BlueRock Therapeutics отримує FDA Fast Track позначення для OPCT-001 для лікування первинних захворювань фоторецепторів

Підпишіться на Drugslib

Берлін, Німеччина та Кембридж, штат Массачусетс, США, 27 лютого 2025 р.-Bayer AG та BlueRock Therapeutics LP, компанія з клінічної стадії клітинної терапії та дочірньої компанії Bayer AG, сьогодні оголосили, що американська введення харчових продуктів та лікарських засобів (FDA) надала швидку постановку для оптоту-001, індукованої клітину, індукованої на провідну клітину),-індукованої стільникової клітини),-індукованої стільникової клітини),-проведеної пільгової клітинної клітини),-проведеної пільгової клітинної клітини). Лікування первинних захворювань фоторецепторів. OPCT-001-це перша дослідницька терапія клітинами, отримана IPSC, яка має клінічну перевірку на лікування первинних захворювань фоторецепторів, які є підгрупою успадкованих розладів сітківки, що включає пігментозу ретиніту та конуса-ристрофії. Кандидат від наркотиків, який отримує швидке позначення треку, може мати право на частіше взаємодію з FDA для обговорення плану розвитку кандидата на наркотики, а також право на прискорене затвердження та огляд пріоритетів, якщо відповідні критерії.

"Ми в захваті від швидкого позначення треку від FDA для OPCT-001",-сказав Аміт Рахіт, доктор медичних наук, MBA, головний розвиток та медичний директор Bluerock. "Люди, які живуть із первинними захворюваннями рецепторів фотографій, потребують нових методів лікування, які мають потенціал для відновлення зору, і ми з нетерпінням чекаємо тісної співпраці з FDA для просування цієї програми за допомогою клінічних випробувань". OPCT-001 має на меті відновити зору у пацієнтів із первинними захворюваннями фоторецепторів, замінивши вироджені клітини в сітківці функціональними клітинами. В даний час існують обмежені варіанти лікування для лікування первинних захворювань фоторецепторів, які впливають на приблизно110 000¹ людей у ​​США

"Отримання FDA швидкого позначення для OPCT-001 демонструє нагальну потребу в інноваційних методах лікування в галузі первинних захворювань фоторецепторів",-сказав Крістіан Роммель, виконавчий віце-президент, глобальний керівник відділу досліджень та розробок, та член лідерської команди Pharmaceuticals у Bayer. "Ми з гордістю виконуємо свою прихильність до просування новаторських клітинних терапій, прагнучи розробити першу досліджувану IPSC-дослідницьку терапію пацієнтів, які стикаються з руйнівними наслідками від первинних захворювань фоторецепторів." Між BlueRock Therapeutics, між клітинною динамікою Fujifilm та Therapeutics OPSIS, підробленими в 2021 році. У рамках співпраці, фуджифілм-клітинна динаміка підтримувала Bluerock Therapeutics за допомогою досліджень, розробок та виконання критичних заходів, що підтверджують, включаючи клінічне виробництво OPCT-001.

OPCT-001-це дослідницька клітинна терапія, яка не була затверджена будь-яким регуляторним органом, і його ефективність та безпека не були встановлені або повністю оцінені.

¹ https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/nbk519518/ ; https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/pmc1808442/ ; https://www.nidcd.nih.gov/health/usher-syndrome#bAbout BlueRock Therapeutics LPBlueRock Therapeutics LP is a clinical stage cell therapy company focused on creating cellular Ліки для лікування руйнівних захворювань. Ми використовуємо силу клітинної терапії для створення трубопроводу нових лікарських засобів для людей, які страждають на неврологічні, офтальмологічні, серцево -судинні та імунологічні захворювання. Два наші нові досліджувані клітинні терапії, BemdaneProcel (BRT-DA01) для лікування хвороби Паркінсона та OPCT-001 для лікування первинної хвороби фоторецепторів-це програми клінічної стадії. BemdaneProcel має RMAT (передова терапія регенеративної медицини) та швидке позначення від американського FDA (адміністрація харчових продуктів та лікарських засобів); завершив клінічне випробування фази 1 і просувається до наступного етапу клінічного розвитку. OPCT-001 був очищений FDA для початку клінічного тестування фази 1. BlueRock був заснований у 2016 році як спільне підприємство Versant Ventures та Sceess Bayer, вплив на інвестування Bayer AG, яка інвестує в інновації, що змінює парадигму. Наприкінці 2019 року BlueRock став повністю власником, незалежною дочірньою компанією Bayer AG як наріжного каменю новоствореної платформи клітинної та генної терапії. Наша культура визначається сміливістю наполегливо, незалежно від виклику, терміновість перетворення медицини та надання надії, цілісності, керована місією та налаштованою на громаду з розумінням того, що ми всі є частиною чогось більшого, ніж ми самі. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.bluerocktx.com.

про Байєра Байєр - це глобальне підприємство з основними компетентностями в галузі науки про життя охорони здоров'я та харчування. Відповідно до своєї місії, "Здоров'я для всіх, голод за жодного", продукти та послуги компанії розроблені для того, щоб допомогти людям, а планета процвітала, підтримуючи зусилля, щоб освоїти основні проблеми, що виникають у зростаючому та старішому глобальному населенні. Байєр прагне сприяти сталому розвитку та генерувати позитивний вплив на його бізнес. У той же час група має на меті збільшити силу заробітку та створити цінність за допомогою інновацій та зростання. Бренд Bayer означає довіру, надійність та якість у всьому світі. У фіскальному 2023 році група зайняла близько 100 000 людей і отримала 47,6 мільярдів євро. Витрати на НДДКР до спеціальних предметів склали 5,8 мільярда євро. Для отримання додаткової інформації перейдіть на веб-сайт www.bayer.com. випереджаючі заяви BlueRock Therapeutics певні заяви у цьому прес-релізі є перспективними у значенні приватного Закону про реформу судових цінних паперів 1995 р. «Має намір», серед інших. Ці перспективні заяви базуються на поточних очікуваннях BlueRock, і фактичні результати можуть суттєво відрізнятися. Існує ряд факторів, які можуть призвести до того, що фактичні події істотно відрізняються від тих, що вказують на такі перспективні заяви. These factors include, but are not limited to, the initiation, timing, progress, activities, goals and reporting of results of any preclinical programs and clinical trials and research and development programs, the potential benefits, timing and future operation of the agreements with FUJIFILM Cellular Dynamics and Opsis Therapeutics, the ability to advance therapies into, and successfully initiate, enroll and complete clinical trials, the potential clinical utility of product candidates, the regulatory pathway та терміни або ймовірність будь -яких регуляторних подач та затвердження для будь -яких кандидатів на продукцію та здатність до та ступеня, що потенційно комерціалізується будь -яким кандидатом продукту, пересуваються. Як і у будь -яких фармацевтичних препаратів, існують значні ризики в розробці, затвердженні регуляторних норм та комерціалізації нових продуктів. За винятком випадків, що вимагається законодавством, BlueRock не бере на себе зобов'язання оновлювати або переглянути будь-яку перспективну заяву. Усі перспективні заяви Bluerock прямо кваліфіковані всіма такими факторами ризику та іншими застережливими твердженнями. Інформація, викладена в цьому документі, говорить лише на дату цього Договору. Перспективні заяви Bayer Цей випуск може містити попередні заяви, засновані на поточних припущеннях та прогнозах, зроблених керівництвом Bayer. Різні відомі та невідомі ризики, невизначеності та інші фактори можуть призвести до матеріальних відмінностей між фактичними майбутніми результатами, фінансовим становищем, розвитком або ефективністю компанії та оцінками, наведеними тут. Ці фактори включають ті, що обговорюються у публічних звітах Bayer, які доступні на веб -сайті Bayer на веб -сайті www.bayer.com. Компанія не несе відповідальності за оновлення цих перспективних заяв або відповідності до майбутніх подій чи подій.

Опубліковано : 2025-03-01 18:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова