Nadir Beyin Hastalığı İçin Gen Terapisi Uygulanan Erkek Çocuklar 6 Yıl Sonra İyileşiyor

Drugslib'i takip edin

Tıbbi olarak Carmen Pope, BPharm tarafından incelendi. En son 10 Ekim 2024'te güncellendi.

Yazan: Ernie Mundell HealthDay Muhabiri

10 Ekim 2024 PERŞEMBE -- İki yeni rapor, nadir fakat ölümcül bir beyin hastalığı için çığır açan gen terapisiyle tedavi edilen çoğu erkek çocuğun altı yıl sonra iyi durumda olduğunu ortaya çıkardı.

77 erkek çocuk tedavi edildi Genellikle nörolojik fonksiyon kaybına ve erken ölüme yol açan, önceden tedavi edilemeyen ve ilerleyici bir genetik beyin hastalığı olan serebral adrenolökodistrofi (CALD) için.

Ancak, New England Journal of Medicine'de yayınlanan iki araştırmada araştırmacıların 9 Ekim'de bildirdiğine göre, altı yıl önce "eli-cel" gen terapisi ile tedavi edilen hastaların çoğunda beyin fonksiyonlarında herhangi bir bozulma görülmedi ve sakatlık yaşanmadı.

Ancak iki çalışmadan birinde rahatsız edici bir bulgu ortaya çıktı: Gen terapisinin bir formunu alan 35 hastadan altısında kan kanserleri gen terapisine bağlı görünüyordu.

Ancak araştırmacılar, aksi takdirde ölüm cezasıyla karşı karşıya kalacak çocuklar için genel haberlerin olumlu olduğunu söyledi.

“Serebral adrenolökodistrofi, çocukları çocukluklarının ve gelişimlerinin ilk döneminde etkileyen yıkıcı bir beyin hastalığıdır. " diye açıkladı Dr. Florian Eichler, Massachusetts Genel Hastanesi Nöroloji Bölümü Lökodistrofi Kliniği direktörü ve iki çalışmadan birinin baş yazarı. "CALD hastalarını ilk kez tedavi etmeye başladığımda, hastaların yüzde 80'i ölüm tehlikesiyle karşı karşıyayken kliniğimize geldi ve şimdi bu oran tersine döndü."

Eichler bir hastane haber bülteninde "Bu nörolojik hastalığı stabilize edebildiğimizi ve bu çocuklara tatmin edici bir hayat verebildiğimizi ihtiyatlı bir şekilde kutluyoruz" dedi.

Ancak "bu sevinç, Gerçek şu ki, bu hastaların bir alt kümesinde malignite görüyoruz" dedi. "Bu, aktif olarak anlamaya ve ele almaya çalıştığımız bir şey."

Eli-cel, elivaldogene autotemcel anlamına gelir. Bu, ABCD1 geninin sağlıklı bir formunu Lenti-D lentivirüs adı verilen viral bir vektöre yerleştiren bir gen terapisi şeklidir.

Araştırmacılar, ABCD1'in arızalı bir formunun CALD'ın temel nedeni olduğunu açıkladı.

Laboratuvarda hastadan elde edilen kan kök hücrelerine eli-cel gen terapisi eklenir. Bunlar daha sonra genetik hatayı düzeltmeye hazır şekilde hastaya tekrar aşılanıyor.

----------------------------------------------------------------------------------------------- 3 ve 13, %94'ünde nörolojik gerileme belirtisi görülmedi ve %80'inde herhangi bir engel bulunmuyor.

Ancak, CALD için eli-cel ile tedavi edilen 35 erkek çocuk üzerinde yapılan ikinci bir denemede araştırmacılar altısında, doktorların gen terapisinde kullanılan viral vektöre bağladığı bir kan kanseri geliştiğini söylüyor.

Bu çocukların beşi. erkek çocuklarda miyelodisplastik sendrom (MDS) olarak bilinen bir hastalık vardır ve bu sendrom Mayo Kliniği, "kötü oluşmuş veya düzgün çalışmayan kan hücrelerinin neden olduğu" kemik iliği hücrelerinin bir hastalığı olarak tanımlamaktadır. MDS'li kişilerin kan hücresi üretimini artırmak için sıklıkla kan nakline, ilaçlara ve hatta kök hücre nakline ihtiyacı vardır.

Bir başka erkek çocukta, beyaz kan hücrelerinin aşırı üretildiği akut miyeloid lösemi (AML) gelişti.

Neden ikinci denemedeki bazı erkek çocuklar kan kanserine yakalanırken, ilk denemedekiler gelişmedi?

Boston ekibine göre yanıt, hastalara yapılan kök hücre naklinde kullanılan kemoterapi ilacının türündeki farklılıklarda yatıyor olabilir. Sitoksan yerine fludarabin kullanımının ve protokoldeki diğer değişikliklerin hastaların kanser riskini artırmış olabileceğini öne sürüyorlar.

Bu, gen terapilerinin risksiz gelmediğinin ciddi bir hatırlatıcısı; uzmanlar söyledi.

"Bu durumdaki lösemiler hakkındaki makalemiz, eli-hücre tedavisi ve lentiviral vektör teknolojisiyle ilişkili riskleri değerlendirmek için önemli bir adım olarak hizmet ediyor" dedi Dr. Christine Duncan, Boston Çocuk Hastanesi Gen Terapisi Programında Klinik Araştırma ve Klinik Gelişim bölümünün tıbbi direktörü ve ikinci raporun ilk yazarı. "Genel deneme sonuçları iyimser olsa da, yıkıcı bir hastalıkla karşı karşıya olan ailelere daha fazla bilgi ve seçenek sağlamak için gelecekteki takipleri bilgilendirmek amacıyla araştırmamızı genişletmeyi umuyoruz."

Duncan ve meslektaşları kanser riskindeki artışın nedenini ve gelecekteki eli-cel gen terapisi prosedürlerinde bunun nasıl önlenebileceğini belirlemek için çok çalışıyorlar.

Genel olarak haberlerin iyi olduğunu vurguladık Dr. David Williams, Boston Çocuk Hastanesi Hematoloji/Onkoloji Bölümü başkanı.

"Hem bir klinisyen hem de kıdemli bir araştırmacı olarak, bu konuda kaydettiğimiz önemli ilerlemelere tanık olmak gerçekten ilham verici. Geçtiğimiz on yılda CALD'a karşı mücadelede başarılı olduk" dedi Williams.

"Gen terapisi ve vektör teknolojisiyle ilişkili riskler gerçek olsa da kaydettiğimiz ilerleme, sınırlı seçeneklerle karşı karşıya kalan ailelere bir umut kaynağı sunuyor" diye ekledi. "Her ilerleme bizi bu ailelerin umutsuzca ihtiyaç duyduğu yanıtlara bir adım daha yaklaştırıyor. Bu yıkıcı hastalık için gen terapisi tedavilerinin uzun vadeli güvenliğini ve etkinliğini sağlamak için yorulmadan çalışırken, sürekli araştırmalarla vektörün güvenliğini iyileştirme ve iyileştirme konusundaki kararlılığımız değişmez. Bu çabalar dünya çapında çok sayıda araştırmacıyı içeriyor ve devam ediyor."

Çalışmalar, yeni gen terapisini geliştiren bluebird, bio, Inc. tarafından bulundu.

Kaynaklar

  • Massachusetts Genel Hastanesi, haber bülteni , 9 Ekim 2024

    • Sorumluluk reddi beyanı: Tıbbi makalelerdeki istatistiksel veriler genel eğilimleri sağlar ve bireylere ait değildir. Bireysel faktörler büyük ölçüde değişebilir. Bireysel sağlık hizmeti kararları için daima kişiselleştirilmiş tıbbi tavsiye alın.

    Kaynak: HealthDay

    Gönderildi : 2024-10-11 06:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler