希少脳疾患の遺伝子治療を受けた少年、6年後に良好な経過をたどる

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BPharm の Carmen Pope によって医学的にレビューされています。最終更新日は 2024 年 10 月 10 日です。

執筆者: Ernie Mundell HealthDay レポーター

2024 年 10 月 10 日、木曜日 -- 稀ではあるが致死性の脳疾患に対して画期的な遺伝子治療を受けた少年のほとんどが 6 年後も良好に経過していることが、2 つの新しい報告書で明らかになりました。

77 人の少年が治療を受けた脳副腎白質ジストロフィー（CALD）は、一般的に神経機能の喪失と早期死亡につながる、以前は不治で進行性の遺伝性脳疾患でした。

しかし、6年前に「eli-cel」遺伝子療法で治療を受けた患者のほとんどは依然として脳機能の低下を示しておらず、障害を抱えていないことが研究者らによって10月9日、ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン誌に掲載された2件の研究で報告された。

しかし、2 つの研究のうちの 1 つから気がかりな発見がありました: ある形式の遺伝子治療を受けた 35 人の患者のうち 6 人がフロリアン・アイヒラー博士は説明した。フロリアン・ アイヒラーは、マサチューセッツ総合病院神経科白質ジストロフィークリニックの院長であり、2つの研究のうち1つの研究の筆頭著者です。 「私が最初に CALD 患者の治療を始めたとき、80% が死の直前にクリニックを訪れましたが、今ではその割合が逆転しました。」

「私たちは、この神経疾患を安定させ、少年たちに充実した生活を取り戻すことができたことを慎重に祝います」とアイヒラー医師は病院のニュースリリースで述べた。

しかし、「その歓喜は、次のような理由で弱まっている」と述べた。これらの患者の一部に悪性腫瘍が見られるという事実です」と彼は述べた。 「これは私たちが積極的に理解して対処しようとしている問題です。」

Eli-cel は、elivaldogene autotemcel の略です。これは遺伝子治療の一形態で、正常な型の ABCD1 遺伝子を Lenti-D レンチウイルスと呼ばれるウイルス ベクターに配置します。

機能不全の型の ABCD1 が CALD の根本原因であると研究者らは説明しました。

研究室では、患者由来の血液幹細胞に eli-cel 遺伝子治療が追加されます。これらはその後、患者に再注入され、遺伝的エラーを修正する準備が整います。

ある研究では、eli-cel 遺伝子治療を受けた 32 人の少年を 6 年間追跡調査しました。 3 と 13 では、94% に神経学的機能低下の兆候は見られず、80% には障害がありません。

しかし、CALD の eli-cel 治療を受けた 35 人の少年を対象とした 2 回目の試験では、6 人が血液悪性腫瘍を発症し、医師は遺伝子治療に使用されるウイルスベクターが原因であると研究者らは述べています。

そのうちの 5 人は、血液悪性腫瘍を発症したとのことです。

男児は骨髄異形成症候群 (MDS) として知られる病気を患っています。これは、 メイヨークリニックは、「血球の形成が不十分であるか、適切に機能しないことによって引き起こされる」骨髄細胞の病気であると説明しています。 MDS 患者は、多くの場合、血球生成を促進するために輸血、投薬、さらには幹細胞移植さえも必要とします。

別の少年 1 人は、白血球が過剰に生成される急性骨髄性白血病 (AML) を発症しました。

2 番目の試験では一部の少年が血液がんを発症し、最初の試験では血液がんが発症しなかったのはなぜですか?

ボストンのチームによると、その答えは、患者が受けた幹細胞移植の一部として使用された化学療法薬の種類の違いにある可能性があります。研究者らは、サイトキサンの代わりにフルダラビンを使用したり、プロトコールのその他の変更が患者のがんリスクを高めた可能性があると推測している。

これは、遺伝子治療にはリスクがないわけではないということを、厳粛に思い出させるものである。専門家はこう述べています。

「この状態の白血病に関する私たちの論文は、eli 細胞療法とレンチウイルス ベクター技術に関連するリスクを評価するための重要なステップとして機能します。」と Dr.クリスティーン・ ダンカンは、ボストン小児病院の遺伝子治療プログラムの臨床研究および臨床開発のメディカルディレクターであり、第2報告書の筆頭著者です。 「全体的な試験結果は楽観的ですが、私たちは研究を拡大して将来の追跡調査を行い、重篤な病気に直面している家族にさらに多くの情報と選択肢を提供したいと考えています。」

ダンカンと彼女の同僚は、がんリスク上昇の原因を特定し、将来の eli-cel 遺伝子治療手順でがんリスクを防ぐ方法を特定するために懸命に取り組んでいます。

全体として、このニュースは良いものであり、博士は強調しました。デビッド ウィリアムズ、ボストン小児病院血液腫瘍科部長。

「臨床医としても、上級研究員としても、私たちが医療分野で大きな進歩を遂げているのを目の当たりにするのは本当に感動的です。」過去 10 年間は CALD との戦いでした」とウィリアムズ氏は語った。

「遺伝子治療やベクター技術に伴うリスクは現実のものですが、私たちが成し遂げてきた進歩は、限られた選択肢に直面している家族に希望の源を提供しています」と彼は付け加えた。 「進歩のたびに、これらの家族が切実に求めている答えに私たちは近づいています。この壊滅的な病気に対する遺伝子治療の長期的な安全性と有効性を確保するためにたゆまぬ努力を続けながら、継続的な研究によってベクターの安全性を改良し、改善するという私たちの取り組みは揺るぎません。これらの取り組みには世界中の複数の研究者が参加しており、進行中です。」

この研究は、新しい遺伝子治療を開発したブルーバード・バイオ社によって発見されました。

出典

  • マサチューセッツ総合病院、ニュースリリース、2024 年 10 月 9 日

    • 免責事項: 医学論文の統計データは一般的な傾向を提供するものであり、個人に関係するものではありません。個々の要因は大きく異なる可能性があります。個々の医療上の決定については、常に個別の医学的アドバイスを求めてください。

    出典: HealthDay

    投稿しました : 2024-10-11 06:00

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