύνου και άλλες προειδοποιητικές δηλώσεις. Οι πληροφορίες που αναφέρονται εδώ μιλάνε μόνο από την ημερομηνία του παρόντος. Διάφοροι γνωστοί και άγνωστοι κίνδυνοι, αβεβαιότητες και άλλοι παράγοντες θα μπορούσαν να οδηγήσουν σε σημαντικές διαφορές μεταξύ των πραγματικών μελλοντικών αποτελεσμάτων, της οικονομικής κατάστασης, της ανάπτυξης ή των επιδόσεων της εταιρείας και των εκτιμήσεων που δίνονται εδώ. Αυτοί οι παράγοντες περιλαμβάνουν εκείνους που συζητήθηκαν στις δημόσιες εκθέσεις της Bayer που είναι διαθέσιμες στην ιστοσελίδα της Bayer στη διεύθυνση www.bayer.com. Η Εταιρεία δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη να ενημερώσει αυτές τις δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης ή να συμμορφωθεί σε μελλοντικά γεγονότα ή εξελίξεις.

Δημοσιεύτηκε : 2025-03-01 18:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά