Bluerock Therapeutics recibe la designación de vía rápida de la FDA para OPCT-001 para el tratamiento de enfermedades de fotorreceptores primarios

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Berlín, Alemania y Cambridge, MA, EE. UU. 27 de febrero de 2025-Bayer AG y Bluerock Therapeutics LP, una compañía de terapia de células clínicas en etapa clínica y una subsidiaria de propiedad total de Bayer AG, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Drogas de los EE. UU. Terapia para el tratamiento de enfermedades de fotorreceptores primarios. OPCT-001 es la primera terapia celular de investigación derivada de IPSC que se prueba clínicamente para tratar enfermedades de fotorreceptores primarios, que son un subgrupo de trastornos retinianos heredados que incluye retinitis pigmentosa y la distrofia de la fila de cono.

La designación de vías rápidas de la FDA está destinada a el desarrollo de los candidatos de drogadices que el tratamiento de los candidatos y el tratamiento de los accesorios de los fármacos. Un candidato a la droga que recibe designación de vía rápida puede ser elegible para una interacción más frecuente con la FDA para discutir el plan de desarrollo del candidato de drogas, así como la elegibilidad para la aprobación acelerada y la revisión de prioridad, si se cumplen los criterios relevantes.

"Estamos encantados de recibir la designación de vía rápida de la FDA para OPCT-001", dijo Amit Rakhit, MD, MBA, el director de desarrollo y el funcionario médico de Bluerock. "Las personas que viven con las enfermedades primarias del receptor de fotos necesitan nuevos tratamientos que tengan el potencial de restaurar la visión, y esperamos trabajar estrechamente con la FDA para avanzar en este programa a través de ensayos clínicos".

Las enfermedades de los fotorreceptores primarios afectan la estructura y la función de las células fotorreceptoras en la retina, lo que lleva a la pérdida de visión irreversible en los niños y adultos. OPCT-001 tiene como objetivo restaurar la visión en pacientes con enfermedades de fotorreceptores primarios reemplazando las células degeneradas en la retina con células funcionales. Actualmente, existen opciones de tratamiento limitadas para tratar enfermedades de fotorreceptores primarios que afectan a un estimado de 10,000 personas en los EE. UU.

"Recibir la designación de vía rápida de la FDA para OPCT-001 demuestra la necesidad urgente de tratamientos innovadores en el campo de las enfermedades primarias de los fotorreceptores", dijo Christian Rommel, vicepresidente ejecutivo, Jefe Global de Investigación y Desarrollo, y miembro del Equipo de Liderazgo de Pharmaceuticals en Bayer. "Estamos orgullosos de cumplir con nuestro compromiso de avanzar en las terapias celulares innovadoras al tratar de desarrollar la primera terapia celular de investigación derivada de IPSC para pacientes que enfrentan consecuencias devastadoras de enfermedades de fotorreceptores primarios". Colaboración entre Bluerock Therapeutics, Fujifilm Cellular Dynamics y OPSIS Therapeutics forjada en 2021. Como parte de la colaboración, la dinámica celular de Fujifilm es compatible con la terapéutica Bluerock a través de la investigación, el desarrollo y la ejecución de actividades de Enlectación crítica que incluye la fabricación clínica de Opct-001.

OPCT-001 es una terapia celular de investigación que no ha sido aprobada por ninguna autoridad reguladora, y su eficacia y seguridad no se han establecido ni se han evaluado completamente.

¹ https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/nbk519518/ ; https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/pmc1808442/ ;; https://www.nidcd.nih.gov/health/usher-synynyrome#b sobre blueerock terapeutics terapeutic Medicamentos celulares para tratar enfermedades devastadoras. Estamos aprovechando el poder de la terapia celular para crear una tubería de nuevos medicamentos para las personas que padecen enfermedades neurológicas, oftálmicas, cardiovasculares e inmunológicas. Dos de nuestras nuevas terapias celulares de investigación, Bemdaneprocel (BRT-DA01) para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson y OPCT-001 para el tratamiento de la enfermedad de los fotorreceptores primarios son programas de estadios clínicos. Bemdaneprocel tiene RMAT (terapia avanzada de medicina regenerativa) y la designación de vía rápida de la FDA de EE. UU. (Administración de Alimentos y Medicamentos); ha completado el ensayo clínico de la fase 1 y está progresando a la siguiente etapa del desarrollo clínico. La FDA ha eliminado OPCT-001 para comenzar las pruebas clínicas de fase 1. Bluerock fue fundada en 2016 como una empresa conjunta de Versant Ventures and Woaps por Bayer, el brazo de inversión de impacto de Bayer AG que invierte en innovación innovadora de cambio de paradigma. A finales de 2019, BlueRock se convirtió en una subsidiaria de propiedad total e operada independientemente de Bayer AG como piedra angular de su plataforma de terapia celular y genes recién formada. Nuestra cultura se define por el coraje de persistir independientemente del desafío, la urgencia de transformar la medicina y ofrecer esperanza, integridad guiada por la misión y la mentalidad comunitaria con el entendimiento de que todos somos parte de algo más grande que nosotros mismos. Para obtener más información, visite www.bluerocktx.com.

Acerca de Bayer Bayer es una empresa global con competencias básicas en los campos de ciencias de la vida de la atención médica y la nutrición. En línea con su misión, "Health for All, Hamber for None", los productos y servicios de la compañía están diseñados para ayudar a las personas y al planeta a prosperar apoyando los esfuerzos para dominar los principales desafíos presentados por una población global en crecimiento y envejecimiento. Bayer está comprometido a impulsar el desarrollo sostenible y generar un impacto positivo con sus negocios. Al mismo tiempo, el grupo tiene como objetivo aumentar su poder de ingresos y crear valor a través de la innovación y el crecimiento. La marca Bayer significa confianza, confiabilidad y calidad en todo el mundo. En el año fiscal 2023, el grupo empleó a unas 100,000 personas y tenía ventas de 47.6 mil millones de euros. Los gastos de I + D antes de los artículos especiales ascendieron a 5.800 millones de euros. Para obtener más información, visite www.bayer.com. declaraciones con visión "Inténdice", entre otros. Estas declaraciones prospectivas se basan en las expectativas actuales de BlueRock y los resultados reales podrían diferir materialmente. Hay una serie de factores que podrían hacer que los eventos reales difieran materialmente de los indicados por tales declaraciones prospectivas. These factors include, but are not limited to, the initiation, timing, progress, activities, goals and reporting of results of any preclinical programs and clinical trials and research and development programs, the potential benefits, timing and future operation of the agreements with FUJIFILM Cellular Dynamics and Opsis Therapeutics, the ability to advance therapies into, and successfully initiate, enroll and complete clinical trials, the potential clinical utility of product candidates, the regulatory vía de, y la sincronización o probabilidad de cualquier presentación regulatoria y aprobación para cualquier candidato de producto, y la capacidad de comercializar potencialmente a cualquier candidato de producto, son de vista hacia adelante. Al igual que con cualquier farmacéutico en desarrollo, existen riesgos significativos en el desarrollo, la aprobación regulatoria y la comercialización de nuevos productos. Excepto lo que la ley exige expresamente por la ley, Bluerock no asume la obligación de actualizar o revisar ninguna declaración prospectiva. Todas las declaraciones prospectivas de Bluerock están expresamente calificadas por todos estos factores de riesgo y otras declaraciones de advertencia. La información establecida en este documento habla solo a partir de la fecha del presente. declaraciones prospectivas bayer Esta versión puede contener declaraciones prospectivas basadas en supuestos y pronósticos actuales realizados por Bayer Management. Varios riesgos, incertidumbres y otros factores conocidos y desconocidos podrían conducir a diferencias materiales entre los resultados futuros reales, la situación financiera, el desarrollo o el desempeño de la Compañía y las estimaciones dadas aquí. Estos factores incluyen los discutidos en los informes públicos de Bayer que están disponibles en el sitio web de Bayer en www.bayer.com. La Compañía no asume ninguna responsabilidad para actualizar estas declaraciones prospectivas o para conformarlos a eventos o desarrollos futuros.

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