Bluerock Therapeutics riceve una designazione FDA Fast Track per OPCT-001 per il trattamento delle malattie dei fotorecettori primari

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Berlino, Germania e Cambridge, MA, USA 27 febbraio 2025-Bayer AG e Bluerock Therapeutics LP, una società di terapia cellulare in fase clinica e una filiale interamente controllata di Bayer AG, ha annunciato oggi che la FDASC (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la terapia per celle di celle di terapia (FDA). di malattie dei fotorecettori primari. OPCT-001 è la prima terapia cellulare investigativa derivata da IPSC a essere clinicamente testata per il trattamento delle malattie dei fotorecettori primari, che sono un sottogruppo di disturbi retinici ereditari che include la retinite pigmentosa e la distrofia del cono e la distrolazione della cima e la distrolazione della cima. Un candidato alla droga che riceve una designazione di binari rapidi può essere ammissibile a un'interazione più frequente con la FDA per discutere del piano di sviluppo del candidato alla droga e per l'ammissibilità all'approvazione accelerata e alla revisione prioritaria, se sono soddisfatti i criteri pertinenti.

"Siamo entusiasti di ricevere una designazione rapida dalla FDA per OPCT-001", ha affermato Amit Rakhit, MD, MBA, Chief Development and Medical Officer di Bluerock. "Le persone che vivono con le malattie del recettore delle foto primarie necessitano di nuovi trattamenti che abbiano il potenziale per ripristinare la visione e non vediamo l'ora di lavorare a stretto contatto con la FDA per far avanzare questo programma attraverso studi clinici."

Malattie dei fotorecettori primari influiscono sulla struttura e la funzione delle cellule fotorecettori nella retina, portando a perdita di visione irreversibile sia nei bambini. OPCT-001 mira a ripristinare la visione in pazienti con malattie dei fotorecettori primari sostituendo le cellule degenerate nella retina con le cellule funzionali. Attualmente esistono opzioni di trattamento limitato per il trattamento delle malattie dei fotorecettori primari che colpiscono una persona stimata di 10.000¹ negli Stati Uniti.

"Ricevere una designazione di binari veloce della FDA per OPCT-001 dimostra l'urgente necessità di trattamenti innovativi nel campo delle malattie dei fotorecettori primari", ha affermato Christian Rommel, vicepresidente esecutivo, capo della ricerca e sviluppo globale e membro del team di leadership farmaceutica di Bayer. "Siamo orgogliosi di adempiere al nostro impegno a far avanzare le terapie cellulari innovative cercando di sviluppare la prima terapia cellulare studiata derivata dall'IPSC per i pazienti che affrontano conseguenze devastanti dalla malattia dei fotorecettori primari."

Opct-001 è stato esclusivamente licenziato dalla fujifilm cellulare dinamica cellulare e opuscolo a gennaio nella produzione clinica in una parte della Strategica. tra Bluerock Therapeutics, Fujifilm Cellular Dynamics e Opsis Therapeutics forged nel 2021. Nell'ambito della collaborazione, la dinamica cellulare Fujifilm ha supportato Bluerock Therapeutics attraverso la ricerca, lo sviluppo e l'esecuzione di attività critiche per abilitanti IND, compresa la produzione clinica di OPCT-001.

OPCT-001 è una terapia cellulare investigativa che non è stata approvata da alcuna autorità normativa e la sua efficacia e sicurezza non sono state stabilite o completamente valutate.

¹ https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/nbk519518/ ; https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/pmc1808442//a>; https://www.nidcd.nih.gov/health/usher-syndrome#b su bluerock terapeutics lp bluerock tharapics cluerock è una compagnia di cellule clinica di terapia clinica di terapia clinica è una compagnia di cellule clinica. medicinali per curare le malattie devastanti. Stiamo sfruttando il potere della terapia cellulare per creare una pipeline di nuovi medicinali per le persone che soffrono di malattie neurologiche, oftalmiche, cardiovascolari e immunologiche. Due delle nostre nuove terapie cellulari sperimentali, BemdaneProcel (BRT-DA01) per il trattamento della malattia di Parkinson e OPCT-001 per il trattamento della malattia dei fotorecettori primari sono programmi di stadio clinico. BemdaneProcel ha RMAT (terapia avanzata di medicina rigenerativa) e designazione rapida della FDA (Food and Drug Administration) degli Stati Uniti; ha completato lo studio clinico di fase 1 e sta progredendo alla fase successiva dello sviluppo clinico. OPCT-001 è stato cancellato dalla FDA per iniziare i test clinici di fase 1. Bluerock è stata fondata nel 2016 come joint venture di versant iniziali e salti di Bayer, il braccio di investimento a impatto di Bayer AG che investe nell'innovazione rivoluzionaria che sposta il paradigma. Alla fine del 2019, Bluerock è diventato una consociata interamente gestita in modo indipendente di Bayer AG come pietra miliare della sua nuova piattaforma di terapia cellulare e genica. La nostra cultura è definita dal coraggio di persistere indipendentemente dalla sfida, dall'urgenza di trasformare la medicina e consegnare speranza, integrità guidata dalla missione e mentalità della comunità con la consapevolezza che facciamo tutti parte di qualcosa di più grande di noi stessi. Per ulteriori informazioni, visitare www.bluerocktx.com.

Informazioni su Bayer Bayer è un'impresa globale con competenze chiave nei campi di scienze della vita dell'assistenza sanitaria e della nutrizione. In linea con la sua missione, "Health for All, Hunger for None", i prodotti e i servizi dell'azienda sono progettati per aiutare le persone e il pianeta a prosperare sostenendo gli sforzi per padroneggiare le principali sfide presentate da una popolazione globale in crescita e invecchiata. Bayer si impegna a guidare lo sviluppo sostenibile e generare un impatto positivo con le sue attività. Allo stesso tempo, il gruppo mira ad aumentare il potere di guadagno e creare valore attraverso l'innovazione e la crescita. Il marchio Bayer sta per fiducia, affidabilità e qualità in tutto il mondo. Nell'anno fiscale 2023, il gruppo impiegava circa 100.000 persone e aveva vendite per 47,6 miliardi di euro. Le spese di ricerca e sviluppo prima che gli articoli speciali ammontavano a 5,8 miliardi di euro. Per ulteriori informazioni, vai su www.bayer.com. Dichiarazioni previsionali Bluerock Therapeutics Alcune dichiarazioni in questo comunicato stampa sono lungimiranti dai significato dei titoli privati ​​del contenzioso in merito al 1995 "." Progettazione del 1995. Le dichiarazioni possono essere identificate mediante l'uso di parole in avanti come "prevedere", "Belietta" ". "IntenD", tra gli altri. Queste dichiarazioni previsionali si basano sulle attuali aspettative e risultati effettivi di Bluerock potrebbero differire materialmente. Esistono numerosi fattori che potrebbero far differire materialmente gli eventi reali da quelli indicati da tali dichiarazioni previsionali. Questi fattori includono, ma non sono limitati a, iniziazione, tempistica, progressi, attività, obiettivi e segnalazioni dei risultati di eventuali programmi preclinici e studi clinici e programmi di ricerca e sviluppo, i potenziali benefici, i tempi e il funzionamento futuro degli accordi con le dinamiche cellulari di Fujifilm, i potenziali servizi clinici, i potenziali servizi clinici, i potenziali servizi clinici, i potenziali servizi clinici, i potenziali servizi clinici, i potenziali servizi clinici, i potenziali servizi clinici, i potenziali servizi clinici, i potenziali servizi clinici, Il percorso e il tempismo o la probabilità di eventuali documenti e approvazioni normativi per qualsiasi candidata al prodotto e la capacità di e l'estensione di commercializzare potenzialmente qualsiasi candidato, sono previsionali. Come per qualsiasi farmaceutico in fase di sviluppo, ci sono rischi significativi nello sviluppo, nell'approvazione normativa e nella commercializzazione di nuovi prodotti. Salvo quanto espressamente richiesto dalla legge, Bluerock non assume l'obbligo di aggiornare o rivedere qualsiasi dichiarazione previsionale. Tutte le dichiarazioni previsionali di Bluerock sono espressamente qualificate da tutti questi fattori di rischio e altre dichiarazioni cautelative. Le informazioni indicate qui parlano solo alla data del presente documento. Dichiarazioni previsionali Bayer Questa versione può contenere dichiarazioni previsionali basate su attuali presupposti e previsioni fatte da Bayer Management. Vari rischi, incertezze e altri fattori noti e sconosciuti potrebbero portare a differenze materiali tra i risultati futuri effettivi, la situazione finanziaria, lo sviluppo o le prestazioni dell'azienda e le stime fornite qui. Questi fattori includono quelli discussi nei rapporti pubblici di Bayer che sono disponibili sul sito Web di Bayer all'indirizzo www.bayer.com. La società non si assume alcuna responsabilità per aggiornare queste dichiarazioni previsionali o di conformarsi a eventi futuri o sviluppi.

Pubblicato : 2025-03-01 18:00

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