Capricor Therapeutics oznamuje zřízení nového data PDUFA pro Deramiocel BLA
Léčba: Kardiomyopatie s Duchennovou svalovou dystrofií
Capricor Therapeutics oznamuje zřízení nového data PDUFA pro Deramiocel BLA
LOBE NE16000 -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), biotechnologická společnost vyvíjející terapeutika na bázi transformačních buněk a exozomů pro léčbu vzácných onemocnění, dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (“FDA”) stáhl dříve vydaný dopis Complete Response Letter a obnovil revizi své biologické licenční žádosti o buněčnou terapii (“BLA”) s cílem získat plné schválení pro léčbu Duchocelem pro léčbu Duchocelem dystrofie (“DMD”) kardiomyopatie. Podání bylo klasifikováno jako opětovné předložení třídy 2 s cílovým datem akce zákona o poplatcích za užívání léků na předpis (“PDUFA”) 22. srpna 2026.
„Jsme povzbuzeni tím, že FDA uznala naši odpověď na dopis Complete Response Letter a jeho pokračující přezkum naší BLA pro Deramiocel,“ řekla Linda Marbán, Ph.D., generální ředitelka společnosti Capricor. "Věříme, že pozitivní výsledky HOPE-3 a širší klinické důkazy posílí potenciál Deramiocelu stát se prvotřídní terapií pro Duchennovu svalovou dystrofii s příležitostí řešit kosterní i kardiální projevy nemoci. Těšíme se, že budeme pokračovat v úzké spolupráci s FDA během procesu hodnocení a budeme se i nadále soustředit na to, abychom tuto důležitou terapii poskytli pacientům tak rychle, jak je to možné." Dopis („CRL“) od FDA v červenci 2025. Po předložení údajů a podpůrné dokumentace z klinické studie HOPE-3 FDA obnovila kontrolu žádosti a určila cílové datum akce PDUFA 22. srpna 2026. V současné době FDA ve své odpovědi společnosti nezjistila žádné potenciální problémy s kontrolou.
Capricor také očekává, že bude způsobilý obdržet Prioritní revizní poukaz (“PRV”) po případném schválení Deramiocelu.
O Duchenne svalové dystrofii
Duchennova svalová dystrofie (DMD) je závažná genetická porucha vázaná na X, která se vyznačuje progresivní svalovou degenerací postihující kosterní, dýchací a srdeční svaly. Je způsobena absencí funkčního dystrofinu, klíčového strukturálního proteinu ve svalových buňkách. DMD postihuje přibližně 15 000 jedinců ve Spojených státech a postihuje především chlapce. Postupem času vede zhoršování srdečního svalu ke kardiomyopatii a srdečnímu selhání, což je hlavní příčina úmrtí u DMD. Neexistuje žádný lék a možnosti léčby zůstávají omezené.
O Deramiocelu
Deramiocel (CAP-1002) se skládá z alogenních buněk odvozených z kardiosféry (CDC), vzácné populace srdečních buněk, u kterých bylo v preklinických a klinických studiích prokázáno, že mají silné imunomodulační a antifibrotické účinky při zachování funkce srdce a kosterního svalstva u svalových dystrofií, jako jsou DMD. CDC působí tak, že vylučují extracelulární vezikuly známé jako exozomy, které se zaměřují na makrofágy a mění jejich profil exprese, aby přijaly spíše hojivý než prozánětlivý fenotyp. CDC byly zkoumány ve více než 250 recenzovaných vědeckých publikacích a podávány více než 250 lidským subjektům v mnoha klinických studiích.
Deramiocel získal označení léku pro vzácná onemocnění pro léčbu DMD od amerického FDA a Evropské lékové agentury (EMA). Kromě toho jí bylo uděleno označení Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) v USA, označení Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) v Evropě a označení Rare Pediatric Disease od FDA, které může po schválení kvalifikovat Capricor pro prioritní revizní poukaz.
O Capricor Therapeutics
Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) je biotechnologická společnost, která se věnuje vývoji terapeutik založených na transformativních buňkách a exozomech s cílem předefinovat prostředí léčby vzácných onemocnění. V popředí naší inovace je náš hlavní kandidát na produkt, Deramiocel, alogenní buněčná terapie odvozená ze srdce, která je v současné době v pozdní fázi vývoje pro léčbu Duchennovy svalové dystrofie (DMD). Rozsáhlá preklinická a klinická data prokázala silné imunomodulační a antifibrotické účinky Deramiocelu, které pomáhají zachovat funkci srdečního a kosterního svalstva u DMD. Capricor také využívá sílu své exosomové technologie pomocí své vlastní platformy StealthX™ v preklinickém vývoji zaměřeném na vakcinologii a cílenou dodávku oligonukleotidů, proteinů a léčiv s malými molekulami s potenciálem léčit a předcházet širokému spektru nemocí. Ve společnosti Capricor jsme odhodláni posouvat hranice možností a razit cestu k transformační léčbě pro ty, kteří ji potřebují. Další informace naleznete na stránce capricor.com a sledujte Capricor na Facebooku, Instagramu a X.
Varovná poznámka týkající se výhledových prohlášení
Prohlášení v této tiskové zprávě týkající se účinnosti, bezpečnosti a zamýšleného využití kandidátských produktů společnosti Capricor; zahájení, provádění, velikost, načasování a výsledky klinických hodnocení; tempo zařazování do klinických studií; plány týkající se regulačních přihlášek, budoucího výzkumu a klinických zkoušek; regulační vývoj zahrnující produkty, včetně budoucích interakcí s regulačními orgány a schopnosti získat regulační schválení nebo jinak uvést produkty na trh; výrobní kapacity; termíny schůzí regulačních orgánů; možnost, že požadované regulační inspekce mohou být zpožděny nebo nebudou úspěšné, což by zdrželo nebo zabránilo schválení produktu; schopnost dosahovat produktových milníků a přijímat milníky od obchodních partnerů; a jakákoli další prohlášení o budoucích očekáváních, přesvědčeních, cílech, plánech nebo vyhlídkách manažerského týmu společnosti Capricor představují výhledová prohlášení ve smyslu reformního zákona o vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995. Jakákoli prohlášení, která nejsou prohlášeními o historické skutečnosti (včetně prohlášení obsahujících slova „věří“, „plánuje“, „mohl“, „předpokládá“, „očekává“, „očekává“, „očekává“, a podobné výrazy) je také třeba považovat za výhledová prohlášení. Existuje řada důležitých faktorů, které mohou způsobit, že se skutečné výsledky nebo události budou podstatně lišit od těch, které naznačují taková výhledová prohlášení. Další informace o těchto a dalších rizicích, která mohou ovlivnit podnikání společnosti Capricor, jsou uvedeny ve výroční zprávě společnosti Capricor na formuláři 10-K za rok končící 31. prosincem 2024, podané Komisi pro cenné papíry a burzy dne 26. března 2025, a v naší čtvrtletní zprávě na formuláři 10-Q za čtvrtletí končící 2025. zářím, listopad. 10, 2025. Všechna výhledová prohlášení v této tiskové zprávě jsou založena na informacích dostupných společnosti Capricor k datu vydání této zprávy a společnost Capricor nepřebírá žádnou povinnost tato výhledová prohlášení aktualizovat.
Capricor uzavřel dohodu o výhradní komercializaci a distribuci Deramiocelu pro DMD ve Spojených státech a Japonsku se společností Nippon Shinyaku Co., Ltd. (dceřiná společnost v USA: NS Pharma, Inc.), podléhající schválení regulačními orgány. Deramiocel a vakcína StealthX™ jsou zkušebními kandidáty a nebyly schváleny pro komerční použití v žádné indikaci.
Zdroj: Capricor Therapeutics
Zdroj: HealthDay
Související články
Deramiocel
Deramiocel
Zprávy o FDA 2 Bez ohledu na vaše téma, které vás zajímá, přihlaste se k odběru našich zpravodajů a získejte to nejlepší z Drugs.com do vaší schránky. Vyslán : 2026-03-25 13:58 Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující. Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje
Přečtěte si více
Odmítnutí odpovědnosti
Populární klíčová slova