تعلن شركة Capricor Therapeutics عن تحديد تاريخ PDUFA جديد لـ Deramiocel BLA

علاج لـ: الحثل العضلي الدوشيني واعتلال عضلة القلب

تعلن شركة Capricor Therapeutics عن تحديد تاريخ PDUFA جديد لـ Deramiocel BLA

SAN DIEGO، 10 مارس 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - Capricor أعلنت اليوم شركة Therapeutics (NASDAQ: CAPR)، وهي شركة تعمل في مجال التكنولوجيا الحيوية تعمل على تطوير علاجات تعتمد على الخلايا التحويلية والإكسوسوم لعلاج الأمراض النادرة، أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (“FDA”) قد رفعت خطاب الاستجابة الكامل الذي تم إصداره سابقًا واستأنفت مراجعة طلب ترخيص البيولوجيا (“BLA”) للحصول على موافقة كاملة على Deramiocel، وهو علاج خلوي تجريبي، لعلاج الحثل العضلي الدوشيني (“DMD”). اعتلال عضلة القلب. تم تصنيف التقديم على أنه إعادة تقديم من الفئة 2، مع تاريخ الإجراء المستهدف لقانون رسوم استخدام الأدوية الموصوفة ("PDUFA") في 22 أغسطس 2026.

يتمتع Deramiocel بالقدرة على أن يصبح العلاج الأول لمعالجة كل من المظاهر الهيكلية والقلبية لضمور العضلات الدوشيني

BLA مدعومًا بنتائج المرحلة 3 المحورية الإيجابية من HOPE-3، بما في ذلك تحقيق المرحلة الثالثة الأولية نقطة النهاية وجميع نقاط النهاية الثانوية التي يتم التحكم فيها بالأخطاء من النوع الأول

تم تحديد تاريخ الإجراء المستهدف لـ PDUFA في 22 أغسطس 2026؛ تتوقع الشركة أن تكون مؤهلة للحصول على قسيمة مراجعة الأولوية عند الموافقة المحتملة

"لقد شجعنا اعتراف إدارة الغذاء والدواء الأمريكية باستجابتنا لخطاب الاستجابة الكاملة ومراجعتها المستمرة لـ BLA الخاص بنا لـ Deramiocel،" قالت ليندا ماربان، دكتوراه، الرئيس التنفيذي لشركة Capricor. "نعتقد أن نتائج HOPE-3 الإيجابية والأدلة السريرية الأوسع تعزز قدرة Deramiocel على أن يصبح علاجًا من الدرجة الأولى لضمور العضلات الدوشيني، مع إتاحة الفرصة لمعالجة المظاهر الهيكلية والقلبية للمرض. ونحن نتطلع إلى مواصلة العمل بشكل وثيق مع إدارة الغذاء والدواء طوال عملية المراجعة ونواصل التركيز على تقديم هذا العلاج المهم للمرضى في أسرع وقت ممكن."

تلقت الشركة رسالة استجابة كاملة ("CRL") من إدارة الغذاء والدواء في يوليو 2025. بعد تقديم البيانات والوثائق الداعمة من تجربة HOPE-3 السريرية، استأنفت إدارة الغذاء والدواء مراجعة الطلب وحددت تاريخ الإجراء المستهدف لـ PDUFA في 22 أغسطس 2026. في هذا الوقت، لم تحدد إدارة الغذاء والدواء أي مشكلات محتملة في المراجعة في ردها على الشركة.

تتوقع شركة Capricor أيضًا أن تكون مؤهلة للحصول على قسيمة مراجعة الأولوية ("PRV") عند الموافقة المحتملة على Deramiocel.

حول الحثل العضلي الدوشيني

حثل دوشين العضلي (DMD) هو اضطراب وراثي شديد مرتبط بالصبغي X يتميز بانحطاط تدريجي للعضلات يؤثر على العضلات الهيكلية والجهاز التنفسي والقلب. وينتج عن غياب الدستروفين الوظيفي، وهو بروتين هيكلي رئيسي في خلايا العضلات. يؤثر مرض DMD على ما يقرب من 15000 فرد في الولايات المتحدة ويؤثر في المقام الأول على الأولاد. مع مرور الوقت، يؤدي تدهور عضلة القلب إلى اعتلال عضلة القلب وفشل القلب، وهو السبب الرئيسي للوفاة في DMD. لا يوجد علاج، وتظل خيارات العلاج محدودة.

حول ديراميوسيل

يتكون Deramiocel (CAP-1002) من خلايا مشتقة من غلاف القلب الخيفي (CDCs)، وهي مجموعة نادرة من الخلايا القلبية التي أظهرت في الدراسات قبل السريرية والسريرية قدرتها على ممارسة إجراءات مناعية قوية ومضادة للتليف في الحفاظ على وظيفة العضلات القلبية والهيكلية في حالات الحثل العضلي مثل DMD. تعمل مراكز مكافحة الأمراض والوقاية منها (CDC) عن طريق إفراز حويصلات خارج الخلية تُعرف باسم الإكسوسومات، والتي تستهدف الخلايا البلعمية وتغير مظهرها التعبيري لتبني النمط الظاهري للشفاء بدلاً من النمط المؤيد للالتهابات. تمت دراسة مراكز السيطرة على الأمراض في أكثر من 250 منشورًا علميًا خاضعًا لمراجعة النظراء وتم تطبيقها على أكثر من 250 شخصًا عبر تجارب سريرية متعددة.

حصل Deramiocel على تصنيف الدواء اليتيم لعلاج DMD من كل من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ووكالة الأدوية الأوروبية (EMA). بالإضافة إلى ذلك، تم منحه تصنيف العلاج المتقدم للطب التجديدي (RMAT) في الولايات المتحدة، وتصنيف المنتجات الطبية العلاجية المتقدمة (ATMP) في أوروبا، وتصنيف أمراض الأطفال النادرة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، مما قد يؤهل شركة Capricor للحصول على قسيمة مراجعة الأولوية عند الموافقة.

حول Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) هي شركة تكنولوجيا حيوية مكرسة لتطوير الخلايا التحويلية والعلاجات القائمة على الإكسوسوم لإعادة تعريف مشهد العلاج للأمراض النادرة. في طليعة ابتكاراتنا يوجد منتجنا الرئيسي المرشح، Deramiocel، وهو علاج بالخلايا المشتقة من القلب الخيفي والذي هو حاليًا في مرحلة التطوير المتأخرة لعلاج الحثل العضلي الدوشيني (DMD). أظهرت البيانات ما قبل السريرية والسريرية واسعة النطاق التأثيرات المناعية القوية والمضادة للتليف في Deramiocel في المساعدة في الحفاظ على وظيفة عضلات القلب والهيكل العظمي في DMD. تستفيد شركة Capricor أيضًا من قوة تقنية الإكسوسوم الخاصة بها، وذلك باستخدام منصة StealthX™ الخاصة بها في التطوير قبل السريري الذي يركز على علم اللقاحات والتوصيل المستهدف للأليغنوكليوتيدات والبروتينات وعلاجات الجزيئات الصغيرة، مع إمكانية علاج مجموعة واسعة من الأمراض والوقاية منها. في كابريكور، نحن ملتزمون بدفع حدود الإمكانيات وتمهيد الطريق نحو علاجات تحويلية للمحتاجين. لمزيد من المعلومات، قم بزيارة capricor.com، وتابع Capricor على Facebook، وInstagram، وX.

ملاحظة تحذيرية بخصوص البيانات التطلعية

البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي فيما يتعلق بالفعالية والسلامة والاستخدام المقصود لمرشحي منتجات Capricor؛ بدء التجارب السريرية وإجراؤها وحجمها وتوقيتها ونتائجها؛ وتيرة التسجيل في التجارب السريرية؛ الخطط المتعلقة بالملفات التنظيمية والأبحاث المستقبلية والتجارب السريرية؛ التطورات التنظيمية المتعلقة بالمنتجات، بما في ذلك التفاعلات المستقبلية مع السلطات التنظيمية والقدرة على الحصول على الموافقات التنظيمية أو طرح المنتجات في السوق بطريقة أخرى؛ قدرات التصنيع مواعيد الاجتماعات التنظيمية؛ احتمال تأخير عمليات التفتيش التنظيمية المطلوبة أو عدم نجاحها مما قد يؤدي إلى تأخير الموافقة على المنتج أو منعها؛ القدرة على تحقيق معالم المنتج وتلقي مدفوعات بارزة من الشركاء التجاريين؛ وأي بيانات أخرى حول التوقعات أو المعتقدات أو الأهداف أو الخطط أو التوقعات المستقبلية لفريق إدارة كابريكور تشكل بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي للأوراق المالية الخاصة لعام 1995. أي بيانات لا تمثل بيانات عن حقائق تاريخية (بما في ذلك البيانات التي تحتوي على الكلمات "يعتقد"، و"يخطط"، و"يمكن"، و"يتوقع"، و"يتوقع"، و"يقدر"، و"ينبغي"، و"يستهدف"، و"سوف"، و"سيكون" وتعبيرات مماثلة) يجب أن تكون يمكن اعتبارها أيضًا بيانات تطلعية. هناك عدد من العوامل المهمة التي يمكن أن تتسبب في اختلاف النتائج أو الأحداث الفعلية ماديًا عن تلك المشار إليها في هذه البيانات التطلعية. يتوفر المزيد من المعلومات حول هذه المخاطر وغيرها من المخاطر التي قد تؤثر على أعمال شركة كابريكور في تقرير كابريكور السنوي وفقًا للنموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2024، كما تم تقديمه لدى لجنة الأوراق المالية والبورصة في 26 مارس 2025، وفي تقريرنا ربع السنوي وفقًا للنموذج 10-Q للربع المنتهي في 30 سبتمبر 2025، كما تم تقديمه لدى لجنة الأوراق المالية والبورصة في 10 نوفمبر، 2025. تعتمد جميع البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي على المعلومات المتاحة لشركة Capricor اعتبارًا من تاريخه، ولا تتحمل Capricor أي التزام بتحديث هذه البيانات التطلعية.

أبرمت شركة Capricor اتفاقية للتسويق والتوزيع الحصري لعقار Deramiocel لـ DMD في الولايات المتحدة واليابان مع شركة Nippon Shinyaku Co., Ltd. (شركة فرعية أمريكية: NS Pharma, Inc.)، تخضع للموافقة التنظيمية. يعتبر Deramiocel ولقاح StealthX™ من المرشحين التجريبيين ولم تتم الموافقة على استخدامهما التجاري تحت أي مؤشر.

المصدر: Capricor Therapeutics

المصدر: HealthDay

مزيد من موارد الأخبار

تنبيهات أدوية Medwatch من إدارة الغذاء والدواء

يوميًا MedNews

أخبار للعاملين في مجال الصحة

الموافقات على الأدوية الجديدة

تطبيقات الأدوية الجديدة

نقص الأدوية

نتائج التجارب السريرية

الموافقات على الأدوية العامة

Drugs.com البودكاست

اشترك في نشرتنا الإخبارية

مهما كان الموضوع الذي يهمك، اشترك في نشراتنا الإخبارية للحصول على أفضل ما في موقع Drugs.com في بريدك الوارد.

نشر : 2026-03-25 13:58

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

تعلن شركة Capricor Therapeutics عن تحديد تاريخ PDUFA جديد لـ Deramiocel BLA