BlueRock Therapeutics primește desemnarea FDA Fast Track pentru OPCT-001 pentru tratamentul bolilor de fotoreceptor primar

Urmăriți Drugslib pe

Berlin, Germania și Cambridge, MA, SUA, 27 februarie 2025-Bayer AG și Bluerock Therapeutics LP, o companie de terapie cu celule în stadiu clinic și o filială deținută integral de Bayer AG, a anunțat astăzi că Administrația SUA pentru Alimente și Droguri (FDA) a acordat o desemnare rapidă pentru o opct-001, o investigație pentru terapie pentru topitiotent. a bolilor fotoreceptoare primare. OPCT-001 este prima terapie celulară de investigare derivată de IPSC care a fost testată clinic pentru tratarea bolilor fotoreceptorului primar, care sunt un subgrup de tulburări retiniene moștenite care include retinita pigmentosa și distrofia cu cone-rod. Un candidat la droguri care primește desemnarea rapidă a traseelor ​​poate fi eligibil pentru o interacțiune mai frecventă cu FDA pentru a discuta despre planul de dezvoltare al candidatului la droguri, precum și eligibilitatea pentru aprobarea accelerată și revizuirea priorităților, dacă sunt îndeplinite criterii relevante.

„Suntem încântați să primim o desemnare rapidă de la FDA pentru OPCT-001”, a declarat Amit Rakhit, MD, MBA, șeful de dezvoltare și ofițer medical Bluerock. „Persoanele care trăiesc cu boli primare ale receptorilor foto au nevoie de noi tratamente care au potențialul de a restabili viziunea și așteptăm cu nerăbdare să lucrăm îndeaproape cu FDA pentru a avansa acest program prin studii clinice.”

Bolile fotoreceptoare primare afectează structura și funcția celulelor fotoreceptoare în retină, ceea ce duce la pierderea ireversibilă a vederii atât la copii, cât și la adulți. OPCT-001 își propune să restabilească vederea la pacienții cu boli de fotoreceptor primar prin înlocuirea celulelor degenerate în retină cu celule funcționale. În prezent, există opțiuni limitate de tratament pentru tratarea bolilor de fotoreceptori primari care afectează aproximativ 1110.000¹ persoane din SUA.

„Primirea desemnării FDA Fast Track pentru OPCT-001 demonstrează nevoia urgentă de tratamente inovatoare în domeniul bolilor de fotoreceptori primari”, a declarat Christian Rommel, vicepreședinte executiv, șef global de cercetare și dezvoltare și membru al echipei de conducere a farmaceutice de la Bayer. “We are proud to deliver on our commitment to advancing groundbreaking cell therapies by seeking to develop the first iPSC-derived investigational cell therapy for patients facing devastating consequences from primary photoreceptor diseases.”

OpCT-001 was exclusively licensed from FUJIFILM Cellular Dynamics and Opsis Therapeutics in January 2024 as part of the strategic R&D and clinical Colaborarea de fabricație între Bluerock Therapeutics, Fujifilm Cellular Dynamics și Opsis Therapeutics Forged în 2021. Ca parte a colaborării, dinamica celulară Fujifilm a susținut Bluerock Therapeutics prin cercetare, dezvoltare și executarea activităților critice de indiere, inclusiv producția clinică a OPCT-001.

OPCT-001 este o terapie cu celule de investigare care nu a fost aprobată de nicio autoritate de reglementare, iar eficacitatea și siguranța acesteia nu au fost stabilite sau evaluate complet.

¹ https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/nbk519518/ ; https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/pmc1808442/ ; https://www.nidcd.nih.gov/health/usher-synderdrome#b despre Bluerock therapeutics LP medicamente pentru tratarea bolilor devastatoare. Extindem puterea terapiei celulare de a crea o conductă de noi medicamente pentru persoanele care suferă de boli neurologice, oftalmice, cardiovasculare și imunologice. Două dintre noile noastre terapii celulare de investigare, Bemdaneprocel (BRT-DA01) pentru tratamentul bolii Parkinson și OPCT-001 pentru tratamentul bolii fotoreceptorului primar sunt programe în stadiu clinic. Bemdaneprocel are RMAT (Regenerative Medicine Terapia avansată) și desemnarea rapidă a traseelor ​​de la FDA din SUA (Administrația pentru Alimente și Droguri); a finalizat studiul clinic în faza 1 și progresează la următoarea etapă a dezvoltării clinice. OPCT-001 a fost eliminat de FDA pentru a începe testarea clinică în faza 1. Bluerock a fost fondată în 2016 ca o asociere comună a lui Versant Ventures și a saltului de Bayer, brațul de investiții de impact al lui Bayer AG care investește în inovația avansată de schimbare a paradigmei. La sfârșitul anului 2019, Bluerock a devenit o filială deținută în mod integral, operată independent de Bayer AG, ca piatră de temelie a platformei sale de terapie Cell & Gene recent formată. Cultura noastră este definită de curajul de a persista indiferent de provocare, de urgența de a transforma medicina și de a oferi speranță, integritate ghidată de misiune și mintea comunității cu înțelegerea că toți facem parte din ceva mai mare decât noi înșine. Pentru mai multe informații, vizitați www.bluerocktx.com.

despre Bayer Bayer este o întreprindere globală cu competențe de bază în domeniile științei vieții de îngrijire a sănătății și nutriție. În conformitate cu misiunea sa, „Sănătate pentru toți, foamea pentru niciunul”, produsele și serviciile companiei sunt concepute pentru a ajuta oamenii și planeta să prospere prin sprijinirea eforturilor de a stăpâni provocările majore prezentate de o populație globală în creștere și îmbătrânită. Bayer se angajează să conducă dezvoltarea durabilă și să genereze un impact pozitiv cu afacerile sale. În același timp, grupul își propune să -și crească puterea de câștig și să creeze valoare prin inovație și creștere. Brandul Bayer reprezintă încredere, fiabilitate și calitate în întreaga lume. În anul fiscal 2023, grupul a angajat aproximativ 100.000 de oameni și a avut vânzări de 47,6 miliarde de euro. Cheltuielile de cercetare și dezvoltare înainte de articolele speciale s -au ridicat la 5,8 miliarde de euro. Pentru mai multe informații, accesați www.bayer.com. Declarații cu perspectivă Bluerock Therapeutics Anumite declarații din acest comunicat de presă sunt cu interes în sensul Legii private private private private de reformă a litigiilor din 1995. „Intenționează”, printre altele. Aceste declarații prospective se bazează pe așteptările actuale ale Bluerock, iar rezultatele reale ar putea diferi semnificativ. Există o serie de factori care ar putea determina evenimentele reale să difere semnificativ de cei indicați de astfel de declarații prospective. Acești factori includ, dar nu se limitează la, inițierea, calendarul, progresul, activitățile, obiectivele și raportarea rezultatelor oricăror programe preclinice și studii clinice și programe de cercetare și dezvoltare, beneficiile potențiale, calendarul și funcționarea viitoare a acordurilor cu Fujifilm dinamica celulară și OPSIS Terapeutics, capacitatea de a promova terapii și de a iniția cu succes, de a se înscrie și de a completa Trials Clinical Clinicals, de a fi completate, de a fi complete în funcții de utilizare a clinicelor potențiale ale consumului, pentru a se înscrie în reglementări clinice, de reglementare completă a clinicelor, de a fi completate, reglarea reglatelor clinice, de a fi complete, de a fi complete în moduri clinice, de a fi completate, de a fi complete în funcții clinice, de a fi completate, de a fi complete în funcții clinice, pentru a fi înscrise, de a completa testele clinice. calea și calendarul sau probabilitatea oricăror înregistrări de reglementare și aprobări pentru orice candidați la produs și capacitatea de a și, în mod posibil, să comercializeze orice candidat la produs. Ca în cazul oricărui farmaceutic în curs de dezvoltare, există riscuri semnificative în dezvoltarea, aprobarea de reglementare și comercializarea noilor produse. Cu excepția cazului în care este solicitat în mod expres de lege, BlueRock nu își asumă obligația de a actualiza sau revizui nicio declarație de prospect. Toate declarațiile prospective ale lui Bluerock sunt calificate în mod expres de toți acești factori de risc și de alte declarații de precauție. Informațiile prezentate aici vorbesc doar de la data de prezentare a prezentelor. Diverse riscuri cunoscute și necunoscute, incertitudini și alți factori ar putea duce la diferențe materiale între rezultatele viitoare reale, situația financiară, dezvoltarea sau performanța companiei și estimările date aici. Acești factori includ cei discutați în rapoartele publice ale lui Bayer, care sunt disponibile pe site -ul Bayer la www.bayer.com. Compania nu își asumă nicio răspundere pentru a actualiza aceste declarații prospective sau pentru a se conforma la evenimente sau evoluții viitoare.

Postat : 2025-03-01 18:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare