Bocah Lanang Diobati Kanthi Terapi Gene kanggo Penyakit Otak Langka Lara 6 Taun Sawise

Tindakake Drugslib ing

Dideleng kanthi medis dening Carmen Pope, BPharm. Dianyari pungkasan tanggal 10 Okt 2024.

Dening Ernie Mundell HealthDay Reporter

KEMUS, 10 Okt. 2024 -- Umume bocah lanang sing diobati karo terapi gen terobosan kanggo penyakit otak sing langka nanging bisa mateni, wis suwe nem taun sabanjure, ana rong laporan anyar.

Bocah lanang 77 kasebut diobati. kanggo adrenoleukodystrophy serebral (CALD), penyakit otak genetis sing biyen ora bisa ditambani lan progresif sing biasane nyebabake ilang fungsi neurologis lan pati awal.

Nanging, umume pasien sing diobati karo terapi gen "eli-cel" enem taun kepungkur isih nuduhake ora ana penurunan fungsi otak lan tetep bebas cacat, peneliti nglaporake 9 Oktober ing rong studi sing diterbitake ing New England Journal of Medicine.

Ana temuan sing ngganggu saka salah siji saka rong studi kasebut, nanging: Enem saka 35 pasien sing nampa salah sawijining terapi gen wis ngembangake kanker getih sing katon ana hubungane karo terapi gen.

Nanging, kabar sakabèhé positif kanggo bocah-bocah sing nandhang ukuman pati, ujare para peneliti.

"Adrenoleukodystrophy serebral minangka penyakit otak sing ngancurake sing nyerang bocah-bocah nalika isih cilik lan berkembang, ” diterangno Dr. Florian Eichler, direktur Klinik Leukodystrophy ing Departemen Neurologi ing Rumah Sakit Umum Massachusetts lan panulis utama salah siji saka loro studi kasebut. "Nalika aku miwiti ngobati pasien CALD, 80 persen teka ing klinik kita ing lawang mati, lan saiki rasio wis mudhun."

"Kita kanthi ati-ati ngrayakake yen kita wis bisa nyetabilake penyakit neurologis iki lan menehi bocah lanang iki urip sing kepenak," ujare Eichler ing rilis warta rumah sakit. kasunyatan manawa kita ndeleng ganas ing subset pasien kasebut, "ujare. "Iki minangka perkara sing aktif nyoba dingerteni lan ditangani."

Eli-cel singkatan saka elivaldogene autotemcel. Iki minangka wangun terapi gen sing nempatake wangun sehat saka gen ABCD1 menyang vektor virus, sing diarani Lenti-D lentivirus.

A bentuk malfunction saka ABCD1 minangka panyebab CALD, para peneliti nerangake.

Ing laboratorium, terapi gen eli-cel ditambahake menyang sel induk getih sing asale saka pasien. Iki banjur dilebokake maneh menyang pasien kasebut, siap mbenerake kesalahan genetik.

Ing sawijining panaliten nglacak tindak lanjut enem taun saka 32 bocah lanang sing ngalami terapi gen eli-cel antarane umur 3 lan 13, 94% ora nuduhake tanda-tanda penurunan neurologis lan 80% ora cacat.

Nanging, ing uji coba kaping pindho saka 35 bocah lanang sing diobati nganggo eli-cel kanggo CALD, para panaliti ujar yen enem wong ngalami kanker getih sing disebabake dening dokter menyang vektor virus sing digunakake ing terapi gen.

Lima saka lanang duwe apa sing dikenal minangka sindrom myelodysplastic (MDS), sing Mayo Clinic njlèntrèhaké minangka penyakit saka sel sumsum balung "disebabaké déning sel getih sing kurang kawangun utawa ora bisa mlaku kanthi bener." Wong sing duwe MDS kerep mbutuhake transfusi getih, obat-obatan utawa malah transplantasi sel induk kanggo ningkatake produksi sel getih.

Sawijining bocah lanang liyane ngalami leukemia myeloid akut (AML), ing ngendi sel getih putih sing diprodhuksi akeh banget.

Yagene sawetara bocah lanang ing uji coba kapindho ngalami kanker getih, dene sing ing uji coba pisanan ora?

Miturut tim Boston, jawabane bisa beda-beda ing jinis obat kemoterapi sing digunakake minangka bagean saka transplantasi sel induk sing ditampa pasien. Padha spekulasi yen nggunakake fludarabine tinimbang cytoxan, uga owah-owahan liyane ing protokol, bisa nambah risiko pasien kanggo kanker. ujare para ahli.

"Makalah kita babagan leukemia ing kahanan iki minangka langkah kunci kanggo ngevaluasi risiko sing ana gandhengane karo terapi sel eli lan teknologi vektor lentiviral," ujare Dr. Christine Duncan, direktur medis Riset Klinis lan Pengembangan Klinis ing Program Terapi Gene ing Rumah Sakit Anak Boston lan penulis pisanan saka laporan kapindho. "Sanajan asil uji coba sakabèhé optimistis, kita ngarep-arep bisa nggedhekake riset kanggo ngandhani tindak lanjut ing mangsa ngarep kanggo nyedhiyakake kulawarga sing nandhang penyakit sing cilaka kanthi informasi lan pilihan liyane."

Duncan lan kanca-kancane kerja keras kanggo nemtokake sababe risiko kanker mundhak, lan cara nyegah ing prosedur terapi gen eli-cel ing mangsa ngarep.

Sakabèhé, kabar apik, ditekan Dr. David Williams, pangareping Divisi Hematologi/Onkologi ing Rumah Sakit Anak Boston.

"Minangka loro dokter lan investigator senior, pancen inspirasi kanggo nyekseni langkah penting sing wis ditindakake sajrone dekade kepungkur ing perang nglawan CALD," ujare Williams.

"Nalika risiko sing ana gandhengane karo terapi gen lan teknologi vektor nyata, kemajuan sing wis ditindakake nawakake sumber pangarep-arep kanggo kulawarga sing ngadhepi pilihan sing winates," ujare. "Saben kemajuan ndadekke kita luwih cedhak karo jawaban sing dibutuhake kulawarga iki. Komitmen kita kanggo nyaring lan ningkatake safety vektor kanthi riset terus-terusan tetep ora owah, amarga kita kerja keras kanggo njamin keamanan lan efektifitas perawatan terapi gen kanggo penyakit sing mbebayani iki. . Upaya iki kalebu akeh penyidik ​​ing saindenging jagad lan ditindakake.

Panaliten kasebut ditemokake dening bluebird, bio, Inc., sing ngembangake terapi gen anyar.

Sumber

  • Rumah Sakit Umum Massachusetts, release warta , 9 Oktober 2024

    • Disclaimer: Data statistik ing artikel medis nyedhiyakake tren umum lan ora ana hubungane karo individu. Faktor individu bisa beda-beda banget. Tansah golek saran medis pribadi kanggo keputusan perawatan kesehatan individu.

    Sumber: HealthDay

    Dikirim : 2024-10-11 06:00

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer