Boehringer riceve dalla FDA statunitense la designazione di terapia innovativa e avvia due studi di fase III sullo studio MASH per survodutide

Ingelheim, Germania, martedì, 08/10/2024 -- Boehringer Ingelheim ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di terapia rivoluzionaria a survodutide (BI 456906), un doppio recettore del glucagone/GLP-1 agonista2 per il trattamento di adulti affetti da steatoepatite associata a disfunzione metabolica non cirrotica (MASH) e fibrosi moderata o avanzata (stadi 2 o 3). La designazione Breakthrough Therapy accelera lo sviluppo e la revisione di farmaci per malattie gravi o potenzialmente letali che hanno mostrato evidenze cliniche preliminari indicanti un miglioramento sostanziale rispetto ai trattamenti disponibili.3

Inoltre, Boehringer ha annunciato l'avvio di due trattamenti di Fase III studi clinici per survodutide per il trattamento di adulti affetti da MASH e fibrosi (cicatrici).

LIVERAGE esaminerà se survodutide può migliorare la MASH e/o la fibrosi dopo 52 settimane di trattamento e ridurre il rischio di esiti di malattia epatica allo stadio terminale dopo circa sette anni di trattamento negli adulti affetti da MASH e fibrosi epatica moderata o avanzata (stadi 2 o 3). LIVERAGE-Cirrhosis esaminerà se survodutide può ridurre il rischio di esiti di malattia epatica allo stadio terminale dopo circa quattro anni e mezzo di trattamento negli adulti affetti da MASH e cirrosi compensata (fibrosi di stadio 4), una condizione in cui il fegato presenta gravi cicatrici. 4

"Dato il peso significativo del MASH e le limitate opzioni terapeutiche, sono urgentemente necessari nuovi approcci", ha affermato il Dott. Arun Sanyal, M.D., Professore di Medicina presso la Virginia Commonwealth University School of Medicine e Direttore della VCU Istituto Stravitz-Sanyal per le malattie del fegato e la salute metabolica. "Gli studi di Fase III LIVERAGE rappresentano un'entusiasmante opportunità per indagare se survodutide, con il suo meccanismo d'azione a doppio glucagone e agonista del recettore GLP-1, può aiutare a rispondere a questa importante esigenza medica."

"Con il numero di pazienti affetti da MASH previsto in aumento in tutto il mondo nei prossimi anni, migliorare la nostra comprensione di questa condizione è più cruciale che mai", ha affermato Shashank Deshpande, responsabile Human Pharma presso Boehringer Ingelheim. "Il nostro programma di sperimentazione di Fase III con survodutide è uno dei più grandi nel suo genere in termini di paesi e siti coinvolti. In particolare, il design innovativo del programma, che mira specificamente alla fibrosi avanzata, compresi i pazienti che vivono con cirrosi dovuta a MASH, i più bisognosi popolazione, è destinata a ridefinire il panorama terapeutico. La designazione Breakthrough Therapy sottolinea che questa potenziale terapia migliore della categoria ha l'opportunità di cambiare radicalmente il modo in cui viene trattato il MASH."

Informazioni su LIVERAGE e LIVERAGE-Cirrhosis

LIVERAGE e LIVERAGE-Cirrhosis sono studi clinici globali di fase III che studiano l'efficacia e la sicurezza di survodutide negli adulti con MASH e fibrosi di stadio 2 o 3 e in quelli con cirrosi MASH compensata (stadio 4), rispettivamente. LIVERAGE arruolerà circa 1.800 adulti e LIVERAGE-Cirrhosis arruolerà circa 1.590 adulti. In ogni studio, i partecipanti saranno randomizzati per ricevere iniezioni settimanali di survodutide, raggiungendo una dose massima di 6 mg, o placebo.

LIVERAGE è composto da due parti. I due endpoint primari della prima parte sono la percentuale di pazienti che raggiungono la risoluzione del MASH senza peggioramento della fibrosi e un miglioramento di almeno 1 punto della fibrosi senza peggioramento del MASH, dopo 52 settimane di trattamento. L'endpoint primario della seconda parte, che continuerà per circa sette anni, è il tempo necessario al primo verificarsi di eventi correlati al fegato o di mortalità per tutte le cause.

L'endpoint primario di LIVERAGE-Cirrhosis, che continuerà per circa quattro anni e mezzo, è il tempo necessario al primo verificarsi di mortalità per tutte le cause o di eventi correlati al fegato.

Informazioni su survodutide (BI 456906)

Survodutide è un doppio agonista del recettore del glucagone/GLP-1 che attiva sia il recettore del glucagone che quello del GLP-1, che svolgono un ruolo nel controllo delle funzioni metaboliche.2 Survodutide è in fase di valutazione in un robusto studio di Fase III programma di sviluppo clinico, compresi gli studi LIVERAGE per le persone che vivono con MASH e fibrosi e gli studi SYNCHRONIZE per le persone che vivono in sovrappeso o obesità.5,6,7,8

Il potenziale di survodutide nel trattamento di adulti affetti da MASH non cirrotico e fibrosi moderata o avanzata (stadi 2 o 3) è stato riconosciuto dalla FDA statunitense, che gli ha concesso:

La designazione Fast Track in maggio 20219 e;

designazione di terapia rivoluzionaria nel settembre 2024.

Il potenziale di survodutide nel trattamento degli adulti affetti da MASH e fibrosi è stato riconosciuto anche da:

l'Agenzia europea per i medicinali (EMA), attraverso l'adesione al suo programma PRIME nel novembre 202310 e;

il Centro per la valutazione dei farmaci dell'Amministrazione nazionale dei prodotti medici cinese (NMPA), che le ha concesso la terapia rivoluzionaria designazione nel giugno 2024.

Survodutide è concesso in licenza a Boehringer Ingelheim da Zealand Pharma, con Boehringer esclusivamente responsabile dello sviluppo e della commercializzazione a livello globale. La Zelanda ha un diritto di co-promozione nei paesi nordici. Survodutide fa parte del portafoglio di ricerca e sviluppo di Boehringer Ingelheim nelle aree delle malattie cardiovascolari, renali e metaboliche.

Informazioni sulla steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH)

MASH è una malattia epatica cronica e progressiva malattia causata da un accumulo di grasso nel fegato,11,12 ed è una forma più grave di malattia epatica steatosica associata a disfunzione metabolica (MASLD).13 Negli Stati Uniti, si prevede che i casi di MASH aumenteranno del 63% tra 2015 e 2030, da 16,5 milioni a 27,0 milioni di casi.14 La MASH è una malattia strettamente associata a condizioni cardiovascolari, renali e metaboliche interconnesse,15,16 e si stima che il 34% delle persone che vivono con l'obesità abbiano anche la MASH.17

La gravità del MASH viene valutata utilizzando una scala che va da F0 a F4, che misura il livello di fibrosi (cicatrici):18

0-1: indica fibrosi assente o lieve

2-3: indica fibrosi moderata o avanzata

4: indica cirrosi

Informazioni su Boehringer Ingelheim

Boehringer Ingelheim è un'azienda biofarmaceutica azienda attiva sia nel campo della salute umana che animale. Essendo uno dei principali investitori del settore in ricerca e sviluppo, l’azienda si concentra sullo sviluppo di terapie innovative in aree con elevate esigenze mediche insoddisfatte. Indipendente fin dalla sua fondazione nel 1885, Boehringer adotta una prospettiva a lungo termine, integrando la sostenibilità lungo l’intera catena del valore. Oltre 53.500 dipendenti servono oltre 130 mercati per costruire un domani più sano, sostenibile ed equo. Scopri di più su https://www.boehringer-ingelheim.com.

Avviso sul pubblico previsto di Boehringer Ingelheim

Il presente comunicato stampa viene rilasciato dalla nostra sede centrale a Ingelheim, in Germania, e ha lo scopo di fornire informazioni sulla nostra attività globale. Tieni presente che le informazioni relative allo stato di approvazione e alle etichette dei prodotti approvati possono variare da paese a paese e nei paesi in cui operiamo potrebbe essere stato rilasciato un comunicato stampa specifico per paese su questo argomento.

Riferimenti

1Sanyal AJ, Bedossa P, Fraessdorf M, et al. Uno studio randomizzato di fase 2 su survodutide nel MASH e nella fibrosi. N inglese J Med. 2024;391(4):311-319.

2Zimmermann T, Thomas L, Baader-Pagler T, et al. BI 456906: Scoperta e farmacologia preclinica di un nuovo doppio agonista GCGR/GLP-1R con solida efficacia anti-obesità. Mol Metab. 2022;66:101633.

3U.S. Amministrazione degli alimenti e dei farmaci. Terapia rivoluzionaria. Disponibile all'indirizzo: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy. Accesso settembre 2024.

4Kumar R, Kumar S, Prakash SS. Cirrosi epatica compensata: decorso naturale e strategie di modificazione della malattia. Metodo Mondiale J. 2023;13(4):179-193.

5Boehringer Ingelheim. Studi di fase III per studiare survodutide per le persone che vivono con obesità e sovrappeso, con e senza diabete, malattie cardiovascolari e malattie renali croniche. Disponibile su: www.boehringer-ingelheim.com/phase-3-studies-survodutide-obesity-and-overweight. Accesso settembre 2024.

6Clinicaltrials.gov. Uno studio per verificare se BI 456906 aiuta i cinesi che vivono in sovrappeso o obesi a perdere peso. Disponibile all'indirizzo: clinicaltrials. gov/study/NCT06214741. Accesso settembre 2024.

7Clinicaltrials.gov. Uno studio per verificare se BI 456906 aiuta le persone giapponesi che vivono con la malattia dell'obesità (SYNCHRONIZE™JP). Disponibile all'indirizzo: clinicaltrials. gov/study/NCT06176365. Accesso settembre 2024.

8Clinicaltrials.gov. Uno studio per verificare se Survodutide aiuta le persone che vivono con obesità o sovrappeso e con una malattia epatica confermata o presunta chiamata steatoepatite non alcolica (NASH) a ridurre il grasso epatico e perdere peso. Disponibile all'indirizzo: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06309992. Accesso settembre 2024.

9Boehringer Ingelheim. Boehringer Ingelheim e Zealand Pharma ricevono dalla FDA la designazione Fast Track per il trattamento sperimentale della NASH. Disponibile all'indirizzo: www.boehringer-ingelheim.com/us/press-release/boehringer-ingelheim-and-zealand-pharma-receive-fda-fast-track-designation. Accesso settembre 2024.

10Agenzia europea per i medicinali. Elenco dei medicinali attualmente inclusi nel programma PRIME. Disponibile all'indirizzo: www.ema.europa.eu/en/documents/other/list-medicines-currently-prime-scheme_en.xlsx. Accesso settembre 2024.

11Ramai D, Facciorusso A, Vigandt E, et al. Fibrosi epatica progressiva nella malattia del fegato grasso non alcolica. Celle. 2021;10(12):3401.

12Istituto Nazionale del Diabete e delle Malattie Digestive e Renali. Malattia del fegato grasso non alcolica (NAFLD) e NASH. Disponibile all'indirizzo: www.niddk.nih.gov/health-information/liver-disease/nafld-nash. Accesso settembre 2024.

13American Liver Foundation. Steatoepatite non alcolica (NASH): sintomi e complicanze (2023). Disponibile all'indirizzo: liverfoundation.org/liver-diseases/fatty-liver-disease/nonalcoholic-steatohepatitis-nash/. Accesso settembre 2024.

14Estes C, Razavi H, Loomba R, Younossi Z, Sanyal AJ. La modellazione dell’epidemia di steatosi epatica non alcolica dimostra un aumento esponenziale del carico di malattia. Epatologia. 2018;67(1):123-133.

15Musso, Giovanni, et al. "Associazione della steatosi epatica non alcolica con malattia renale cronica: una revisione sistematica e una meta-analisi." Medicina PLoS. vol. 11, n. 7, luglio 2014, pag. E1001680. doi: 10.1371/journal.pmed.1001680.

16Schnell. Oliver, et al. "CVOT Summit Report 2023: nuovi risultati cardiovascolari, renali e metabolici." Diabetologia cardiovascolare. vol. 23, n. 1, marzo 2024. doi: 10.1186/s12933-024-02180-8.

17Quek J, Chan KE, Wong ZY, et al. Prevalenza globale della steatosi epatica non alcolica e della steatoepatite non alcolica nella popolazione in sovrappeso e obesa: una revisione sistematica e una meta-analisi. Lancetta Gastroenterolo Epatolo. 2023;8(1):20-30.

18Kleiner DE, Brunt EM, Van Natta M, et al. Progettazione e validazione di un sistema di punteggio istologico per la steatosi epatica non alcolica. Epatologia. 2005;41(6):1313-1321.

Fonte: Boehringer Ingelheim

Pubblicato : 2024-10-11 12:00

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