Мальчики, получавшие генную терапию от редкого заболевания головного мозга, выздоровели 6 лет спустя

Следите за Drugslib на

Медицинская проверка Кармен Поуп, BPharm. Последнее обновление: 10 октября 2024 г.

Эрни Манделл, репортер HealthDay

ЧЕТВЕРГ, 10 октября 2024 г. — Согласно двум новым отчетам, большинство мальчиков, прошедших революционную генную терапию по поводу редкого, но смертельного заболевания головного мозга, спустя шесть лет чувствуют себя хорошо.

77 мальчиков прошли лечение. церебральная адренолейкодистрофия (CALD), ранее неизлечимое и прогрессирующее генетическое заболевание головного мозга, которое обычно приводило к потере неврологических функций и ранней смерти.

Однако у большинства пациентов, получавших генную терапию «eli-cel» шесть лет назад, все еще не наблюдается ухудшения функций мозга и они не страдают от инвалидности, сообщили исследователи 9 октября в двух исследованиях, опубликованных в Медицинском журнале Новой Англии.

Однако в одном из двух исследований был сделан тревожный вывод: у шести из 35 пациентов, получивших одну форму генной терапии, развился рак крови, который, похоже, связан с генной терапией.

Однако в целом новости положительны для детей, которым в противном случае грозил бы смертный приговор, говорят исследователи.

«Церебральная адренолейкодистрофия — это разрушительное заболевание головного мозга, которое поражает детей в расцвете детства и развития. » объяснил доктор. Флориан Эйхлер, директор клиники лейкодистрофии отделения неврологии Массачусетской больницы общего профиля и ведущий автор одного из двух исследований. «Когда я впервые начал лечить пациентов с ХОБЛ, 80 процентов из них обратились в нашу клинику на пороге смерти, а теперь соотношение изменилось».

"Мы с осторожностью отмечаем, что нам удалось стабилизировать это неврологическое заболевание и вернуть этим мальчикам полноценную жизнь", - заявил Эйхлер в пресс-релизе больницы.

Однако "это ликование омрачается тот факт, что мы видим злокачественные новообразования у части этих пациентов», — сказал он. «Это то, что мы активно пытаемся понять и решить».

Eli-cel означает elivaldogen autotemcel. Это форма генной терапии, при которой здоровая форма гена ABCD1 помещается в вирусный вектор, называемый лентивирусом Ленти-D.

Неисправная форма ABCD1 является основной причиной CALD, объяснили исследователи.

В лаборатории генная терапия eli-cel добавляется к стволовым клеткам крови, полученным от пациента. Затем их повторно вливают обратно этому пациенту, готовые исправить генетическую ошибку.

В одном исследовании отслеживалось шестилетнее наблюдение за 32 мальчиками, прошедшими генную терапию eli-cel в возрасте от 1 до 2 лет. 3 и 13 лет, у 94% не выявлено признаков неврологического ухудшения, а у 80% нет инвалидности.

Однако во втором исследовании с участием 35 мальчиков, получавших eli-cel от ХОБЛ, исследователи сообщили, что у шести из них развилось злокачественное новообразование крови, которое врачи приписывают вирусному вектору, используемому в генной терапии.

У пяти из них у мальчиков так называемый миелодиспластический синдром (МДС), который Клиника Мэйо описывает заболевание клеток костного мозга, «вызванное клетками крови, которые плохо сформированы или не работают должным образом». Людям с МДС часто требуется переливание крови, прием лекарств или даже трансплантация стволовых клеток, чтобы повысить выработку клеток крови.

У еще одного мальчика развился острый миелоидный лейкоз (ОМЛ), при котором происходит повышенное производство лейкоцитов.

Почему у некоторых мальчиков во втором исследовании развился рак крови, а у участников первого — нет?< /п>

По мнению бостонской команды, ответ может заключаться в различиях в типе химиотерапевтического препарата, который использовался в рамках трансплантации стволовых клеток, полученных пациентами. Они предполагают, что использование флударабина вместо цитоксана, а также другие изменения в протоколе могли повысить риск развития рака у пациентов.

Это отрезвляющее напоминание о том, что генная терапия не обходится без рисков, сказали эксперты.

«Наша статья о лейкозах при этом состоянии служит ключевым шагом для оценки рисков, связанных с эли-клеточной терапией и технологией лентивирусных векторов», — сказал Dr. Кристин Дункан, медицинский директор отдела клинических исследований и клинических разработок программы генной терапии Бостонской детской больницы и первый автор второго отчета. «Хотя общие результаты испытаний оптимистичны, мы надеемся расширить наше исследование, чтобы предоставить информацию для будущих последующих действий, чтобы предоставить семьям, столкнувшимся с разрушительным заболеванием, больше информации и вариантов».

Дункан и ее коллеги прилагают все усилия, чтобы определить причину повышения риска развития рака и способы его предотвращения в будущих процедурах генной терапии eli-cel.

В целом новости хорошие, подчеркнул д-р. Дэвид Уильямс, заведующий отделением гематологии/онкологии Бостонской детской больницы.

"Как клиницисту, так и старшему исследователю, меня действительно вдохновляет видеть значительные успехи, которых мы достигли в последнее десятилетие в борьбе с CALD», — сказал Уильямс.

"Хотя риски, связанные с генной терапией и векторными технологиями, реальны, достигнутый нами прогресс дает источник надежды семьям, которые сталкиваются с ограниченными возможностями", - добавил он. «Каждое достижение приближает нас к ответам, в которых отчаянно нуждаются эти семьи. Наша приверженность совершенствованию и повышению безопасности переносчиков путем непрерывных исследований остается непоколебимой, поскольку мы неустанно работаем над обеспечением долгосрочной безопасности и эффективности методов генной терапии для лечения этой разрушительной болезни. В этих усилиях участвуют многочисленные следователи по всему миру, и они продолжаются».

Эти исследования были обнаружены компанией bluebird, bio, Inc., которая разработала новую генную терапию.

Источники

  • Массачусетская больница общего профиля, пресс-релиз , 9 октября 2024 г.

    • Отказ от ответственности: Статистические данные в медицинских статьях отражают общие тенденции и не касаются отдельных лиц. Индивидуальные факторы могут сильно различаться. Всегда обращайтесь за индивидуальной медицинской консультацией для принятия индивидуальных медицинских решений.

    Источник: HealthDay

    Опубликовано : 2024-10-11 06:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова