Bluerock Therapeutics menerima penunjukan trek cepat FDA untuk OPCT-001 untuk pengobatan penyakit fotoreseptor primer

Ikuti Drugslib di

Berlin, Jerman, dan Cambridge, MA, USA 27 Februari 2025-Bayer AG dan Bluerock Therapeutics LP, sebuah perusahaan terapi sel tahap klinis dan anak perusahaan yang sepenuhnya dimiliki oleh Bayer AG, hari ini mengumumkan bahwa Administrasi Makanan dan Obat-Obat yang diinduksi oleh IPS (FDA) telah memberikan penunjukan cepat untuk OPCT-001, sebuah investiasi, sebuah investiasi (FDAP PLUP PLUP) untuk OPCT-001, sebuah penyelidikan. PEREWAS-PLUP) PLUP PLUP PLUP FORT untuk OPCT-001, sebuah penyelidikan. penyakit fotoreseptor primer. OPCT-001 adalah terapi sel investigasi yang diturunkan dari IPSC pertama yang diuji secara klinis untuk mengobati penyakit fotoreseptor primer, yang merupakan subkelompok gangguan retina yang diwariskan yang mencakup retinitis pigmentosa dan Distrofi Bengking yang Dibutuhkan. Tinjauan Perluasan Perlakukan Perlakuan FDA adalah Perluasan Perlakuan FRAC FRACK EXPLEASE. Kandidat obat yang menerima penunjukan jalur cepat mungkin memenuhi syarat untuk interaksi yang lebih sering dengan FDA untuk membahas rencana pengembangan kandidat obat serta kelayakan untuk dipercepat persetujuan dan tinjauan prioritas, jika kriteria yang relevan dipenuhi.

"Kami sangat senang menerima penunjukan jalur cepat dari FDA untuk OPCT-001," kata Amit Rakhit, MD, MBA, kepala pengembangan dan petugas medis Bluerock. “Orang -orang yang hidup dengan penyakit reseptor foto primer membutuhkan perawatan baru yang berpotensi mengembalikan penglihatan, dan kami berharap dapat bekerja sama dengan FDA untuk memajukan program ini melalui uji klinis.”

Penyakit fotoreseptor primer mempengaruhi struktur dan fungsi sel fotoreseptor di retina, yang mengarah pada kehilangan visi yang tidak dapat diubah pada anak -anak dan dua anak. OPCT-001 bertujuan untuk mengembalikan penglihatan pada pasien dengan penyakit fotoreseptor primer dengan mengganti sel-sel yang mengalami degenerasi dalam retina dengan sel fungsional. Opsi Perawatan Terbatas Saat ini ada untuk mengobati penyakit fotoreseptor primer yang mempengaruhi sekitar110,000,000 orang di AS.

“Menerima penunjukan jalur cepat FDA untuk OPCT-001 menunjukkan kebutuhan mendesak untuk perawatan inovatif di bidang penyakit fotoreseptor primer,” kata Christian Rommel, Wakil Presiden Eksekutif, Kepala Penelitian dan Pengembangan Global, dan anggota Tim Kepemimpinan Farmasi di Bayer. Kami bangga memenuhi komitmen kami untuk memajukan terapi sel terobosan dengan berusaha mengembangkan terapi sel investigasi yang diturunkan dari IPSC pertama untuk pasien yang menghadapi konsekuensi yang menghancurkan dari penyakit fotoreseptor primer. "

OCCT-001 Disonensasi Klinik. Terapi Bluerock, Dinamika Seluler Fujifilm, dan Terapi Opsis Dipalsukan pada tahun 2021. Sebagai bagian dari kolaborasi, Dinamika Seluler Fujifilm mendukung terapi Bluerock melalui penelitian, pengembangan dan pelaksanaan kegiatan ind-enabling kritis termasuk pembuatan klinis OPCT-001.

p>

OPCT-001 adalah terapi sel investigasi yang belum disetujui oleh otoritas pengatur apa pun, dan kemanjuran dan keamanannya belum ditetapkan atau sepenuhnya dievaluasi.

