Хлопчики, які отримували генну терапію від рідкісних захворювань мозку, почуваються добре через 6 років

Підпишіться на Drugslib

Медичний огляд Кармен Поуп, BPharm. Востаннє оновлено 10 жовтня 2024 р.

Автор: Ерні Манделл Репортер HealthDay

ЧЕТВЕР, 10 жовтня 2024 р. — За даними двох нових звітів, більшість хлопчиків, які пройшли революційну генну терапію рідкісної, але смертельної хвороби мозку, почуваються добре через шість років.

77 хлопчиків пройшли лікування. для церебральної адренолейкодистрофії (CALD), раніше невиліковної та прогресуючої генетичної хвороби мозку, яка зазвичай призводила до втрати неврологічної функції та ранньої смерті.

Однак більшість пацієнтів, які отримували генну терапію "eli-cel" шість років тому, все ще не демонструють зниження функції мозку та не мають інвалідності, повідомили дослідники 9 жовтня у двох дослідженнях, опублікованих у New England Journal of Medicine.

Проте в одному з двох досліджень було зроблено тривожний висновок: у шести із 35 пацієнтів, які отримували одну з форм генної терапії, розвинувся рак крові, який, здавалося, пов’язаний із генною терапією.

Однак, за словами дослідників, загальна новина є позитивною для дітей, яким раніше загрожував смертний вирок.

«Церебральна адренолейкодистрофія — це руйнівне захворювання мозку, яке вражає дітей у розквіті дитинства та розвитку. », – пояснив доктор. Флоріан Ейхлер, директор клініки лейкодистрофії у відділенні неврології Массачусетської загальної лікарні та провідний автор одного з двох досліджень. «Коли я спочатку почав лікувати пацієнтів із CALD, 80 відсотків приходили в нашу клініку на порозі смерті, а тепер це співвідношення перевернулося».

«Ми обережно святкуємо, що нам вдалося стабілізувати це неврологічне захворювання та повернути цим хлопцям повноцінне життя», — сказав Ейхлер у прес-релізі лікарні.

Однак «це радість приглушується той факт, що ми бачимо злоякісні новоутворення у підгрупи цих пацієнтів", - сказав він. «Це те, що ми активно намагаємося зрозуміти та вирішити».

Eli-cel означає elivaldogene autotemcel. Це форма генної терапії, яка поміщає здорову форму гена ABCD1 у вірусний вектор, який називається лентивірус Lenti-D.

Дослідники пояснили, що несправна форма ABCD1 є основною причиною CALD.

У лабораторії генна терапія eli-cel додається до стовбурових клітин крові пацієнта. Потім їх повторно вливають тому пацієнту, щоб виправити генетичну помилку.

В одному дослідженні відстежували шестирічне спостереження за 32 хлопчиками, які пройшли генну терапію eli-cel у віці від 3 і 13, у 94% не виявлено ознак неврологічного погіршення, а у 80% немає інвалідності.

Однак у другому дослідженні 35 хлопчиків, які отримували eli-cel для CALD, дослідники кажуть, що у шести розвинулась злоякісна пухлина крові, яку лікарі пояснюють вірусним вектором, який використовується в генній терапії.

П'ятеро з них хлопчики мають те, що називається мієлодиспластичним синдромом (МДС), який >Клініка Мейо описує хворобу клітин кісткового мозку, "спричинену клітинами крові, які погано сформовані або не працюють належним чином". Люди з МДС часто потребують переливання крові, ліків або навіть трансплантації стовбурових клітин, щоб прискорити виробництво клітин крові.

У іншого хлопчика розвинулася гостра мієлоїдна лейкемія (ГМЛ), при якій відбувається надмірне вироблення лейкоцитів.

Чому в деяких хлопчиків у другому дослідженні розвинувся рак крові, а в першому — ні?

На думку бостонської команди, відповідь може полягати в відмінностях у типі хіміотерапевтичного препарату, який використовувався під час трансплантації стовбурових клітин пацієнтам. Вони припускають, що використання флударабіну замість цитоксану, а також інші зміни в протоколі могли підвищити ризик раку у пацієнтів.

Це протверезне нагадування, що генна терапія не без ризиків, кажуть експерти.

«Наша стаття про лейкемію в цьому стані є ключовим кроком для оцінки ризиків, пов’язаних з терапією eli-cell і технологією лентивірусного вектора», — сказав Dr. Крістін Дункан, медичний директор відділу клінічних досліджень і клінічних розробок у програмі генної терапії Бостонської дитячої лікарні та перший автор другого звіту. «Хоча загальні результати випробувань є оптимістичними, ми сподіваємося розширити наше дослідження, щоб інформувати про подальше спостереження, щоб надати сім’ям, які зіткнулися з руйнівною хворобою, більше інформації та варіантів».

Дункан та її колеги наполегливо працюють, щоб точно визначити причину зростання ризику раку та як запобігти цьому в майбутніх процедурах генної терапії eli-cel.

Загалом, новини хороші, підкреслив доктор. Девід Вільямс, керівник відділу гематології/онкології Бостонської дитячої лікарні.

«Як клініциста, так і старшого дослідника, це справді надихає бути свідком значних успіхів, яких ми досягли в останнє десятиліття в боротьбі з CALD", - сказав Вільямс.

Хоча ризики, пов’язані з генною терапією та векторними технологіями, реальні, досягнутий нами прогрес дає джерело надії для сімей, які стикаються з обмеженими можливостями”, – додав він. «Кожен прогрес наближає нас до відповідей, які відчайдушно потрібні цим родинам. Наша прихильність удосконаленню та підвищенню безпеки вектора шляхом продовження досліджень залишається непохитною, оскільки ми невтомно працюємо, щоб забезпечити довгострокову безпеку та ефективність лікування генної терапії цієї руйнівної хвороби. .Ці зусилля включають багато дослідників у всьому світі, і вони тривають".

Дослідження були знайдені компанією Bluebird, bio, Inc., яка розробила нову генну терапію.

Джерела

  • Массачусетська загальна лікарня, прес-реліз , 9 жовтня 2024 р.

    • Відмова від відповідальності: статистичні дані в медичних статтях містять загальні тенденції та не стосуються окремих осіб. Індивідуальні фактори можуть сильно відрізнятися. Завжди звертайтеся за персональною медичною порадою для прийняття індивідуальних рішень щодо охорони здоров’я.

    Джерело: HealthDay

    Опубліковано : 2024-10-11 06:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова