Bluerock Therapeutics recebe designação de pista rápida do FDA para OPCT-001 para o tratamento de doenças de fotorreceptores primários

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Berlin, Germany, and Cambridge, MA, USA February 27, 2025 – Bayer AG and BlueRock Therapeutics LP, a clinical-stage cell therapy company and wholly owned subsidiary of Bayer AG, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Fast Track designation for OpCT-001, an investigational induced pluripotent stem cell (iPSC)-derived cell Terapia para o tratamento de doenças de fotorreceptores primários. O OPCT-001 é a primeira terapia celular investigacional derivada do iPSC a ser testado clinicamente para o tratamento de doenças de fotorreceptores primários, que são um subgrupo de distúrbios da retina herdados que incluem o que não é necessário que a distribuição de trilhos e a distribuição de rodo e o medicamento e o medicamento que a descrição do gemido e do sepultor de candidato que a farmacêutica e o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que a designer de trilhos e a distribuição médica e a descrição médica que a designa de trilhos de gemidos e a sagrada de candidato e a síria de sepultina é prevista para facilitar a face a facilitar a face que a sagrada e a descrição médica e a designa de trilhos que se prevêem com a sagrada e a síria de trilhos que se prejudicam a fda. Um candidato a medicamentos que recebe designação rápida de pista pode ser elegível para uma interação mais frequente com o FDA para discutir o plano de desenvolvimento do candidato a drogas, bem como a elegibilidade para aprovação acelerada e revisão prioritária, se os critérios relevantes forem atendidos.

"Estamos entusiasmados em receber a designação rápida do FDA para o OPCT-001", disse Amit Rakhit, MD, MBA, diretor médico de desenvolvimento e médico de Bluerock. “As pessoas que vivem com doenças primárias de receptores de fotos precisam de novos tratamentos que têm o potencial de restaurar a visão, e esperamos trabalhar em estreita colaboração com o FDA para avançar neste programa por meio de ensaios clínicos.”

Doenças de fotorreceptores primários afetam a estrutura e a função das células fotorreceptors na retina, liderando a perda de visão irreversível em ambas as crianças. O OPCT-001 visa restaurar a visão em pacientes com doenças de fotorreceptores primárias, substituindo as células degeneradas na retina por células funcionais. Atualmente, existem opções de tratamento limitadas para o tratamento de doenças de fotorreceptores primários que afetam cerca de 10.000.000 pessoas nos EUA.

"Receber a designação de pista rápida da FDA para OPCT-001 demonstra a necessidade urgente de tratamentos inovadores no campo de doenças primárias de fotorreceptores", disse Christian Rommel, vice-presidente executivo, chefe global de pesquisa e desenvolvimento e membro da equipe de liderança de produtos farmacêuticos da Bayer. “We are proud to deliver on our commitment to advancing groundbreaking cell therapies by seeking to develop the first iPSC-derived investigational cell therapy for patients facing devastating consequences from primary photoreceptor diseases.”

OpCT-001 was exclusively licensed from FUJIFILM Cellular Dynamics and Opsis Therapeutics in January 2024 as part of the strategic R&D and clinical manufacturing Colaboração entre terapêutica de Bluerock, dinâmica celular de fujifilm e terapêutica de opsis forjada em 2021. Como parte da colaboração, a dinâmica celular Fujifilm apoiou Bluerock Therapeutics por meio de pesquisa, desenvolvimento e execução de atividades críticas de habitação de IND, incluindo a fabricação clínica da OPCT-00

