Firma Boehringer otrzymuje oznaczenie terapii przełomowej amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) i inicjuje dwa badania III fazy dotyczące preparatu MASH dotyczącego surwodutydu

Ingelheim, Niemcy, wto, 10.08.2024 r. — Firma Boehringer Ingelheim ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała status terapii przełomowej dla surwodutydu (BI 456906), podwójnego receptora glukagonu/GLP-1 agonista2 w leczeniu osób dorosłych cierpiących na stłuszczeniowe zapalenie wątroby związane z dysfunkcją metaboliczną niezwiązane z marskością wątroby (MASH) oraz umiarkowane lub zaawansowane zwłóknienie (stadium 2 lub 3). Oznaczenie terapii przełomowej przyspiesza opracowywanie i przegląd leków stosowanych w leczeniu poważnych lub zagrażających życiu chorób, w przypadku których wykazano wstępne dowody kliniczne wskazujące na znaczną poprawę w porównaniu z dostępnymi metodami leczenia.3

Ponadto firma Boehringer ogłosiła rozpoczęcie dwóch faz III badania kliniczne surwodutydu w leczeniu dorosłych chorych na MASH i zwłóknienie (blizny).

LIVERAGE zbada, czy surwodutyd może poprawić MASH i/lub zwłóknienie po 52 tygodniach leczenia i zmniejszyć ryzyko wystąpienia schyłkowej choroby wątroby po około siedmiu latach leczenia u dorosłych chorych na MASH i umiarkowane lub zaawansowane zwłóknienie wątroby (stadia 2 lub 3). LIVERAGE-Marskość wątroby zbada, czy surwodutyd może zmniejszyć ryzyko wystąpienia schyłkowej niewydolności wątroby po około czterech i pół roku leczenia u dorosłych chorych na MASH i wyrównaną marskość wątroby (stadium 4 zwłóknienia), czyli schorzenie, w którym w wątrobie występuje poważne bliznowacenie. 4

„Biorąc pod uwagę znaczne obciążenie MASH i ograniczone możliwości terapeutyczne, pilnie potrzebne są nowe podejścia” – powiedział dr Arun Sanyal, lekarz medycyny, profesor medycyny w Szkole Medycznej Virginia Commonwealth University i dyrektor VCU Instytut Chorób Wątroby i Zdrowia Metabolicznego Stravitza-Sanyala. „Badania III fazy LIVERAGE stanowią ekscytującą okazję do zbadania, czy surwodutyd, z jego podwójnym mechanizmem działania glukagonu i agonisty receptora GLP-1, może pomóc w zaspokojeniu tej istotnej potrzeby medycznej.”

„W związku z tym, że w nadchodzących latach na całym świecie oczekuje się wzrostu liczby pacjentów z MASH, pogłębienie wiedzy na temat tej choroby jest ważniejsze niż kiedykolwiek” – powiedział Shashank Deshpande, dyrektor działu Human Pharma w firmie Boehringer Ingelheim. „Nasz program badań fazy III nad surwodutydem jest jednym z największych tego typu pod względem zaangażowanych krajów i miejsc. Warto zwrócić uwagę na innowacyjny projekt programu, który jest szczególnie ukierunkowany na zaawansowane zwłóknienie, w tym pacjentów cierpiących na marskość wątroby spowodowaną MASH – najbardziej potrzebującą populacji, ma na celu na nowo zdefiniować krajobraz leczenia. Oznaczenie terapii przełomowej podkreśla, że ta potencjalnie najlepsza w swojej klasie terapia może zasadniczo zmienić sposób leczenia MASH.”

Licencja na Survodutide udzielona firmie Boehringer Ingelheim. Zealand Pharma, a firma Boehringer jest wyłącznie odpowiedzialna za rozwój i komercjalizację na całym świecie. Zelandia ma prawo do współpromowania w krajach nordyckich.

O LIVERAGE i LIVERAGE-marskość wątroby

LIVERAGE i LIVERAGE-Cirrhosis to ogólnoświatowe badania kliniczne III fazy badające skuteczność i bezpieczeństwo surwodutydu u dorosłych, odpowiednio, z MASH i zwłóknieniem w stadium 2 lub 3 oraz u osób z wyrównaną marskością wątroby MASH (stadium 4). W badaniu LIVERAGE weźmie udział około 1800 osób dorosłych, a w badaniu LIVERAGE-Cirrhosis – około 1590 osób dorosłych. W każdym badaniu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej cotygodniowe zastrzyki surwodutydu do maksymalnej dawki 6 mg lub placebo.

LIVERAGE składa się z dwóch części. Dwa główne punkty końcowe części pierwszej to odsetek pacjentów, którzy osiągnęli ustąpienie MASH bez pogorszenia zwłóknienia oraz co najmniej 1-punktową poprawę zwłóknienia bez pogorszenia MASH po 52 tygodniach leczenia. Pierwszorzędowym punktem końcowym drugiej części, która będzie kontynuowana przez około siedem lat, jest czas do pierwszego wystąpienia zdarzeń związanych z wątrobą lub śmiertelności z dowolnej przyczyny.

Głównym punktem końcowym badania LIVERAGE-marskość wątroby, który będzie utrzymywał się przez około cztery i pół roku, jest czas do pierwszego wystąpienia śmiertelności z jakiejkolwiek przyczyny lub zdarzeń związanych z wątrobą.

Informacje o surwodutydzie (BI 456906)

Surwodutyd jest podwójnym agonistą glukagonu/receptora GLP-1, który aktywuje zarówno receptory glukagonu, jak i receptory GLP-1, które odgrywają rolę w kontrolowaniu funkcji metabolicznych.2 Surwodutyd jest oceniany w solidnej fazie III program rozwoju klinicznego obejmujący badania LIVERAGE dla osób chorych na MASH i zwłóknienie oraz badania SYNCHRONIZE dla osób cierpiących na nadwagę lub otyłość.5,6,7,8

Amerykańska FDA uznała potencjał survodutydu w leczeniu osób dorosłych z MASH bez marskości wątroby oraz z umiarkowanym lub zaawansowanym zwłóknieniem (stadium 2 lub 3), która przyznała mu:

Wyznaczenie Fast Track w maj 20219 r. oraz;

Wyznaczenie terapii przełomowej we wrześniu 2024 r.

Potencjał Survodutide w leczeniu dorosłych z MASH i zwłóknieniem został również doceniony przez:

Europejską Agencję Leków (EMA) poprzez przyjęcie do programu PRIME w listopadzie 2023 r. 10 oraz

Centrum Oceny Leków Chińskiej Krajowej Administracji Produktów Medycznych (NMPA), które przyznało programowi Terapię Przełomową wyznaczenie w czerwcu 2024 r.

Licencja na produkt Survodutide przysługuje firmie Boehringer Ingelheim firmy Zealand Pharma, przy czym firma Boehringer jest wyłącznie odpowiedzialna za rozwój i komercjalizację na całym świecie. Zelandia ma prawo do współpromowania w krajach nordyckich. Survodutide stanowi część portfolio badawczo-rozwojowego firmy Boehringer Ingelheim w obszarach chorób układu krążenia, nerek i chorób metabolicznych.

Informacje o stłuszczeniowym zapaleniu wątroby związanym z dysfunkcją metaboliczną (MASH)

MASH to przewlekła i postępująca choroba wątroby choroba spowodowana gromadzeniem się tłuszczu w wątrobie,11,12 i jest cięższą postacią stłuszczeniowej choroby wątroby związanej z dysfunkcją metaboliczną (MASLD).13 Przewiduje się, że w USA liczba przypadków MASH wzrośnie o 63% pomiędzy w latach 2015 i 2030 od 16,5 mln do 27,0 mln przypadków.14 MASH jest chorobą ściśle związaną z wzajemnie powiązanymi schorzeniami układu krążenia, nerek i metabolizmu,15,16 i szacuje się, że 34% osób cierpiących na otyłość również cierpi na MASH.17

Dotkliwość MASH ocenia się za pomocą skali od F0 do F4, która mierzy poziom zwłóknienia (blizn):18

0-1: wskazuje na brak zwłóknienia lub łagodne zwłóknienie

2-3: wskazuje na umiarkowane lub zaawansowane zwłóknienie

4: wskazuje na marskość wątroby

O firmie Boehringer Ingelheim

Boehringer Ingelheim jest lekiem biofarmaceutycznym firma zajmująca się zdrowiem ludzi i zwierząt. Jako jeden z największych w branży inwestorów w badania i rozwój, firma koncentruje się na opracowywaniu innowacyjnych terapii w obszarach o wysokim stopniu niezaspokojonych potrzeb medycznych. Niezależna od założenia w 1885 roku firma Boehringer przyjmuje perspektywę długoterminową, włączając zrównoważony rozwój w cały łańcuch wartości. Ponad 53 500 pracowników obsługuje ponad 130 rynków, aby budować zdrowsze, bardziej zrównoważone i sprawiedliwe jutro. Więcej informacji można znaleźć na stronie https://www.boehringer-ingelheim.com.

Informacja dotycząca grupy docelowej firmy Boehringer Ingelheim

Niniejsza informacja prasowa została opublikowana w siedzibie naszej firmy w Ingelheim w Niemczech i ma na celu przedstawienie informacji na temat naszej globalnej działalności. Należy pamiętać, że informacje dotyczące statusu zatwierdzenia i etykiet zatwierdzonych produktów mogą się różnić w zależności od kraju, a w krajach, w których prowadzimy działalność, mógł zostać wydany komunikat prasowy dotyczący danego kraju.

Źródła

1Sanyal AJ, Bedossa P, Fraessdorf M i in. Randomizowane badanie fazy 2 dotyczące surwodutydu w MASH i zwłóknieniu. N Engl J Med. 2024;391(4):311-319.

2Zimmermann T, Thomas L, Baader-Pagler T i in. BI 456906: Odkrycie i przedkliniczna farmakologia nowego podwójnego agonisty GCGR/GLP-1R o silnej skuteczności przeciw otyłości. Mol Metab. 2022;66:101633.

3USA Agencja ds. Żywności i Leków. Terapia Przełomowa. Dostępne pod adresem: https://www.fda.gov/patiens/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy. Dostęp: wrzesień 2024 r.

4Kumar R, Kumar S, Prakash SS. Wyrównana marskość wątroby: naturalny przebieg i strategie modyfikujące chorobę. Metoda Świat J. 2023;13(4):179-193.

5Boehringer Ingelheim. Badania fazy III mające na celu zbadanie surwodutydu u osób cierpiących na otyłość i nadwagę, z cukrzycą lub bez cukrzycy, chorobami układu krążenia i przewlekłą chorobą nerek. Dostępne pod adresem: www.boehringer-ingelheim.com/phase-3-studies-survodutide-obesity-and-overweight. Dostęp: wrzesień 2024 r.

6Clinicaltrials.gov. Badanie mające na celu sprawdzenie, czy BI 456906 pomaga Chińczykom cierpiącym na nadwagę lub otyłość w utracie wagi. Dostępne pod adresem: clinicaltrials. gov/study/NCT06214741. Dostęp: wrzesień 2024 r.

7Clinicaltrials.gov. Badanie mające na celu sprawdzenie, czy BI 456906 pomaga Japończykom cierpiącym na chorobę otyłości (SYNCHRONIZE™JP). Dostępne pod adresem: clinicaltrials. gov/study/NCT06176365. Dostęp: wrzesień 2024 r.

8Clinicaltrials.gov. Badanie mające na celu sprawdzenie, czy surwodutyd pomaga osobom cierpiącym na otyłość lub nadwagę oraz z potwierdzoną lub przypuszczalną chorobą wątroby zwaną niealkoholowym stłuszczeniowym zapaleniem wątroby (NASH) w redukcji tkanki tłuszczowej wątroby i utracie wagi. Dostępne pod adresem: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06309992. Dostęp: wrzesień 2024 r.

9Boehringer Ingelheim. Firmy Boehringer Ingelheim i Zealand Pharma otrzymują zezwolenie FDA na przyspieszone leczenie w celu leczenia NASH w celach badawczych. Dostępne pod adresem: www.ema.europa.eu/en/documents/other/list-medicines-currently-prime-scheme_en.xlsx. Dostęp: wrzesień 2024 r.

11Ramai D, Facciorusso A, Vigandt E i in. Postępujące zwłóknienie wątroby w niealkoholowej stłuszczeniowej chorobie wątroby. Komórki. 2021;10(12):3401.

12Narodowy Instytut Cukrzycy oraz Chorób Trawienia i Nerek. Niealkoholowa stłuszczeniowa choroba wątroby (NAFLD) i NASH. Dostępne pod adresem: www.niddk.nih.gov/health-information/liver-disease/nafld-nash. Dostęp: wrzesień 2024 r.

13American Liver Foundation. Niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby (NASH): objawy i powikłania (2023). Dostępne pod adresem: liverfoundation.org/liver-diseases/fatty-liver-disease/nonalcoholic-steatohepatitis-nash/. Dostęp: wrzesień 2024 r.

14Estes C, Razavi H, Loomba R, Younossi Z, Sanyal AJ. Modelowanie epidemii niealkoholowej stłuszczeniowej choroby wątroby wskazuje na wykładniczy wzrost obciążenia chorobą. Hepatologia. 2018;67(1):123-133.

15Musso, Giovanni i in. „Związek niealkoholowej stłuszczeniowej choroby wątroby z przewlekłą chorobą nerek: przegląd systematyczny i metaanaliza”. Medycyna PLoS. Tom. 11, nie. 7 lipca 2014 r., s. 13. E1001680. doi: 10.1371/journal.pmed.1001680.

16Schnell. Oliver i in. „Raport ze szczytu CVOT 2023: nowe wyniki dotyczące układu sercowo-naczyniowego, nerek i metabolizmu”. Diabetologia układu krążenia. Tom. 23, nie. 1 marca 2024 r. doi: 10.1186/s12933-024-02180-8.

17Quek J, Chan KE, Wong ZY i in. Globalna częstość występowania niealkoholowej stłuszczeniowej choroby wątroby i niealkoholowego stłuszczeniowego zapalenia wątroby w populacji z nadwagą i otyłością: przegląd systematyczny i metaanaliza. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2023;8(1):20-30.

18Kleiner DE, Brunt EM, Van Natta M i in. Zaprojektowanie i walidacja histologicznego systemu punktacji dla niealkoholowej stłuszczeniowej choroby wątroby. Hepatologia. 2005;41(6):1313-1321.

Źródło: Boehringer Ingelheim

Wysłano : 2024-10-11 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.