¹ https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/nbk519518/ ; https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/pmc1808442/ ; https://www.nidcd.nih.gov/health/usher-syndrome#bAbout BlueRock Therapeutics LPBlueRock Therapeutics LP is a clinical stage cell therapy company focused on creating cellular Obat -obatan untuk mengobati penyakit yang menghancurkan. Kami memanfaatkan kekuatan terapi sel untuk membuat pipa obat -obatan baru untuk orang yang menderita penyakit neurologis, mata, kardiovaskular dan imunologis. Dua dari terapi sel investigasi baru kami, Bemdaneprocel (BRT-DA01) untuk pengobatan penyakit Parkinson dan OPCT-001 untuk pengobatan penyakit fotoreseptor primer adalah program tahap klinis. Bemdaneprocel memiliki RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) dan penunjukan jalur cepat dari FDA A.S. (Food and Drug Administration); telah menyelesaikan uji klinis Fase 1 dan berkembang ke tahap pengembangan klinis berikutnya. OPCT-001 telah dibersihkan oleh FDA untuk memulai pengujian klinis fase 1. Bluerock didirikan pada tahun 2016 sebagai usaha patungan Venture Ventures dan Leaps oleh Bayer, dampak investasi Bayer Ag yang berinvestasi dalam inovasi terobosan yang menggeser paradigma. Pada akhir 2019, Bluerock menjadi anak perusahaan yang sepenuhnya dimiliki, dioperasikan secara independen dari Bayer AG sebagai landasan platform terapi sel & gen yang baru dibentuk. Budaya kita didefinisikan oleh keberanian untuk bertahan terlepas dari tantangannya, urgensi untuk mengubah kedokteran dan memberikan harapan, integritas yang dipandu oleh misi, dan pikiran komunitas dengan pemahaman bahwa kita semua adalah bagian dari sesuatu yang lebih besar dari diri kita sendiri. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi www.bluerocktx.com.

tentang Bayer Bayer adalah perusahaan global dengan kompetensi inti di bidang ilmu kehidupan perawatan kesehatan dan nutrisi. Sejalan dengan misinya, "Kesehatan untuk Semua, Kelaparan Tidak Ada," produk dan layanan perusahaan dirancang untuk membantu orang dan planet berkembang dengan mendukung upaya untuk menguasai tantangan utama yang disajikan oleh populasi global yang tumbuh dan menua. Bayer berkomitmen untuk mendorong pembangunan berkelanjutan dan menghasilkan dampak positif dengan bisnisnya. Pada saat yang sama, kelompok ini bertujuan untuk meningkatkan daya penghasilannya dan menciptakan nilai melalui inovasi dan pertumbuhan. Merek Bayer adalah singkatan dari kepercayaan, keandalan, dan kualitas di seluruh dunia. Pada tahun fiskal 2023, kelompok ini mempekerjakan sekitar 100.000 orang dan memiliki penjualan 47,6 miliar euro. Biaya R&D sebelum barang khusus berjumlah 5,8 miliar euro. For more information, go to www.bayer.com.Forward-Looking Statements BlueRock TherapeuticsCertain statements in this press release are forward-looking within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. These statements may be identified by the use of forward-looking words such as “anticipate,” “believe,” “forecast,” “estimate,” “plan,” and "Maksud," antara lain. Pernyataan berwawasan ke depan ini didasarkan pada ekspektasi Bluerock saat ini dan hasil aktual dapat berbeda secara material. Ada sejumlah faktor yang dapat menyebabkan peristiwa aktual berbeda secara materi dari yang ditunjukkan oleh pernyataan berwawasan ke depan. Faktor -faktor ini termasuk, tetapi tidak terbatas pada, inisiasi, waktu, kemajuan, kegiatan, tujuan dan pelaporan hasil dari setiap program praklinis dan uji klinis dan program penelitian dan pengembangan, manfaat potensial, waktu dan operasi di masa depan perjanjian dengan klinik yang berpotensi, dan dalam klinasi yang berhasil, dan mendaftarkan klinasi, dan mendaftar. dari, dan waktu atau kemungkinan pengajuan dan persetujuan peraturan untuk, setiap kandidat produk, dan kemampuan untuk, dan tingkat, yang berpotensi mengkomersialkan setiap kandidat produk, mencari ke depan. Seperti halnya farmasi yang sedang dikembangkan, ada risiko yang signifikan dalam pengembangan, persetujuan peraturan dan komersialisasi produk baru. Kecuali sebagaimana diharuskan oleh hukum, Bluerock tidak melakukan kewajiban untuk memperbarui atau merevisi pernyataan berwawasan ke depan. Semua pernyataan berwawasan ke depan Bluerock secara tegas memenuhi syarat oleh semua faktor risiko tersebut dan pernyataan peringatan lainnya. Informasi yang ditetapkan di sini hanya berbicara pada tanggal perjanjian ini. pernyataan berwawasan ke depan Bayer rilis ini mungkin berisi pernyataan berwawasan ke depan berdasarkan asumsi dan perkiraan saat ini yang dibuat oleh manajemen Bayer. Berbagai risiko yang diketahui dan tidak diketahui, ketidakpastian dan faktor -faktor lain dapat menyebabkan perbedaan material antara hasil yang sebenarnya, situasi keuangan, pengembangan atau kinerja perusahaan dan perkiraan yang diberikan di sini. Faktor -faktor ini termasuk yang dibahas dalam laporan publik Bayer yang tersedia di situs web Bayer di www.bayer.com. Perusahaan tidak bertanggung jawab untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan ini atau untuk menyesuaikan mereka ke acara atau perkembangan mendatang.

Diposting : 2025-03-01 18:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer