Bluerock Therapeutics ontvangt FDA Fast Track-aanduiding voor OPCT-001 voor de behandeling van primaire fotoreceptorziekten

Volg Drugslib op

Berlin, Duitsland en Cambridge, MA, VS 27 februari 2025-Bayer Ag en Bluerock Therapeutics LP, een klinisch stadium celtherapiebedrijf en een volledige dochteronderneming van Bayer AG, heeft vandaag aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) een snelle track-aanduiding heeft toegekend voor OPCT-00, een onderzoek naar de PLURIPTENT STEM CELLAPY (IPTESC)-ANDECTEERDE PLURIPTENT STEM CELLAPY (IPSCEC)-ANDAPTENTE CELLATE STEM)-IPTENTECTEC) Behandeling van primaire fotoreceptorziekten. OPCT-001 is de eerste van IPSC-afgeleide onderzoeksceltherapie die klinisch wordt getest voor de behandeling van primaire fotoreceptorziekten, die een subgroep zijn van erfelijke retinale aandoeningen die retinitis pigmentosa en kandidaten van de kegel van geneesmiddelen omvatten die de ontwikkeling van de ontwikkeling van de ontwikkeling en het overzicht van de ontwikkeling van de ontwikkeling van de ontwikkeling en het overzicht van de ontwikkeling van de ontwikkeling van de ontwikkeling en het overzicht van de ontwikkeling van de ontwikkeling van de ontwikkeling en het overzicht van de ontwikkeling van de ontwikkeling van de ontwikkeling en het overzicht van de ontwikkeling van de ontwikkeling en het bespreken van de ontwikkeling van de ontwikkeling en het bespreken van de ontwikkeling van de ontwikkeling en het bespreken van de ontwikkeling van de ontwikkeling en het bespreken, dat de ontwikkeling van de geneesmiddelen en het overzicht ervan omvat en een overzicht ervan omvat. Een drugskandidaat die snelle trackaanduiding ontvangt, kan in aanmerking komen voor een frequentere interactie met de FDA om het ontwikkelingsplan van de drugskandidaat te bespreken en in aanmerking te komen voor versnelde goedkeuring en prioriteitsbeoordeling, als aan relevante criteria wordt voldaan.

.

"We zijn verheugd om snelle trackaanduiding van de FDA te ontvangen voor OPCT-001," zei Amit Rakhit, MD, MBA, Chief Development en Medical Officer van Bluerock. "Mensen die leven met primaire fotoreceptorziekten hebben nieuwe behandelingen nodig die het potentieel hebben om het zicht te herstellen, en we kijken ernaar uit om nauw samen te werken met de FDA om dit programma te bevorderen via klinische proeven."

Primaire fotoreceptorziekten beïnvloeden de structuur en functie van de fotoreceptorcellen in het Retina in het Retina in het Retina in het Retina in het Retina in het Retina in het Retina in het Retina in het Retina in het Retina in het Retina in het Retina in het Retina in het Retina, leidt tot het verlies van het Retina in het Retina in het Retina in het Retina in het Retina in het Retina in het Retina in het Retina, leidt tot het verlies van zowel kinderen en volwassenen. OPCT-001 is bedoeld om het zicht te herstellen bij patiënten met primaire fotoreceptorziekten door gedegenereerde cellen in het netvlies te vervangen door functionele cellen. Er zijn momenteel beperkte behandelingsopties voor de behandeling van primaire fotoreceptorziekten die van invloed zijn op een geschatte 110.000¹ Mensen in de VS

"Het ontvangen van FDA Fast Track-aanduiding voor OPCT-001 toont de dringende behoefte aan innovatieve behandelingen op het gebied van primaire fotoreceptorziekten," zei Christian Rommel, executive vice president, wereldwijd hoofd van onderzoek en ontwikkeling, en lid van het farmaceutische leiderschapsteam bij Bayer. "We zijn er trots op onze toewijding te leveren om baanbrekende celtherapieën te bevorderen door te proberen de eerste van IPSC-afgeleide onderzoeksceltherapie te ontwikkelen voor patiënten die te maken hebben met verwoestende gevolgen van primaire fotoreceptorziekten."

OPCT-001 was exclusief licentie van Fujifilm Cellular Dynamics en Opsis Therapeutics in januari 2024 in januari 2024. Samenwerking tussen Bluerock Therapeutics, Fujifilm Cellular Dynamics en OPSIS Therapeutics vervalst in 2021. Als onderdeel van de samenwerking ondersteunde Fujifilm Cellular Dynamics Bluerock Therapeutics via onderzoek, ontwikkeling en de uitvoering van kritische indelingsactiviteiten inclusief de klinische productie van OPCT-00

OPCT-001 is een onderzoeksceltherapie die niet is goedgekeurd door een regelgevende autoriteit, en de werkzaamheid en veiligheid ervan zijn niet vastgesteld of volledig geëvalueerd.

¹ https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/nbk519518/ ; https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/pmc1808442/ ; https://www.nidcd.nih.gov/health/usher-syndrome#bAbout BlueRock Therapeutics LPBlueRock Therapeutics LP is a clinical stage cell therapy company focused on creating cellular Geneesmiddelen om verwoestende ziekten te behandelen. We benutten de kracht van celtherapie om een ​​pijplijn van nieuwe geneesmiddelen te creëren voor mensen die lijden aan neurologische, oogheelkunde, cardiovasculaire en immunologische aandoeningen. Twee van onze nieuwe onderzoeksceltherapieën, BEMDANEPROCEL (BRT-DA01) voor de ziekte van de behandeling Parkinson en OPCT-001 voor de behandeling van primaire fotoreceptorziekte zijn klinische stadiumprogramma's. BemdaneProcel heeft RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) en Fast Track -aanduiding van de Amerikaanse FDA (Food and Drug Administration); heeft fase 1 klinische studie voltooid en gaat door naar de volgende fase van klinische ontwikkeling. OPCT-001 is door de FDA gewist om te beginnen met fase 1 klinische tests. Bluerock werd in 2016 opgericht als een joint venture van Versant Ventures en Leaps by Bayer, de impactinvesteringsarm van Bayer AG die investeert in paradigma-veranderende doorbraakinnovatie. Eind 2019 werd Bluerock een volledige, onafhankelijk geëxploiteerde dochteronderneming van Bayer AG als hoeksteen van het nieuw gevormde platform van cel- en gentherapie. Onze cultuur wordt gedefinieerd door de moed om aan te blijven, ongeacht de uitdaging, de urgentie om de geneeskunde te transformeren en hoop, integriteit te leveren geleid door missie en gemeenschapsgerichtheid met het begrip dat we allemaal deel uitmaken van iets dat groter is dan wij. Voor meer informatie, bezoek www.bluerocktx.com.

Over Bayer Bayer is een wereldwijde onderneming met kerncompetenties in de Life Science Fields of Health Care and Nutrition. In overeenstemming met zijn missie, "Health for All, Hunger for None", zijn de producten en diensten van het bedrijf ontworpen om mensen en de planeet te helpen gedijen door inspanningen te ondersteunen om de grote uitdagingen te onder de knie krijgen die worden gepresenteerd door een groeiende en verouderende wereldbevolking. Bayer streeft naar het stimuleren van duurzame ontwikkeling en het genereren van een positieve impact met zijn bedrijven. Tegelijkertijd wil de groep haar verdienvermogen vergroten en waarde creëren door innovatie en groei. Het merk Bayer staat voor vertrouwen, betrouwbaarheid en kwaliteit over de hele wereld. In fiscaal 2023 had de groep ongeveer 100.000 mensen in dienst en had de omzet van 47,6 miljard euro. R & D -kosten voor speciale items bedroegen 5,8 miljard euro. For more information, go to www.bayer.com.Forward-Looking Statements BlueRock TherapeuticsCertain statements in this press release are forward-looking within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. These statements may be identified by the use of forward-looking words such as “anticipate,” “believe,” “forecast,” “estimate,” “plan,” and “intend,” onder andere. Deze toekomstgerichte uitspraken zijn gebaseerd op de huidige verwachtingen van Bluerock en de werkelijke resultaten kunnen aanzienlijk verschillen. Er zijn een aantal factoren die ervoor kunnen zorgen dat werkelijke gebeurtenissen materieel verschillen van die aangegeven door dergelijke toekomstgerichte verklaringen. These factors include, but are not limited to, the initiation, timing, progress, activities, goals and reporting of results of any preclinical programs and clinical trials and research and development programs, the potential benefits, timing and future operation of the agreements with FUJIFILM Cellular Dynamics and Opsis Therapeutics, the ability to advance therapies into, and successfully initiate, enroll and complete clinical trials, the potential clinical utility of product candidates, the regulatory pathway van, en de timing of waarschijnlijkheid van eventuele regelgevende aanmeldingen en goedkeuringen voor, alle productkandidaten, en de mogelijkheid om en omvang van, mogelijk te commercialiseren van elke productkandidaat, zijn vooruitziend. Zoals bij elke farmaceutische ontwikkeling, zijn er aanzienlijke risico's in de ontwikkeling, wettelijke goedkeuring en commercialisering van nieuwe producten. Behalve zoals uitdrukkelijk wettelijk vereist, wordt Bluerock geen verplichting ondernomen om een ​​toekomstgerichte verklaring bij te werken of te herzien. Alle toekomstgerichte verklaringen van Bluerock zijn uitdrukkelijk gekwalificeerd door al dergelijke risicofactoren en andere waarschuwende verklaringen. De hierin uiteengezette informatie spreekt alleen vanaf de datum hiervan. toekomstgerichte verklaringen Bayer Deze release kan toekomstgerichte verklaringen bevatten op basis van huidige veronderstellingen en voorspellingen van Bayer Management. Verschillende bekende en onbekende risico's, onzekerheden en andere factoren kunnen leiden tot materiële verschillen tussen de werkelijke toekomstige resultaten, financiële situatie, ontwikkeling of prestaties van het bedrijf en de hier gegeven schattingen. Deze factoren omvatten die besproken in de openbare rapporten van Bayer die beschikbaar zijn op de Bayer -website op www.bayer.com. Het bedrijf neemt geen enkele aansprakelijkheid aan om deze toekomstgerichte verklaringen bij te werken of om te conformeren aan toekomstige gebeurtenissen of ontwikkelingen.

Geplaatst : 2025-03-01 18:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden