Bluerock Therapeutics Menerima FDA Fast Track Jawatan untuk OPCT-001 untuk rawatan penyakit photoreceptor utama

Ikuti Drugslib di

Berlin, Jerman, dan Cambridge, MA, Amerika Syarikat 27 Februari, 2025-Bayer AG dan Bluerock Therapeutics LP, sebuah syarikat terapi sel-klinikal dan anak syarikat yang dimiliki oleh Bayer Ag, hari ini. Rawatan penyakit photoreceptor utama. OPCT-001 adalah terapi sel penyiasatan IPSC yang pertama yang diuji secara klinikal untuk merawat penyakit photoreceptor utama, yang merupakan subkumpulan gangguan retina yang diwarisi Calon dadah yang menerima penetapan trek yang cepat mungkin layak untuk interaksi yang lebih kerap dengan FDA untuk membincangkan pelan pembangunan calon dadah serta kelayakan untuk kelulusan dan semakan keutamaan yang dipercepatkan, jika kriteria yang berkaitan dipenuhi.

"Kami teruja untuk menerima penetapan trek yang cepat dari FDA untuk OPCT-001," kata Amit Rakhit, MD, MBA, Ketua Pembangunan dan Pegawai Perubatan Bluerock. "Orang yang hidup dengan penyakit reseptor foto utama memerlukan rawatan baru yang berpotensi untuk memulihkan penglihatan, dan kami berharap dapat bekerja rapat dengan FDA untuk memajukan program ini melalui ujian klinikal." OPCT-001 bertujuan untuk memulihkan penglihatan pada pesakit dengan penyakit photoreceptor primer dengan menggantikan sel-sel degenerasi di retina dengan sel-sel berfungsi. Pilihan rawatan terhad kini wujud untuk merawat penyakit photoreceptor utama yang mempengaruhi anggaran110,000¹ orang di U.S.

"Menerima penetapan trek cepat FDA untuk OPCT-001 menunjukkan keperluan mendesak untuk rawatan inovatif dalam bidang penyakit photoreceptor utama," kata Christian Rommel, Naib Presiden Eksekutif, Ketua Penyelidikan dan Pembangunan Global, dan ahli Pasukan Kepimpinan Farmaseutikal di Bayer. "Kami berbangga untuk menyampaikan komitmen kami untuk memajukan terapi sel terobosan dengan berusaha untuk membangunkan terapi sel penyiasatan IPSC yang pertama untuk pesakit yang menghadapi kesan-kesan yang buruk dari photoreceptor utama. Therapeutics Bluerock, Fujifilm Dynamics Cellular, dan OPSIS Therapeutics dipalsukan pada tahun 2021. Sebagai sebahagian daripada kerjasama, Fujifilm Cellular Dynamics menyokong Bluerock Therapeutics melalui penyelidikan, pembangunan dan pelaksanaan aktiviti IND-enabling termasuk pembuatan klinikal OPCT-001.

OPCT-001 adalah terapi sel penyiasatan yang belum diluluskan oleh mana-mana pihak berkuasa pengawalseliaan, dan keberkesanan dan keselamatannya belum ditubuhkan atau dinilai sepenuhnya. class = "ck-anchor" href = "https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/nbk519518/" name = "https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/nbk519518/;"> https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/nbk519518/ id = "https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/pmc1808442/" class = "ck-anchor" href = "https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc name = "https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/pmc1808442/"> https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/Pmc/Pmc1808442 https://www.nidcd.nih.gov/health/usher-syndrome#b < Ubat selular untuk merawat penyakit yang dahsyat. Kami memanfaatkan kuasa terapi sel untuk mewujudkan saluran paip baru untuk orang yang menderita penyakit neurologi, ophthalmic, kardiovaskular dan imunologi. Dua terapi sel penyiasatan novel kami, Bemdaneprocel (BRT-DA01) untuk rawatan penyakit Parkinson dan OPCT-001 untuk rawatan penyakit photoreceptor utama adalah program peringkat klinikal. Bemdaneprocel mempunyai RMAT (Terapi Advanced Perubatan Regeneratif) dan penamaan trek cepat dari FDA A.S. (Pentadbiran Makanan dan Dadah); telah menyelesaikan percubaan klinikal Fasa 1 dan sedang berjalan ke peringkat seterusnya pembangunan klinikal. OPCT-001 telah dibersihkan oleh FDA untuk memulakan ujian klinikal Tahap 1. Bluerock ditubuhkan pada tahun 2016 sebagai usaha sama Versant Ventures dan Leaps oleh Bayer, kesan pelaburan Bayer AG yang melabur dalam inovasi terobosan paradigma. Pada akhir tahun 2019, Bluerock menjadi anak syarikat yang dimiliki sepenuhnya, yang dikendalikan secara bebas dari Bayer AG sebagai landasan platform terapi sel & gen yang baru dibentuk. Budaya kita ditakrifkan oleh keberanian untuk bertahan tanpa mengira cabaran, mendesak untuk mengubah ubat dan memberikan harapan, integriti yang dipandu oleh misi, dan pemikiran masyarakat dengan pemahaman bahawa kita semua adalah sebahagian daripada sesuatu yang lebih besar daripada diri kita sendiri. Untuk maklumat lanjut, lawati www.bluerocktx.com.

Mengenai Bayer Bayer adalah perusahaan global dengan kecekapan teras dalam bidang sains kehidupan penjagaan kesihatan dan pemakanan. Selaras dengan misinya, "Kesihatan untuk Semua, Kelaparan untuk Tiada," produk dan perkhidmatan syarikat direka untuk membantu orang dan planet ini berkembang dengan menyokong usaha untuk menguasai cabaran utama yang dibentangkan oleh penduduk global yang semakin meningkat dan penuaan. Bayer komited untuk memacu pembangunan mampan dan menghasilkan kesan positif dengan perniagaannya. Pada masa yang sama, kumpulan itu bertujuan untuk meningkatkan kuasa pendapatannya dan mencipta nilai melalui inovasi dan pertumbuhan. Jenama Bayer bermaksud kepercayaan, kebolehpercayaan dan kualiti di seluruh dunia. Dalam fiskal 2023, kumpulan itu menggunakan kira -kira 100,000 orang dan mempunyai jualan sebanyak 47.6 bilion euro. Perbelanjaan R & D sebelum barangan khas berjumlah 5.8 bilion euro. Untuk maklumat lanjut, pergi ke www.bayer.com. "Maksud," antara lain. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini berdasarkan jangkaan semasa Bluerock dan hasil sebenar mungkin berbeza secara material. Terdapat beberapa faktor yang boleh menyebabkan peristiwa sebenar berbeza secara material dari yang ditunjukkan oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan. These factors include, but are not limited to, the initiation, timing, progress, activities, goals and reporting of results of any preclinical programs and clinical trials and research and development programs, the potential benefits, timing and future operation of the agreements with FUJIFILM Cellular Dynamics and Opsis Therapeutics, the ability to advance therapies into, and successfully initiate, enroll and complete clinical trials, the potential clinical utility of product candidates, the regulatory pathway of, dan masa atau kemungkinan mana -mana pemfailan dan kelulusan pengawalseliaan untuk, mana -mana calon produk, dan keupayaan untuk, dan sejauh mana, berpotensi mengkomersialkan mana -mana calon produk, sedang mencari ke hadapan. Seperti mana -mana farmaseutikal yang sedang dibangunkan, terdapat risiko yang signifikan dalam pembangunan, kelulusan pengawalseliaan dan pengkomersialan produk baru. Kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang, Bluerock tidak melaksanakan kewajipan untuk mengemaskini atau menyemak semula kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Kesemua kenyataan yang berpandangan ke hadapan Bluerock secara jelas layak oleh semua faktor risiko dan penyata peringatan yang lain. Maklumat yang dinyatakan di sini hanya bercakap pada tarikh ini. Pelbagai risiko yang diketahui dan tidak diketahui, ketidakpastian dan faktor lain boleh membawa kepada perbezaan material antara hasil masa depan yang sebenar, keadaan kewangan, pembangunan atau prestasi Syarikat dan anggaran yang diberikan di sini. Faktor -faktor ini termasuk yang dibincangkan dalam laporan awam Bayer yang boleh didapati di laman web Bayer di www.bayer.com. Syarikat itu tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini pernyataan yang berpandangan ke hadapan ini atau untuk mematuhi mereka untuk acara atau perkembangan masa depan.

Disiarkan : 2025-03-01 18:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular