Boehringer reçoit la désignation de thérapie révolutionnaire de la FDA américaine et lance deux essais de phase III dans le MASH pour le survodutide

Ingelheim, Allemagne, mardi 10/08/2024 -- Boehringer Ingelheim a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de thérapie révolutionnaire au survodutide (BI 456906), un double récepteur glucagon/GLP-1. agoniste2 pour le traitement des adultes vivant avec une stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique non cirrhotique (MASH) et une fibrose modérée ou avancée (stades 2 ou 3). La désignation Breakthrough Therapy accélère le développement et l'examen de médicaments contre des maladies graves ou potentiellement mortelles qui ont montré des preuves cliniques préliminaires indiquant une amélioration substantielle par rapport aux traitements disponibles.3

En outre, Boehringer a annoncé le lancement de deux études de phase III. essais cliniques sur le survodutide pour le traitement des adultes vivant avec MASH et fibrose (cicatrices).

LIVERAGE examinera si le survodutide peut améliorer le MASH et/ou la fibrose après 52 semaines de traitement et réduire le risque d'évolution d'une maladie hépatique terminale après environ sept ans de traitement chez les adultes vivant avec le MASH et une fibrose hépatique modérée ou avancée (stades 2 ou 3). LIVERAGE-Cirrhosis examinera si le survodutide peut réduire le risque de maladie hépatique terminale après environ quatre ans et demi de traitement chez les adultes vivant avec MASH et une cirrhose compensée (stade 4 de fibrose), une affection dans laquelle le foie présente de graves cicatrices. 4

« Compte tenu du fardeau important du MASH et des options thérapeutiques limitées, de nouvelles approches sont nécessaires de toute urgence », a déclaré le Dr Arun Sanyal, M.D., professeur de médecine à la faculté de médecine de l'Université du Commonwealth de Virginie et directeur du VCU. Institut Stravitz-Sanyal pour les maladies du foie et la santé métabolique. « Les études de phase III LIVERAGE représentent une opportunité passionnante d'étudier si le survodutide, avec son mécanisme d'action double glucagon et agoniste des récepteurs GLP-1, peut aider à répondre à cet important besoin médical. »

« Alors que le nombre de patients MASH devrait augmenter dans le monde dans les années à venir, il est plus crucial que jamais de faire progresser notre compréhension de cette maladie », a déclaré Shashank Deshpande, responsable de la pharmacie humaine chez Boehringer Ingelheim. « Notre programme d'essais de phase III avec le survodutide est l'un des plus importants du genre en termes de pays et de sites impliqués. Notamment, la conception innovante du programme, qui cible spécifiquement la fibrose avancée, y compris les patients vivant avec une cirrhose due à MASH – le programme qui en a le plus besoin. population, est sur le point de redéfinir le paysage du traitement. La désignation Breakthrough Therapy souligne que cette thérapie potentielle, la meilleure de sa catégorie, a l'opportunité de changer fondamentalement la façon dont le MASH est traité. "

Le survodutide est autorisé à Boehringer Ingelheim par Zealand Pharma, Boehringer étant seul responsable du développement et de la commercialisation à l'échelle mondiale. La Zélande dispose d'un droit de co-promotion dans les pays nordiques.

À propos de LIVERAGE et LIVERAGE-Cirrhosis

LIVERAGE et LIVERAGE-Cirrhosis sont des essais cliniques mondiaux de phase III évaluant l'efficacité et la sécurité du survodutide chez les adultes atteints de MASH et de fibrose de stade 2 ou 3 et chez ceux atteints de cirrhose MASH compensée (stade 4), respectivement. LIVERAGE recrutera environ 1 800 adultes et LIVERAGE-Cirrhosis recrutera environ 1 590 adultes. Dans chaque essai, les participants seront randomisés pour recevoir des injections hebdomadaires soit de survodutide, atteignant une dose maximale de 6 mg, soit de placebo.

LIVERAGE se compose de deux parties. Les deux principaux critères d'évaluation de la première partie sont la proportion de patients atteignant une résolution MASH sans aggravation de la fibrose et une amélioration d'au moins 1 point de la fibrose sans aggravation de MASH, après 52 semaines de traitement. Le critère d'évaluation principal de la deuxième partie, qui se poursuivra pendant environ sept ans, est le délai avant la première apparition d'événements liés au foie ou de mortalité toutes causes confondues.

Le critère d'évaluation principal de l'étude LIVERAGE-Cirrhosis, qui se poursuivra pendant environ quatre ans et demi, est le délai avant la première apparition d'une mortalité toutes causes confondues ou d'événements liés au foie.

À propos du survodutide (BI 456906)

Le survodutide est un double agoniste du glucagon/récepteur du GLP-1 qui active à la fois le glucagon et les récepteurs du GLP-1, qui jouent un rôle dans le contrôle des fonctions métaboliques.2 Le survodutide est en cours d'évaluation dans le cadre d'une étude robuste de phase III. programme de développement clinique, comprenant les études LIVERAGE pour les personnes vivant avec MASH et fibrose et les études SYNCHRONIZE pour les personnes vivant avec un surpoids ou une obésité.5,6,7,8

Le potentiel du survodutide pour traiter les adultes atteints de MASH non cirrhotique et de fibrose modérée ou avancée (stades 2 ou 3) a été reconnu par la FDA américaine, qui lui a accordé :

Désignation Fast Track en mai 20219 et;

Désignation de thérapie révolutionnaire en septembre 2024.

Le potentiel du survodutide pour traiter les adultes atteints de MASH et de fibrose a également été reconnu par :

l'Agence européenne des médicaments (EMA), grâce à son adhésion à son programme PRIME en novembre 202310 et ;

le Centre d'évaluation des médicaments de l'Administration nationale chinoise des produits médicaux (NMPA), qui lui a accordé une thérapie révolutionnaire désignation en juin 2024.

Le survodutide est concédé sous licence à Boehringer Ingelheim de Zealand Pharma, Boehringer étant seul responsable du développement et de la commercialisation à l'échelle mondiale. La Zélande dispose d'un droit de copromotion dans les pays nordiques. Le survodutide fait partie du portefeuille de recherche et développement de Boehringer Ingelheim dans les domaines des maladies cardiovasculaires, rénales et métaboliques.

À propos de la stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique (MASH)

MASH est un foie chronique et progressif. maladie causée par une accumulation de graisse dans le foie11,12 et constitue une forme plus grave de maladie hépatique stéatosique associée à un dysfonctionnement métabolique (MASLD).13 Aux États-Unis, les cas de MASH devraient augmenter de 63 % entre 2015 et 2030, de 16,5 millions à 27,0 millions de cas.14 La MASH est une maladie étroitement associée à des conditions cardiovasculaires, rénales et métaboliques interconnectées15,16, et on estime que 34 % des personnes obèses souffrent également de MASH.17

La gravité du MASH est évaluée à l'aide d'une échelle allant de F0 à F4, qui mesure le niveau de fibrose (cicatrice) :18

0-1 : indique une fibrose nulle ou légère

2-3 : indique une fibrose modérée ou avancée

4 : indique une cirrhose

À propos de Boehringer Ingelheim

Boehringer Ingelheim est une société biopharmaceutique entreprise active dans la santé humaine et animale. En tant que l’un des principaux investisseurs du secteur en recherche et développement, la société se concentre sur le développement de thérapies innovantes dans des domaines où les besoins médicaux sont importants et non satisfaits. Indépendant depuis sa création en 1885, Boehringer adopte une perspective à long terme, intégrant la durabilité tout au long de la chaîne de valeur. Plus de 53 500 employés servent plus de 130 marchés pour construire un avenir plus sain, plus durable et plus équitable. Apprenez-en davantage sur https://www.boehringer-ingelheim.com.

Avis relatif au public cible de Boehringer Ingelheim

Ce communiqué de presse est publié depuis notre siège social à Ingelheim, en Allemagne et est destiné à fournir des informations sur nos activités mondiales. Veuillez noter que les informations relatives au statut d'approbation et aux étiquettes des produits approuvés peuvent varier d'un pays à l'autre, et qu'un communiqué de presse spécifique à un pays sur ce sujet peut avoir été publié dans les pays où nous exerçons nos activités.

Références

1Sanyal AJ, Bedossa P, Fraessdorf M, et al. Un essai randomisé de phase 2 sur le survodutide dans le MASH et la fibrose. N Engl J Med. 2024;391(4):311-319.

2Zimmermann T, Thomas L, Baader-Pagler T et al. BI 456906 : Découverte et pharmacologie préclinique d'un nouvel agoniste double GCGR/GLP-1R doté d'une robuste efficacité anti-obésité. Mol Métab. 2022;66:101633.

3États-Unis. Administration des aliments et des médicaments. Thérapie révolutionnaire. Disponible sur : https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy. Consulté en septembre 2024.

4Kumar R, Kumar S, Prakash SS. Cirrhose hépatique compensée : évolution naturelle et stratégies de modification de la maladie. Méthode mondiale J. 2023;13(4):179-193.

5Boehringer Ingelheim. Études de phase III visant à étudier le survodutide chez les personnes souffrant d'obésité et de surpoids, avec ou sans diabète, maladies cardiovasculaires et maladies rénales chroniques. Disponible sur : www.boehringer-ingelheim.com/phase-3-studies-survodutide-obesity-and-overweight. Consulté en septembre 2024.

6Clinicaltrials.gov. Une étude pour tester si BI 456906 aide les Chinois vivant en surpoids ou en obésité à perdre du poids. Disponible sur : essais cliniques. gov/study/NCT06214741. Consulté en septembre 2024.

7Clinicaltrials.gov. Une étude pour tester si BI 456906 aide les Japonais vivant avec l'obésité (SYNCHRONIZE™JP). Disponible sur : essais cliniques. gov/study/NCT06176365. Consulté en septembre 2024.

8Clinicaltrials.gov. Une étude pour tester si le survodutide aide les personnes souffrant d'obésité ou de surpoids et atteintes d'une maladie hépatique confirmée ou présumée appelée stéatohépatite non alcoolique (NASH) à réduire la graisse hépatique et à perdre du poids. Disponible sur : https://clinicaltrials.gov/study/NCT06309992. Consulté en septembre 2024.

9Boehringer Ingelheim. Boehringer Ingelheim et Zealand Pharma reçoivent la désignation Fast Track de la FDA pour un traitement expérimental de la NASH. Disponible sur : www.boehringer-ingelheim.com/us/press-release/boehringer-ingelheim-and-zealand-pharma-receive-fda-fast-track-designation. Consulté en septembre 2024.

10Agence européenne des médicaments. Liste des médicaments actuellement dans le programme PRIME. Disponible sur : www.ema.europa.eu/en/documents/other/list-medicines-currently-prime-scheme_en.xlsx. Consulté en septembre 2024.

11Ramai D, Facciorusso A, Vigandt E et al. Fibrose hépatique progressive dans la stéatose hépatique non alcoolique. Cellules. 2021;10(12):3401.

12Institut national du diabète et des maladies digestives et rénales. Maladie hépatique grasse non alcoolique (NAFLD) et NASH. Disponible sur : www.niddk.nih.gov/health-information/liver-disease/nafld-nash. Consulté en septembre 2024.

13American Liver Foundation. Stéatohépatite non alcoolique (NASH) : Symptômes et complications (2023). Disponible sur : liverfoundation.org/liver-diseases/fatty-liver-disease/nonalcoolique-steatohepatitis-nash/. Consulté en septembre 2024.

14Estes C, Razavi H, Loomba R, Younossi Z, Sanyal AJ. La modélisation de l’épidémie de stéatose hépatique non alcoolique démontre une augmentation exponentielle de la charge de morbidité. Hépatologie. 2018;67(1):123-133.

15Musso, Giovanni et al. "Association de la stéatose hépatique non alcoolique avec la maladie rénale chronique : une revue systématique et une méta-analyse." Médecine PLoS. Vol. 11, non. 7, juillet 2014, p. E1001680. est ce que je : 10.1371/journal.pmed.1001680.

16Schnell. Olivier et coll. « CVOT Summit Report 2023 : nouveaux résultats cardiovasculaires, rénaux et métaboliques. » Diabétologie cardiovasculaire. Vol. 23, non. 1, mars 2024. doi : 10.1186/s12933-024-02180-8.

17Quek J, Chan KE, Wong ZY, et al. Prévalence mondiale de la stéatose hépatique non alcoolique et de la stéatohépatite non alcoolique dans la population en surpoids et obèse : une revue systématique et une méta-analyse. Lancet Gastroenterol Hépatol. 2023;8(1):20-30.

18Kleiner DE, Brunt EM, Van Natta M et al. Conception et validation d'un système de notation histologique pour la stéatose hépatique non alcoolique. Hépatologie. 2005;41(6):1313-1321.

Source : Boehringer Ingelheim

Publié : 2024-10-11 12:00

En savoir plus

Avis de non-responsabilité

Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. Les informations de Drugslib.com ont été compilées pour être utilisées par des professionnels de la santé et des consommateurs aux États-Unis et, par conséquent, Drugslib.com ne garantit pas que les utilisations en dehors des États-Unis sont appropriées, sauf indication contraire spécifique. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com ne cautionnent pas les médicaments, ne diagnostiquent pas les patients et ne recommandent pas de thérapie. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com sont une ressource d'information conçue pour aider les professionnels de la santé agréés à prendre soin de leurs patients et/ou pour servir les consommateurs qui considèrent ce service comme un complément et non un substitut à l'expertise, aux compétences, aux connaissances et au jugement des soins de santé. praticiens.

L'absence d'avertissement pour un médicament ou une combinaison de médicaments donné ne doit en aucun cas être interprétée comme indiquant que le médicament ou la combinaison de médicaments est sûr, efficace ou approprié pour un patient donné. Drugslib.com n'assume aucune responsabilité pour aucun aspect des soins de santé administrés à l'aide des informations fournies par Drugslib.com. Les informations contenues dans le présent document ne sont pas destinées à couvrir toutes les utilisations, instructions, précautions, avertissements, interactions médicamenteuses, réactions allergiques ou effets indésirables possibles. Si vous avez des questions sur les médicaments que vous prenez, consultez votre médecin, votre infirmière ou votre pharmacien.