الأولاد الذين عولجوا بالعلاج الجيني لمرض نادر في الدماغ أصبحوا بصحة جيدة بعد 6 سنوات

اتبع Drugslib على

تمت مراجعته طبيًا بواسطة كارمن بوب، BPharm. تم آخر تحديث في 10 أكتوبر 2024.

بقلم إرني مونديل HealthDay Reporter

الخميس، 10 أكتوبر (تشرين الأول) 2024 - وجد تقريران جديدان أن معظم الأولاد الذين عولجوا بالعلاج الجيني المتقدم لمرض دماغي نادر ولكنه مميت يتحسنون بعد ست سنوات.

تم علاج الصبيان الـ 77 لعلاج الحثل الكظري الدماغي (CALD)، وهو مرض دماغي وراثي تقدمي كان غير قابل للشفاء سابقًا وكان يؤدي عادةً إلى فقدان الوظيفة العصبية والوفاة المبكرة.

ومع ذلك، فإن معظم المرضى الذين عولجوا بالعلاج الجيني "eli-cel" منذ ست سنوات لا يزالون لا يظهرون أي انخفاض في وظائف المخ ويظلون خاليين من الإعاقة، حسبما أفاد الباحثون في 9 أكتوبر في دراستين نشرتا في مجلة نيو إنجلاند الطبية.

ومع ذلك، كانت هناك نتيجة مثيرة للقلق من إحدى الدراستين: ستة من 35 مريضًا تلقوا شكلاً واحدًا من العلاج الجيني تطور لديهم سرطانات الدم التي تبدو مرتبطة بالعلاج الجيني.

ومع ذلك، فإن الأخبار العامة إيجابية بالنسبة للأطفال الذين يواجهون حكم الإعدام، كما قال الباحثون.

"الحثل الكظري الدماغي هو مرض دماغي مدمر يصيب الأطفال في مقتبل طفولتهم ونموهم، " أوضح د. فلوريان إيشلر، مدير عيادة حثل المادة البيضاء في قسم الأمراض العصبية في مستشفى ماساتشوستس العام والمؤلف الرئيسي لإحدى الدراستين. "عندما بدأت في البداية علاج المرضى الذين يعانون من CALD، جاء 80 بالمائة إلى عيادتنا على أبواب الموت، والآن انقلبت النسبة."

"نحن نحتفل بحذر بأننا تمكنا من تحقيق الاستقرار في هذا المرض العصبي وإعادة حياة مرضية لهؤلاء الصبية"، قال إيتشلر في بيان صحفي للمستشفى.

ومع ذلك، "تضاءل هذا الابتهاج بسبب حقيقة أننا نرى الأورام الخبيثة في مجموعة فرعية من هؤلاء المرضى". "هذا شيء نحاول بنشاط فهمه ومعالجته."

يشير Eli-cel إلى elivaldogene autotemcel. إنه شكل من أشكال العلاج الجيني الذي يضع شكلاً صحيًا من جين ABCD1 على ناقل فيروسي يسمى Lenti-D lentivirus.

أوضح الباحثون أن الشكل المعطل لجين ABCD1 هو السبب الجذري لـ CALD.

في المختبر، تتم إضافة العلاج الجيني إيلي-سيل إلى خلايا الدم الجذعية المشتقة من المريض. ويتم بعد ذلك إعادة حقنها مرة أخرى في جسم المريض، لتكون جاهزة لتصحيح الخطأ الجيني.

في إحدى الدراسات التي تتبعت متابعة لمدة ست سنوات لـ 32 صبيًا خضعوا للعلاج الجيني بالإيلي-سيل بين سن في 3 و13، لم تظهر على 94% أي علامة على التدهور العصبي و80% لا يعانون من إعاقة.

ومع ذلك، في تجربة ثانية أجريت على 35 صبيًا تم علاجهم باستخدام الإيلي سيل لعلاج CALD، يقول الباحثون إن ستة منهم أصيبوا بسرطان الدم الخبيث الذي يعزوه الأطباء إلى الناقل الفيروسي المستخدم في العلاج الجيني.

خمسة من هؤلاء الصبية يعاني الأولاد من ما يعرف بمتلازمة خلل التنسج النقوي (MDS)، والتي تصف مايو كلينك بأنه مرض يصيب خلايا نخاع العظم "يسببه خلايا الدم التي تكون سيئة التكوين أو لا تعمل بشكل صحيح". غالبًا ما يحتاج الأشخاص المصابون بمتلازمات خلل التنسّج النقوي إلى عمليات نقل دم أو أدوية أو حتى عمليات زرع خلايا جذعية لتعزيز إنتاج خلايا الدم لديهم.

أصيب صبي آخر بسرطان الدم النخاعي الحاد (AML)، حيث يتم إنتاج خلايا الدم البيضاء بشكل زائد.

لماذا أصيب بعض الأولاد في التجربة الثانية بسرطان الدم، بينما لم يصاب أولئك في التجربة الأولى؟< / ع>

وفقًا لفريق بوسطن، قد تكمن الإجابة في الاختلافات في نوع دواء العلاج الكيميائي الذي تم استخدامه كجزء من عمليات زرع الخلايا الجذعية التي تلقاها المرضى. ويتوقع الباحثون أن استخدام فلودارابين بدلاً من السيتوكسان، بالإضافة إلى تغييرات أخرى في البروتوكول، كان من الممكن أن يزيد من خطر إصابة المرضى بالسرطان.

إنه تذكير واقعي بأن العلاجات الجينية لا تأتي بدون مخاطر، قال الخبراء.

"إن ورقتنا البحثية حول سرطان الدم في هذه الحالة هي بمثابة خطوة أساسية لتقييم المخاطر المرتبطة بالعلاج بالخلايا الإيلي وتكنولوجيا ناقلات الفيروسة البطيئة،" قال د. كريستين دنكان، المدير الطبي للأبحاث السريرية والتطوير السريري في برنامج العلاج الجيني في مستشفى بوسطن للأطفال والمؤلفة الأولى للتقرير الثاني. "على الرغم من أن نتائج التجارب الإجمالية متفائلة، إلا أننا نأمل في توسيع نطاق بحثنا لإرشاد المتابعة المستقبلية لتزويد الأسر التي تواجه مرضًا مدمرًا بمزيد من المعلومات والخيارات."

تعمل دنكان وزملاؤها بجد لتحديد سبب ارتفاع خطر الإصابة بالسرطان، وكيفية الوقاية منه في إجراءات العلاج الجيني بالإيلي سيل في المستقبل.

بشكل عام، الأخبار جيدة، وشدد د. ديفيد ويليامز، رئيس قسم أمراض الدم/الأورام في مستشفى بوسطن للأطفال.

"باعتبارنا طبيبًا وباحثًا كبيرًا، من الملهم حقًا أن نشهد الخطوات الكبيرة التي قطعناها على مدار قال ويليامز: "العقد الماضي في الحرب ضد CALD".

وأضاف: "على الرغم من أن المخاطر المرتبطة بالعلاج الجيني وتكنولوجيا ناقلات الأمراض حقيقية، فإن التقدم الذي أحرزناه يوفر مصدر أمل للعائلات التي تواجه خيارات محدودة". "كل تقدم يجعلنا أقرب إلى الإجابات التي تحتاجها هذه العائلات بشدة. إن التزامنا بتحسين وتحسين سلامة الناقل من خلال البحث المستمر يظل ثابتًا، حيث نعمل بلا كلل لضمان سلامة وفعالية علاجات العلاج الجيني على المدى الطويل لهذا المرض المدمر. وتشمل هذه الجهود العديد من المحققين في جميع أنحاء العالم وهي جارية."

تم العثور على هذه الدراسات بواسطة شركة bluebird, bio, Inc.، التي طورت العلاج الجيني الجديد.

المصادر

  • مستشفى ماساتشوستس العام، بيان صحفي 9 أكتوبر 2024

    • إخلاء المسؤولية: توفر البيانات الإحصائية في المقالات الطبية اتجاهات عامة ولا تتعلق بالأفراد. يمكن أن تختلف العوامل الفردية بشكل كبير. اطلب دائمًا المشورة الطبية المخصصة لاتخاذ قرارات الرعاية الصحية الفردية.

    المصدر: HealthDay

    نشر : 2024-10-11 06:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    الكلمات الرئيسية الشعبية