OPCT-001 é uma terapia celular de investigação que não foi aprovada por nenhuma autoridade regulatória, e sua eficácia e segurança não foram estabelecidas ou totalmente avaliadas. class = "ck-anchor" href = "https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/nbk519518/" name = "https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/nbk519518/;"> https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/nbk519518/ ; ; https://www.nidcd.nih.gov/health/usher-syndrome#b sobre bluerocks therapetics lper Medicamentos celulares para tratar doenças devastadoras. Estamos aproveitando o poder da terapia celular para criar um pipeline de novos medicamentos para pessoas que sofrem de doenças neurológicas, oftálmicas, cardiovasculares e imunológicas. Duas de nossas novas terapias celulares de investigação, Bemdaneprocel (BRT-DA01) para a doença de Parkinson e OPCT-001 do tratamento para o tratamento da doença de fotorreceptores primários são programas de estágio clínico. O Bemdaneprocel possui RMAT (terapia avançada de medicina regenerativa) e designação rápida do FDA dos EUA (Food and Drug Administration); Concluiu o ensaio clínico da Fase 1 e está progredindo para o próximo estágio de desenvolvimento clínico. O OPCT-001 foi liberado pelo FDA para iniciar o teste clínico da Fase 1. A Bluerock foi fundada em 2016 como uma joint venture da Versant Ventures and Leaps by Bayer, o braço de investimento de impacto da Bayer AG que investe em inovação inovadora que muda de paradigma. No final de 2019, a Bluerock tornou -se uma subsidiária de propriedade integral e de propriedade independente da Bayer AG como uma pedra angular de sua recém -formada plataforma de terapia de células e genes. Nossa cultura é definida pela coragem de persistir, independentemente do desafio, a urgência de transformar a medicina e proporcionar esperança, integridade guiada por missão e mente comunitária com o entendimento de que todos fazemos parte de algo maior que nós mesmos. Para mais informações, visite www.bluerocktx.com.

sobre Bayer A Bayer é uma empresa global com competências essenciais nos campos científicos da vida dos cuidados de saúde e nutrição. De acordo com sua missão, "Saúde para todos, fome por ninguém", os produtos e serviços da empresa são projetados para ajudar as pessoas e o planeta a prosperar, apoiando os esforços para dominar os principais desafios apresentados por uma população global crescente e envelhecida. A Bayer está comprometida em impulsionar o desenvolvimento sustentável e gerar um impacto positivo com seus negócios. Ao mesmo tempo, o grupo pretende aumentar seu poder de ganhar e criar valor por meio da inovação e crescimento. A marca Bayer significa confiança, confiabilidade e qualidade em todo o mundo. No ano fiscal de 2023, o grupo empregou cerca de 100.000 pessoas e teve vendas de 47,6 bilhões de euros. As despesas de P&D antes de itens especiais totalizaram 5,8 bilhões de euros. Para obter mais informações, acesse www.bayer.com. "Pretendo", entre outros. Essas declarações prospectivas são baseadas nas expectativas atuais de Bluerock e nos resultados reais podem diferir materialmente. Existem vários fatores que podem fazer com que os eventos reais diferam materialmente daqueles indicados por tais declarações prospectivas. These factors include, but are not limited to, the initiation, timing, progress, activities, goals and reporting of results of any preclinical programs and clinical trials and research and development programs, the potential benefits, timing and future operation of the agreements with FUJIFILM Cellular Dynamics and Opsis Therapeutics, the ability to advance therapies into, and successfully initiate, enroll and complete clinical trials, the potential clinical utility of product candidates, the regulatory Caminho de, e o momento ou a probabilidade de quaisquer registros e aprovações regulatórias para, quaisquer candidatos a produtos e a capacidade de, e extensão de, potencialmente comercializar qualquer candidato a produto, estão à frente. Como em qualquer farmacêutico em desenvolvimento, existem riscos significativos no desenvolvimento, aprovação regulatória e comercialização de novos produtos. Exceto conforme expressamente exigido por lei, o Bluerock não assume a obrigação de atualizar ou revisar qualquer declaração prospectiva. Todas as declarações prospectivas de Bluerock são expressamente qualificadas por todos esses fatores de risco e outras declarações de advertência. As informações estabelecidas aqui fala apenas a partir da data deste. Vários riscos conhecidos e desconhecidos, incertezas e outros fatores podem levar a diferenças materiais entre os resultados futuros reais, a situação financeira, o desenvolvimento ou o desempenho da empresa e as estimativas fornecidas aqui. Esses fatores incluem os discutidos nos relatórios públicos da Bayer que estão disponíveis no site da Bayer em www.bayer.com. A empresa não assume nenhuma responsabilidade de atualizar essas declarações prospectivas ou de conformar para eventos ou desenvolvimentos futuros.

Postou : 2025-03-01 18:00

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