Bluerock Therapeutics otrzymuje szybkie oznaczenie FDA dla OPCT-001 do leczenia pierwotnych chorób fotoreceptorów

Śledź Drugslib na

Berlin, Niemcy i Cambridge, MA, USA 27 lutego 2025 r.-Bayer AG i Bluerock Therapeutics LP, firma zajmująca się terapią komórkową kliniczną i spółka zależna od Bayer AG, ogłosiła dziś, że amerykańska administracja żywności i leków (FDA) przyznała szybkie oznaczenie opct-001, indukowane przeznaczeniem Pluripotent Stem (IPSC)-terapia komórkowa (FDA) przyznała szybkie wyznaczenie opadów OPCT-001. Leczenie pierwotnych chorób fotoreceptorów. OPCT-001 jest pierwszą badaną terapią komórkową pochodzącą z IPSC, która została klinicznie przetestowana pod kątem leczenia pierwotnych chorób fotoreceptorów, które są podgrupą odziedziczonych zaburzeń siatkówki, które obejmują zapalenie retinowe Pigmentosa i Dystrofię Stożkową.

FDA, aby wyznaczyć szybkie wyznaczenie toru FDA. Kandydat leków, który otrzymuje szybkie oznaczenie, może kwalifikować się do częstszej interakcji z FDA w celu omówienia planu rozwoju kandydata na leki, a także uprawnienia do przyspieszonej zatwierdzenia i przeglądu priorytetowego, jeśli spełnione są odpowiednie kryteria.

„Cieszymy się, że możemy otrzymać szybkie oznaczenie z FDA dla OPCT-001”, powiedział Amit Rakhit, MD, MBA, główny rozwój i medyczny oficer Bluerock. „Osoby żyjące z pierwotnymi chorobami receptorów fotograficznych potrzebują nowych metod leczenia, które mogą przywrócić widzenie, i oczekujemy ścisłej współpracy z FDA w celu rozwinięcia tego programu poprzez badania kliniczne.”

Pierwotne choroby fotoreceptora wpływają na strukturę i funkcję komórek fotoreceptorów w siatkówce, co prowadzi do nieodwracalnej utraty wzroku u dzieci, jak i dorosłych. OPCT-001 ma na celu przywrócenie wzroku u pacjentów z pierwotnymi chorobami fotoreceptora poprzez zastąpienie zdegenerowanych komórek w siatkówce komórkami funkcjonalnymi. Obecnie istnieją ograniczone opcje leczenia w leczeniu pierwotnych chorób fotoreceptorów, które wpływają na szacunkowe 1110 000 razy w USA

„Otrzymanie FDA Fast Track dla OPCT-001 pokazuje pilną potrzebę innowacyjnych metod leczenia w dziedzinie pierwotnych chorób fotoreceptorów”, powiedział Christian Rommel, wiceprezes wykonawczy, globalny szef badań i rozwoju oraz członek zespołu kierowniczego Pharmaceuticals w Bayer. „Z dumą realizujemy nasze zaangażowanie w rozwój przełomowych terapii komórkowych, starając się opracować pierwszą badaną terapię komórkową pochodzącą z IPSC u pacjentów napotykających niszczycielskie konsekwencje pierwotnych chorób fotoreceptorów.”

OPCT-001 był wyłącznie licencjonowany z dynamiki komórkowej Fujifilm i opsis terapeutyki w styczniu 2024 r., A futuserical Collarations Collaboration Dynamicss. Między Bluerock Therapeutics, Fujifilm Cellular Dynamics i Opsis Therapeutics sfałszowane w 2021 r. W ramach współpracy, dynamika komórkowa Fujifilm wspierała terapeutyki Bluerock poprzez badania, rozwój i wykonywanie krytycznych czynności związanych z IND.

OPCT-001 to badana terapia komórkowa, która nie została zatwierdzona przez żaden organ regulacyjny, a jej skuteczność i bezpieczeństwo nie zostały ustalone ani w pełni ocenione.

¹ https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/nbk519518/ ; https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/pmc1808442/ ; https://www.nidcd.nih.gov/health/usher-syndrome#b o Bluerock Therapeutics LP Bluerock Therapeutics LP is a clinical Cell Cel Cellution w Cellution w Cellution w Celular leki do leczenia niszczycielskich chorób. Wykorzystujemy moc terapii komórkowej, aby stworzyć rurociąg nowych leków dla osób cierpiących na choroby neurologiczne, okulistyczne, sercowo -naczyniowe i immunologiczne. Dwie nasze nowe badane terapie komórkowe, BemdaneProcel (BRT-DA01) w leczeniu choroby Parkinsona i OPCT-001 w leczeniu pierwotnej choroby fotoreceptorów, to programy kliniczne. BemdaneProcel ma RMAT (zaawansowana terapia medycyny regeneracyjnej) i szybkie oznaczenie amerykańskiego FDA (Food and Drug Administration); zakończył badanie kliniczne fazy 1 i przechodzi do następnego etapu rozwoju klinicznego. OPCT-001 został usunięty przez FDA, aby rozpocząć badania kliniczne fazy 1. Bluerock został założony w 2016 r. Jako wspólne przedsięwzięcie Versant Ventures i Skoków przez Bayera, Arm Inwestującego Bayer AG, który inwestuje w przełomowe innowacje zmieniające paradygmat. Pod koniec 2019 r. Bluerock stał się w całości należącą do całkowitej spółki zależnej Bayer AG jako kamień węgielny nowo utworzonej platformy terapii komórkowej i genowej. Nasza kultura jest definiowana przez odwagę utrzymywania się bez względu na wyzwanie, pilność przekształcenia medycyny i dostarczania nadziei, uczciwości kierowanej przez misję i nastawionym na społeczność ze zrozumieniem, że wszyscy jesteśmy częścią czegoś większego od nas. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź www.bluerocktx.com.

O Bayer Bayer to globalne przedsiębiorstwo z podstawowymi kompetencjami w dziedzinie opieki zdrowotnej i żywieniowej. Zgodnie z jego misją „Zdrowie dla wszystkich, głód Brak”, produkty i usługi firmy mają na celu pomóc ludziom i planetę rozwijać się poprzez wspieranie wysiłków na rzecz opanowania głównych wyzwań związanych z rosnącą i starzejącą się globalną populacją. Bayer jest zaangażowany w napędzanie zrównoważonego rozwoju i generowanie pozytywnego wpływu na swoje firmy. Jednocześnie grupa ma na celu zwiększenie siły zarobkowej i stworzenie wartości poprzez innowacje i wzrost. Marka Bayer oznacza zaufanie, niezawodność i jakość na całym świecie. W roku podatkowym 2023 grupa zatrudniała około 100 000 osób i miała sprzedaż 47,6 miliarda euro. Wydatki na badania i rozwój przed pozycjami specjalnymi wyniosły 5,8 miliarda euro. Aby uzyskać więcej informacji, przejdź na stronę www.bayer.com. oświadczenia dotyczące przyszłości Bluerock Therapeutics Niektóre stwierdzenia w tym komunikacie prasowym są przyszłościowe w formie prognozy, „prognostyka” z 1995 r., Mogą zostać zidentyfikowane przez wykorzystywanie wybiegających w przyszłość słów. „Zamierzanie” między innymi. Te stwierdzenia dotyczące przyszłości oparte są na obecnych oczekiwaniach Bluerock, a rzeczywiste wyniki mogą się znacznie różnić. Istnieje wiele czynników, które mogą spowodować, że faktyczne zdarzenia różnią się istotnie od tych wskazanych przez takie wypowiedzi przyszłościowe. Czynniki te obejmują między innymi inicjację, czas, postęp, działania, cele i raportowanie wyników jakichkolwiek programów przedklinicznych oraz badań klinicznych oraz programów badań i rozwoju, potencjalne korzyści, termina i przyszłe działanie umów z dynamiką komórkową Fujifilm i potencjalną kliniczną ścieżką narzędziową, ścieżki kliniczne, rejestrująca ścieżka, rejestrująca ścieżka, rejestrująca ścieżka. i czas lub prawdopodobieństwo wszelkich zgłoszeń regulacyjnych i zatwierdzeń na kandydatów produktów oraz możliwość i zakres potencjalnie komercjalizacji każdego kandydata na produkt. Jak w przypadku każdego opracowywania farmaceutycznego, istnieje znaczne ryzyko w rozwoju, zatwierdzeniu regulacyjnym i komercjalizacji nowych produktów. Z wyjątkiem przypadków wyraźnie wymaganych przez prawo, Bluerock nie zobowiązuje się do aktualizacji lub zmiany jakiegokolwiek oświadczenia przyszłościowego. Wszystkie oświadczenia dotyczące przyszłości Bluerocka są wyraźnie kwalifikowane przez wszystkie takie czynniki ryzyka i inne stwierdzenia ostrzegawcze. Informacje przedstawione w niniejszym dokumencie mówią tylko od daty niniejszej daty. Oświadczenia o przyszłości Bayer To wydanie może zawierać stwierdzenia dotyczące przyszłości w oparciu o bieżące założenia i prognozy dokonane przez Bayer Management. Różne znane i nieznane ryzyko, niepewności i inne czynniki mogą prowadzić do istotnych różnic między faktycznymi przyszłymi wynikami, sytuacją finansową, rozwojem lub wydajnością firmy i podanymi tutaj szacunkami. Czynniki te obejmują te omówione w publicznych raportach Bayer, które są dostępne na stronie internetowej Bayer pod adresem www.bayer.com. Firma nie przyjmuje żadnej odpowiedzialności za aktualizację tych stwierdzeń dotyczących przyszłości lub dostosowanie na przyszłe wydarzenia lub wydarzenia.

Wysłano : 2025-03-01 18:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe