Boehringer ontvangt door de Amerikaanse FDA de status van baanbrekende therapie en start twee fase III-studies in MASH voor Survodutide

Volg Drugslib op

Ingelheim, Duitsland, dinsdag 10/08/2024 -- Boehringer Ingelheim heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de status Breakthrough Therapy heeft toegekend aan survodutide (BI 456906), een dubbele glucagon/GLP-1-receptor agonist2 voor de behandeling van volwassenen met niet-cirrotische, metabole dysfunctie-geassocieerde steatohepatitis (MASH) en matige of gevorderde fibrose (stadium 2 of 3). De aanduiding Breakthrough Therapy versnelt de ontwikkeling en beoordeling van geneesmiddelen voor ernstige of levensbedreigende ziekten waarvoor voorlopig klinisch bewijs is geleverd dat wijst op een substantiële verbetering ten opzichte van de beschikbare behandelingen.3

Bovendien kondigde Boehringer de start aan van twee fase III-behandelingen. klinische onderzoeken met survodutide voor de behandeling van volwassenen met MASH en fibrose (littekenvorming).

LIVERAGE zal onderzoeken of survodutide MASH en/of fibrose kan verbeteren na 52 weken behandeling en het risico op leverziekte in het eindstadium kan verminderen na ongeveer zeven jaar behandeling bij volwassenen met MASH en matige of gevorderde leverfibrose (stadia 2 of 3). LIVERAGE-Cirrhosis zal onderzoeken of survodutide het risico op leverziekte in het eindstadium kan verminderen na ongeveer vier en een half jaar behandeling bij volwassenen met MASH en gecompenseerde cirrose (fibrose stadium 4), een aandoening waarbij de lever ernstige littekens vertoont. 4

“Gezien de aanzienlijke last van MASH en de beperkte therapeutische opties zijn nieuwe benaderingen dringend nodig”, zegt Dr. Arun Sanyal, M.D., hoogleraar geneeskunde aan de Virginia Commonwealth University School of Medicine en directeur van VCU's Stravitz-Sanyal Instituut voor Leverziekte en Metabolische Gezondheid. “De Fase III LIVERAGE-studies bieden een opwindende kans om te onderzoeken of survodutide, met zijn dubbele werkingsmechanisme van glucagon en GLP-1-receptoragonist, kan helpen tegemoet te komen aan deze aanzienlijke medische behoefte.”

"Aangezien het aantal MASH-patiënten naar verwachting de komende jaren wereldwijd zal stijgen, is het vergroten van ons begrip van deze aandoening belangrijker dan ooit", zegt Shashank Deshpande, hoofd Human Pharma bij Boehringer Ingelheim. "Ons fase III-onderzoeksprogramma met survodutide is een van de grootste in zijn soort wat betreft de betrokken landen en locaties. Met name het innovatieve ontwerp van het programma, dat zich specifiek richt op geavanceerde fibrose, waaronder patiënten met cirrose als gevolg van MASH – de meest behoeftige De aanduiding Breakthrough Therapy onderstreept dat deze potentiële best-in-class therapie de kans heeft om de manier waarop MASH wordt behandeld fundamenteel te veranderen."

Survodutide is in licentie gegeven aan Boehringer Ingelheim van Boehringer Ingelheim. Zealand Pharma, waarbij Boehringer als enige verantwoordelijk is voor de ontwikkeling en commercialisering wereldwijd. Zeeland heeft co-promotierecht in de Scandinavische landen.

Over LIVERAGE en LIVERAGE-cirrose

LIVERAGE en LIVERAGE-cirrose zijn wereldwijde klinische fase III-onderzoeken die de werkzaamheid en veiligheid van survodutide onderzoeken bij respectievelijk volwassenen met MASH en fibrosestadium 2 of 3 en bij patiënten met gecompenseerde MASH-cirrose (stadium 4). LIVERAGE zal ongeveer 1.800 volwassenen inschrijven, en LIVERAGE-Cirrhosis zal ongeveer 1.590 volwassenen inschrijven. In elke proef worden de deelnemers gerandomiseerd om wekelijkse injecties te krijgen van survodutide, waarbij een maximale dosis van 6 mg wordt bereikt, of placebo.

LIVERAGE bestaat uit twee delen. De twee primaire eindpunten van deel één zijn het percentage patiënten dat een MASH-resolutie bereikt zonder verergering van de fibrose, en een verbetering van ten minste 1 punt in de fibrose zonder verslechtering van de MASH, na 52 weken behandeling. Het primaire eindpunt van deel twee, dat ongeveer zeven jaar zal duren, is de tijd tot het eerste optreden van levergerelateerde voorvallen of sterfte door alle oorzaken.

Het primaire eindpunt van LEVERAGE-cirrose, dat ongeveer vier en een half jaar zal aanhouden, is de tijd tot het eerste optreden van sterfte door alle oorzaken of levergerelateerde voorvallen.

Over survodutide (BI 456906)

Survodutide is een dubbele glucagon/GLP-1-receptor-agonist die zowel de glucagon- als de GLP-1-receptoren activeert, die een rol spelen bij het controleren van metabolische functies.2 Survodutide wordt geëvalueerd in een robuuste fase III klinisch ontwikkelingsprogramma, inclusief de LIVERAGE-onderzoeken voor mensen met MASH en fibrose en de SYNCHRONIZE-onderzoeken voor mensen met overgewicht of obesitas.5,6,7,8

Het potentieel van Survodutide om volwassenen met niet-cirrotische MASH en matige of gevorderde fibrose (stadium 2 of 3) te behandelen is erkend door de Amerikaanse FDA, die het:

  • Fast Track-status verleende in mei 20219 en;
  • Toekenning van de baanbrekende therapie in september 2024.

    • Het potentieel van Survodutide om volwassenen met MASH en fibrose te behandelen is ook erkend door:

  • het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), door aanvaarding van zijn PRIME-programma in november 202310 en;
  • het Center for Drug Evaluation van de Chinese National Medical Products Administration (NMPA), dat het doorbraaktherapie verleende aanwijzing in juni 2024.

    • Survodutide is in licentie gegeven aan Boehringer Ingelheim van Zealand Pharma, waarbij Boehringer als enige verantwoordelijk is voor de wereldwijde ontwikkeling en commercialisering. Zeeland heeft een co-promotierecht in de Scandinavische landen. Survodutide maakt deel uit van de onderzoeks- en ontwikkelingsportfolio van Boehringer Ingelheim op het gebied van cardiovasculaire, nier- en stofwisselingsziekten.

    Over metabole dysfunctie-geassocieerde steatohepatitis (MASH)

    MASH is een chronische en progressieve leverziekte ziekte veroorzaakt door een ophoping van vet in de lever,11,12 en is een ernstigere vorm van metabole dysfunctie-geassocieerde steatotische leverziekte (MASLD).13 In de VS wordt voorspeld dat de gevallen van MASH tussen 2015 en 2030, van 16,5 miljoen naar 27,0 miljoen gevallen.14 MASH is een ziekte die nauw verbonden is met onderling verbonden cardiovasculaire, nier- en metabolische aandoeningen,15,16 en naar schatting heeft 34% van de mensen met obesitas ook MASH.17

    p>

    De ernst van MASH wordt beoordeeld met behulp van een schaal die varieert van F0 tot F4, die het niveau van fibrose (littekenvorming) meet:18

  • 0-1: geeft geen of milde fibrose aan
  • 2-3: duidt op matige of gevorderde fibrose
  • 4: duidt op cirrose

    • Over Boehringer Ingelheim

    Boehringer Ingelheim is een biofarmaceutisch middel bedrijf dat actief is op het gebied van de gezondheid van zowel mens als dier. Als een van de grootste investeerders in onderzoek en ontwikkeling in de sector richt het bedrijf zich op de ontwikkeling van innovatieve therapieën op gebieden met een grote onvervulde medische behoefte. Boehringer is sinds de oprichting in 1885 onafhankelijk en hanteert een langetermijnperspectief, waarbij duurzaamheid in de gehele waardeketen wordt verankerd. Ruim 53.500 medewerkers bedienen meer dan 130 markten om een ​​gezondere, duurzamere en rechtvaardigere toekomst op te bouwen. Ga voor meer informatie naar https://www.boehringer-ingelheim.com.

    Bericht over beoogde doelgroepen van Boehringer Ingelheim

    Dit persbericht is uitgegeven vanuit ons hoofdkantoor in Ingelheim, Duitsland en is bedoeld om informatie te verstrekken over onze wereldwijde activiteiten. Houd er rekening mee dat informatie met betrekking tot de goedkeuringsstatus en labels van goedgekeurde producten van land tot land kan verschillen, en dat er mogelijk een landspecifiek persbericht over dit onderwerp is uitgegeven in de landen waar we zaken doen.

    Referenties

    1Sanyal AJ, Bedossa P, Fraessdorf M, et al. Een fase 2 gerandomiseerde studie van Survodutide bij MASH en fibrose. N Engels J Med. 2024;391(4):311-319.

    2Zimmermann T, Thomas L, Baader-Pagler T, et al. BI 456906: Ontdekking en preklinische farmacologie van een nieuwe dubbele GCGR/GLP-1R-agonist met robuuste werkzaamheid tegen obesitas. Mol Metab. 2022;66:101633.

    3U.S. Voedsel- en geneesmiddelenadministratie. Doorbraaktherapie. Beschikbaar op: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy. Geraadpleegd in september 2024.

    4Kumar R, Kumar S, Prakash SS. Gecompenseerde levercirrose: natuurlijk beloop en ziektemodificerende strategieën. Wereld J-methode. 2023;13(4):179-193.

    5Boehringer Ingelheim. Fase III-studies om survodutide te onderzoeken voor mensen met obesitas en overgewicht, met en zonder diabetes, hart- en vaatziekten en chronische nierziekten. Beschikbaar op: www.boehringer-ingelheim.com/phase-3-studies-survodutide-obesitas-en-overgewicht. Geraadpleegd in september 2024.

    6Clinicaltrials.gov. Een onderzoek om te testen of BI 456906 Chinese mensen met overgewicht of obesitas helpt af te vallen. Beschikbaar op: klinische onderzoeken. gov/study/NCT06214741. Geraadpleegd in september 2024.

    7Clinicaltrials.gov. Een onderzoek om te testen of BI 456906 Japanse mensen helpt die leven met obesitas (SYNCHRONIZE™JP). Beschikbaar op: klinische onderzoeken. gov/study/NCT06176365. Geraadpleegd in september 2024.

    8Clinicaltrials.gov. Een onderzoek om te testen of Survodutide mensen met obesitas of overgewicht en met een bevestigde of vermoedelijke leverziekte, niet-alcoholische steatohepatitis (NASH) genoemd, helpt om levervet te verminderen en af ​​te vallen. Beschikbaar op: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06309992. Geraadpleegd in september 2024.

    9Boehringer Ingelheim. Boehringer Ingelheim en Zealand Pharma ontvangen FDA Fast Track-aanduiding voor onderzoeksbehandeling voor NASH. Beschikbaar op: www.boehringer-ingelheim.com/us/press-release/boehringer-ingelheim-and-zealand-pharma-receive-fda-fast-track-designation. Geraadpleegd in september 2024.

    10Europees Geneesmiddelenbureau. Lijst met geneesmiddelen die momenteel in het PRIME-programma vallen. Beschikbaar op: www.ema.europa.eu/en/documents/other/list-medicines-currently-prime-scheme_en.xlsx. Geraadpleegd in september 2024.

    11Ramai D, Facciorusso A, Vigandt E, et al. Progressieve leverfibrose bij niet-alcoholische leververvetting. Cellen. 2021;10(12):3401.

    12Nationaal Instituut voor Diabetes en Spijsverterings- en Nierziekten. Niet-alcoholische leververvetting (NAFLD) en NASH. Beschikbaar op: www.niddk.nih.gov/health-information/liver-disease/nafld-nash. Geraadpleegd in september 2024.

    13American Liver Foundation. Niet-alcoholische steatohepatitis (NASH): symptomen en complicaties (2023). Beschikbaar op: liverfoundation.org/liver-diseases/fatty-lever-disease/nonalcoholic-steatohepatitis-nash/. Geraadpleegd in september 2024.

    14Estes C, Razavi H, Loomba R, Younossi Z, Sanyal AJ. Het modelleren van de epidemie van niet-alcoholische leververvetting laat een exponentiële toename van de ziektelast zien. Hepatologie. 2018;67(1):123-133.

    15Musso, Giovanni, et al. “Associatie van niet-alcoholische leververvetting met chronische nierziekte: een systematische review en meta-analyse.” PLoS-geneeskunde. Vol. 11, nee. 7, juli 2014, p. E1001680. doi: 10.1371/journal.pmed.1001680.

    16Schnell. Oliver, et al. “CVOT Summit Report 2023: nieuwe cardiovasculaire, nier- en metabolische resultaten.” Cardiovasculaire diabetologie. Vol. 23, nee. 1, maart 2024. doi: 10.1186/s12933-024-02180-8.

    17Quek J, Chan KE, Wong ZY, et al. Mondiale prevalentie van niet-alcoholische leververvetting en niet-alcoholische steatohepatitis bij de bevolking met overgewicht en obesitas: een systematische review en meta-analyse. Lancet Gastro-enterol Hepatol. 2023;8(1):20-30.

    18Kleiner DE, Brunt EM, Van Natta M, et al. Ontwerp en validatie van een histologisch scoresysteem voor niet-alcoholische leververvetting. Hepatologie. 2005;41(6):1313-1321.

    Bron: Boehringer Ingelheim

    Geplaatst : 2024-10-11 12:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire trefwoorden