Capricor Therapeutics gibt die Festlegung eines neuen PDUFA-Termins für Deramiocel BLA bekannt

Behandlung von: Duchenne-Muskeldystrophie-Kardiomyopathie

Capricor Therapeutics gibt Festlegung eines neuen PDUFA-Termins für Deramiocel BLA bekannt

SAN DIEGO, 10. März 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), ein Biotechnologieunternehmen, das transformative Zell- und Exosomen-basierte Therapeutika für die Behandlung seltener Krankheiten entwickelt, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) den zuvor ausgestellten Complete Response Letter aufgehoben und die Prüfung ihres Biologics License Application (BLA) zur vollständigen Zulassung von Deramiocel, einer in der Prüfphase befindlichen Zelltherapie, zur Behandlung der Kardiomyopathie Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) wieder aufgenommen hat. Der Antrag wurde als Wiedereinreichung der Klasse 2 eingestuft, mit einem Aktionstermin gemäß dem Prescription Drug User Fee Act („PDUFA“) am 22. August 2026.

Deramiocel hat das Potenzial, die erste Therapie zu werden, die sowohl Skelett- als auch Herzmanifestationen der Duchenne-Muskeldystrophie behandelt.

BLA unterstützt durch positive zulassungsrelevante HOPE-3-Phase-3-Ergebnisse, einschließlich der Erreichung des primären Endpunkts und alle fehlergesteuerten sekundären Endpunkte vom Typ I

PDUFA-Zielaktionsdatum auf den 22. August 2026 festgelegt; Das Unternehmen geht davon aus, dass es nach einer möglichen Genehmigung Anspruch auf einen Priority Review Voucher hat.

„Wir fühlen uns ermutigt, dass die FDA unsere Antwort auf den Complete Response Letter anerkennt und unsere BLA für Deramiocel weiterhin überprüft“, sagte Linda Marbán, Ph.D., Chief Executive Officer von Capricor. „Wir glauben, dass die positiven HOPE-3-Ergebnisse und die umfassendere klinische Evidenz das Potenzial von Deramiocel untermauern, eine erstklassige Therapie für Duchenne-Muskeldystrophie zu werden, mit der Möglichkeit, sowohl Skelett- als auch Herzmanifestationen der Krankheit zu behandeln. Wir freuen uns darauf, während des gesamten Prüfprozesses weiterhin eng mit der FDA zusammenzuarbeiten und uns weiterhin darauf zu konzentrieren, den Patienten diese wichtige Therapie so schnell wie möglich zur Verfügung zu stellen.“

Das Unternehmen hat einen vollständigen Antwortbrief erhalten („CRL“) von der FDA im Juli 2025. Nach der Einreichung der Daten und der unterstützenden Dokumentation aus der klinischen Studie HOPE-3 nahm die FDA die Prüfung des Antrags wieder auf und setzte als PDUFA-Ziel den 22. August 2026 für die Umsetzung fest. Zu diesem Zeitpunkt hat die FDA in ihrer Antwort an das Unternehmen keine potenziellen Prüfungsprobleme identifiziert.

Capricor geht außerdem davon aus, nach einer möglichen Zulassung von Deramiocel Anspruch auf den Erhalt eines Priority Review Voucher („PRV“) zu haben.

Über Duchenne-Muskeldystrophie

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine schwere X-chromosomale genetische Erkrankung, die durch eine fortschreitende Muskeldegeneration gekennzeichnet ist, die die Skelett-, Atem- und Herzmuskulatur betrifft. Es wird durch das Fehlen von funktionellem Dystrophin verursacht, einem wichtigen Strukturprotein in Muskelzellen. DMD betrifft etwa 15.000 Menschen in den Vereinigten Staaten und betrifft hauptsächlich Jungen. Im Laufe der Zeit führt die Verschlechterung des Herzmuskels zu Kardiomyopathie und Herzversagen, was die häufigste Todesursache bei DMD ist. Es gibt keine Heilung und die Behandlungsmöglichkeiten bleiben begrenzt.

Über Deramiocel

Deramiocel (CAP-1002) besteht aus allogenen Kardiosphärenzellen (CDCs), einer seltenen Population von Herzzellen, von denen in präklinischen und klinischen Studien gezeigt wurde, dass sie starke immunmodulatorische und antifibrotische Wirkungen bei der Erhaltung der Herz- und Skelettmuskelfunktion bei Muskeldystrophien wie DMD ausüben. CDCs wirken, indem sie extrazelluläre Vesikel, sogenannte Exosomen, absondern, die auf Makrophagen abzielen und deren Expressionsprofil ändern, um einen heilenden statt entzündungsfördernden Phänotyp anzunehmen. CDCs wurden in mehr als 250 von Experten begutachteten wissenschaftlichen Veröffentlichungen untersucht und in mehreren klinischen Studien an über 250 Probanden verabreicht.

Deramiocel hat sowohl von der US-amerikanischen FDA als auch von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von DMD erhalten. Darüber hinaus wurde ihm in den USA die Bezeichnung „Regenerative Medicine Advanced Therapy“ (RMAT), in Europa die Bezeichnung „Advanced Therapy Medicinal Product“ (ATMP) und von der FDA die Bezeichnung „Rare Pediatric Disease“ verliehen, die Capricor nach der Zulassung für einen Priority Review Voucher qualifizieren könnte.

Über Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich der Weiterentwicklung transformativer zell- und exosomenbasierter Therapeutika widmet, um die Behandlungslandschaft für seltene Krankheiten neu zu definieren. An der Spitze unserer Innovationen steht unser Hauptproduktkandidat Deramiocel, eine allogene Herzzelltherapie, die sich derzeit in der späten Entwicklungsphase zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) befindet. Umfangreiche präklinische und klinische Daten haben gezeigt, dass Deramiocel eine starke immunmodulatorische und antifibrotische Wirkung hat und dabei hilft, die Herz- und Skelettmuskelfunktion bei DMD zu erhalten. Capricor nutzt auch die Leistungsfähigkeit seiner Exosomentechnologie und nutzt seine proprietäre StealthX™-Plattform in der präklinischen Entwicklung mit Schwerpunkt auf der Vakzinologie und der gezielten Verabreichung von Oligonukleotiden, Proteinen und niedermolekularen Therapeutika mit dem Potenzial, eine Vielzahl von Krankheiten zu behandeln und zu verhindern. Bei Capricor setzen wir uns dafür ein, die Grenzen des Möglichen zu erweitern und einen Weg zu transformativen Behandlungen für Bedürftige zu ebnen. Weitere Informationen finden Sie unter capricor.com und folge Capricor auf Facebook, Instagram und X.

Vorsichtshinweis zu zukunftsgerichteten Aussagen

Aussagen in dieser Pressemitteilung bezüglich der Wirksamkeit, Sicherheit und beabsichtigten Verwendung der Produktkandidaten von Capricor; die Einleitung, Durchführung, Größe, Zeitplanung und Ergebnisse klinischer Studien; das Tempo der Anmeldung klinischer Studien; Pläne bezüglich behördlicher Einreichungen, zukünftiger Forschung und klinischer Studien; regulatorische Entwicklungen im Zusammenhang mit Produkten, einschließlich zukünftiger Interaktionen mit Regulierungsbehörden und der Möglichkeit, behördliche Genehmigungen zu erhalten oder Produkte anderweitig auf den Markt zu bringen; Fertigungskapazitäten; Termine für Regulierungssitzungen; das Potenzial, dass erforderliche behördliche Inspektionen verzögert werden oder nicht erfolgreich sein könnten, was die Produktzulassung verzögern oder verhindern würde; die Fähigkeit, Produktmeilensteine zu erreichen und Meilensteinzahlungen von kommerziellen Partnern zu erhalten; und alle anderen Aussagen über die zukünftigen Erwartungen, Überzeugungen, Ziele, Pläne oder Aussichten des Managementteams von Capricor stellen zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 dar. Alle Aussagen, die keine Aussagen über historische Tatsachen sind (einschließlich Aussagen mit den Wörtern „glaubt“, „plant“, „könnte“, „antizipiert“, „erwartet“, „schätzt“, „sollte“, „Ziel“, „wird“, „würde“ und ähnliche Ausdrücke) sollten ebenfalls berücksichtigt werden zukunftsgerichtete Aussagen sein. Es gibt eine Reihe wichtiger Faktoren, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse oder Ereignisse erheblich von denen abweichen, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck gebracht werden. Weitere Informationen zu diesen und anderen Risiken, die sich auf das Geschäft von Capricor auswirken können, finden Sie im Jahresbericht von Capricor auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2024 endende Jahr, der am 26. März 2025 bei der Securities and Exchange Commission eingereicht wurde, und in unserem Quartalsbericht auf Formular 10-Q für das am 30. September 2025 endende Quartal, der am 10. November bei der Securities and Exchange Commission eingereicht wurde. 2025. Alle zukunftsgerichteten Aussagen in dieser Pressemitteilung basieren auf Informationen, die Capricor zum Zeitpunkt dieser Veröffentlichung zur Verfügung standen, und Capricor übernimmt keine Verpflichtung, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.

Capricor hat mit Nippon Shinyaku Co., Ltd. (US-Tochtergesellschaft: NS Pharma, Inc.) eine Vereinbarung zur exklusiven Vermarktung und zum Vertrieb von Deramiocel für DMD in den Vereinigten Staaten und Japan abgeschlossen, vorbehaltlich der behördlichen Genehmigung. Deramiocel und der StealthX™-Impfstoff sind Prüfkandidaten und wurden in keiner Indikation für die kommerzielle Nutzung zugelassen.

Quelle: Capricor Therapeutics

Quelle: HealthDay

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Gesendet : 2026-03-25 13:58

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