Bluerock Therapeutics reçoit la désignation FDA Fast Track pour OPCT-001 pour le traitement des maladies des photorécepteurs primaires

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Berlin, Allemagne, et Cambridge, MA, USA 27 février 2025 - Bayer AG et Bluerock Therapeutics LP, une société de thérapie cellulaire à un stade clinique et une filiale en propriété Traitement des maladies des photorécepteurs primaires. OPCT-001 est la première thérapie cellulaire d'enquête dérivée d'IPSC à être testé cliniquement pour traiter les maladies primaires des photorécepteurs, qui sont un sous-groupe de troubles rétiniens héréditaires qui comprennent la rétinite pigmentosaa et la dystrophie du rod conique.

La rétinite pigmentosa et la dystrophie des cônes. Un candidat médicamenteux qui reçoit une désignation rapide peut être éligible à une interaction plus fréquente avec la FDA pour discuter du plan de développement du candidat du médicament ainsi que de l'admissibilité à l'approbation accélérée et à l'examen prioritaire, si des critères pertinents sont remplis.

"Nous sommes ravis de recevoir une désignation rapide de la FDA pour OPCT-001", a déclaré Amit Rakhit, MD, MBA, le développement en chef de Bluerock et le médecin. «Les personnes vivant avec les maladies primaires des récepteurs de photos ont besoin de nouveaux traitements qui ont le potentiel de restaurer la vision, et nous sommes impatients de travailler en étroite collaboration avec la FDA pour faire progresser ce programme à travers des essais cliniques.»

Les maladies des photorécepteurs primaires affectent la structure et la fonction des cellules photorécepteurs dans la rétine, conduisant à la perte de vision irréversible chez les enfants et les adultes. OPCT-001 vise à restaurer la vision chez les patients atteints de maladies des photorécepteurs primaires en remplaçant les cellules dégénérées dans la rétine par des cellules fonctionnelles. Des options de traitement limitées existent actuellement pour le traitement des maladies des photorécepteurs primaires qui affectent environ 120 000s sociétés aux États-Unis

«La réception de la désignation de piste rapide de la FDA pour OPCT-001 démontre le besoin urgent de traitements innovants dans le domaine des maladies des photorécepteurs primaires», a déclaré Christian Rommel, vice-président exécutif, chef de la recherche et du développement, et membre de l'équipe de leadership pharmaceutique chez Bayer. «Nous sommes fiers de livrer notre engagement à faire progresser les thérapies cellulaires révolutionnaires en cherchant à développer la première thérapie cellulaire d'enquête dérivée de l'IPSC pour les patients confrontés à des conséquences dévastatrices des maladies des photorécepteurs primaires.»

OPCT-001 Bluerock Therapeutics, Fujifilm Cellular Dynamics et Opsis Therapeutics forgé en 2021. Dans le cadre de la collaboration, Fujifilm Cellular Dynamics a soutenu Bluerock Therapeutics via la recherche, le développement et l'exécution d'activités critiques en IND, y compris la fabrication clinique de l'OPCT-001.

OPCT-001 est une thérapie cellulaire enquête qui n'a été approuvée par aucune autorité de réglementation, et son efficacité et sa sécurité n'ont été établies ni entièrement évaluées.

¹ https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/nbk519518/ ; https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/pmc1808442/ ; https://www.nidcd.nih.gov/health/usher-syndrome#b sur Bluerock Therapeutics theothe lp bluerock thérapeutic Médicaments pour traiter les maladies dévastatrices. Nous exploitons le pouvoir de la thérapie cellulaire pour créer un pipeline de nouveaux médicaments pour les personnes souffrant de maladies neurologiques, ophtalmiques, cardiovasculaires et immunologiques. Deux de nos nouvelles thérapies cellulaires d'enquête, Bemdaneprocel (BRT-DA01) pour le traitement de la maladie de Parkinson et OPCT-001 pour le traitement de la maladie des photorécepteurs primaires sont les programmes de scène clinique. BEMDANEPROCEL a RMAT (régénération en médecine avancée de thérapie) et la désignation rapide de la FDA américaine (Food and Drug Administration); a terminé l'essai clinique de phase 1 et progresse vers la prochaine étape du développement clinique. OPCT-001 a été éliminé par la FDA pour commencer les tests cliniques de phase 1. Bluerock a été fondée en 2016 en tant que coentreprise de Versant Ventures and SATE par Bayer, la branche d'investissement d'impact de Bayer AG qui investit dans l'innovation révolutionnaire de transfert de paradigme. Fin 2019, Bluerock est devenu une filiale en propriété exclusive et indemne de Bayer AG en tant que pierre angulaire de sa plateforme de thérapie cellulaire et génique nouvellement formée. Notre culture est définie par le courage de persister, quel que soit le défi, l'urgence de transformer la médecine et de fournir de l'espoir, de l'intégrité guidée par la mission et de l'esprit communautaire en comprenant que nous faisons tous partie de quelque chose de plus grand que nous-mêmes. Pour plus d'informations, visitez www.bluerocktx.com.

à propos de Bayer Bayer est une entreprise mondiale avec des compétences de base dans les domaines des sciences de la vie des soins de santé et de la nutrition. Conformément à sa mission, «Santé pour tous, faim de nul», les produits et services de l'entreprise sont conçus pour aider les gens et la planète à prospérer en soutenant les efforts pour maîtriser les principaux défis présentés par une population mondiale croissante et vieillissante. Bayer s'engage à stimuler le développement durable et à générer un impact positif avec ses entreprises. Dans le même temps, le groupe vise à augmenter sa puissance de gains et à créer de la valeur grâce à l'innovation et à la croissance. La marque Bayer signifie la confiance, la fiabilité et la qualité du monde entier. Au cours de l'exercice 2023, le groupe a employé environ 100 000 personnes et a réalisé 47,6 milliards d'euros. Les dépenses de R&D avant les articles spéciaux s'élevaient à 5,8 milliards d'euros. Pour plus d'informations, rendez-vous sur www.bayer.com. Instructions prospectives Bluerock Therapeutics Certaines déclarations de ce communiqué de presse sont identifiées par le sens de l'utilisation des mots à la main «Contention», entre autres. Ces déclarations prospectives sont basées sur les attentes actuelles de Bluerock et les résultats réels pourraient différer matériellement. Il existe un certain nombre de facteurs qui pourraient faire en sorte que les événements réels diffèrent matériellement de ceux indiqués par de telles déclarations prospectives. Ces facteurs comprennent, mais sans s'y limiter, l'initiation, le calendrier, les progrès, les activités, les objectifs et les rapports des résultats de tous les programmes précliniques et essais cliniques et programmes de recherche et développement, les avantages potentiels, le calendrier et le fonctionnement futur des accords avec Fujifilm Cellular Dynamics et Opsis Therapeutics, la capacité de faire avancer les thérapies potentielles, et de réinitialiser les essais cliniques et de régularité, les essais cliniques complets, les essais cliniques complets, les essais cliniques complets, les essais cliniques complets, les essais cliniques complets, les essais cliniques complets, les essais cliniques complets, les essais cliniques complet et le calendrier ou la probabilité de tout dossier réglementaire et approbations pour, tous les produits candidats, et la capacité et l'étendue de la commercialisation potentiellement de tout produit candidat, sont en avant. Comme pour tout pharmaceutique en cours de développement, il existe des risques importants dans le développement, l'approbation réglementaire et la commercialisation de nouveaux produits. Sauf disposition expressément requise par la loi, Bluerock n'engage pas l'obligation de mettre à jour ou de réviser une déclaration prospective. Toutes les déclarations prospectives de Bluerock sont expressément qualifiées par tous ces facteurs de risque et autres déclarations de précursation. Les informations indiquées ici ne parlent qu'à la date des présentes. Instructions prospectives Bayer Cette version peut contenir des déclarations prospectives basées sur les hypothèses et les prévisions actuelles faites par Bayer Management. Divers risques, incertitudes et autres facteurs connus et inconnus pourraient conduire à des différences importantes entre les résultats futurs réels, la situation financière, le développement ou la performance de l'entreprise et les estimations données ici. Ces facteurs incluent ceux discutés dans les rapports publics de Bayer qui sont disponibles sur le site Web de Bayer à www.bayer.com. La société n'assume aucune responsabilité pour mettre à jour ces déclarations prospectives ou pour les conformer à de futurs événements ou développements.

Publié : 2025-03-01 18:00

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